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Transplantation von aus menschlichen iPS-Zellen stammenden dopaminergen Vorläufern (CT1-DAP001) für die Parkinson-Krankheit (Phase I/II) (CT1-DAP001)

27. Januar 2025 aktualisiert von: Joseph Ciacci, University of California, San Diego

Eine von Forschern initiierte klinische Studie zur Sicherheit und Wirksamkeit der Transplantation von vom Menschen induzierten pluripotenten dopaminergen Stammzellen (CT1-DAP001) bei der Parkinson-Krankheit (Phase I/II)

Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit der Transplantation von vom Menschen induzierten pluripotenten dopaminergen Stammzellen-Vorläufern, CT1-DAP001, in das Corpus striatum bei Patienten mit Parkinson-Krankheit

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Single-Center, Open-Label, unkontrolliert. Das Hauptziel dieser Studie besteht darin, die Sicherheit von CT1-DAP001 bei Patienten mit Parkinson-Krankheit zu bewerten, indem die Häufigkeit und Schwere unerwünschter Ereignisse, insbesondere der Transplantatexpansion, nach der Transplantation in das Corpus striatum bestimmt wird. Weitere Ziele sind die Bewertung der Wirksamkeit von CT1-DAP001 durch die Beurteilung der Symptome der Parkinson-Krankheit und der klinischen Schwere oder Progression.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

7

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • La Jolla, California, Vereinigte Staaten, 92037
        • Rekrutierung
        • University of California, San Diego
        • Hauptermittler:
          • Joseph Ciacci, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Unterermittler:
          • Sharona Ben-Haim, MD
        • Unterermittler:
          • Stephanie Lessig, MD
        • Unterermittler:
          • Forseth Kiefer, MD
        • Unterermittler:
          • Marsala Martin, MD

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Bei dem Patienten wurde vor mindestens 5 Jahren Parkinson diagnostiziert.
  2. Der Patient reagiert nur unzureichend auf bestehende medikamentöse Behandlungen.
  3. Der Patient ist zum Zeitpunkt der Einwilligung nach Aufklärung ≥ 40 Jahre und < 70 Jahre alt.
  4. Der Patient befindet sich zum OFF-Zeitpunkt im Stadium 2,5 oder höher auf der Hoehn- und Yahr-Skala.
  5. Der Patient befindet sich zum ON-Zeitpunkt im Stadium 3 oder niedriger auf der Hoehn- und Yahr-Skala.
  6. Der Patient hat eine L-Dopa-Reaktion von 30 % oder mehr.
  7. Der Proband gibt eine schriftliche Einverständniserklärung zur Teilnahme an der Studie ab. Wenn der Proband aufgrund körperlicher Einschränkungen nicht unterzeichnen kann, kann eine mündliche Zustimmung mit der Unterschrift eines gesetzlich bevollmächtigten Vertreters erteilt werden.
  8. Der Proband ist bereit, eine Schwangerschaft durch Abstinenz, hochwirksame Verhütungsmittel, chirurgische Sterilität oder Wechseljahre zu vermeiden.
  9. Das Subjekt hat keine Dyskinesie.
  10. Der Proband ist bereit, die protokollpflichtigen Beurteilungen einzuhalten.

Ausschlusskriterien:

ich. Das Vorhandensein eines dieser Merkmale schließt eine Parkinson-Krankheit aus. ii. Eindeutige Anomalien des Kleinhirns, wie Kleinhirngang, Gliedmaßenataxie oder okulomotorische Anomalien des Kleinhirns iii. Vertikale supranukleäre Blickparese nach unten oder selektive Verlangsamung der vertikalen Sakkaden nach unten iv. Diagnose einer wahrscheinlichen Verhaltensvariante der frontotemporalen Demenz oder primär progressiven Aphasie, definiert nach den MDS-Kriterien (Konsenskriterien), innerhalb der ersten 5 Krankheitsjahre vs. Parkinson-Merkmale, die seit mehr als 3 Jahren auf die unteren Gliedmaßen beschränkt sind. vi. Behandlung mit einem Dopaminrezeptorblocker oder einem dopaminabbauenden Mittel in einer Dosis und einem Zeitverlauf, die mit einem medikamenteninduzierten Parkinsonismus vereinbar sind vii. Fehlen einer beobachtbaren Reaktion auf hochdosiertes Levodopa trotz zumindest mäßiger Schwere der Erkrankung viii. Eindeutiger kortikaler sensorischer Verlust (d. h. Graphästhesie, Stereognose mit intakten primären sensorischen Modalitäten), deutliche ideomotorische Apraxie der Gliedmaßen oder progressive Aphasie ix. Normale funktionelle Neurobildgebung des präsynaptischen dopaminergen Systems x. Dokumentation einer alternativen Erkrankung, die bekanntermaßen Parkinsonismus hervorruft und einen plausiblen Zusammenhang mit den Symptomen des Patienten hat, oder der beurteilende Experten ist auf der Grundlage der vollständigen diagnostischen Beurteilung der Ansicht, dass ein alternatives Syndrom wahrscheinlicher ist als die Parkinson-Krankheit

