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A Phase 2 Trial to Investigate the Efficacy, Safety, Tolerability, Pharmacokinetics and Pharmacodynamics of Tegacorat in Male Participants 4 to <7 Years of Age With Duchenne Muscular Dystrophy

27. Oktober 2026 aktualisiert von: Grünenthal GmbH

A Randomized, Open-label Phase 2 Trial Consisting of a 24-Week Core Phase Followed by a 72-Week Extension Phase to Investigate the Efficacy, Safety, Tolerability, Pharmacokinetics and Pharmacodynamics of Tegacorat Oral Solution in Male Participants 4 to <7 Years of Age With Duchenne Muscular Dystrophy (DMD)

This Phase 2 clinical trial will evaluate the efficacy, safety, tolerability, pharmacokinetics, and pharmacodynamics of tegacorat oral solution in male participants 4 to less than 7 years of age with Duchenne muscular dystrophy (DMD). Participants will be randomized to one of three tegacorat treatment groups during a 24-week Core Phase. Participants who complete the Core Phase will continue into a 72-week Extension Phase. The study will assess muscle function, ambulatory performance, safety outcomes, pharmacokinetics, pharmacodynamic biomarkers, and health-related quality of life over a total treatment period of up to 96 weeks.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Noch keine Rekrutierung

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

DMD is a severe, progressive neuromuscular disorder caused by mutations in the dystrophin gene, resulting in muscle degeneration and loss of function. Current standard-of-care glucocorticoid therapy may slow disease progression but is associated with significant long-term adverse effects. Tegacorat is a selective glucocorticoid receptor agonist and modulator (SEGRAM) that has demonstrated anti-inflammatory activity with reduced glucocorticoid receptor-mediated transactivation in clinical and nonclinical studies.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
36

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

4 Jahre bis 6 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Männlich

Beschreibung

INCLUSION CRITERIA:

  • Male participant aged ≥4 years and <7 years at randomization.
  • Clinically and genetically confirmed diagnosis of Duchenne muscular dystrophy.
  • Body weight between 13 kg and 35 kg at screening.
  • Able to walk independently without assistive devices.
  • Able to complete the TTSTAND assessment without assistance in less than 10 seconds.
  • Evidence of varicella immunity by serology or vaccination history.
  • Parent(s)/legal guardian(s) provide informed consent and participant assent as required.

EXCLUSION CRITERIA:

  • Moderate or severe renal impairment.
  • Moderate or severe hepatic impairment.
  • Clinically significant abnormal laboratory findings.
  • Chronic or latent infection that may increase study risk.
  • Acute illness that could affect safety.
  • Symptomatic cardiomyopathy.
  • Diabetes mellitus.
  • Severe behavioral, cognitive, or psychiatric disorders interfering with study participation.
  • Adrenal insufficiency.
  • Clinically significant ECG abnormalities.
  • Hypersensitivity to study intervention or its components.
  • Current or recent use of prohibited treatments or investigational products.
  • Prior exposure to delandistrogene moxeparvovec.
  • Participation in another clinical trial within the protocol-defined washout period.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Tegacorat Low dose

Tegacorat Treatment Group 1
Arzneimittel: Tegacorat

Oral solution
Experimental: Tegacorat Mid Dose

Tegacorat Treatment Group 2
Arzneimittel: Tegacorat

Oral solution
Experimental: Tegacorat High dose

Tegacorat Treatment Group 3
Arzneimittel: Tegacorat

Oral solution

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Core Phase: Change From Baseline in Time-to-Stand-from-Supine (TTSTAND) Velocity
Zeitfenster: Baseline to Week 24

Change from baseline to Week 24 in TTSTAND velocity.
Baseline to Week 24
Extension Phase: Incidence of Adverse Events
Zeitfenster: First dose through Week 96

Safety and Tolerability.
First dose through Week 96

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Core Phase: Change From Baseline in Stride Velocity 95th Centile (SV95C)
Zeitfenster: Baseline to Week 24

