Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Veiligheid en effectiviteit van Quizartinib bij kinderen en jongvolwassenen met acute myeloïde leukemie (AML), een bloedkanker

7 december 2023 bijgewerkt door: Daiichi Sankyo, Inc.

Een fase 1/2, multicenter, dosis-escalerende studie om de veiligheid, farmacokinetiek, farmacodynamiek en werkzaamheid te evalueren van Quizartinib toegediend in combinatie met re-inductiechemotherapie, en als voortzettingstherapie met één middel, bij pediatrische patiënten met recidiverende/refractaire AML Leeftijd 1 maand tot

Quizartinib is een experimenteel medicijn. Het is niet goedgekeurd voor regelmatig gebruik. Het kan alleen worden gebruikt in medisch onderzoek.

Kinderen of jongvolwassenen met een bepaalde vorm van bloedkanker (FLT3-ITD AML) kunnen mogelijk deelnemen aan dit onderzoek als het is teruggekomen na remissie of niet reageert op de behandeling.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

De medische aandoening die wordt onderzocht, is recidiverende of refractaire AML bij deelnemers in de leeftijd van ≥1 maand tot ≤21 jaar met Feline McDonough Sarcoma (FMS)-achtige tyrosinekinase 3 (FLT3)-interne tandemduplicatie (ITD)-mutaties (FLT3-ITD AML), na het mislukken van eerstelijns intensieve chemotherapie.

De proef zal in meerdere fasen worden uitgevoerd. Een onafhankelijke data monitoring commissie (DMC) zal de rechten, veiligheid en het welzijn van deelnemers beschermen door de voortgang en resultaten te monitoren. De DMC zal bestaan ​​uit gekwalificeerde artsen en wetenschappers die geen onderzoekers zijn in de studie en niet anderszins direct verbonden zijn met de sponsor en zal worden bijeengeroepen aan het einde van fase 1.

A. Fase van dosisescalatie/de-escalatie:

Het aantal deelnemers wordt bepaald per leeftijdsgroep. Deelnemers zullen worden ingeschreven op dosisniveau om de aanbevolen fase 2-dosis (RP2D) van quizartinib voor pediatrische deelnemers te bepalen die een vergelijkbare blootstelling biedt als volwassen patiënten die worden behandeld met de doeldosis voor volwassenen van 60 mg oraal eenmaal daags.

B. Dosis-expansiefase:

Deelnemers ontvangen de RP2D van quizartinib voor hun respectieve leeftijdsgroep.

Tijdens zowel de fase van dosisescalatie als de fase van dosisexpansie ontvangen de deelnemers:

Re-inductie therapie

  • Intrathecale (IT) triple chemotherapie profylaxe voorafgaand aan en tussen cycli
  • In re-inductiecycli 1 en 2, fludarabine/cytarabine (FLA) gevolgd door quizartinib als monotherapie

Allogene hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT) Periode:

Na re-inductietherapie zullen deelnemers worden beoordeeld of ze in aanmerking komen voor een allogene hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT). In aanmerking komende deelnemers kunnen een enkele 28-daagse cyclus van consolidatietherapie krijgen (standaardbehandeling chemotherapie met of zonder quizartinib) als een allogene HSCT niet onmiddellijk beschikbaar is. De opties voor consolidatietherapie zijn als volgt:

  • Chemotherapie met hoge intensiteit met quizartinib, of
  • Alleen chemotherapie met lage intensiteit, of
  • Lage intensiteitstherapie met quizartinib als monotherapie

Vervolgtherapie:

Deelnemers in remissie na HSCT, of die niet in aanmerking komen voor HSCT maar ten minste een gedeeltelijke remissie (PR) bereiken na herinductie, zullen tot 12 ononderbroken 28-daagse cycli van quizartinib-voortzettingstherapie krijgen met dezelfde dosis die werd ontvangen tijdens re-inductie. inductie in de dosisexpansiefase.