-

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Sonstiges
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Sonstiges: Single-Center, Open-Label, unkontrolliert
Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit der Transplantation von vom Menschen induzierten pluripotenten dopaminergen Stammzellen-Vorläufern, CT1-DAP001, in das Corpus striatum bei Patienten mit Parkinson-Krankheit
Kombinationsprodukt: Vom Menschen induzierte pluripotente, aus Stammzellen stammende dopaminerge Vorläufer (CT1-DAP001)

Untersuchungs-PET-Wirkstoffe werden an der UCSD synthetisiert und den Probanden gemäß den örtlichen institutionellen Richtlinien verabreicht. IND-Anträge für diese Wirkstoffe sind mit dem IND-Antrag für das Studienprodukt CT1-DAP001 verknüpft. Die IND-Anträge für PET-Radiopharmazeutika enthalten die Herstellungsmethode, Spezifikationen, Qualitätsprüfungen, klinische Verwendung sowie Sicherheits- und Wirksamkeitsinformationen für einzelne PET-Wirkstoffe.

Untersuchungszellinjektor Suniviion-Nadel: Das Untersuchungsinstrument wird zur Verabreichung dopaminerger Vorläufer in das Putamen verwendet. Nach dem Absaugen der Zellen wird das Instrument an einem stereotaktischen Leksell-Rahmen befestigt, um die Zellen in das Gehirn zu verabreichen.

Andere Namen:
  • Untersuchungsbildgebung – FDOPA und FEPPA
  • Untersuchungsgerät - Sunovion-Nadel

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
ANNEHMBARKEIT
Zeitfenster: 24 Monate
Bewertet anhand des Vorhandenseins oder Nichtvorhandenseins einer Transplantatexpansion (> 3 cm3) im Gehirn 24 Monate nach der Transplantation
24 Monate
SICHERHEIT
Zeitfenster: 24 Monate
Häufigkeit und Schwere behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse, bewertet anhand der Transplantatausdehnung und -größe im Corpus striatum.
24 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
LEBENSQUALITÄT
Zeitfenster: 24 Monate
Bewertet anhand des Dyskinesien-Scores, gemessen als Veränderung des Dyskinesien-Scores vom Ausgangswert bis zu jedem Zeitpunkt nach der Transplantation.
24 Monate
GENAUIGKEIT
Zeitfenster: 24 Monate

Bewertet durch FDOPA (MRT) der Gewebeausdehnung. Die Ausdehnung im MRT wird zu jedem Zeitpunkt der Messung beurteilt

  • Tag vor der Transplantation,
  • unmittelbar nach der Transplantation,
  • Tag nach der Transplantation,
  • 4 Wochen, 12 Wochen, 6 Monate, 18 Monate (sofern klinisch indiziert)
  • 12 Monate, 24 Monate nach der Transplantation
24 Monate
MDS-UPDRS Teil III Gesamtpunktzahl (zur OFF-Zeit)
Zeitfenster: 24 Monate

Dieser Endpunkt ist definiert als die Änderung des UPDRS Part III-Scores zum OFF-Zeitpunkt vom Ausgangswert bis zu jedem Zeitpunkt nach der Transplantation. Die Wirksamkeit wird anhand des Gesamtscores von MDS-UPDRS Teil III zum OFF-Zeitpunkt 24 Monate nach der Zelltransplantation bewertet.

  1. Hervorragende Reaktion, definiert als eine Abnahme um ≥ 5
  2. Eine gute Reaktion wird als Rückgang um 0 bis 4 definiert
24 Monate
MDS-UPDRS Teil III Gesamtpunktzahl (zum ON-Zeitpunkt)
Zeitfenster: 24 Monate
Dieser Endpunkt ist definiert als die Änderung des UPDRS-Teil-III-Scores zum ON-Zeitpunkt vom Ausgangswert bis zu jedem Zeitpunkt nach der Transplantation.
24 Monate
Durchschnittliche tägliche ON-Dauer (mit oder ohne Dyskinesie) und OFF-Dauer
Zeitfenster: 24 Monate
Dieser Endpunkt ist definiert als die Änderung der täglichen ON-Dauer (mit oder ohne Dyskinesie) oder OFF-Dauer vom Ausgangswert bis zu jedem Zeitpunkt nach der Transplantation.
24 Monate
L-Dopa-äquivalente Dosis
Zeitfenster: 24 Monate

Dieser Endpunkt ist definiert als die Änderung der L-Dopa-Äquivalentdosis vom Ausgangswert bis 4 Wochen, 12 Wochen, 6 Monate, 12 Monate, 18 Monate oder 24 Monate nach der Transplantation.

Formel zur Umrechnung in die L-Dopa-Dosis:

L-Dopa 100 mg = Pramipexolsalz 1 mg = Ropinirol 5 mg = Rotigotin 7,5 mg = Bromocriptin 10 mg = Pergolid 1 mg = Cabergolin 1,5 mg = Selegilin 10 mg = Amantadin 100 mg = Apomorphin 10 mg
24 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

University of California, San Diego

Mitarbeiter

Sumitomo Pharma Co., Ltd.
Kyoto University
Sumitomo Pharma America, Inc.
CiRA Foundation

Ermittler

  • Hauptermittler: Joseph Ciacci, MD, University of California, San Diego

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. Juni 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

28. Februar 2025

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Mai 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

25. Juni 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

25. Juni 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

1. Juli 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

25. März 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

27. Januar 2025

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 808955

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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