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Langzeitstudie mit geringem Eingriff zur Sicherheit und klinischen Ergebnissen von LivmArli® bei Patienten mit Alagille-Syndrom in der Europäischen Union (LEAP-EU)

1. Juni 2026 aktualisiert von: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Langzeitstudie mit geringem Eingriff zur Sicherheit und klinischen Ergebnisse von LivmArli® bei Patienten mit Alagille-Syndrom in der Europäischen Union (LEAP-EU)

Die Hauptziele dieser klinischen Studie mit geringem Eingriff sind die Bewertung der Verträglichkeit, der langfristigen Sicherheit und der langfristigen Wirksamkeit für Patienten mit Alagille-Syndrom (ALGS), denen Livmarli verschrieben wird.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine multizentrische, offene, niedrig-interventionelle klinische Studie bei Teilnehmern mit diagnostiziertem Alagille-Syndrom (ALGS), die mit Livmarli wegen cholestatischem Pruritus behandelt werden.

Die Teilnehmer werden während der Studiendauer und gemäß dem Untersuchungsplan nach dem Standard der Versorgung behandelt.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

230

Phase

  • Phase 4

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Belgien
      • Brussels, Belgien, 1200
        • Rekrutierung
        • Cliniques Universitaires Saint Luc (UCLouvain)
        • Kontakt:
      • Ghent, Belgien, 9000
        • Rekrutierung
        • University Hospital Gent (UZ Gent)
        • Kontakt:
  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland, 13353
      • Essen, Deutschland, 45149
        • Rekrutierung
        • Children's University Hospital Essen
        • Kontakt:
      • Hamburg, Deutschland, 20246
        • Rekrutierung
        • University Hospital Hamburg-Eppendorf
        • Kontakt:
  • Frankreich
    • Auvergne-Rhône-Alpes
      • Bron, Auvergne-Rhône-Alpes, Frankreich, 69500
        • Rekrutierung
        • Hospices Civils de Lyon - Hôpital Femme Mère Enfant
        • Kontakt:
    • Occitanie
      • Toulouse, Occitanie, Frankreich, 31049
        • Rekrutierung
        • CHU de Toulouse - Hôpital des Enfants
        • Kontakt:
    • Île-de-France Region
      • Le Kremlin-Bicêtre, Île-de-France Region, Frankreich, 94270
        • Rekrutierung
        • Bicetre University Hospital
        • Kontakt:
  • Griechenland
      • Athens, Griechenland, 11527
        • Noch keine Rekrutierung
        • 2nd Paediatric Clinic P &A Kyriakou Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Aglaia Zellos
  • Italien
    • Lombardy
      • Bergamo, Lombardy, Italien, 24126
    • Sicily
      • Palermo, Sicily, Italien, 90127
        • Rekrutierung
        • Istituto mediterraneo trapianti - ISMETT
        • Kontakt:
  • Niederlande
      • Groningen, Niederlande, 9713GZ
        • Rekrutierung
        • University Medical Center Groningen (UMCG)
        • Kontakt:
  • Portugal
      • Coimbra, Portugal, 3000-602
        • Noch keine Rekrutierung
        • Unidade Local de Saude de Coimbra Paediatric Department Avenida Afonso Romăo
        • Kontakt:
          • Isabel Goncalves Costa
  • Spanien

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Informierte Einwilligung und Zustimmung (falls zutreffend)
  • ≥2 Monate alt am Tag 1
  • Eine klinisch und/oder genetisch bestätigte ALGS-Diagnose mit Pruritus infolge chronischer Cholestase
  • Für die primäre Kohorte: Verschreibung von Livmarli zum Studienbeginn
  • Für die ergänzende Kohorte: Verschreibung von Livmarli vor Studienbeginn

Ausschlusskriterien:

  • Anamnese einer Lebertransplantation
  • Kontraindikationen gegen Livmarli (gemäß Fachinformation)
  • Jeglicher Zustand oder Anomalie, der/die nach Ansicht des Prüfers die Teilnahme an oder den Abschluss der Studie beeinträchtigen könnte
  • Einnahme eines Prüfpräparats innerhalb von 30 Tagen vor der ersten Dosis Livmarli (Die Teilnahme an früheren Maralixibat-Studien oder erweiterten Zugangsprogrammen ist akzeptabel.)
  • Basisdaten vor Beginn der Livmarli-Behandlung für wichtige Sicherheits- (Leberfunktionstests, FSV-Laborergebnisse) und Wirksamkeitsparameter (Gallensäuren im Serum, Pruritus) nicht verfügbar (<2 Werte vor der Behandlung)

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Sonstiges
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Livmarli

ALGS: Primary cohort with a minimum of 45 previously untreated (treatment naïve). Supplemental cohort of participants who have previously received Livmarli.

PFIC: Patients with Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis treated with Livmarli. The study will enroll a minimum of 130 patients with PFIC
Arzneimittel: Livmarli Oral Product
Die Teilnehmer werden während der gesamten Studiendauer und gemäß dem Untersuchungsplan entsprechend dem Standard der Versorgung behandelt.
Andere Namen:
  • Maralixibat

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Nebenwirkungen (NW)
Zeitfenster: Bis zu 7 Tage nach der letzten Dosis von Livmarli.
Anzahl und Anteil der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen.
Bis zu 7 Tage nach der letzten Dosis von Livmarli.
Konzentration fettlöslicher Vitamine (FSV)
Zeitfenster: Einmal alle 3-4 Monate, für 5 Jahre.
Veränderung der FSV-Spiegel (Vitamine A, D und E) gegenüber dem Ausgangswert.
Einmal alle 3-4 Monate, für 5 Jahre.
International Normalized Ratio (INR)
Zeitfenster: Einmal alle 3-4 Monate, für 5 Jahre.
Änderung des INR-Wertes gegenüber dem Ausgangswert.
Einmal alle 3-4 Monate, für 5 Jahre.
Langzeitklinische Ergebnisse
Zeitfenster: Einmal alle 3-4 Monate für 5 Jahre.
Anzahl der Teilnehmer mit chirurgischer Gallenwegsableitung, Lebertransplantation, Änderung des Status auf der Lebertransplantations-Warteliste, klinisch evidenter portaler Hypertension, Komplikationen der Leberzirrhose, Leberkarzinom, Leberdekompensation und Tod.
Einmal alle 3-4 Monate für 5 Jahre.
Liver function tests (LFTs) - measuring enzyme activity or concentration
Zeitfenster: Once every 3-4 months, for 5 years.
Change in LFTs from Baseline: Total and direct bilirubin, aminotransferases and GGT.
Once every 3-4 months, for 5 years.
Laboratory Test for Monitoring of Propylene Glycol Toxicity in Participants with PFIC
Zeitfenster: Once every 3-4 months, for 5 years.
Change in PG level from Baseline.
Once every 3-4 months, for 5 years.

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

25. September 2025

Primärer Abschluss (Geschätzt)

22. September 2030

Studienabschluss (Geschätzt)

22. Dezember 2030

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

17. September 2025

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

4. Dezember 2025

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

18. Dezember 2025

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

3. Juni 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

1. Juni 2026

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • MRX-803

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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