Uso compassionevole del levosimendan in pazienti pediatrici con insufficienza cardiaca scompensata avanzata

Idoneità generale

Tutti i pazienti devono soddisfare almeno una delle seguenti definizioni di terapia standard fallita dell'insufficienza cardiaca scompensata:

Definizione di fallimento della terapia standard:

1. Insufficienza cardiaca scompensata refrattaria alla terapia standard (Milrinone ≥0,5 mcg/kg/min per >48 ore con EF <35%) incluso uno dei seguenti:

   • (SaO2 - SmVO2) > 30 % o lattato >3 E/O
   • Necessità di un secondo agente inotropo E/O
   • Necessità di ventilazione a pressione positiva E
   • Paziente non idoneo per il supporto del dispositivo di assistenza ventricolare a lungo termine o per il trapianto al momento della valutazione.

2. Shock cardiogeno con insufficienza cardiaca scompensata acuta (che richiede ventilazione a pressione positiva e aggiunta di supporto inotropo con o senza uso di Milrinone con EF <35%) refrattario alla terapia per più di 48 ore incluso uno o tutti i seguenti:

   • (SaO2 - SmVO2) > 30 % o lattato >3
   • Paziente non idoneo per il supporto del dispositivo di assistenza ventricolare a lungo termine o per il trapianto al momento della valutazione.
   • Potenziale necessità di supporto circolatorio meccanico a breve termine.
3. Mancato svezzamento del supporto ECMO con l'uso di supporto inotropo/vasocostrittore standard.

Criterio di inclusione:

1. Maschio o femmina, ≤18 anni di età con insufficienza cardiaca scompensata acuta o acuta su cronica.
2. Maschio o femmina, ≤18 anni di età con supporto ECMO e incapace di svezzarsi dal supporto ECMO.
3. Consenso informato firmato dai genitori del soggetto o dai loro rappresentanti legalmente riconosciuti indicando che comprendono lo scopo e le procedure richieste per l'accesso esteso e sono disposti a partecipare allo studio.
4. Pazienti che soddisfano una delle seguenti definizioni di terapia standard fallita dell'insufficienza cardiaca scompensata

Criteri di esclusione:

1. Pazienti < 36 settimane di età gestazionale
2. Pazienti di peso < 2 kg
3. Cardiomiopatia ostruttiva, pericardite costrittiva, tamponamento pericardico
4. Velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGRF) < 30 mL/min/1,73 m2.
5. Reazione allergica nota o sensibilità al levosimendan o agli eccipienti.
6. Una storia di torsioni di punta, ipo o iperkaliemia non correggibile, ipo o ipercalcemia non correggibile
7. Incinta, sospetta gravidanza o allattamento.
8. Incapacità o riluttanza del soggetto o del tutore/rappresentante legale a fornire il consenso informato scritto.