Opvolging op lange termijn:

De follow-upfase op lange termijn begint na voltooiing van 12 cycli van quizartinib-voortzettingstherapie of op enig moment permanent stoppen met quizartinib. Na voltooiing van het 30-daagse follow-upbezoek voor veiligheid, zullen volgende bezoeken plaatsvinden met de volgende frequenties om overleving en antileukemiebehandelingen te beoordelen:

  • elke 3 maanden gedurende de eerste 2 jaar, en daarna
  • daarna eenmaal per jaar totdat de laatste ingeschreven deelnemer gedurende drie jaar vanaf de datum van inschrijving is gevolgd

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

65

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

  • Naam: Daiichi Sankyo Contact for Clinical Information
  • Telefoonnummer: 908-992-6400
  • E-mail: CTRinfo@dsi.com

Studie Locaties

  • België
      • Gent, België
        • Werving
        • Universitair Ziekenhuis Gent
        • Contact:
          • Principal Investigator
  • Canada
      • Vancouver, Canada, V6H 3V4
        • Werving
        • British Columbia Children's Hospital
        • Contact:
          • Site Coordinator
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G1X8
        • Werving
        • The Hospital for Sick Children
        • Contact:
          • Site Coordinator
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada, H4A3J1
        • Werving
        • Montreal Children's Hospital
        • Contact:
          • Study Coordinator
  • Denemarken
      • Copenhagen, Denemarken, 2100
        • Werving
        • Rigshospitalet
        • Contact:
          • Principal Investigator
  • Frankrijk
      • Lyon, Frankrijk, 69008
        • Werving
        • Centre Léon Berard
        • Contact:
          • Principal Investigator
      • Paris, Frankrijk, 75012
        • Werving
        • Hôpital Armand-Trousseau
        • Contact:
          • Principal Investigator
      • Toulouse, Frankrijk, 31300
        • Werving
        • Hôpital des Enfants
        • Contact:
          • Principal Investigator
  • Israël
      • Haifa, Israël, 31096
        • Werving
        • Rambam Medical Center
        • Contact:
          • Principal Investigator
      • Petah Tikva, Israël, 49202
        • Ingetrokken
        • Schneider Children's Medical Center of Israel
      • Tel Aviv-Yafo, Israël, 64239
        • Werving
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
        • Contact:
          • Principal Investigator
  • Italië
      • Monza, Italië, 20900
        • Werving
        • Fondazione IRCCS San Gerardo dei Tintori
        • Contact:
          • Principal Investigator
      • Rome, Italië, 00165
        • Werving
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
        • Contact:
          • Principal Investigator
      • Torino, Italië, 10126
        • Werving
        • Ospedale Infantile Regina Margherita
        • Contact:
          • Principal Investigator
  • Nederland
      • Utrecht, Nederland, 3584 EA
        • Werving
        • Prinses Maxima Centrum voor Kinderoncologie
        • Contact:
          • Principal Investigator
  • Spanje
      • Madrid, Spanje, 28046
        • Werving
        • Hospital Universitario La Paz
        • Contact:
          • Principal Investigator
      • Madrid, Spanje, 28009
        • Werving
        • Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
        • Contact:
          • Principal Investigator
  • Verenigd Koninkrijk
      • Glasgow, Verenigd Koninkrijk, G51 4TF
        • Ingetrokken
        • NHS Greater Glasgow and Clyde - The Queen Elizabeth University Hospital
  • Verenigde Staten
    • California
      • Loma Linda, California, Verenigde Staten, 92354
        • Werving
        • Loma Linda University Cancer Center
        • Contact:
          • Study Coordinator
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94158
        • Werving
        • University of California, San Francisco
        • Contact:
          • Study Coordinator
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • Werving
        • Children's Hospital Colorado
        • Contact:
          • Study Coordinator
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Verenigde Staten, 19803
        • Werving
        • A.I. Dupont Hospital for Children
        • Contact:
          • Study Coordinator
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Verenigde Staten, 20010
        • Werving
        • Children's National Medical Center
        • Contact:
          • Study Coordinator
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
        • Werving
        • Children's Healthcare of Atlanta
        • Contact:
          • Study Coordinator
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
        • Werving
        • Riley Hospital for Children - Indiana University
        • Contact:
          • Study Coordinator
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21287
        • Werving
        • Johns Hopkins
        • Contact:
          • Study Coordinator
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55455
        • Werving
        • University of Minnesota/Masonic Cancer Center
        • Contact:
          • Site Coordinator
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Verenigde Staten, 39216
        • Werving
        • University of Mississippi Medical Center
        • Contact:
          • Site Coordinator
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Ingetrokken
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
        • Werving
        • Columbia University/Herbert Irving Cancer Center
        • Contact:
          • Study Coordinator
      • Valhalla, New York, Verenigde Staten, 10595
        • Ingetrokken
        • New York Medical College
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • Werving
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Contact:
          • Study Coordinator
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Ingetrokken
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15224
        • Werving
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
        • Contact:
          • Study Coordinator
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75390
        • Werving
        • The University of Texas Southwestern Medical Center Children's Health
        • Contact:
          • Study Coordinator
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
        • Werving
        • Seattle Children's Hospital
        • Contact:
          • Study Coordinator
  • Zweden
      • Göteborg, Zweden, 41685
        • Werving
        • Sahlgrenska Universitetssjukhuset - Drottning Silvias Barn- och Ungdomssjukhus
        • Contact:
          • Principal Investigator

