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Eine Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit der VX-121-Kombinationstherapie bei Patienten mit zystischer Fibrose

29. März 2023 aktualisiert von: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Eine randomisierte, doppelblinde, kontrollierte Phase-2-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit der VX-121-Kombinationstherapie bei Patienten ab 18 Jahren mit zystischer Fibrose

Der Zweck dieser Studie ist die Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit der VX-121-Kombinationstherapie bei Patienten mit zystischer Fibrose (CF).

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

87

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Essen, Deutschland
        • Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
      • Muenchen, Deutschland
        • Pneumologisches Studienzentrum Muenchen-West
  • Niederlande
      • Amsterdam, Niederlande
        • Academic Medical Center
      • Den Haag, Niederlande
        • HagaZiekenhuis van Den Haag
      • Heidelberglaan, Niederlande
        • University Medical Center, Utrecht, Department of Pulmonology and Tuberculosis
      • Nijmegen, Niederlande
        • UMC St. Radboud
      • Rotterdam, Niederlande
        • Erasmus Medical Center
  • Portugal
      • Lisbon, Portugal
        • Hospital de Santa Maria
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90033
        • Keck Medical Center of University of Southern California
      • Oakland, California, Vereinigte Staaten, 94611
        • Kaiser Permanente
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Vereinigte Staaten, 40536
        • University of Kentucky.
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Vereinigte Staaten, 70112
        • Tulane Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
        • University of Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27157
        • Wake Forest University Baptist Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Vereinigte Staaten, 73112
        • Santiago Reyes, M.D.
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Vereinigte Staaten, 78229-3900
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio
  • Vereinigtes Königreich
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust, Royal Brompton Hospital
      • Manchester, Vereinigtes Königreich
        • Wythenshawe Hospital
      • Newcastle Upon Tyne, Vereinigtes Königreich
        • The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust, The Royal Victoria Infirmary
      • Penarth, Vereinigtes Königreich
        • All Wales Adult Cystic Fibrosis Centre, University Hospital Llandough

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

16 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  • Teil 1: Heterozygot für F508del und eine MF-Mutation (F/MF)
  • Teil 2: Homozygot für F508del (F/F)
  • FEV1-Wert ≥40 % und ≤90 % des vorhergesagten Mittelwerts für Alter, Geschlecht und Größe

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Vorgeschichte einer klinisch signifikanten Zirrhose mit oder ohne portale Hypertension
  • Lungeninfektion mit Organismen, die mit einer schnelleren Verschlechterung des Lungenstatus einhergehen
  • Vorgeschichte einer soliden Organ- oder hämatologischen Transplantation

Andere protokolldefinierte Einschluss-/Ausschlusskriterien können gelten

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Placebo-Komparator: Teil 1: Placebo
Die Teilnehmer erhielten im Behandlungszeitraum 4 Wochen lang ein auf VX-121/TEZ/VX-561 abgestimmtes Placebo und in der Auswaschphase 18 Tage lang ein auf TEZ/VX-561 abgestimmtes Placebo.
Arzneimittel: Placebo
Auf VX-121, TEZ und VX-561 abgestimmte Placebos zur oralen Verabreichung.
Experimental: Teil 1: VX-121/TEZ/VX-561 TC - Niedrige Dosis
Die Teilnehmer erhielten VX-121 5 Milligramm (mg) einmal täglich (qd)/TEZ 100 mg qd/VX-561 150 mg qd TC für 4 Wochen im Behandlungszeitraum und TEZ 100 mg qd/VX-561 150 mg qd für 18 Tage in der Auswaschphase
Arzneimittel: TEZ
TEZ-Tablette zur oralen Verabreichung.
Andere Namen:
  • VX-661
  • Tezacaftor
Arzneimittel: VX-121
Tabletten zur oralen Verabreichung.
Arzneimittel: VX-561
Tabletten zur oralen Verabreichung.
Andere Namen:
  • CTP-656
  • Deutivacaftor (D-IVA)
Experimental: Teil 1: VX-121/TEZ/VX-561 TC – Mittlere Dosis
Die Teilnehmer erhielten VX-121 10 mg qd/TEZ 100 mg qd/VX-561 150 mg qd TC für 4 Wochen in der Behandlungsphase und TEZ 100 mg qd/VX-561 150 mg qd für 18 Tage in der Auswaschphase.
Arzneimittel: TEZ
TEZ-Tablette zur oralen Verabreichung.
Andere Namen:
  • VX-661
  • Tezacaftor
Arzneimittel: VX-121
Tabletten zur oralen Verabreichung.
Arzneimittel: VX-561
Tabletten zur oralen Verabreichung.
Andere Namen:
  • CTP-656
  • Deutivacaftor (D-IVA)
Experimental: Teil 1: VX-121/TEZ/VX-561 TC – Hochdosis
Die Teilnehmer erhielten 4 Wochen lang VX-121 20 mg qd/TEZ 100 mg qd/VX-561 150 mg qd TC für 4 Wochen und TEZ 100 mg qd/VX-561 150 mg qd für 18 Tage in der Auswaschphase.
Arzneimittel: TEZ
TEZ-Tablette zur oralen Verabreichung.
Andere Namen:
  • VX-661
  • Tezacaftor
Arzneimittel: VX-121
Tabletten zur oralen Verabreichung.
Arzneimittel: VX-561
Tabletten zur oralen Verabreichung.
Andere Namen:
  • CTP-656
  • Deutivacaftor (D-IVA)
Aktiver Komparator: Teil 2: TEZ/IVA
Nach der Einlaufphase mit TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg alle 12 Stunden (q12h) für 4 Wochen erhielten die Teilnehmer TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h für 4 Wochen im Behandlungszeitraum und TEZ 100 mg/IVA 150 mg q12h für 4 Wochen in der Auswaschphase.
Arzneimittel: MwSt
Tabletten zur oralen Verabreichung.
Andere Namen:
  • VX-770
  • Ivacaftor
Arzneimittel: TEZ/IVA
Kombinationstabletten mit fester Dosis zur oralen Verabreichung.
Andere Namen:
  • VX-661/VX-770
  • Tezacaftor/Ivacaftor
Experimental: Teil 2: VX-121/TEZ/VX-561 TC – Hochdosis
Nach der Einlaufphase mit TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h für 4 Wochen erhielten die Teilnehmer VX-121 20 mg qd/TEZ 100 mg qd/VX-561 150 mg qd TC für 4 Wochen im Behandlungszeitraum und TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg alle 12 Stunden für 4 Wochen in der Auswaschphase.
Arzneimittel: TEZ
TEZ-Tablette zur oralen Verabreichung.
Andere Namen:
  • VX-661
  • Tezacaftor
Arzneimittel: VX-121
Tabletten zur oralen Verabreichung.
Arzneimittel: VX-561
Tabletten zur oralen Verabreichung.
Andere Namen:
  • CTP-656
  • Deutivacaftor (D-IVA)

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Absolute Veränderung des prognostizierten forcierten Ausatmungsvolumens in 1 Sekunde (ppFEV1)
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis zum 29. Tag
FEV1 ist das Luftvolumen, das nach vollständiger Inspiration in einer Sekunde zwangsweise ausgeblasen werden kann.
Von der Grundlinie bis zum 29. Tag
Sicherheit und Verträglichkeit, bewertet anhand der Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (AEs) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs)
Zeitfenster: Von Tag 1 bis zur Sicherheitsnachsorge (bis Tag 75 für Teil 1 und bis Tag 85 für Teil 2)
Von Tag 1 bis zur Sicherheitsnachsorge (bis Tag 75 für Teil 1 und bis Tag 85 für Teil 2)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Absolute Veränderung des Respiratory Domain Score im Mukoviszidose-Fragebogen (CFQ-R).
Zeitfenster: Von der Grundlinie an Tag 29
Der CFQ-R ist ein validiertes, von Teilnehmern gemeldetes Ergebnis, das die gesundheitsbezogene Lebensqualität von Teilnehmern mit Mukoviszidose misst. Respiratorischer Bereich bewertet respiratorische Symptome, Punktebereich: 0-100; höhere Werte bedeuten weniger Symptome und eine bessere gesundheitsbezogene Lebensqualität.
Von der Grundlinie an Tag 29
Absolute Änderung der Chloridkonzentration (SwCl) im Schweiß
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis zum 29. Tag
Schweißproben wurden mit einem zugelassenen Sammelgerät gesammelt.
Von der Grundlinie bis zum 29. Tag
Beobachtete Plasmakonzentration vor der Verabreichung (Ctrough) von VX-121, TEZ und seinen Metaboliten (M1-TEZ) und VX-561 und seinen Metaboliten (M1-VX-561 und M6-VX-561)
Zeitfenster: Vordosierung an Tag 15 und Tag 29
Vordosierung an Tag 15 und Tag 29

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

30. April 2019

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

10. Dezember 2019

Studienabschluss (Tatsächlich)

10. Dezember 2019

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

10. April 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

10. April 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

11. April 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

20. April 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

29. März 2023

Zuletzt verifiziert

1. März 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • VX18-121-101

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Beschreibung des IPD-Plans

Einzelheiten zu den Vertex-Datenfreigabekriterien und dem Verfahren zur Beantragung des Zugriffs finden Sie unter: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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