Levosimendan Compassionate Use hos pædiatriske patienter med avanceret dekompenseret hjertesvigt

Generel berettigelse

Alle patienter skal opfylde mindst én af følgende definitioner af mislykket standardbehandling af dekompenseret hjertesvigt:

Definition for svigt af standardterapi:

1. Dekompenseret hjertesvigt, der er modstandsdygtig over for standardbehandling (Milrinon på ≥0,5 mcg/kg/min i >48 timer med EF <35%), inklusive et af følgende:

   • (SaO2 - SmVO2) > 30 % eller laktat >3 OG/ELLER
   • Behov for andet inotropt middel OG/ELLER
   • Behov for overtryksventilation OG
   • Patient, der ikke er kvalificeret til langvarig støtte til ventrikulær hjælpeanordning eller transplantation på tidspunktet for vurderingen.

2. Kardiogent shock med akut dekompenseret hjertesvigt (kræver positiv trykventilation og tilføjelse af inotrop støtte med eller uden brug af Milrinone med EF <35%), som er refraktær over for terapi i mere end 48 timer, herunder en eller flere af følgende:

   • (SaO2 - SmVO2) > 30 % eller laktat >3
   • Patient, der ikke er kvalificeret til langvarig støtte til ventrikulær hjælpeanordning eller transplantation på tidspunktet for vurderingen.
   • Potentielt behov for kortvarig mekanisk kredsløbsstøtte.
3. Manglende afvænning fra ECMO-støtte ved brug af standard inotropisk/vasokonstriktor-støtte.

Inklusionskriterier:

1. Mand eller kvinde, ≤18 år med akut eller akut kronisk dekompenseret hjertesvigt.
2. Mand eller kvinde, ≤18 år på ECMO-støtte og ude af stand til at vænne sig fra ECMO-støtte.
3. Informeret samtykke underskrevet af forsøgspersonens forældre eller deres juridisk acceptable repræsentanter, hvilket indikerer, at de forstår formålet med og procedurer, der kræves for udvidet adgang, og er villige til at deltage i undersøgelsen.
4. Patienter, der opfylder en af ​​følgende definitioner af mislykket standardbehandling af dekompenseret hjertesvigt

Ekskluderingskriterier:

1. Patienter < 36 ugers svangerskabsalder
2. Patienter, der vejer < 2 kg
3. Obstruktiv kardiomyopati, konstriktiv pericarditis, perikardiel tamponade
4. Estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGRF) < 30 mL/min/1,73m2.
5. Kendt allergisk reaktion eller følsomhed over for levosimendan eller hjælpestoffer.
6. En historie med Torsades de Pointes, ukorrigerbar hypo- eller hyperkaliæmi, ukorrigerbar hypo- eller hypercalcæmi
7. Gravid, mistænkt for at være gravid eller ammende.
8. Manglende evne eller uvilje hos subjektet eller værge/repræsentant til at give skriftligt informeret samtykke.