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 maand tot 21 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Heeft de diagnose AML volgens de classificatie van de Wereldgezondheidsorganisatie (WHO) uit 2008 met ≥5% blasten in het beenmerg, met of zonder extramedullaire ziekte
  • Is in eerste recidief of refractair voor eerstelijns hooggedoseerde chemotherapie met niet meer dan 1 poging (1 tot 2 cycli van inductiechemotherapie) tot remissie-inductie - eerdere HSCT is toegestaan
  • Heeft de aanwezigheid van de FLT3-ITD-activerende mutatie in beenmerg of perifeer bloed zoals gedefinieerd in het protocol
  • Is tussen 1 maand en 21 jaar oud op het moment dat het Informed Consent/Assent-formulier wordt ondertekend
  • Heeft een door het protocol gedefinieerde adequate prestatiestatusscore
  • Is volledig hersteld van de acute klinisch significante toxiciteitseffecten van alle eerdere chemotherapie, immunotherapie of radiotherapie, volgens protocolrichtlijnen
  • Heeft volgens het protocol gedefinieerde adequate nier-, lever- en hartfuncties
  • Als ze vruchtbaar zijn, permanent steriel zijn of ermee instemmen om zeer effectieve anticonceptie te gebruiken bij inschrijving, tijdens de therapieperiode en gedurende 6 maanden na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel of cytarabine, afhankelijk van wat later is
  • Als vrouw in de vruchtbare leeftijd, negatief test op zwangerschap en ermee instemt geen borstvoeding te geven
  • Deelnemer/wettelijke vertegenwoordiger is in staat om het onderzoekskarakter van het onderzoek, de mogelijke risico's en voordelen te begrijpen, en de patiënt (en/of wettelijke vertegenwoordiger) ondertekent een schriftelijke instemming/geïnformeerde toestemming
  • Voldoet aan protocol-gespecificeerde richtlijnen vóór opname in de voortzettingstherapiefase

Uitsluitingscriteria:

  • Is gediagnosticeerd met geïsoleerde terugval van het centrale zenuwstelsel, bepaalde soorten leukemie of met myeloïde proliferaties gerelateerd aan het syndroom van Down
  • Heeft ongecontroleerde of vooraf gedefinieerde significante cardiovasculaire aandoeningen zoals beschreven in het protocol
  • Heeft een systemische schimmel-, bacteriële, virale of andere infectie die aanhoudende tekenen/symptomen vertoont die verband houden met de infectie zonder verbetering ondanks de juiste antibiotica of andere behandeling. De patiënt moet gedurende ten minste 48 uur voorafgaand aan de start van de systematische protocoltherapie van vasopressoren zijn en negatieve bloedkweken hebben.
  • Heeft een bekende actieve klinisch relevante leverziekte (bijv. actieve hepatitis B of actieve hepatitis C)
  • Heeft een bekende geschiedenis van het humaan immunodeficiëntievirus (HIV)
  • Heeft een voorgeschiedenis van overgevoeligheid voor een van de onderzoeksmedicatie of hun hulpstoffen
  • Krijgt of verwacht gelijktijdig chemotherapie, bestraling of immunotherapie te krijgen, anders dan gespecificeerd in het protocol
  • Heeft een significante gelijktijdige ziekte, ziekte, psychiatrische stoornis of sociale kwestie die de veiligheid of therapietrouw van de proefpersoon in gevaar kan brengen, toestemming/instemming, studiedeelname, follow-up of interpretatie van onderzoeksresultaten kan belemmeren
  • Neemt momenteel deel aan een andere onderzoekende interventionele procedure (observationele of langdurige interventionele follow-up is toegestaan)
  • Wordt anderszins door de onderzoeker als ongepast beschouwd voor het onderzoek

