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Methylphenidat beim KBG-Syndrom: N-von-1-Serie (KBGS_N_of_1)

24. Dezember 2024 aktualisiert von: Radboud University Medical Center

Wirksamkeit von Methylphenidat bei Kindern und Jugendlichen mit KBG-Syndrom: Eine N-von-1-Serie

Ziel dieser klinischen Studie ist es, mehr über die Wirkung von Methylphenidat bei Kindern und Jugendlichen mit KBG-Syndrom zu erfahren. Die Hauptfrage, die beantwortet werden soll, lautet:

• Wie wirksam ist Methylphenidat bei Aufmerksamkeitsdefizit- und ADHS-bedingten Symptomen bei Kindern und Jugendlichen mit KBG-Syndrom?

Die Teilnehmer erhalten mehrere Behandlungsblöcke mit Methylphenidat und Placebo und füllen verschiedene Fragebögen aus.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Das KBG-Syndrom (KBGS) ist eine neurologische Entwicklungsstörung (NDD), die durch Entwicklungsverzögerung und/oder geistige Behinderung, typische Gesichtszüge, Skelett- und angeborene Anomalien gekennzeichnet ist.

Verhaltensprobleme sind ein häufiges Merkmal und werden bei 50–94 % der Personen mit KBGS berichtet. Die Verhaltensprobleme sind vielfältig und umfassen Aufmerksamkeitsdefizit-Hyperaktivitätsstörung (ADHS), Autismus-Spektrum-Störung (ASD), Zwangsstörung, Angstzustände und Schwierigkeiten in sozialen Situationen. Van Dongen et al. untersuchte systematisch den Verhaltens- und kognitiven Phänotyp von KBGS-Patienten. Diese Studie zeigte ein hohes Maß an Ablenkbarkeit, Impulsivität und unruhigem Verhalten bei KBGS-Patienten. Als tertiäres Referenzzentrum für KBGS in den Niederlanden stellen die Forscher fest, dass ein ungedeckter Bedarf an evidenzbasierten Interventionen für Verhaltensprobleme im Zusammenhang mit KBGS besteht. Eine frühere Umfrage unter KBGS-Betreuern bestätigte, dass die Aufmerksamkeitsdefizit-/Hyperaktivitätsstörung (ADHS) die am häufigsten gemeldeten Verhaltensprobleme bei Kindern mit KBGS sind. Darüber hinaus deuten die Studienergebnisse darauf hin, dass Methylphenidat (MPH) eine gute Wirkung auf ADHS-bedingte Symptome bei KBGS hat, da dies von den meisten Eltern berichtet wird. Die vielversprechenden Ergebnisse dieser ersten Untersuchung zu MPH bei KBGS deuten darauf hin, dass es sogar noch wirksamer zu sein scheint als bei der Allgemeinbevölkerung von Kindern mit ADHS. Es fehlen jedoch evidenzbasierte Daten zur optimalen Dosierung und zu unerwünschten Ereignissen. Bemerkenswerterweise hatten nur 2/12 KBGS-Patienten, die mit Stimulanzien wie MPH behandelt wurden, eine offizielle ADHS-Diagnose. Dies weist darauf hin, dass Patienten mit ADHS-bedingten Symptomen, die einer Wahrscheinlichkeitsdiagnose von ADHS entsprechen, aber nicht unbedingt alle Kriterien des Diagnostic and Statistics Manual 5 (DSM-5) für ADHS erfüllen, ebenfalls von einer medikamentösen Behandlung profitieren können.

Die Forscher werden die Wirksamkeit von MPH bei Kindern und Jugendlichen mit KBGS und (einer Wahrscheinlichkeitsdiagnose von) ADHS anhand eines Versuchsdesigns der N-von-1-Serie (aggregiertes N-von-1) untersuchen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

15

Phase

  • Phase 4

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Alter 6-20 Jahre
  • Molekular bestätigte Diagnose eines KBG-Syndroms (pathogene ANKRD11-Variante oder eine Deletion des Chromosoms 16q24 einschließlich ANKRD11)
  • Aufmerksamkeitsdefizit oder ADHS-bedingte Symptome oder eine formelle ADHS-Diagnose mit erheblichen Auswirkungen auf das tägliche Leben*
  • Anwesenheit des Betreuers oder Vorgesetzten eines Probanden für Proxy-Berichte

Ausschlusskriterien:

