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Sicherheit und Wirksamkeit von Quizartinib bei Kindern und jungen Erwachsenen mit akuter myeloischer Leukämie (AML), einem Blutkrebs

26. März 2026 aktualisiert von: Daiichi Sankyo

Eine Phase-1/2-, multizentrische, dosiseskalierende Studie zur Bewertung der Sicherheit, Pharmakokinetik, Pharmakodynamik und Wirksamkeit von Quizartinib, das in Kombination mit einer Reinduktions-Chemotherapie und als Einzelwirkstoff-Fortsetzungstherapie bei pädiatrischen Patienten mit rezidivierter/refraktärer AML verabreicht wird Im Alter von 1 Monat bis

Quizartinib ist ein experimentelles Medikament. Es ist nicht für den regelmäßigen Gebrauch zugelassen. Es kann nur in der medizinischen Forschung verwendet werden.

Kinder oder junge Erwachsene mit einer bestimmten Art von Blutkrebs (FLT3-ITD AML) können möglicherweise an dieser Studie teilnehmen, wenn sie nach einer Remission wieder aufgetreten sind oder nicht auf die Behandlung ansprechen.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die untersuchte Erkrankung ist rezidivierende oder refraktäre AML bei Teilnehmern im Alter von ≥ 1 Monat bis ≤ 21 Jahren mit felinem McDonough-Sarkom (FMS)-ähnlicher Tyrosinkinase 3 (FLT3)-internal tandem duplication (ITD) Mutationen (FLT3-ITD AML), nach Versagen einer intensiven Chemotherapie an vorderster Front.

Die Studie wird in mehreren Phasen durchgeführt. Ein unabhängiger Datenüberwachungsausschuss (DMC) schützt die Rechte, die Sicherheit und das Wohlergehen der Teilnehmer, indem er den Fortschritt und die Ergebnisse überwacht. Das DMC besteht aus qualifizierten Ärzten und Wissenschaftlern, die keine Prüfärzte in der Studie sind und nicht anderweitig direkt mit dem Sponsor verbunden sind, und wird am Ende von Phase 1 einberufen.

A. Dosissteigerungs-/Deeskalationsphase:

Die Anzahl der Teilnehmer wird nach Altersgruppen bestimmt. Die Teilnehmer werden nach Dosisniveau eingeschrieben, um die empfohlene Phase-2-Dosis (RP2D) von Quizartinib für pädiatrische Teilnehmer zu bestimmen, die eine ähnliche Exposition gegenüber erwachsenen Patienten bietet, die mit der Zieldosis für Erwachsene von 60 mg einmal täglich oral behandelt werden.

B. Dosisexpansionsphase:

Die Teilnehmer erhalten das RP2D von Quizartinib für ihre jeweilige Altersgruppe.

Sowohl während der Dosiseskalations- als auch der Dosisexpansionsphasen erhalten die Teilnehmer:

Reinduktionstherapie

  • Intrathekale (IT) Triple-Chemotherapie-Prophylaxe vor und zwischen den Zyklen
  • In den Reinduktionszyklen 1 und 2 Fludarabin/Cytarabin (FLA), gefolgt von Quizartinib als Monotherapie

Zeitraum der allogenen hämatopoetischen Stammzelltransplantation (HSCT):

Nach der Reinduktionstherapie werden die Teilnehmer auf ihre Eignung für eine allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation (HSCT) geprüft. Berechtigte Teilnehmer können einen einzigen 28-tägigen Konsolidierungstherapiezyklus (Standard-of-Care-Chemotherapie mit oder ohne Quizartinib) erhalten, wenn ein allogenes HSCT nicht sofort verfügbar ist. Die Optionen für die Konsolidierungstherapie sind wie folgt:

  • Hochintensive Chemotherapie mit Quizartinib oder
  • Chemotherapie mit niedriger Intensität allein, oder
  • Low-Intensity-Therapie mit Quizartinib als Monotherapie

Fortsetzungstherapie:

Teilnehmer in Remission nach HSCT oder die für eine HSCT nicht in Frage kommen, aber nach Reinduktion mindestens eine partielle Remission (PR) erreichen, erhalten bis zu 12 kontinuierliche 28-tägige Zyklen einer Quizartinib-Fortsetzungstherapie mit der gleichen Dosis, die sie während der Re-Induktion erhalten haben. Induktion in der Dosisexpansionsphase.

Langzeit-Follow-up:

Die langfristige Nachbeobachtungsphase beginnt nach Abschluss von 12 Zyklen der Quizartinib-Fortsetzungstherapie oder jederzeitigem dauerhaftem Absetzen von Quizartinib. Nach Abschluss des 30-tägigen Sicherheits-Follow-up-Besuchs werden nachfolgende Besuche in den folgenden Häufigkeiten durchgeführt, um das Überleben und die Anti-Leukämie-Behandlungen zu beurteilen:

  • alle 3 Monate in den ersten 2 Jahren und danach
  • danach einmal jährlich, bis der letzte eingeschriebene Teilnehmer für drei Jahre ab dem Datum der Einschreibung nachverfolgt wurde

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

65

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Belgien
      • Ghent, Belgien
        • Universitair Ziekenhuis Gent
  • Dänemark
      • Copenhagen, Dänemark, 2100
        • Rigshospitalet
  • Frankreich
      • Lyon, Frankreich, 69008
        • Centre Léon Bérard
      • Paris, Frankreich, 75012
        • Hôpital Armand-Trousseau
      • Toulouse, Frankreich, 31300
        • Hopital des Enfants
  • Israel
      • Haifa, Israel, 31096
        • Rambam Medical Center
      • Tel Aviv, Israel, 64239
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
  • Italien
      • Monza, Italien, 20900
        • Fondazione IRCCS San Gerardo dei Tintori
      • Rome, Italien, 00165
        • Irccs Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
      • Torino, Italien, 10126
        • Ospedale Infantile Regina Margherita
  • Kanada
      • Vancouver, Kanada, V6H 3V4
        • British Columbia Children's Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Niederlande
      • Utrecht, Niederlande, 3584 EA
        • Prinses Maxima Centrum voor Kinderoncologie
  • Schweden
      • Gothenburg, Schweden, 41685
        • Sahlgrenska Universitetssjukhuset - Drottning Silvias Barn- och Ungdomssjukhus
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Madrid, Spanien, 28009
        • Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Loma Linda, California, Vereinigte Staaten, 92354
        • Loma Linda University Cancer Center
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94158
        • University of California, San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Vereinigte Staaten, 19803
        • A.I. duPont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
        • University of Minnesota/Masonic Cancer Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75390
        • The University of Texas Southwestern Medical Center Children's Health
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Monat bis 21 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Hat eine AML-Diagnose gemäß der Klassifikation der Weltgesundheitsorganisation (WHO) 2008 mit ≥5 % Blasten im Knochenmark, mit oder ohne extramedullärer Erkrankung
  • Ist im ersten Rückfall oder refraktär gegenüber einer Erstlinien-Hochdosis-Chemotherapie mit nicht mehr als 1 Versuch (1 bis 2 Zyklen der Induktionschemotherapie) bei der Remissionsinduktion – vorherige HSCT ist zulässig
  • Hat das Vorhandensein der FLT3-ITD-aktivierenden Mutation im Knochenmark oder peripheren Blut, wie im Protokoll definiert
  • zum Zeitpunkt der Unterzeichnung der Einverständniserklärung/Zustimmungserklärung zwischen 1 Monat und 21 Jahre alt ist
  • Verfügt über eine protokolldefinierte angemessene Leistungsstatusbewertung
  • Hat sich gemäß den Protokollrichtlinien vollständig von den akuten klinisch signifikanten Toxizitätswirkungen aller vorherigen Chemotherapien, Immuntherapien oder Strahlentherapien erholt
  • Hat protokolldefinierte angemessene Nieren-, Leber- und Herzfunktionen
  • Wenn das reproduktive Potenzial besteht, dauerhaft steril ist oder sich bereit erklärt, bei der Registrierung, während der Therapiedauer und für 6 Monate nach der letzten Dosis des Studienmedikaments oder Cytarabins, je nachdem, was später eintritt, eine hochwirksame Empfängnisverhütung anzuwenden
  • Wenn Frau im gebärfähigen Alter, Schwangerschaftstest negativ und stimmt zu, nicht zu stillen
  • Der Teilnehmer/gesetzliche Vertreter ist in der Lage, den Forschungscharakter der Studie, potenzielle Risiken und Vorteile zu verstehen, und der Patient (und/oder gesetzliche Vertreter) unterzeichnet eine schriftliche Zustimmung/Einverständniserklärung
  • Erfüllt die protokollspezifischen Richtlinien vor Aufnahme in die Fortsetzungstherapiephase