Change from baseline to Week 24 in SV95C measured using wearable sensor technology.
Baseline to Week 24
Core Phase: Change From Baseline in 10-Meter Walk/Run (10MWR) velocity
Zeitfenster: Baseline to Week 24

Change From Baseline in Functional Test Performance.
Baseline to Week 24
Core Phase: Change From Baseline in Time-to-Climb-4-Stairs (TTCLIMB) velocity
Zeitfenster: Baseline to Week 24

Change From Baseline in Functional Test Performance.
Baseline to Week 24
Core Phase: Incidence of Adverse Events
Zeitfenster: First dose through Week 24

Safety and Tolerability.
First dose through Week 24
Extension Phase: Time to Treatment Discontinuation Due to Adverse Events
Zeitfenster: Up to Week 96

Time to permanent discontinuation of study treatment due to an adverse event.
Up to Week 96
Extension Phase: Change From Baseline in Weight and BMI Z-Scores
Zeitfenster: Baseline to Week 96

Change from baseline in weight and body mass index (BMI) Z-scores.
Baseline to Week 96
Extension Phase: Change From Baseline in Cushingoid Features
Zeitfenster: Baseline to Week 96

Change from baseline in Cushingoid features.
Baseline to Week 96
Extension Phase: Change From Baseline in Glucose Metabolism
Zeitfenster: Baseline to Week 96

Change from baseline in fasting glucose and fasting serum insulin.
Baseline to Week 96
Extension Phase: Change From Baseline in PARS-III Score
Zeitfenster: Baseline to Week 96

Change from baseline in Personal Adjustment and Role Skills Scale (PARS-III) score.
Baseline to Week 96
Extension Phase: Change From Baseline in Bone Mineral Density
Zeitfenster: Baseline to Week 96

Change from baseline in bone mineral density assessed by dual-energy X-ray absorptiometry (DXA).
Baseline to Week 96
Extension Phase: Vertebral Fracture Assessment
Zeitfenster: Baseline to Week 96

Assessment of vertebral fractures by lateral thoracolumbar spine X-ray.
Baseline to Week 96
Extension Phase: Change From Baseline in Height Z-Score
Zeitfenster: Baseline to Week 96

Change from baseline in height Z-score.
Baseline to Week 96
Extension Phase: Change From Baseline in Bone Age
Zeitfenster: Baseline to Week 96

Change from baseline in bone age assessed by left hand X-ray.
Baseline to Week 96
Extension Phase: Change From Baseline in TTSTAND Velocity
Zeitfenster: Baseline to Week 96

Change From Baseline in Functional Test Performance.
Baseline to Week 96
Extension Phase: Change From Baseline in 10MWR Velocity
Zeitfenster: Baseline to Week 96

Change From Baseline in Functional Test Performance.
Baseline to Week 96
Extension Phase: Change From Baseline in TTCLIMB Velocity
Zeitfenster: Baseline to Week 96

Change From Baseline in Functional Test Performance.
Baseline to Week 96
Extension Phase: Change From Baseline in SV95C
Zeitfenster: Baseline to Week 96

Change from baseline in SV95C measured using wearable sensor technology.
Baseline to Week 96

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Grünenthal GmbH

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
9. November 2026

Primärer Abschluss (Geschätzt)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
4. Januar 2030

Studienabschluss (Geschätzt)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
4. Januar 2030

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
27. Oktober 2026

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
27. Oktober 2026

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
3. November 2026

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
3. November 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
27. Oktober 2026

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Oktober 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • KF6019-02
  • 2026-526326-40-00 (Ctis)
  • U1111-1339-2419 (Andere Kennung: Universal Trial Number)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Information available on the Grünenthal Group Web Site (https://www.grunenthal.com/science/clinical-trial-transparency/data-sharing) and according to the European Federation of Pharmaceutical Industries and Associations (EFPIA) Data Sharing Principles

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • ICF
  • CSR

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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