  • Familienanamnese mit akutem Herztod, der eine weitere kardiale Untersuchung erfordert
  • Herz-Kreislauf-Erkrankungen in der Anamnese (schwerer Bluthochdruck, Herzinsuffizienz, arterielle Verschlusskrankheit, potenziell lebensbedrohliche Herzrhythmusstörungen, Angina pectoris, hämodynamisch bedeutsamer angeborener Herzfehler, Kardiomyopathie, Myokardinfarkt und Kanalopathie)
  • Aktuelles oder früheres Vorliegen einer Hyperthyreose, eines Glaukoms oder eines Phäochromozytoms
  • Verwendung von (psychotropen/stimulierenden) Arzneimitteln, die mit MPH interagieren
  • Schizophrene oder psychotische Störung in der Krankengeschichte
  • Instabile Epilepsie (nicht medikamentös beherrschbar)
  • Vorgeschichte von häufigem Drogen- und/oder Alkoholmissbrauch
  • Übermäßiger Alkohol-/Drogenkonsum und/oder Vergiftung mit einem oder beiden während der Studie
  • Schwangere oder stillende Frauen
  • Unfähigkeit, Niederländisch zu verstehen oder zu sprechen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Crossover-Aufgabe
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Aktiver Komparator: Methylphenidat
Methylphenidathydrochlorid in Kapseln
Arzneimittel: Methylphenidathydrochlorid
Methylphenidathydrochlorid in Kapseln
Placebo-Komparator: Placebo
Mikrokristalline Cellulose in Kapseln
Arzneimittel: Placebo
Mikrokristalline Cellulose in Kapseln

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Fragebogen zu Stärken und Schwierigkeiten, ADHS-Subskala
Zeitfenster: Baseline und täglich in Woche 1,3,5,7,9,11
Mindestpunktzahl 1, Höchstpunktzahl 10 (höhere Punktzahl bedeutet schlechteres Ergebnis).
Baseline und täglich in Woche 1,3,5,7,9,11

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Fragebogen zu Stärken und Schwierigkeiten, Unterskala für emotionale Probleme
Zeitfenster: Baseline und täglich in Woche 1,3,5,7,9,11
Mindestpunktzahl 1, Höchstpunktzahl 10 (höhere Punktzahl bedeutet schlechteres Ergebnis).
Baseline und täglich in Woche 1,3,5,7,9,11
Niederländische Kurzversion des Reaktivitätsindex des Emotion Dysregulation Inventory (EDI).
Zeitfenster: Baseline und täglich in Woche 1,3,5,7,9,11
Mindestpunktzahl 0, Höchstpunktzahl 28 (höhere Punktzahl bedeutet schlechteres Ergebnis)
Baseline und täglich in Woche 1,3,5,7,9,11
Zielerreichungsbewertung (GAS)
Zeitfenster: Ausgangswert und am Ende der Woche 1,3,5,7,9,11
Persönliche Ziele, keine Mindest- oder Höchstpunktzahl
Ausgangswert und am Ende der Woche 1,3,5,7,9,11
Persönlicher Fragebogen (PQ)
Zeitfenster: Ausgangswert und am Ende der Woche 1,3,5,7,9,11
Persönliche Ziele, keine Mindest- oder Höchstpunktzahl
Ausgangswert und am Ende der Woche 1,3,5,7,9,11
Checkliste für Nebenwirkungen von Methylphenidat
Zeitfenster: Baseline und täglich in Woche 1,3,5,7,9,11
Checkliste der Nebenwirkungen
Baseline und täglich in Woche 1,3,5,7,9,11
McMaster Family Assessment Device (FAD), Unterskala „Allgemeine Funktionsfähigkeit“.
Zeitfenster: Ausgangswert und am Ende der Woche 1,3,5,7,9,11
10 Items, 4-Punkte-Skala, maximale Punktzahl 40
Ausgangswert und am Ende der Woche 1,3,5,7,9,11
Autismusdiagnostische Beobachtungsskala (ADOS-2)
Zeitfenster: Grundlinie
Mindestpunktzahl 15, Höchstpunktzahl 60 (Grenzwert für Autismus liegt bei 30)
Grundlinie

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Radboud University Medical Center

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

13. November 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Januar 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Oktober 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

6. Februar 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

18. Juni 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

20. Juni 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

25. März 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

24. Dezember 2024

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 113883

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Individuelle Patientendaten, die den Ergebnissen nach Anonymisierung, Studienprotokoll und statistischem Analyseplan zugrunde liegen, werden auf Anfrage nach der Veröffentlichung an Forscher weitergegeben, die einen methodisch fundierten Vorschlag unterbreiten.

IPD-Sharing-Zeitrahmen

Nach Veröffentlichung kein Enddatum

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

Forscher, die einen methodisch fundierten Vorschlag liefern.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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