Ausschlusskriterien:

  • Wurde mit einem isolierten Rückfall des Zentralnervensystems, bestimmten Arten von Leukämie oder mit myeloischen Proliferationen im Zusammenhang mit dem Down-Syndrom diagnostiziert
  • Hat eine unkontrollierte oder vordefinierte signifikante kardiovaskuläre Erkrankung, wie im Protokoll beschrieben
  • Hat eine systemische Pilz-, Bakterien-, Virus- oder andere Infektion, die trotz geeigneter Antibiotika oder anderer Behandlung anhaltende Anzeichen / Symptome im Zusammenhang mit der Infektion ohne Besserung aufweist. Der Patient muss mindestens 48 Stunden vor Beginn der systematischen Protokolltherapie keine Vasopressoren und keine negativen Blutkulturen aufweisen.
  • Hat eine bekannte aktive klinisch relevante Lebererkrankung (z. B. aktive Hepatitis B oder aktive Hepatitis C)
  • Hat eine bekannte Vorgeschichte des humanen Immundefizienzvirus (HIV)
  • Hat eine Vorgeschichte von Überempfindlichkeit gegen eines der Studienmedikamente oder deren Hilfsstoffe
  • Erhält oder wird voraussichtlich eine begleitende Chemotherapie, Bestrahlung oder Immuntherapie erhalten, die nicht im Protokoll angegeben ist
  • Hat eine signifikante gleichzeitige Krankheit, Krankheit, psychiatrische Störung oder ein soziales Problem, das die Sicherheit oder Compliance des Probanden beeinträchtigen, die Einwilligung / Zustimmung, die Teilnahme an der Studie, die Nachverfolgung oder die Interpretation der Studienergebnisse beeinträchtigen würde
  • Nimmt derzeit an einem anderen untersuchenden interventionellen Verfahren teil (Beobachtungs- oder langfristige interventionelle Nachsorge ist zulässig)
  • Wird anderweitig vom Prüfarzt als ungeeignet für die Studie angesehen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Alle Teilnehmer
Alle Teilnehmer erhalten eine Reinduktionstherapie, die Fludarabin und Cytarabin in Kombination mit dem experimentellen Medikament Quizartinib umfasst. Zur Prophylaxe wird vor oder zwischen den Reinduktionszyklen eine IT-Chemotherapie mit Cytarabin, Methotrexat und Prednisolon/Hydrocortison verabreicht. Nach Abschluss der Reinduktionstherapie können berechtigte Teilnehmer auch eine optionale Konsolidierungschemotherapie erhalten, die Cytarabin, Etoposid und Quizartinib umfasst, wenn HSCT nicht sofort verfügbar ist. Nach erfolgreichem Abschluss der Reinduktion oder HSCT können berechtigte Teilnehmer eine Fortsetzungstherapie mit Quizartinib erhalten.
Arzneimittel: Intrathekale (IT) Triple-Chemotherapie-Prophylaxe
IT Cytarabin, Methotrexat und entweder Prednisolon oder Hydrocortison; Die Dosen basieren auf dem Alter des Teilnehmers und der Standardpraxis an jedem Standort
Arzneimittel: Fludarabin
30 mg/m^2/Tag IV-Infusion über 30 Minuten an den Tagen 1 bis 5 (verabreicht basierend auf dem Körpergewicht)
Arzneimittel: Quizartinib