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Alle deelnemers
Alle deelnemers krijgen herinductietherapie die fludarabine en cytarabine bevat in combinatie met het experimentele medicijn quizartinib. Voor profylaxe zal voorafgaand aan of tussen herinductiecycli IT-chemotherapie met cytarabine, methotrexaat en prednisolon/hydrocortison worden gegeven. Na het voltooien van de re-inductietherapie kunnen in aanmerking komende deelnemers ook optionele consolidatiechemotherapie krijgen, waaronder cytarabine, etoposide en quizartinib, als HSCT niet onmiddellijk beschikbaar is. Nadat de herinductie of HSCT met succes is voltooid, kunnen in aanmerking komende deelnemers doorgaan met de voortzettingstherapie met quizartinib.
Geneesmiddel: Intrathecale (IT) triple chemotherapie profylaxe
IT cytarabine, methotrexaat en prednisolon of hydrocortison; doses zijn gebaseerd op de leeftijd van de deelnemer en de standaardpraktijk op elke locatie
Geneesmiddel: Fludarabine
30 mg/m^2/dag IV infusie gegeven gedurende 30 minuten op dag 1 tot en met 5 (toegediend op basis van lichaamsgewicht)
Geneesmiddel: Quizartinib

Eenmaal daags oraal toegediend vanaf dag 6 en doorlopend tot en met dag 28;

Optionele lage intensiteit consolidatie met chemotherapie:

Eenmaal daags oraal toegediend vanaf dag 1 tot en met dag 28

Andere namen:
  • Quizartinib dihydrochloride
  • Vanflyta
Geneesmiddel: Cytarabine

2000 mg/m^2/dag IV infusie gegeven gedurende 3 uur op dag 1 tot en met 5 (begin 4 uur na de start van fludarabine) (toegediend in overeenstemming met de zorgstandaard);

Optionele consolidatie met hoge intensiteit met chemotherapie en quizartinib:

500 mg/m^2/dag als een continu 96 uur durend intraveneus infuus op dag 1 tot en met 4;

Optionele lage intensiteit consolidatie met chemotherapie:

75 mg/m^2/dag eenmaal daags subcutaan of IV op dag 1 tot en met 4 en dag 15 tot en met 18

Geneesmiddel: Etoposide

Optionele consolidatie met hoge intensiteit met chemotherapie en quizartinib:

100 mg/m^2/dosis eenmaal daags als een intraveneuze infusie gedurende 3 uur op dag 1 tot en met 5

