Erweiterter Zugang für ATB200/AT2221 zur Behandlung von Morbus Pompe

Einschlusskriterien:

1. Der Proband muss eine Diagnose von Morbus Pompe haben, die auf einer der folgenden Unterlagen basiert:

   1. Mangel an GAA-Enzym
   2. GAA-Genotypisierung
2. Der Patient qualifiziert sich derzeit nicht für eine von Amicus gesponserte laufende klinische Studie oder lehnt eine derzeit zugelassene ERT ab (z. Myozym)
3. Der Patient muss bereit sein, im Rahmen dieses Programms eine Behandlung mit ATB200/AT2221 zu erhalten, was die Unterzeichnung eines Autorisierungsformulars für den Austausch klinischer Daten mit Amicus Therapeutics und seinem Vertreter Early Access Care LLC umfasst.

Ausschlusskriterien:

1. Die Patientin, ob männlich oder weiblich, plant, während des Behandlungsprogramms ein Kind zu zeugen.
2. Der Patient hat eine Überempfindlichkeit gegen einen der sonstigen Bestandteile von ATB200, Alglucosidase alfa oder AT2221
3. Der Patient hat einen medizinischen oder anderen mildernden Zustand oder Umstand, der nach Ansicht des Prüfarztes ein unangemessenes Sicherheitsrisiko für den Probanden darstellen oder seine Fähigkeit zur Einhaltung der Protokollanforderungen beeinträchtigen oder beeinträchtigen kann.
4. Der Patient hat zu irgendeinem Zeitpunkt eine Gentherapie erhalten.
5. Gleichzeitige Anwendung von Miglitol (z. B. Glyset), Nicht-AT2221-Form von Miglustat (z. B. Zavesca), Acarbose (z. B. Precose oder Glucobay), Voglibose (z. B. Volix, Vocarb oder Volibo)