Einmal täglich oral verabreicht, beginnend am 6. Tag und bis zum 28. Tag;

Optionale Konsolidierung geringer Intensität mit Chemotherapie:

Die orale Verabreichung erfolgt einmal täglich beginnend am 1. Tag und bis zum 28. Tag

Andere Namen:
  • Quizartinib-Dihydrochlorid
  • Vanflyta
Arzneimittel: Cytarabin

2000 mg/m²/Tag IV-Infusion, verabreicht über 3 Stunden an den Tagen 1 bis 5 (Beginn 4 Stunden nach Beginn der Fludarabin-Therapie) (verabreicht gemäß dem Behandlungsstandard);

Optionale hochintensive Konsolidierung mit Chemotherapie und Quizartinib:

500 mg/m²/Tag als kontinuierliche 96-Stunden-IV-Infusion an den Tagen 1 bis 4;

Optionale Konsolidierung geringer Intensität mit Chemotherapie:

75 mg/m²/Tag einmal täglich subkutan oder intravenös an den Tagen 1 bis 4 und den Tagen 15 bis 18

Arzneimittel: Etoposid

Optionale hochintensive Konsolidierung mit Chemotherapie und Quizartinib:

100 mg/m²/Dosis einmal täglich als intravenöse Infusion über 3 Stunden an den Tagen 1 bis 5