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal dosisbeperkende toxiciteiten (Fase 1)
Tijdsspanne: Herinductie Cyclus 1 Dag 1 tot Dag 28 (elke cyclus duurt 28 dagen)
Herinductie Cyclus 1 Dag 1 tot Dag 28 (elke cyclus duurt 28 dagen)
Samengesteld percentage complete remissie (CRc) onder deelnemers met acute myeloïde leukemie (AML) (fase 1 en 2)
Tijdsspanne: binnen 8 jaar, 8 maanden
Het CRc-percentage wordt gedefinieerd als het percentage deelnemers met de beste respons van volledige remissie (CR) of CR met onvolledig hematologisch herstel (CRi) na voltooiing van maximaal 2 herinductiecycli
binnen 8 jaar, 8 maanden
Farmacokinetisch parametergebied onder de concentratiecurve voor quizartinib en AC886 (fase 1 en 2)
Tijdsspanne: Herinductie Fase 1 en 2, Cyclus 1: Dag 6, 20: Predosis, 1 uur (alleen fase 1), 2, 4 en 6 uur; Dag 7 en 21:24 uur; Fase 1 en 2 Cyclus 2: Dag 6 en 20: predosis, 3 uur; Vervolg Cyclus 1 Dag 1 en 15: predosis, 2-4 uur (elke cyclus, 28 dagen)
Herinductie Fase 1 en 2, Cyclus 1: Dag 6, 20: Predosis, 1 uur (alleen fase 1), 2, 4 en 6 uur; Dag 7 en 21:24 uur; Fase 1 en 2 Cyclus 2: Dag 6 en 20: predosis, 3 uur; Vervolg Cyclus 1 Dag 1 en 15: predosis, 2-4 uur (elke cyclus, 28 dagen)
Farmacokinetische parameter schijnbare klaring (CL/F) voor quizartinib en AC886 (fase 1 en 2)
Tijdsspanne: Herinductie Fase 1 en 2, Cyclus 1: Dag 6, 20: Predosis, 1 uur (alleen fase 1), 2, 4 en 6 uur; Dag 7 en 21:24 uur; Fase 1 en 2 Cyclus 2: Dag 6 en 20: predosis, 3 uur; Vervolg Cyclus 1 Dag 1 en 15: predosis, 2-4 uur (elke cyclus, 28 dagen)
Herinductie Fase 1 en 2, Cyclus 1: Dag 6, 20: Predosis, 1 uur (alleen fase 1), 2, 4 en 6 uur; Dag 7 en 21:24 uur; Fase 1 en 2 Cyclus 2: Dag 6 en 20: predosis, 3 uur; Vervolg Cyclus 1 Dag 1 en 15: predosis, 2-4 uur (elke cyclus, 28 dagen)
Farmacokinetische parameter schijnbaar distributievolume (Vz/F) voor quizartinib en AC886 (fase 1 en 2)
Tijdsspanne: Herinductie Fase 1 en 2, Cyclus 1: Dag 6, 20: Predosis, 1 uur (alleen fase 1), 2, 4 en 6 uur; Dag 7 en 21:24 uur; Fase 1 en 2 Cyclus 2: Dag 6 en 20: predosis, 3 uur; Vervolg Cyclus 1 Dag 1 en 15: predosis, 2-4 uur (elke cyclus, 28 dagen)
Herinductie Fase 1 en 2, Cyclus 1: Dag 6, 20: Predosis, 1 uur (alleen fase 1), 2, 4 en 6 uur; Dag 7 en 21:24 uur; Fase 1 en 2 Cyclus 2: Dag 6 en 20: predosis, 3 uur; Vervolg Cyclus 1 Dag 1 en 15: predosis, 2-4 uur (elke cyclus, 28 dagen)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage complete remissie (CR) onder deelnemers met AML (fase 1 en 2)
Tijdsspanne: op dag 56 (± 3 dagen) voor het laatste vak, binnen 4 jaar
Het CR-percentage wordt gedefinieerd als het percentage deelnemers dat CR bereikt na voltooiing van maximaal 2 herinductiecycli
op dag 56 (± 3 dagen) voor het laatste vak, binnen 4 jaar
Volledige remissie met percentage onvolledig herstel (CRi) bij deelnemers met AML (fase 1 en 2)
Tijdsspanne: op dag 56 (± 3 dagen) voor het laatste vak, binnen 4 jaar
Het CRi-percentage wordt gedefinieerd als het percentage deelnemers dat CRi bereikt na voltooiing van maximaal 2 herinductiecycli
op dag 56 (± 3 dagen) voor het laatste vak, binnen 4 jaar
Duur van CR bij deelnemers met AML (Fase 1 en 2)
Tijdsspanne: binnen 8 jaar, 8 maanden
