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A Phase 2 Trial to Investigate the Efficacy, Safety, Tolerability, Pharmacokinetics and Pharmacodynamics of Tegacorat in Male Participants 4 to <7 Years of Age With Duchenne Muscular Dystrophy

27 de octubre de 2026 actualizado por: Grünenthal GmbH

A Randomized, Open-label Phase 2 Trial Consisting of a 24-Week Core Phase Followed by a 72-Week Extension Phase to Investigate the Efficacy, Safety, Tolerability, Pharmacokinetics and Pharmacodynamics of Tegacorat Oral Solution in Male Participants 4 to <7 Years of Age With Duchenne Muscular Dystrophy (DMD)

This Phase 2 clinical trial will evaluate the efficacy, safety, tolerability, pharmacokinetics, and pharmacodynamics of tegacorat oral solution in male participants 4 to less than 7 years of age with Duchenne muscular dystrophy (DMD). Participants will be randomized to one of three tegacorat treatment groups during a 24-week Core Phase. Participants who complete the Core Phase will continue into a 72-week Extension Phase. The study will assess muscle function, ambulatory performance, safety outcomes, pharmacokinetics, pharmacodynamic biomarkers, and health-related quality of life over a total treatment period of up to 96 weeks.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Aún no reclutando

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Descripción detallada

DMD is a severe, progressive neuromuscular disorder caused by mutations in the dystrophin gene, resulting in muscle degeneration and loss of function. Current standard-of-care glucocorticoid therapy may slow disease progression but is associated with significant long-term adverse effects. Tegacorat is a selective glucocorticoid receptor agonist and modulator (SEGRAM) that has demonstrated anti-inflammatory activity with reduced glucocorticoid receptor-mediated transactivation in clinical and nonclinical studies.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Estimado)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
36

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Estudio Contacto

El nombre y la información de contacto de la persona que puede responder las preguntas de inscripción para un estudio clínico. Cada ubicación donde se lleva a cabo el estudio también puede tener un contacto específico, que puede responder mejor a esas preguntas.

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

4 años a 6 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Masculino

Descripción

INCLUSION CRITERIA:

  • Male participant aged ≥4 years and <7 years at randomization.
  • Clinically and genetically confirmed diagnosis of Duchenne muscular dystrophy.
  • Body weight between 13 kg and 35 kg at screening.
  • Able to walk independently without assistive devices.
  • Able to complete the TTSTAND assessment without assistance in less than 10 seconds.
  • Evidence of varicella immunity by serology or vaccination history.
  • Parent(s)/legal guardian(s) provide informed consent and participant assent as required.

EXCLUSION CRITERIA:

  • Moderate or severe renal impairment.
  • Moderate or severe hepatic impairment.
  • Clinically significant abnormal laboratory findings.
  • Chronic or latent infection that may increase study risk.
  • Acute illness that could affect safety.
  • Symptomatic cardiomyopathy.
  • Diabetes mellitus.
  • Severe behavioral, cognitive, or psychiatric disorders interfering with study participation.
  • Adrenal insufficiency.
  • Clinically significant ECG abnormalities.
  • Hypersensitivity to study intervention or its components.
  • Current or recent use of prohibited treatments or investigational products.
  • Prior exposure to delandistrogene moxeparvovec.
  • Participation in another clinical trial within the protocol-defined washout period.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Experimental: Tegacorat Low dose

Tegacorat Treatment Group 1
Droga: Tegacorat

Oral solution
Experimental: Tegacorat Mid Dose

Tegacorat Treatment Group 2
Droga: Tegacorat

Oral solution
Experimental: Tegacorat High dose

Tegacorat Treatment Group 3
Droga: Tegacorat

Oral solution

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Core Phase: Change From Baseline in Time-to-Stand-from-Supine (TTSTAND) Velocity
Periodo de tiempo: Baseline to Week 24

Change from baseline to Week 24 in TTSTAND velocity.
Baseline to Week 24
Extension Phase: Incidence of Adverse Events
Periodo de tiempo: First dose through Week 96

Safety and Tolerability.
First dose through Week 96

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Core Phase: Change From Baseline in Stride Velocity 95th Centile (SV95C)
Periodo de tiempo: Baseline to Week 24

Change from baseline to Week 24 in SV95C measured using wearable sensor technology.
Baseline to Week 24
Core Phase: Change From Baseline in 10-Meter Walk/Run (10MWR) velocity
Periodo de tiempo: Baseline to Week 24

Change From Baseline in Functional Test Performance.
Baseline to Week 24
Core Phase: Change From Baseline in Time-to-Climb-4-Stairs (TTCLIMB) velocity
Periodo de tiempo: Baseline to Week 24

Change From Baseline in Functional Test Performance.
Baseline to Week 24
Core Phase: Incidence of Adverse Events
Periodo de tiempo: First dose through Week 24

Safety and Tolerability.
First dose through Week 24
Extension Phase: Time to Treatment Discontinuation Due to Adverse Events
Periodo de tiempo: Up to Week 96

Time to permanent discontinuation of study treatment due to an adverse event.
Up to Week 96
Extension Phase: Change From Baseline in Weight and BMI Z-Scores
Periodo de tiempo: Baseline to Week 96

Change from baseline in weight and body mass index (BMI) Z-scores.
Baseline to Week 96
Extension Phase: Change From Baseline in Cushingoid Features
Periodo de tiempo: Baseline to Week 96

Change from baseline in Cushingoid features.
Baseline to Week 96
Extension Phase: Change From Baseline in Glucose Metabolism
Periodo de tiempo: Baseline to Week 96

Change from baseline in fasting glucose and fasting serum insulin.
Baseline to Week 96
Extension Phase: Change From Baseline in PARS-III Score
Periodo de tiempo: Baseline to Week 96

Change from baseline in Personal Adjustment and Role Skills Scale (PARS-III) score.
Baseline to Week 96
Extension Phase: Change From Baseline in Bone Mineral Density
Periodo de tiempo: Baseline to Week 96

Change from baseline in bone mineral density assessed by dual-energy X-ray absorptiometry (DXA).
Baseline to Week 96
Extension Phase: Vertebral Fracture Assessment
Periodo de tiempo: Baseline to Week 96

Assessment of vertebral fractures by lateral thoracolumbar spine X-ray.
Baseline to Week 96
Extension Phase: Change From Baseline in Height Z-Score
Periodo de tiempo: Baseline to Week 96

Change from baseline in height Z-score.
Baseline to Week 96
Extension Phase: Change From Baseline in Bone Age
Periodo de tiempo: Baseline to Week 96

Change from baseline in bone age assessed by left hand X-ray.
Baseline to Week 96
Extension Phase: Change From Baseline in TTSTAND Velocity
Periodo de tiempo: Baseline to Week 96

Change From Baseline in Functional Test Performance.
Baseline to Week 96
Extension Phase: Change From Baseline in 10MWR Velocity
Periodo de tiempo: Baseline to Week 96

Change From Baseline in Functional Test Performance.
Baseline to Week 96
Extension Phase: Change From Baseline in TTCLIMB Velocity
Periodo de tiempo: Baseline to Week 96

Change From Baseline in Functional Test Performance.
Baseline to Week 96
Extension Phase: Change From Baseline in SV95C
Periodo de tiempo: Baseline to Week 96

Change from baseline in SV95C measured using wearable sensor technology.
Baseline to Week 96

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Grünenthal GmbH

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Estimado)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
9 de noviembre de 2026

Finalización primaria (Estimado)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
4 de enero de 2030

Finalización del estudio (Estimado)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
4 de enero de 2030

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
27 de octubre de 2026

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
27 de octubre de 2026

Publicado por primera vez (Actual)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
3 de noviembre de 2026

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
3 de noviembre de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
27 de octubre de 2026

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de octubre de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • KF6019-02
  • 2026-526326-40-00 (Ctis)
  • U1111-1339-2419 (Otro identificador: Universal Trial Number)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Information available on the Grünenthal Group Web Site (https://www.grunenthal.com/science/clinical-trial-transparency/data-sharing) and according to the European Federation of Pharmaceutical Industries and Associations (EFPIA) Data Sharing Principles

Tipo de información de apoyo para compartir IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDIO
  • CIF
  • RSC

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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