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Langzeitstudie mit geringem Eingriff zur Sicherheit und klinischen Ergebnissen von LivmArli® bei Patienten mit Alagille-Syndrom in der Europäischen Union (LEAP-EU)

18. Juni 2026 aktualisiert von: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Langzeitstudie mit geringem Eingriff zur Sicherheit und klinischen Ergebnisse von LivmArli® bei Patienten mit Alagille-Syndrom in der Europäischen Union (LEAP-EU)

Die Hauptziele dieser klinischen Studie mit geringem Eingriff sind die Bewertung der Verträglichkeit, der langfristigen Sicherheit und der langfristigen Wirksamkeit für Patienten mit Alagille-Syndrom (ALGS), denen Livmarli verschrieben wird.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Rekrutierung

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine multizentrische, offene, niedrig-interventionelle klinische Studie bei Teilnehmern mit diagnostiziertem Alagille-Syndrom (ALGS), die mit Livmarli wegen cholestatischem Pruritus behandelt werden.

Die Teilnehmer werden während der Studiendauer und gemäß dem Untersuchungsplan nach dem Standard der Versorgung behandelt.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
230

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 4

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studienorte

  • Belgien
      • Brussels, Belgien, 1200
        • Rekrutierung
        • Cliniques Universitaires Saint Luc (UCLouvain)
        • Kontakt:
      • Ghent, Belgien, 9000
        • Rekrutierung
        • University Hospital Gent (UZ Gent)
        • Kontakt:
  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland, 13353
      • Essen, Deutschland, 45149
        • Rekrutierung
        • Children's University Hospital Essen
        • Kontakt:
      • Hamburg, Deutschland, 20246
        • Rekrutierung
        • University Hospital Hamburg-Eppendorf
        • Kontakt:
  • Frankreich
    • Auvergne-Rhône-Alpes
      • Bron, Auvergne-Rhône-Alpes, Frankreich, 69500
        • Rekrutierung
        • Hospices Civils de Lyon - Hopital Femme Mere Enfant
        • Kontakt:
    • Occitanie
      • Toulouse, Occitanie, Frankreich, 31049
        • Rekrutierung
        • CHU de Toulouse - Hôpital des Enfants
        • Kontakt:
    • Île-de-France Region
      • Le Kremlin-Bicêtre, Île-de-France Region, Frankreich, 94270
        • Rekrutierung
        • Bicêtre University Hospital
        • Kontakt:
  • Griechenland
      • Athens, Griechenland, 11527
        • Noch keine Rekrutierung
        • 2nd Paediatric Clinic P &A Kyriakou Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Aglaia Zellos
  • Italien
    • Lombardy
      • Bergamo, Lombardy, Italien, 24126
    • Sicily
      • Palermo, Sicily, Italien, 90127
        • Rekrutierung
        • Istituto mediterraneo trapianti - ISMETT
        • Kontakt:
  • Niederlande
      • Groningen, Niederlande, 9713GZ
        • Rekrutierung
        • University Medical Center Groningen (UMCG)
        • Kontakt:
  • Portugal
      • Coimbra, Portugal, 3000-602
        • Noch keine Rekrutierung
        • Unidade Local de Saude de Coimbra Paediatric Department Avenida Afonso Romăo
        • Kontakt:
          • Isabel Goncalves Costa
  • Spanien

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Informierte Einwilligung und Zustimmung (falls zutreffend)
  • ≥2 Monate alt am Tag 1
  • Eine klinisch und/oder genetisch bestätigte ALGS-Diagnose mit Pruritus infolge chronischer Cholestase
  • Für die primäre Kohorte: Verschreibung von Livmarli zum Studienbeginn
  • Für die ergänzende Kohorte: Verschreibung von Livmarli vor Studienbeginn

Ausschlusskriterien:

  • Anamnese einer Lebertransplantation
  • Kontraindikationen gegen Livmarli (gemäß Fachinformation)
  • Jeglicher Zustand oder Anomalie, der/die nach Ansicht des Prüfers die Teilnahme an oder den Abschluss der Studie beeinträchtigen könnte
  • Einnahme eines Prüfpräparats innerhalb von 30 Tagen vor der ersten Dosis Livmarli (Die Teilnahme an früheren Maralixibat-Studien oder erweiterten Zugangsprogrammen ist akzeptabel.)
  • Basisdaten vor Beginn der Livmarli-Behandlung für wichtige Sicherheits- (Leberfunktionstests, FSV-Laborergebnisse) und Wirksamkeitsparameter (Gallensäuren im Serum, Pruritus) nicht verfügbar (<2 Werte vor der Behandlung)

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Sonstiges
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Livmarli

ALGS: Primary cohort with a minimum of 45 previously untreated (treatment naïve). Supplemental cohort of participants who have previously received Livmarli.

PFIC: Patients with Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis treated with Livmarli. The study will enroll a minimum of 130 patients with PFIC
Arzneimittel: Livmarli Oral Product
Die Teilnehmer werden während der gesamten Studiendauer und gemäß dem Untersuchungsplan entsprechend dem Standard der Versorgung behandelt.
Andere Namen:
  • Maralixibat

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Nebenwirkungen (NW)
Zeitfenster: Bis zu 7 Tage nach der letzten Dosis von Livmarli.
Anzahl und Anteil der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen.
Bis zu 7 Tage nach der letzten Dosis von Livmarli.
Konzentration fettlöslicher Vitamine (FSV)
Zeitfenster: Einmal alle 3-4 Monate, für 5 Jahre.
Veränderung der FSV-Spiegel (Vitamine A, D und E) gegenüber dem Ausgangswert.
Einmal alle 3-4 Monate, für 5 Jahre.
International Normalized Ratio (INR)
Zeitfenster: Einmal alle 3-4 Monate, für 5 Jahre.
Änderung des INR-Wertes gegenüber dem Ausgangswert.
Einmal alle 3-4 Monate, für 5 Jahre.
Langzeitklinische Ergebnisse
Zeitfenster: Einmal alle 3-4 Monate für 5 Jahre.
Anzahl der Teilnehmer mit chirurgischer Gallenwegsableitung, Lebertransplantation, Änderung des Status auf der Lebertransplantations-Warteliste, klinisch evidenter portaler Hypertension, Komplikationen der Leberzirrhose, Leberkarzinom, Leberdekompensation und Tod.
Einmal alle 3-4 Monate für 5 Jahre.
Laboratory Test for Monitoring of Propylene Glycol Toxicity in Participants with PFIC
Zeitfenster: Once every 3-4 months, for 5 years.
Change in PG level from Baseline.
Once every 3-4 months, for 5 years.
Liver function tests (LFTs) - measuring enzyme activity or concentration
Zeitfenster: Once every 3-4 months, for 5 years.
Change in LFTs from Baseline: Total and direct bilirubin
Once every 3-4 months, for 5 years.
Liver function tests (LFTs) - measuring enzyme activity or concentration
Zeitfenster: Once every 3-4 months, for 5 years.
Change in LFTs from Baseline: Aminotransferases and GGT.
Once every 3-4 months, for 5 years.

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
25. September 2025

Primärer Abschluss (Geschätzt)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
22. September 2030

Studienabschluss (Geschätzt)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
22. Dezember 2030

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
17. September 2025

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
4. Dezember 2025

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
18. Dezember 2025

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
23. Juni 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
18. Juni 2026

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Juni 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • MRX-803

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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