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Hochdosiertes Ambroxol bei pädiatrischer Typ-III-Gaucher-Krankheit (GD3)

20. August 2026 aktualisiert von: Agyany Pharma LTD

Ambroxol bei Typ-III-Gaucher-Krankheit (GD3): Eine prospektive 6-monatige monozentrische Open-Label-Studie mit optionaler 12-monatiger Verlängerungsphase

Typ: Prospektive, offene, einzentrische Studie

Dauer: 6 Monate mit optionaler 12-monatiger Verlängerungsphase

Teilnehmer: 12 pädiatrische Patienten mit diagnostizierter Typ-III-Gaucher-Krankheit (GD3) im Alter von ≥3 bis ≤18 Jahren, die unbehandelt sind oder eine Enzymersatztherapie (ERT) erhalten. Sie werden mit hochdosiertem Ambroxol (durchschnittlich 35 mg/kg Körpergewicht) behandelt.

Ort: The Children's Hospital, Lahore, Pakistan.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Diese monozentrische, prospektive, offene Studie untersucht die Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von hochdosiertem Ambroxol bei pädiatrischen Patienten mit genetisch bestätigter Typ-III-Gaucher-Krankheit (GD3). Die Studie wird 12 Teilnehmer im Alter von 3 bis 18 Jahren einschließen, die entweder behandlungsnaiv sind oder eine Enzymersatztherapie (ERT) erhalten. Die Teilnehmer erhalten hochdosiertes Ambroxol oral (durchschnittlich 35 mg/kg Körpergewicht) über einen Zeitraum von 6 Monaten, mit einer optionalen Verlängerung um 12 Monate.

Primäres Ziel:

Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von hochdosiertem Ambroxol, verabreicht mit oder ohne ERT.

Sekundäres Ziel:

Beurteilung der Wirksamkeit basierend auf mindestens 20 % Verbesserung bei mindestens 50 % der Teilnehmer unter Verwendung der folgenden Messungen:

  • Assessment and Rating of Ataxia (SARA) für Patienten mit Ataxie
  • Unified Myoclonus Rating Scale (UMRS) für Patienten mit myoklonischer Epilepsie
  • Lyso-Gb1-Spiegel im peripheren Blut nach mindestens 6 Monaten Behandlung

Intervention:

Hochdosiertes Ambroxol oral verabreicht (durchschnittlich 35 mg/kg Körpergewicht)

Studienort:

The Children's Hospital, Lahore, Pakistan

Diese Studie zielt darauf ab, vorläufige Sicherheits- und Wirksamkeitsdaten zu Ambroxol als therapeutische Option für pädiatrische Patienten mit GD3 zu liefern und möglicherweise zukünftige groß angelegte klinische Studien zu informieren.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
12

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Unzutreffend

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Pakistan
      • Lahore, Pakistan
        • The Children's Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Pädiatrische Patienten im Alter von 3 bis 18 Jahren
  • Genetisch bestätigter Typ-III-Morbus Gaucher (GD3)
  • Behandlungsnaiv oder unter Enzymersatztherapie (ERT)
  • SARA-Score ≥ 8
  • Sexuell aktive Frauen müssen der Verhütung zustimmen
  • Alle Teilnehmer dürfen nicht schwanger sein oder stillen

Ausschlusskriterien:

  • Lebensbedrohliche viszerale Erkrankung (in Verbindung mit Morbus Gaucher oder unabhängig davon)
  • Bluttransfusionsabhängigkeit
  • Klinisch signifikante kardiovaskuläre, gastrointestinale, pulmonale, neurologische, endokrine oder psychiatrische Erkrankungen
  • Schwere Schluckbeschwerden
  • Niereninsuffizienz (eGFR < 30 mL/min/1,73 m²)
  • Kürzliche Chaperontherapie oder experimentelle Behandlung innerhalb der letzten 6 Monate
  • Schwangerschaft oder Stillzeit
  • Anamnese von Krebs, Drogen- oder Alkoholmissbrauch, größerer Organtransplantation oder Unfähigkeit, die Studienanforderungen einzuhalten

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Hochdosiertes Ambroxol
Alle Teilnehmer erhalten hochdosiertes Ambroxol oral in einer mittleren Dosis von 35 mg/kg Körpergewicht täglich über 6 Monate, mit einer optionalen 12-monatigen Verlängerung. Das Medikament kann mit oder ohne Enzymersatztherapie (ERT) verabreicht werden.
Arzneimittel: Ambroxol
Hochdosiertes Ambroxol wird oral in einer mittleren Dosis von 35 mg/kg Körpergewicht täglich verabreicht. Die Teilnehmer erhalten die Behandlung über 6 Monate, mit einer optionalen Verlängerung um 12 Monate. Das Medikament kann mit oder ohne gleichzeitige Enzymersatztherapie (ERT) gegeben werden.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Sicherheit und Verträglichkeit von hochdosiertem Ambroxol
Zeitfenster: 6 Monate (mit optionaler Bewertung bei 12-monatiger Verlängerung)
Inzidenz und Schweregrad therapiebedingter unerwünschter Ereignisse
6 Monate (mit optionaler Bewertung bei 12-monatiger Verlängerung)

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bewertung der Wirksamkeit von hochdosiertem (durchschnittlich 35 mg/kg Körpergewicht) Ambroxol anhand einer mindestens 20%igen Verbesserung bei mindestens 50% der Patienten, gemessen mit: Assessment and Rating of Ataxia (SARA)-Skala für Patienten mit Ataxie.
Zeitfenster: 6 Monate (mit optionaler Bewertung bei 12-monatiger Verlängerung)
50 % der Teilnehmer erreichen ≥20 % Verbesserung im SARA-Score
6 Monate (mit optionaler Bewertung bei 12-monatiger Verlängerung)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Agyany Pharma LTD

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Hauptermittler: Huma Arshad Cheema, Prof., The Children's Hospital, Lahore, Pakistan

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
1. März 2025

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
30. März 2026

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
30. März 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
21. November 2025

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
2. Dezember 2025

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
16. Dezember 2025

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
24. August 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
20. August 2026

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. August 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • AGP3

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UNENTSCHIEDEN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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