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der dosislimitierenden Toxizitäten (Phase 1)
Zeitfenster: Reinduktionszyklus 1 Tag 1 bis Tag 28 (jeder Zyklus dauert 28 Tage)
Reinduktionszyklus 1 Tag 1 bis Tag 28 (jeder Zyklus dauert 28 Tage)
Zusammengesetzte Komplettremissionsrate (CRc) bei Teilnehmern mit akuter myeloischer Leukämie (AML) (Phase 1 und 2)
Zeitfenster: innerhalb von 8 Jahren, 8 Monaten
Die CRc-Rate ist definiert als Prozentsatz der Teilnehmer mit der besten Reaktion einer vollständigen Remission (CR) oder einer CR mit unvollständiger hämatologischer Erholung (CRi) nach Abschluss von bis zu 2 Reinduktionszyklen
innerhalb von 8 Jahren, 8 Monaten
Pharmakokinetische Parameterfläche unter der Konzentrationskurve für Quizartinib und AC886 (Phase 1 und 2)
Zeitfenster: Reinduktionsphase 1 und 2, Zyklus 1: Tage 6, 20: Vordosierung, 1 Stunde (nur Phase 1), 2, 4 und 6 Stunden; Tage 7 und 21:24 Uhr; Phase 1 und 2 Zyklus 2: Tage 6 und 20: Vordosis, 3 Stunden; Fortsetzungszyklus 1, Tage 1 und 15: Vordosierung, 2–4 Stunden (jeder Zyklus, 28 Tage)
Reinduktionsphase 1 und 2, Zyklus 1: Tage 6, 20: Vordosierung, 1 Stunde (nur Phase 1), 2, 4 und 6 Stunden; Tage 7 und 21:24 Uhr; Phase 1 und 2 Zyklus 2: Tage 6 und 20: Vordosis, 3 Stunden; Fortsetzungszyklus 1, Tage 1 und 15: Vordosierung, 2–4 Stunden (jeder Zyklus, 28 Tage)
Pharmakokinetischer Parameter scheinbare Clearance (CL/F) für Quizartinib und AC886 (Phase 1 und 2)
Zeitfenster: Reinduktionsphase 1 und 2, Zyklus 1: Tage 6, 20: Vordosierung, 1 Stunde (nur Phase 1), 2, 4 und 6 Stunden; Tage 7 und 21:24 Uhr; Phase 1 und 2 Zyklus 2: Tage 6 und 20: Vordosis, 3 Stunden; Fortsetzungszyklus 1, Tage 1 und 15: Vordosierung, 2–4 Stunden (jeder Zyklus, 28 Tage)
Reinduktionsphase 1 und 2, Zyklus 1: Tage 6, 20: Vordosierung, 1 Stunde (nur Phase 1), 2, 4 und 6 Stunden; Tage 7 und 21:24 Uhr; Phase 1 und 2 Zyklus 2: Tage 6 und 20: Vordosis, 3 Stunden; Fortsetzungszyklus 1, Tage 1 und 15: Vordosierung, 2–4 Stunden (jeder Zyklus, 28 Tage)
Pharmakokinetischer Parameter scheinbares Verteilungsvolumen (Vz/F) für Quizartinib und AC886 (Phase 1 und 2)
Zeitfenster: Reinduktionsphase 1 und 2, Zyklus 1: Tage 6, 20: Vordosierung, 1 Stunde (nur Phase 1), 2, 4 und 6 Stunden; Tage 7 und 21:24 Uhr; Phase 1 und 2 Zyklus 2: Tage 6 und 20: Vordosis, 3 Stunden; Fortsetzungszyklus 1, Tage 1 und 15: Vordosierung, 2–4 Stunden (jeder Zyklus, 28 Tage)
Reinduktionsphase 1 und 2, Zyklus 1: Tage 6, 20: Vordosierung, 1 Stunde (nur Phase 1), 2, 4 und 6 Stunden; Tage 7 und 21:24 Uhr; Phase 1 und 2 Zyklus 2: Tage 6 und 20: Vordosis, 3 Stunden; Fortsetzungszyklus 1, Tage 1 und 15: Vordosierung, 2–4 Stunden (jeder Zyklus, 28 Tage)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Komplettremissionsrate (CR) bei Teilnehmern mit AML (Phase 1 und 2)
Zeitfenster: am Tag 56 (± 3 Tage) für das letzte Fach, innerhalb von 4 Jahren
Die CR-Rate ist definiert als der Prozentsatz der Teilnehmer, die nach Abschluss von bis zu zwei Reinduktionszyklen eine CR erreichen
am Tag 56 (± 3 Tage) für das letzte Fach, innerhalb von 4 Jahren
Komplette Remission mit unvollständiger Genesung (CRi)-Rate bei Teilnehmern mit AML (Phase 1 und 2)
Zeitfenster: am Tag 56 (± 3 Tage) für das letzte Fach, innerhalb von 4 Jahren
Die CRi-Rate ist definiert als der Prozentsatz der Teilnehmer, die nach Abschluss von bis zu zwei Reinduktionszyklen CRi erreichen
am Tag 56 (± 3 Tage) für das letzte Fach, innerhalb von 4 Jahren
Dauer der CR bei Teilnehmern mit AML (Phase 1 und 2)
Zeitfenster: innerhalb von 8 Jahren, 8 Monaten
Die Dauer der CR ist definiert als die Zeit von der ersten dokumentierten CR bis zum dokumentierten Rückfall
innerhalb von 8 Jahren, 8 Monaten
Dauer von CRi bei Teilnehmern mit AML (Phase 1 und 2)
Zeitfenster: innerhalb von 8 Jahren, 8 Monaten
Die CRi-Dauer ist definiert als die Zeit vom ersten dokumentierten CRi bis zum dokumentierten Rückfall
innerhalb von 8 Jahren, 8 Monaten
Dauer der zusammengesetzten vollständigen Remission (CRc) bei Teilnehmern mit AML (Phase 1 und 2)
Zeitfenster: innerhalb von 8 Jahren, 8 Monaten
Die CRc-Dauer ist definiert als die Zeit vom ersten dokumentierten CR oder CRi bis zum dokumentierten Rückfall
innerhalb von 8 Jahren, 8 Monaten
Komplettremissionsrate (CR) nach Abschluss des Reinduktionszyklus 1 bei Teilnehmern mit AML (Phase 1 und 2)
Zeitfenster: am Tag 56 (± 3 Tage) für das letzte Fach, innerhalb von 4 Jahren
Die CR-Rate nach Abschluss des Reinduktionszyklus 1 ist definiert als der Prozentsatz der Teilnehmer, die nach Abschluss des Reinduktionszyklus 1 eine CR erreichen
am Tag 56 (± 3 Tage) für das letzte Fach, innerhalb von 4 Jahren
Rate der vollständigen Remission mit unvollständiger Erholung (CRi) nach Abschluss des Reinduktionszyklus 1 bei Teilnehmern mit AML (Phase 1 und 2)
Zeitfenster: am Tag 56 (± 3 Tage) für das letzte Fach, innerhalb von 4 Jahren
Die CRi-Rate nach Abschluss des Reinduktionszyklus 1 ist definiert als der Prozentsatz der Teilnehmer, die nach Abschluss des Reinduktionszyklus 1 einen CRi erreichen
am Tag 56 (± 3 Tage) für das letzte Fach, innerhalb von 4 Jahren
Zusammengesetzte Komplettremissionsrate (CRc) nach Abschluss des Reinduktionszyklus 1 bei Teilnehmern mit AML (Phase 1 und 2)
Zeitfenster: am Tag 56 (± 3 Tage) für das letzte Fach, innerhalb von 4 Jahren
Die CRc-Rate nach Abschluss des Reinduktionszyklus 1 ist definiert als der Prozentsatz der Teilnehmer, die nach Abschluss des Reinduktionszyklus 1 CRc erreichen
am Tag 56 (± 3 Tage) für das letzte Fach, innerhalb von 4 Jahren
Zeit bis zum Rückfall bei Teilnehmern mit AML (Phase 1 und 2)
Zeitfenster: innerhalb von 8 Jahren, 8 Monaten
Die Zeit bis zum Rückfall ist definiert als die Zeit von der ersten dokumentierten Reaktion (CR, CRi) bis zum dokumentierten Rückfall
innerhalb von 8 Jahren, 8 Monaten
Rückfallrate bei Teilnehmern mit AML nach 1, 2 und 3 Jahren (Phase 1 und 2)
Zeitfenster: innerhalb von 8 Jahren, 8 Monaten
Die Rückfallrate ist definiert als der Prozentsatz der Teilnehmer, die am Ende der Reinduktion CRc erreichten und zu drei kategorialen Zeitpunkten einen Rückfall erlitten hatten. Kategorien: 1 Jahr, 2 Jahre, 3 Jahre
innerhalb von 8 Jahren, 8 Monaten
Kumulative Rückfallhäufigkeit bei Teilnehmern mit AML am Ende der Studie (Phase 1 und 2)
Zeitfenster: innerhalb von 8 Jahren, 8 Monaten
Die kumulative Rückfallhäufigkeit am Ende der Studie ist definiert als der Prozentsatz der Teilnehmer, die am Ende der Reinduktion CRc erreichten und am Ende der Studie einen Rückfall erlitten
innerhalb von 8 Jahren, 8 Monaten
Gesamtüberleben bei Teilnehmern mit AML nach 1, 2 und 3 Jahren (Phase 1 und 2)
Zeitfenster: innerhalb von 8 Jahren, 8 Monaten
Das Gesamtüberleben ist definiert als die Zeit vom Beginn der Reinduktionstherapie bis zum Tod jeglicher Ursache
innerhalb von 8 Jahren, 8 Monaten
Ereignisfreies Überleben bei Teilnehmern mit AML nach 1, 2 und 3 Jahren (Phase 1 und 2)
Zeitfenster: innerhalb von 8 Jahren, 8 Monaten

