Levosimendan Compassionate Use bei pädiatrischen Patienten mit fortgeschrittener dekompensierter Herzinsuffizienz

Allgemeine Teilnahmeberechtigung

Alle Patienten müssen mindestens eine der folgenden Definitionen einer fehlgeschlagenen Standardtherapie der dekompensierten Herzinsuffizienz erfüllen:

Definition für Versagen der Standardtherapie:

1. Dekompensierte Herzinsuffizienz, die auf die Standardtherapie (Milrinon ≥ 0,5 µg/kg/min für > 48 Stunden mit EF < 35 %) nicht anspricht, einschließlich einer der folgenden:

   • (SaO2 - SmVO2) > 30 % oder Laktat >3 UND/ODER
   • Bedarf an zweitem Inotropikum UND/ODER
   • Notwendigkeit einer Überdruckbeatmung UND
   • Der Patient war zum Zeitpunkt der Beurteilung nicht für eine langfristige Unterstützung durch ein Herzunterstützungssystem oder eine Transplantation qualifiziert.

2. Kardiogener Schock mit akuter dekompensierter Herzinsuffizienz (erfordert Überdruckbeatmung und zusätzliche inotrope Unterstützung mit oder ohne Verwendung von Milrinon mit EF <35 %), die länger als 48 Stunden therapierefraktär ist, einschließlich eines oder aller der folgenden Symptome:

   • (SaO2 - SmVO2) > 30 % oder Laktat >3
   • Der Patient war zum Zeitpunkt der Beurteilung nicht für eine langfristige Unterstützung durch ein Herzunterstützungssystem oder eine Transplantation qualifiziert.
   • Möglicher Bedarf an kurzfristiger mechanischer Kreislaufunterstützung.
3. Es gelingt nicht, die ECMO-Unterstützung durch die Verwendung standardmäßiger inotroper/vasokonstriktorischer Unterstützung zu entwöhnen.

Einschlusskriterien:

1. Männlich oder weiblich, ≤ 18 Jahre alt mit akuter oder akuter oder chronisch dekompensierter Herzinsuffizienz.
2. Männlich oder weiblich, ≤ 18 Jahre alt, mit ECMO-Unterstützung und nicht in der Lage, von der ECMO-Unterstützung zu entwöhnen.
3. Von den Eltern des Probanden oder ihren rechtlich zulässigen Vertretern unterzeichnete Einverständniserklärung, aus der hervorgeht, dass sie den Zweck und die erforderlichen Verfahren für den erweiterten Zugang verstehen und bereit sind, an der Studie teilzunehmen.
4. Patienten, die eine der folgenden Definitionen einer fehlgeschlagenen Standardtherapie der dekompensierten Herzinsuffizienz erfüllen

Ausschlusskriterien:

1. Patienten < 36 Schwangerschaftswochen
2. Patienten mit einem Gewicht < 2 kg
3. Obstruktive Kardiomyopathie, konstriktive Perikarditis, Perikardtamponade
4. Geschätzte glomeruläre Filtrationsrate (eGRF) < 30 ml/min/1,73 m2.
5. Bekannte allergische Reaktion oder Empfindlichkeit gegenüber Levosimendan oder Hilfsstoffen.
6. Eine Vorgeschichte von Torsades de Pointes, nicht korrigierbarer Hypo- oder Hyperkaliämie, nicht korrigierbarer Hypo- oder Hyperkalzämie
7. Schwanger, vermutet schwanger oder stillend.
8. Unfähigkeit oder Unwilligkeit des Probanden oder Erziehungsberechtigten/Vertreters, eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben.