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Hochdosiertes Ambroxol bei pädiatrischer Typ-III-Gaucher-Krankheit (GD3)

30. März 2026 aktualisiert von: Agyany Pharma LTD

Ambroxol bei Typ-III-Gaucher-Krankheit (GD3): Eine prospektive 6-monatige monozentrische Open-Label-Studie mit optionaler 12-monatiger Verlängerungsphase

Typ: Prospektive, offene, einzentrische Studie

Dauer: 6 Monate mit optionaler 12-monatiger Verlängerungsphase

Teilnehmer: 12 pädiatrische Patienten mit diagnostizierter Typ-III-Gaucher-Krankheit (GD3) im Alter von ≥3 bis ≤18 Jahren, die unbehandelt sind oder eine Enzymersatztherapie (ERT) erhalten. Sie werden mit hochdosiertem Ambroxol (durchschnittlich 35 mg/kg Körpergewicht) behandelt.

Ort: The Children's Hospital, Lahore, Pakistan.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Diese monozentrische, prospektive, offene Studie untersucht die Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von hochdosiertem Ambroxol bei pädiatrischen Patienten mit genetisch bestätigter Typ-III-Gaucher-Krankheit (GD3). Die Studie wird 12 Teilnehmer im Alter von 3 bis 18 Jahren einschließen, die entweder behandlungsnaiv sind oder eine Enzymersatztherapie (ERT) erhalten. Die Teilnehmer erhalten hochdosiertes Ambroxol oral (durchschnittlich 35 mg/kg Körpergewicht) über einen Zeitraum von 6 Monaten, mit einer optionalen Verlängerung um 12 Monate.

Primäres Ziel:

Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von hochdosiertem Ambroxol, verabreicht mit oder ohne ERT.

Sekundäres Ziel:

Beurteilung der Wirksamkeit basierend auf mindestens 20 % Verbesserung bei mindestens 50 % der Teilnehmer unter Verwendung der folgenden Messungen:

  • Assessment and Rating of Ataxia (SARA) für Patienten mit Ataxie
  • Unified Myoclonus Rating Scale (UMRS) für Patienten mit myoklonischer Epilepsie
  • Lyso-Gb1-Spiegel im peripheren Blut nach mindestens 6 Monaten Behandlung

Intervention:

Hochdosiertes Ambroxol oral verabreicht (durchschnittlich 35 mg/kg Körpergewicht)

Studienort:

The Children's Hospital, Lahore, Pakistan

Diese Studie zielt darauf ab, vorläufige Sicherheits- und Wirksamkeitsdaten zu Ambroxol als therapeutische Option für pädiatrische Patienten mit GD3 zu liefern und möglicherweise zukünftige groß angelegte klinische Studien zu informieren.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

12

Phase

  • Unzutreffend

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Pakistan
      • Lahore, Pakistan
        • The Children's Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Pädiatrische Patienten im Alter von 3 bis 18 Jahren
  • Genetisch bestätigter Typ-III-Morbus Gaucher (GD3)
  • Behandlungsnaiv oder unter Enzymersatztherapie (ERT)
  • SARA-Score ≥ 8
  • Sexuell aktive Frauen müssen der Verhütung zustimmen
  • Alle Teilnehmer dürfen nicht schwanger sein oder stillen

Ausschlusskriterien:

  • Lebensbedrohliche viszerale Erkrankung (in Verbindung mit Morbus Gaucher oder unabhängig davon)
  • Bluttransfusionsabhängigkeit
  • Klinisch signifikante kardiovaskuläre, gastrointestinale, pulmonale, neurologische, endokrine oder psychiatrische Erkrankungen
  • Schwere Schluckbeschwerden
  • Niereninsuffizienz (eGFR < 30 mL/min/1,73 m²)
  • Kürzliche Chaperontherapie oder experimentelle Behandlung innerhalb der letzten 6 Monate
  • Schwangerschaft oder Stillzeit
  • Anamnese von Krebs, Drogen- oder Alkoholmissbrauch, größerer Organtransplantation oder Unfähigkeit, die Studienanforderungen einzuhalten

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Hochdosiertes Ambroxol
Alle Teilnehmer erhalten hochdosiertes Ambroxol oral in einer mittleren Dosis von 35 mg/kg Körpergewicht täglich über 6 Monate, mit einer optionalen 12-monatigen Verlängerung. Das Medikament kann mit oder ohne Enzymersatztherapie (ERT) verabreicht werden.
Arzneimittel: Ambroxol
Hochdosiertes Ambroxol wird oral in einer mittleren Dosis von 35 mg/kg Körpergewicht täglich verabreicht. Die Teilnehmer erhalten die Behandlung über 6 Monate, mit einer optionalen Verlängerung um 12 Monate. Das Medikament kann mit oder ohne gleichzeitige Enzymersatztherapie (ERT) gegeben werden.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Sicherheit und Verträglichkeit von hochdosiertem Ambroxol
Zeitfenster: 6 Monate (mit optionaler Bewertung bei 12-monatiger Verlängerung)
Inzidenz und Schweregrad therapiebedingter unerwünschter Ereignisse
6 Monate (mit optionaler Bewertung bei 12-monatiger Verlängerung)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bewertung der Wirksamkeit von hochdosiertem (durchschnittlich 35 mg/kg Körpergewicht) Ambroxol anhand einer mindestens 20%igen Verbesserung bei mindestens 50% der Patienten, gemessen mit: Assessment and Rating of Ataxia (SARA)-Skala für Patienten mit Ataxie.
Zeitfenster: 6 Monate (mit optionaler Bewertung bei 12-monatiger Verlängerung)
50 % der Teilnehmer erreichen ≥20 % Verbesserung im SARA-Score
6 Monate (mit optionaler Bewertung bei 12-monatiger Verlängerung)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Agyany Pharma LTD

Ermittler

  • Hauptermittler: Huma Arshad Cheema, Prof., The Children's Hospital, Lahore, Pakistan

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. März 2025

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

30. März 2026

Studienabschluss (Tatsächlich)

30. März 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

21. November 2025

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

2. Dezember 2025

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

16. Dezember 2025

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

3. April 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

30. März 2026

Zuletzt verifiziert

1. November 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • AGP3

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UNENTSCHIEDEN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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