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Transplantation von aus menschlichen iPS-Zellen stammenden dopaminergen Vorläufern (CT1-DAP001) für die Parkinson-Krankheit (Phase I/II) (CT1-DAP001)

13. August 2026 aktualisiert von: Joseph Ciacci, University of California, San Diego

Eine von Forschern initiierte klinische Studie zur Sicherheit und Wirksamkeit der Transplantation von vom Menschen induzierten pluripotenten dopaminergen Stammzellen (CT1-DAP001) bei der Parkinson-Krankheit (Phase I/II)

Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit der Transplantation von vom Menschen induzierten pluripotenten dopaminergen Stammzellen-Vorläufern, CT1-DAP001, in das Corpus striatum bei Patienten mit Parkinson-Krankheit

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Rekrutierung

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Single-Center, Open-Label, unkontrolliert. Das Hauptziel dieser Studie besteht darin, die Sicherheit von CT1-DAP001 bei Patienten mit Parkinson-Krankheit zu bewerten, indem die Häufigkeit und Schwere unerwünschter Ereignisse, insbesondere der Transplantatexpansion, nach der Transplantation in das Corpus striatum bestimmt wird. Weitere Ziele sind die Bewertung der Wirksamkeit von CT1-DAP001 durch die Beurteilung der Symptome der Parkinson-Krankheit und der klinischen Schwere oder Progression.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
7

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • La Jolla, California, Vereinigte Staaten, 92037
        • Rekrutierung
        • University of California, San Diego
        • Hauptermittler:
          • Joseph Ciacci, MD
        • Unterermittler:
          • Sharona Ben-Haim, MD
        • Unterermittler:
          • Stephanie Lessig, MD
        • Unterermittler:
          • Forseth Kiefer, MD
        • Unterermittler:
          • Marsala Martin, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Bei dem Patienten wurde vor mindestens 5 Jahren Parkinson diagnostiziert.
  2. Der Patient reagiert nur unzureichend auf bestehende medikamentöse Behandlungen.
  3. Der Patient ist zum Zeitpunkt der Einwilligung nach Aufklärung ≥ 40 Jahre und < 70 Jahre alt.
  4. Der Patient befindet sich zum OFF-Zeitpunkt im Stadium 2,5 oder höher auf der Hoehn- und Yahr-Skala.
  5. Der Patient befindet sich zum ON-Zeitpunkt im Stadium 3 oder niedriger auf der Hoehn- und Yahr-Skala.
  6. Der Patient hat eine L-Dopa-Reaktion von 30 % oder mehr.
  7. Der Proband gibt eine schriftliche Einverständniserklärung zur Teilnahme an der Studie ab. Wenn der Proband aufgrund körperlicher Einschränkungen nicht unterzeichnen kann, kann eine mündliche Zustimmung mit der Unterschrift eines gesetzlich bevollmächtigten Vertreters erteilt werden.
  8. Der Proband ist bereit, eine Schwangerschaft durch Abstinenz, hochwirksame Verhütungsmittel, chirurgische Sterilität oder Wechseljahre zu vermeiden.
  9. Das Subjekt hat keine Dyskinesie.
  10. Der Proband ist bereit, die protokollpflichtigen Beurteilungen einzuhalten.

Ausschlusskriterien:

ich. Das Vorhandensein eines dieser Merkmale schließt eine Parkinson-Krankheit aus. ii. Eindeutige Anomalien des Kleinhirns, wie Kleinhirngang, Gliedmaßenataxie oder okulomotorische Anomalien des Kleinhirns iii. Vertikale supranukleäre Blickparese nach unten oder selektive Verlangsamung der vertikalen Sakkaden nach unten iv. Diagnose einer wahrscheinlichen Verhaltensvariante der frontotemporalen Demenz oder primär progressiven Aphasie, definiert nach den MDS-Kriterien (Konsenskriterien), innerhalb der ersten 5 Krankheitsjahre vs. Parkinson-Merkmale, die seit mehr als 3 Jahren auf die unteren Gliedmaßen beschränkt sind. vi. Behandlung mit einem Dopaminrezeptorblocker oder einem dopaminabbauenden Mittel in einer Dosis und einem Zeitverlauf, die mit einem medikamenteninduzierten Parkinsonismus vereinbar sind vii. Fehlen einer beobachtbaren Reaktion auf hochdosiertes Levodopa trotz zumindest mäßiger Schwere der Erkrankung viii. Eindeutiger kortikaler sensorischer Verlust (d. h. Graphästhesie, Stereognose mit intakten primären sensorischen Modalitäten), deutliche ideomotorische Apraxie der Gliedmaßen oder progressive Aphasie ix. Normale funktionelle Neurobildgebung des präsynaptischen dopaminergen Systems x. Dokumentation einer alternativen Erkrankung, die bekanntermaßen Parkinsonismus hervorruft und einen plausiblen Zusammenhang mit den Symptomen des Patienten hat, oder der beurteilende Experten ist auf der Grundlage der vollständigen diagnostischen Beurteilung der Ansicht, dass ein alternatives Syndrom wahrscheinlicher ist als die Parkinson-Krankheit

-

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Sonstiges
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Sonstiges: Single-Center, Open-Label, unkontrolliert
Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit der Transplantation von vom Menschen induzierten pluripotenten dopaminergen Stammzellen-Vorläufern, CT1-DAP001, in das Corpus striatum bei Patienten mit Parkinson-Krankheit
Kombinationsprodukt: Vom Menschen induzierte pluripotente, aus Stammzellen stammende dopaminerge Vorläufer (CT1-DAP001)

Untersuchungs-PET-Wirkstoffe werden an der UCSD synthetisiert und den Probanden gemäß den örtlichen institutionellen Richtlinien verabreicht. IND-Anträge für diese Wirkstoffe sind mit dem IND-Antrag für das Studienprodukt CT1-DAP001 verknüpft. Die IND-Anträge für PET-Radiopharmazeutika enthalten die Herstellungsmethode, Spezifikationen, Qualitätsprüfungen, klinische Verwendung sowie Sicherheits- und Wirksamkeitsinformationen für einzelne PET-Wirkstoffe.

