Levosimendan Compassionate Use hos pediatriska patienter med avancerad dekompenserad hjärtsvikt

Allmän behörighet

Alla patienter måste uppfylla minst en av följande definitioner av misslyckad standardbehandling av dekompenserad hjärtsvikt:

Definition för misslyckande av standardterapi:

1. Dekompenserad hjärtsvikt som är refraktär mot standardterapi (Milrinone på ≥0,5 mcg/kg/min i >48 timmar med EF <35%) inklusive något av följande:

   • (SaO2 - SmVO2) > 30 % eller laktat >3 OCH/ELLER
   • Behov av andra inotropa medel OCH/ELLER
   • Behov av övertrycksventilation OCH
   • Patient som inte kvalificerar sig för långvarigt ventrikulärt stöd eller transplantation vid tidpunkten för bedömningen.

2. Kardiogen chock med akut dekompenserad hjärtsvikt (kräver övertrycksventilation och tillägg av inotropt stöd med eller utan användning av Milrinone med EF <35%) som är refraktär mot terapi i mer än 48 timmar inklusive något eller alla av följande:

   • (SaO2 - SmVO2) > 30 % eller laktat >3
   • Patient som inte kvalificerar sig för långvarigt ventrikulärt stöd eller transplantation vid tidpunkten för bedömningen.
   • Potentiellt behov av kortvarigt mekaniskt cirkulationsstöd.
3. Misslyckande med att avvänja ECMO-stöd med användning av standard inotropiskt / vasokonstriktorstöd.

Inklusionskriterier:

1. Man eller kvinna, ≤18 år med akut eller akut kronisk dekompenserad hjärtsvikt.
2. Man eller kvinna, ≤18 år på ECMO-stöd och inte kan avvänja sig från ECMO-stöd.
3. Informerat samtycke undertecknat av försökspersonens föräldrar eller deras juridiskt godtagbara representanter, vilket indikerar att de förstår syftet med och procedurer som krävs för utökad tillgång och är villiga att delta i studien.
4. Patienter som uppfyller en av följande definitioner av misslyckad standardbehandling av dekompenserad hjärtsvikt

Exklusions kriterier:

1. Patienter < 36 veckors graviditetsålder
2. Patienter som väger < 2 kg
3. Obstruktiv kardiomyopati, konstriktiv perikardit, perikardiell tamponad
4. Uppskattad glomerulär filtrationshastighet (eGRF) < 30 mL/min/1,73m2.
5. Känd allergisk reaktion eller känslighet mot levosimendan eller hjälpämnen.
6. En historia av Torsades de Pointes, okorrigerbar hypo- eller hyperkalemi, okorrigerbar hypo- eller hyperkalcemi
7. Gravid, misstänkt vara gravid eller ammar.
8. Oförmåga eller ovilja hos subjektet eller målsman/representant att ge skriftligt informerat samtycke.