De duur van CR wordt gedefinieerd als de tijd vanaf de eerste gedocumenteerde CR tot gedocumenteerde terugval
binnen 8 jaar, 8 maanden
Duur van CRi bij deelnemers met AML (Fase 1 en 2)
Tijdsspanne: binnen 8 jaar, 8 maanden
De duur van CRi wordt gedefinieerd als de tijd vanaf de eerste gedocumenteerde CRi tot gedocumenteerde terugval
binnen 8 jaar, 8 maanden
Duur van samengestelde volledige remissie (CRc) bij deelnemers met AML (fase 1 en 2)
Tijdsspanne: binnen 8 jaar, 8 maanden
De duur van CRc wordt gedefinieerd als de tijd vanaf de eerste gedocumenteerde CR of CRi tot gedocumenteerde terugval
binnen 8 jaar, 8 maanden
Percentage complete remissie (CR) na voltooiing van herinductiecyclus 1 bij deelnemers met AML (fase 1 en 2)
Tijdsspanne: op dag 56 (± 3 dagen) voor het laatste vak, binnen 4 jaar
CR-percentage na voltooiing van herinductiecyclus 1 wordt gedefinieerd als het percentage deelnemers dat een CR bereikt na voltooiing van herinductiecyclus 1
op dag 56 (± 3 dagen) voor het laatste vak, binnen 4 jaar
Volledige remissie met percentage onvolledig herstel (CRi) na voltooiing van herinductiecyclus 1 bij deelnemers met AML (fase 1 en 2)
Tijdsspanne: op dag 56 (± 3 dagen) voor het laatste vak, binnen 4 jaar
CRi-percentage na voltooiing van herinductiecyclus 1 wordt gedefinieerd als het percentage deelnemers dat een CRi bereikt na voltooiing van herinductiecyclus 1
op dag 56 (± 3 dagen) voor het laatste vak, binnen 4 jaar
Samengesteld percentage complete remissie (CRc) na voltooiing van herinductiecyclus 1 onder deelnemers met AML (fase 1 en 2)
Tijdsspanne: op dag 56 (± 3 dagen) voor het laatste vak, binnen 4 jaar
Het CRc-percentage na voltooiing van herinductiecyclus 1 wordt gedefinieerd als het percentage deelnemers dat CRc bereikt na voltooiing van herinductiecyclus 1
op dag 56 (± 3 dagen) voor het laatste vak, binnen 4 jaar
Tijd tot terugval bij deelnemers met AML (fase 1 en 2)
Tijdsspanne: binnen 8 jaar, 8 maanden
Tijd tot terugval wordt gedefinieerd als de tijd vanaf de eerste gedocumenteerde respons (CR, CRi) tot gedocumenteerde terugval
binnen 8 jaar, 8 maanden
Terugvalpercentage onder deelnemers met AML na 1, 2 en 3 jaar (Fase 1 en 2)
Tijdsspanne: binnen 8 jaar, 8 maanden
De mate van terugval wordt gedefinieerd als het percentage deelnemers dat CRc bereikte aan het einde van de herinductie en een terugval had op 3 categorische tijdstippen Categorieën: 1 jaar, 2 jaar, 3 jaar
binnen 8 jaar, 8 maanden
Cumulatieve incidentie van terugval onder deelnemers met AML aan het einde van de studie (fase 1 en 2)
Tijdsspanne: binnen 8 jaar, 8 maanden
De cumulatieve incidentie van terugval aan het einde van het onderzoek wordt gedefinieerd als het percentage deelnemers dat CRc bereikte aan het einde van de herinductie en terugviel aan het einde van het onderzoek
binnen 8 jaar, 8 maanden
Totale overleving onder deelnemers met AML na 1, 2 en 3 jaar (fase 1 en 2)
Tijdsspanne: binnen 8 jaar, 8 maanden
Totale overleving wordt gedefinieerd als de tijd vanaf het begin van de herinductietherapie tot overlijden door welke oorzaak dan ook
binnen 8 jaar, 8 maanden
Gebeurtenisvrije overleving onder deelnemers met AML na 1, 2 en 3 jaar (fase 1 en 2)
Tijdsspanne: binnen 8 jaar, 8 maanden