Untersuchungszellinjektor Suniviion-Nadel: Das Untersuchungsinstrument wird zur Verabreichung dopaminerger Vorläufer in das Putamen verwendet. Nach dem Absaugen der Zellen wird das Instrument an einem stereotaktischen Leksell-Rahmen befestigt, um die Zellen in das Gehirn zu verabreichen.

Andere Namen:
  • Untersuchungsbildgebung – FDOPA und FEPPA
  • Untersuchungsgerät - Sunovion-Nadel

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
ANNEHMBARKEIT
Zeitfenster: 24 Monate
Bewertet anhand des Vorhandenseins oder Nichtvorhandenseins einer Transplantatexpansion (> 3 cm3) im Gehirn 24 Monate nach der Transplantation
24 Monate
Incidence And Severity Of Adverse Events
Zeitfenster: 24 months
For adverse events reported, the severity will be assessed, and the incidence in the treatment period will be determined.
24 months

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
GENAUIGKEIT
Zeitfenster: 24 Monate

Bewertet durch FDOPA (MRT) der Gewebeausdehnung. Die Ausdehnung im MRT wird zu jedem Zeitpunkt der Messung beurteilt

  • Tag vor der Transplantation,
  • unmittelbar nach der Transplantation,
  • Tag nach der Transplantation,
  • 4 Wochen, 12 Wochen, 6 Monate, 18 Monate (sofern klinisch indiziert)
  • 12 Monate, 24 Monate nach der Transplantation
24 Monate
MDS-UPDRS Teil III Gesamtpunktzahl (zur OFF-Zeit)
Zeitfenster: 24 Monate

Dieser Endpunkt ist definiert als die Änderung des UPDRS Part III-Scores zum OFF-Zeitpunkt vom Ausgangswert bis zu jedem Zeitpunkt nach der Transplantation. Die Wirksamkeit wird anhand des Gesamtscores von MDS-UPDRS Teil III zum OFF-Zeitpunkt 24 Monate nach der Zelltransplantation bewertet.

  1. Hervorragende Reaktion, definiert als eine Abnahme um ≥ 5
  2. Eine gute Reaktion wird als Rückgang um 0 bis 4 definiert
24 Monate
MDS-UPDRS Teil III Gesamtpunktzahl (zum ON-Zeitpunkt)
Zeitfenster: 24 Monate
Dieser Endpunkt ist definiert als die Änderung des UPDRS-Teil-III-Scores zum ON-Zeitpunkt vom Ausgangswert bis zu jedem Zeitpunkt nach der Transplantation.
24 Monate
Durchschnittliche tägliche ON-Dauer (mit oder ohne Dyskinesie) und OFF-Dauer
Zeitfenster: 24 Monate
Dieser Endpunkt ist definiert als die Änderung der täglichen ON-Dauer (mit oder ohne Dyskinesie) oder OFF-Dauer vom Ausgangswert bis zu jedem Zeitpunkt nach der Transplantation.
24 Monate
L-Dopa-äquivalente Dosis
Zeitfenster: 24 Monate

Dieser Endpunkt ist definiert als die Änderung der L-Dopa-Äquivalentdosis vom Ausgangswert bis 4 Wochen, 12 Wochen, 6 Monate, 12 Monate, 18 Monate oder 24 Monate nach der Transplantation.

Formel zur Umrechnung in die L-Dopa-Dosis:

L-Dopa 100 mg = Pramipexolsalz 1 mg = Ropinirol 5 mg = Rotigotin 7,5 mg = Bromocriptin 10 mg = Pergolid 1 mg = Cabergolin 1,5 mg = Selegilin 10 mg = Amantadin 100 mg = Apomorphin 10 mg
24 Monate
Improvement or worsening of involuntary movements
Zeitfenster: 24 months
Assessed by dyskinesia score, measured as the change in dyskinesia score from Baseline to each post-transplantation time point.
24 months

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
University of California, San Diego

Mitarbeiter

Mitarbeiter

Eine andere Organisation als der Sponsor, die eine klinische Studie unterstützt. Diese Unterstützung kann Aktivitäten im Zusammenhang mit Finanzierung, Design, Implementierung, Datenanalyse oder Berichterstattung umfassen.
Sumitomo Pharma Co., Ltd.
Kyoto University
Sumitomo Pharma America, Inc.

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Hauptermittler: Joseph Ciacci, MD, University of California, San Diego

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
1. Juni 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
28. Dezember 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. Mai 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
25. Juni 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
25. Juni 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
1. Juli 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
17. August 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
13. August 2026

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. August 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • 808955

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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