Das ereignisfreie Überleben ist definiert als die Zeit vom Beginn der Reinduktionstherapie bis zum frühesten der folgenden Zeitpunkte:

  • Refraktäre Erkrankung am Ende der Reinduktion
  • Rückfall nach CR oder CRi
  • Tod aus jeglicher Ursache zu einem beliebigen Zeitpunkt während der Studie
innerhalb von 8 Jahren, 8 Monaten
Anzahl der Teilnehmer, die eine hochdosierte Konditionierungstherapie/allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation (HSCT) durchführen (einschließlich transplantationsbedingter Mortalität), unter Teilnehmern mit AML (Phase 1 und 2)
Zeitfenster: innerhalb von 8 Jahren, 8 Monaten
innerhalb von 8 Jahren, 8 Monaten
CRc-Rate (CR oder CRi) ohne minimale Resterkrankung (MRD) unter Verwendung von Next-Generation-Sequenzierung bei Teilnehmern mit AML (Phase 1 und 2)
Zeitfenster: innerhalb von 8 Jahren, 8 Monaten

MRD ist definiert als das Vorhandensein von Leukämiezellen im Knochenmark, die durch einen validierten Test bei Teilnehmern, die einen CR oder CRi erreichten, über einem vordefinierten Cut-off-Wert nachgewiesen wurden

Kategorien: beim Screening, beim Reinduktionszyklus 1, beim Reinduktionszyklus 2, zum Zeitpunkt des Rückfalls
innerhalb von 8 Jahren, 8 Monaten
Akzeptanz der Einbeziehung der Schmackhaftigkeit von Quizartinib-Formulierungen bei Teilnehmern mit AML (Phase 1 und 2)
Zeitfenster: innerhalb von 8 Jahren, 8 Monaten
Die Akzeptanz wird anhand der Schmackhaftigkeit anhand einer hedonischen 5-Punkte-Skala (von „Super schlecht“ bis „Super gut“) für Teilnehmer beurteilt, die entwicklungsbedingt in der Lage sind, darauf zu antworten. Wenn dies nicht möglich ist, gibt der Betreuer in einem Freitextfeld Auskunft darüber, ob der Teilnehmer es ausgespuckt hat, ihm der Geschmack möglicherweise nicht geschmeckt hat usw.
innerhalb von 8 Jahren, 8 Monaten

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Daiichi Sankyo

Mitarbeiter

Children's Oncology Group
Innovative Therapies For Children with Cancer Consortium

Ermittler

  • Studienleiter: Global Clinical Leader, Daiichi Sankyo

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

15. August 2018

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Mai 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Mai 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

2. Januar 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

2. Januar 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

4. Januar 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

1. April 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

26. März 2026

Zuletzt verifiziert

1. März 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • AC220-A-U202
  • 2016-002919-18 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

De-identifizierte individuelle Teilnehmerdaten (IPD) und anwendbare unterstützende klinische Studiendokumente können auf Anfrage unter https://vivli.org/ verfügbar sein. In Fällen, in denen klinische Studiendaten und unterstützende Dokumente gemäß unseren Unternehmensrichtlinien und -verfahren bereitgestellt werden, wird Daiichi Sankyo weiterhin die Privatsphäre unserer Teilnehmer an klinischen Studien schützen. Einzelheiten zu den Kriterien für die gemeinsame Nutzung von Daten und das Verfahren zur Beantragung des Zugriffs finden Sie unter dieser Webadresse: https://vivli.org/ourmember/daiichi-sankyo/

IPD-Sharing-Zeitrahmen

Studien, für die das Arzneimittel und die Indikation am oder nach dem 1. Januar 2014 die Marktzulassung der Europäischen Union (EU) und der Vereinigten Staaten (USA) und/oder Japans (JP) oder von den US-, EU- oder JP-Gesundheitsbehörden erhalten haben, wenn behördliche Anträge eingereicht wurden alle Regionen sind nicht geplant und nachdem die primären Studienergebnisse zur Veröffentlichung angenommen wurden.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

Formelle Anfrage von qualifizierten wissenschaftlichen und medizinischen Forschern zu IPD und klinischen Studiendokumenten aus klinischen Studien zur Unterstützung von Produkten, die in den Vereinigten Staaten, der Europäischen Union und/oder Japan ab dem 1. Januar 2014 und darüber hinaus zum Zweck der Durchführung legitimer Forschung eingereicht und lizenziert wurden. Dies muss mit dem Grundsatz des Schutzes der Privatsphäre der Studienteilnehmer und mit der Einwilligung nach Aufklärung vereinbar sein.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT
  • CSR

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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