Voorvalvrije overleving wordt gedefinieerd als de tijd vanaf het begin van de herinductietherapie tot de vroegste datum van het volgende:

  • Refractaire ziekte aan het einde van herinductie
  • Terugval na CR of CRi
  • Overlijden door welke oorzaak dan ook op elk moment tijdens het onderzoek
binnen 8 jaar, 8 maanden
Aantal deelnemers dat overgaat tot hooggedoseerde conditioneringstherapie/allogene hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT) (inclusief transplantatiegerelateerde mortaliteit) onder deelnemers met AML (fase 1 en 2)
Tijdsspanne: binnen 8 jaar, 8 maanden
binnen 8 jaar, 8 maanden
Percentage CRc (CR of CRi) zonder minimale residuele ziekte (MRD) met behulp van sequentiëring van de volgende generatie onder deelnemers met AML (fase 1 en 2)
Tijdsspanne: binnen 8 jaar, 8 maanden

MRD wordt gedefinieerd als de aanwezigheid van leukemische cellen in het beenmerg die wordt gedetecteerd boven een vooraf gedefinieerd afkapniveau door een gevalideerde assay bij deelnemers die een CR of CRi bereikten

Categorieën: bij screening, bij herinductiecyclus 1, bij herinductiecyclus 2, bij recidief
binnen 8 jaar, 8 maanden
Aanvaardbaarheid van het opnemen van de smakelijkheid van formuleringen van quizartinib bij deelnemers met AML (fase 1 en 2)
Tijdsspanne: binnen 8 jaar, 8 maanden
Aanvaardbaarheid wordt beoordeeld aan de hand van smakelijkheid met behulp van een 5-punts hedonische schaal (van "Super slecht" tot "Super goed") voor deelnemers die ontwikkelingsbekwaam zijn om te antwoorden. Als dit niet mogelijk is, geeft de verzorger informatie in een vrij tekstveld waarin staat of de deelnemer het heeft uitgespuugd, de smaak misschien niet lekker vond, enz.
binnen 8 jaar, 8 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Daiichi Sankyo, Inc.

Medewerkers

Children's Oncology Group
Innovative Therapies For Children with Cancer Consortium

Onderzoekers

  • Studie directeur: Global Clinical Leader, Daiichi Sankyo, Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

15 augustus 2018

Primaire voltooiing (Geschat)

1 mei 2027

Studie voltooiing (Geschat)

1 mei 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

2 januari 2019

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

2 januari 2019

Eerst geplaatst (Werkelijk)

4 januari 2019

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

11 december 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

7 december 2023

Laatst geverifieerd

1 december 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • AC220-A-U202
  • 2016-002919-18 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Geanonimiseerde gegevens van individuele deelnemers (IPD) en van toepassing zijnde ondersteunende documenten voor klinische proeven kunnen op verzoek beschikbaar zijn op https://vivli.org/. In gevallen waarin gegevens van klinische onderzoeken en ondersteunende documenten worden verstrekt in overeenstemming met ons bedrijfsbeleid en onze procedures, zal Daiichi Sankyo de privacy van onze deelnemers aan klinische onderzoeken blijven beschermen. Details over criteria voor het delen van gegevens en de procedure voor het aanvragen van toegang zijn te vinden op dit webadres: https://vivli.org/ourmember/daiichi-sankyo/

IPD-tijdsbestek voor delen

Studies waarvoor het geneesmiddel en de indicatie in de Europese Unie (EU) en de Verenigde Staten (VS) en/of Japan (JP) zijn goedgekeurd voor het in de handel brengen op of na 1 januari 2014 of door de Amerikaanse of EU- of JP-gezondheidsautoriteiten wanneer wettelijke indieningen in alle regio's zijn niet gepland en nadat de primaire onderzoeksresultaten zijn geaccepteerd voor publicatie.

IPD-toegangscriteria voor delen

Formeel verzoek van gekwalificeerde wetenschappelijke en medische onderzoekers over IPD en klinische onderzoeksdocumenten van klinische onderzoeken ter ondersteuning van producten die zijn ingediend en goedgekeurd in de Verenigde Staten, de Europese Unie en/of Japan vanaf 1 januari 2014 en daarna met als doel het uitvoeren van legitiem onderzoek. Dit moet in overeenstemming zijn met het principe van het waarborgen van de privacy van de deelnemers aan het onderzoek en in overeenstemming zijn met het geven van geïnformeerde toestemming.

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • SAP
  • MVO

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Acute myeloïde leukemie

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Argentina

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren