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Methylphenidat beim KBG-Syndrom: N-von-1-Serie (KBGS_N_of_1)

10. August 2026 aktualisiert von: Radboud University Medical Center

Wirksamkeit von Methylphenidat bei Kindern und Jugendlichen mit KBG-Syndrom: Eine N-von-1-Serie

Ziel dieser klinischen Studie ist es, mehr über die Wirkung von Methylphenidat bei Kindern und Jugendlichen mit KBG-Syndrom zu erfahren. Die Hauptfrage, die beantwortet werden soll, lautet:

• Wie wirksam ist Methylphenidat bei Aufmerksamkeitsdefizit- und ADHS-bedingten Symptomen bei Kindern und Jugendlichen mit KBG-Syndrom?

Die Teilnehmer erhalten mehrere Behandlungsblöcke mit Methylphenidat und Placebo und füllen verschiedene Fragebögen aus.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Rekrutierung

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Das KBG-Syndrom (KBGS) ist eine neurologische Entwicklungsstörung (NDD), die durch Entwicklungsverzögerung und/oder geistige Behinderung, typische Gesichtszüge, Skelett- und angeborene Anomalien gekennzeichnet ist.

Verhaltensprobleme sind ein häufiges Merkmal und werden bei 50–94 % der Personen mit KBGS berichtet. Die Verhaltensprobleme sind vielfältig und umfassen Aufmerksamkeitsdefizit-Hyperaktivitätsstörung (ADHS), Autismus-Spektrum-Störung (ASD), Zwangsstörung, Angstzustände und Schwierigkeiten in sozialen Situationen. Van Dongen et al. untersuchte systematisch den Verhaltens- und kognitiven Phänotyp von KBGS-Patienten. Diese Studie zeigte ein hohes Maß an Ablenkbarkeit, Impulsivität und unruhigem Verhalten bei KBGS-Patienten. Als tertiäres Referenzzentrum für KBGS in den Niederlanden stellen die Forscher fest, dass ein ungedeckter Bedarf an evidenzbasierten Interventionen für Verhaltensprobleme im Zusammenhang mit KBGS besteht. Eine frühere Umfrage unter KBGS-Betreuern bestätigte, dass die Aufmerksamkeitsdefizit-/Hyperaktivitätsstörung (ADHS) die am häufigsten gemeldeten Verhaltensprobleme bei Kindern mit KBGS sind. Darüber hinaus deuten die Studienergebnisse darauf hin, dass Methylphenidat (MPH) eine gute Wirkung auf ADHS-bedingte Symptome bei KBGS hat, da dies von den meisten Eltern berichtet wird. Die vielversprechenden Ergebnisse dieser ersten Untersuchung zu MPH bei KBGS deuten darauf hin, dass es sogar noch wirksamer zu sein scheint als bei der Allgemeinbevölkerung von Kindern mit ADHS. Es fehlen jedoch evidenzbasierte Daten zur optimalen Dosierung und zu unerwünschten Ereignissen. Bemerkenswerterweise hatten nur 2/12 KBGS-Patienten, die mit Stimulanzien wie MPH behandelt wurden, eine offizielle ADHS-Diagnose. Dies weist darauf hin, dass Patienten mit ADHS-bedingten Symptomen, die einer Wahrscheinlichkeitsdiagnose von ADHS entsprechen, aber nicht unbedingt alle Kriterien des Diagnostic and Statistics Manual 5 (DSM-5) für ADHS erfüllen, ebenfalls von einer medikamentösen Behandlung profitieren können.

Die Forscher werden die Wirksamkeit von MPH bei Kindern und Jugendlichen mit KBGS und (einer Wahrscheinlichkeitsdiagnose von) ADHS anhand eines Versuchsdesigns der N-von-1-Serie (aggregiertes N-von-1) untersuchen.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
15

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 4

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studienorte

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Alter 6-20 Jahre
  • Molekular bestätigte Diagnose eines KBG-Syndroms (pathogene ANKRD11-Variante oder eine Deletion des Chromosoms 16q24 einschließlich ANKRD11)
  • Aufmerksamkeitsdefizit oder ADHS-bedingte Symptome oder eine formelle ADHS-Diagnose mit erheblichen Auswirkungen auf das tägliche Leben*
  • Anwesenheit des Betreuers oder Vorgesetzten eines Probanden für Proxy-Berichte

Ausschlusskriterien:

  • Familienanamnese mit akutem Herztod, der eine weitere kardiale Untersuchung erfordert
  • Herz-Kreislauf-Erkrankungen in der Anamnese (schwerer Bluthochdruck, Herzinsuffizienz, arterielle Verschlusskrankheit, potenziell lebensbedrohliche Herzrhythmusstörungen, Angina pectoris, hämodynamisch bedeutsamer angeborener Herzfehler, Kardiomyopathie, Myokardinfarkt und Kanalopathie)
  • Aktuelles oder früheres Vorliegen einer Hyperthyreose, eines Glaukoms oder eines Phäochromozytoms
  • Verwendung von (psychotropen/stimulierenden) Arzneimitteln, die mit MPH interagieren
  • Schizophrene oder psychotische Störung in der Krankengeschichte
  • Instabile Epilepsie (nicht medikamentös beherrschbar)
  • Vorgeschichte von häufigem Drogen- und/oder Alkoholmissbrauch
  • Übermäßiger Alkohol-/Drogenkonsum und/oder Vergiftung mit einem oder beiden während der Studie
  • Schwangere oder stillende Frauen
  • Unfähigkeit, Niederländisch zu verstehen oder zu sprechen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Crossover-Aufgabe
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Aktiver Komparator: Methylphenidat
Methylphenidathydrochlorid in Kapseln
Arzneimittel: Methylphenidathydrochlorid
Methylphenidathydrochlorid in Kapseln
Placebo-Komparator: Placebo
Mikrokristalline Cellulose in Kapseln
Arzneimittel: Placebo
Mikrokristalline Cellulose in Kapseln

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Fragebogen zu Stärken und Schwierigkeiten, ADHS-Subskala
Zeitfenster: Baseline und täglich in Woche 1,3,5,7,9,11
Mindestpunktzahl 1, Höchstpunktzahl 10 (höhere Punktzahl bedeutet schlechteres Ergebnis).
Baseline und täglich in Woche 1,3,5,7,9,11

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Fragebogen zu Stärken und Schwierigkeiten, Unterskala für emotionale Probleme
Zeitfenster: Baseline und täglich in Woche 1,3,5,7,9,11
Mindestpunktzahl 1, Höchstpunktzahl 10 (höhere Punktzahl bedeutet schlechteres Ergebnis).
Baseline und täglich in Woche 1,3,5,7,9,11
Niederländische Kurzversion des Reaktivitätsindex des Emotion Dysregulation Inventory (EDI).
Zeitfenster: Baseline und täglich in Woche 1,3,5,7,9,11
Mindestpunktzahl 0, Höchstpunktzahl 28 (höhere Punktzahl bedeutet schlechteres Ergebnis)
Baseline und täglich in Woche 1,3,5,7,9,11
Zielerreichungsbewertung (GAS)
Zeitfenster: Ausgangswert und am Ende der Woche 1,3,5,7,9,11
Persönliche Ziele, keine Mindest- oder Höchstpunktzahl
Ausgangswert und am Ende der Woche 1,3,5,7,9,11
Persönlicher Fragebogen (PQ)
Zeitfenster: Ausgangswert und am Ende der Woche 1,3,5,7,9,11
Persönliche Ziele, keine Mindest- oder Höchstpunktzahl
Ausgangswert und am Ende der Woche 1,3,5,7,9,11
Checkliste für Nebenwirkungen von Methylphenidat
Zeitfenster: Baseline und täglich in Woche 1,3,5,7,9,11
Checkliste der Nebenwirkungen
Baseline und täglich in Woche 1,3,5,7,9,11
McMaster Family Assessment Device (FAD), Unterskala „Allgemeine Funktionsfähigkeit“.
Zeitfenster: Ausgangswert und am Ende der Woche 1,3,5,7,9,11
10 Items, 4-Punkte-Skala, maximale Punktzahl 40
Ausgangswert und am Ende der Woche 1,3,5,7,9,11
Autismusdiagnostische Beobachtungsskala (ADOS-2)
Zeitfenster: Grundlinie
Mindestpunktzahl 15, Höchstpunktzahl 60 (Grenzwert für Autismus liegt bei 30)
Grundlinie

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Radboud University Medical Center

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
13. November 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. Januar 2028

Studienabschluss (Geschätzt)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. Oktober 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
6. Februar 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
18. Juni 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
20. Juni 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
11. August 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
10. August 2026

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. August 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • 113883

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Individuelle Patientendaten, die den Ergebnissen nach Anonymisierung, Studienprotokoll und statistischem Analyseplan zugrunde liegen, werden auf Anfrage nach der Veröffentlichung an Forscher weitergegeben, die einen methodisch fundierten Vorschlag unterbreiten.

IPD-Sharing-Zeitrahmen

Nach Veröffentlichung kein Enddatum

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

Forscher, die einen methodisch fundierten Vorschlag liefern.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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