Badanie oceniające bezpieczeństwo i skuteczność terapii skojarzonej VX-121 u pacjentów z mukowiscydozą
29 marca 2023 zaktualizowane przez: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Faza 2, randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane badanie mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności terapii skojarzonej VX-121 u pacjentów w wieku 18 lat i starszych z mukowiscydozą
Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności terapii skojarzonej VX-121 u pacjentów z mukowiscydozą (CF).
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
87
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Amsterdam, Holandia
- Academic Medical Center
-
Den Haag, Holandia
- HagaZiekenhuis van den Haag
-
Heidelberglaan, Holandia
- University Medical Center, Utrecht, Department of Pulmonology and Tuberculosis
-
Nijmegen, Holandia
- UMC St. Radboud
-
Rotterdam, Holandia
- Erasmus Medical Center
-
-
-
-
-
Berlin, Niemcy
- Charite Paediatric Pulmonology Department
-
Essen, Niemcy
- Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
-
Muenchen, Niemcy
- Pneumologisches Studienzentrum Muenchen-West
-
-
-
-
-
Lisbon, Portugalia
- Hospital de Santa Maria
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90033
- Keck Medical Center of University of Southern California
-
Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94611
- Kaiser Permanente
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40536
- University of Kentucky.
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70112
- Tulane Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
- University of Minnesota
-
-
New York
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
- Columbia University Medical Center
-
-
North Carolina
-
Winston-Salem, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27157
- Wake Forest University Baptist Medical Center
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Stany Zjednoczone, 73112
- Santiago Reyes, M.D.
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78229-3900
- University of Texas Health Science Center at San Antonio
-
-
-
-
-
Birmingham, Zjednoczone Królestwo
- University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
-
London, Zjednoczone Królestwo
- Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust, Royal Brompton Hospital
-
Manchester, Zjednoczone Królestwo
- Wythenshawe Hospital
-
Newcastle Upon Tyne, Zjednoczone Królestwo
- The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust, The Royal Victoria Infirmary
-
Penarth, Zjednoczone Królestwo
- All Wales Adult Cystic Fibrosis Centre, University Hospital Llandough
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
14 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kluczowe kryteria włączenia:
- Część 1: Heterozygota dla F508del i mutacja MF (F/MF)
- Część 2: Homozygota dla F508del (F/F)
- Wartość FEV1 ≥40% i ≤90% średniej przewidywanej dla wieku, płci i wzrostu
Kluczowe kryteria wykluczenia:
- Historia klinicznie istotnej marskości wątroby z nadciśnieniem wrotnym lub bez
- Zakażenie płuc drobnoustrojami związanymi z szybszym pogorszeniem stanu płuc
- Historia przeszczepu narządu miąższowego lub hematologicznego
Mogą mieć zastosowanie inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
- Maskowanie: Poczwórny
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Komparator placebo: Część 1: Placebo
Uczestnicy otrzymywali placebo dopasowane do potrójnej kombinacji (TC) VX-121/TEZ/VX-561 przez 4 tygodnie w okresie leczenia i placebo dopasowane do TEZ/VX-561 przez 18 dni w okresie wypłukiwania.
|
Placebo dopasowane do VX-121, TEZ i VX-561 do podawania doustnego.
|
|
Eksperymentalny: Część 1: VX-121/TEZ/VX-561 TC – Niska dawka
Uczestnicy otrzymywali VX-121 5 miligramów (mg) raz dziennie (qd)/TEZ 100 mg qd/VX-561 150 mg qd TC przez 4 tygodnie w okresie leczenia i TEZ 100 mg qd/VX-561 150 mg qd przez 18 dni w okresie wypłukiwania
|
Tabletka TEZ do podawania doustnego.
Inne nazwy:
Tabletki do podawania doustnego.
Tabletki do podawania doustnego.
Inne nazwy:
|
|
Eksperymentalny: Część 1: VX-121/TEZ/VX-561 TC – Średnia dawka
Uczestnicy otrzymywali VX-121 10 mg qd/TEZ 100 mg qd/VX-561 150 mg qd TC przez 4 tygodnie w okresie leczenia i TEZ 100 mg qd/VX-561 150 mg qd przez 18 dni w okresie wypłukiwania.
|
Tabletka TEZ do podawania doustnego.
Inne nazwy:
Tabletki do podawania doustnego.
Tabletki do podawania doustnego.
Inne nazwy:
|
|
Eksperymentalny: Część 1: VX-121/TEZ/VX-561 TC – Wysoka dawka
Uczestnicy otrzymywali VX-121 20 mg qd/TEZ 100 mg qd/VX-561 150 mg qd TC przez 4 tygodnie w okresie leczenia i TEZ 100 mg qd/VX-561 150 mg qd przez 18 dni w okresie wypłukiwania.
|
Tabletka TEZ do podawania doustnego.
Inne nazwy:
Tabletki do podawania doustnego.
Tabletki do podawania doustnego.
Inne nazwy:
|
|
Aktywny komparator: Część 2: TEZ/IVA
Po okresie wstępnym z TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg co 12 godzin (co 12h) przez 4 tygodnie, uczestnicy otrzymywali TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg co 12h przez 4 tygodnie w okresie leczenia i TEZ 100 mg/IVA 150 mg q12h przez 4 tygodnie w okresie wypłukiwania.
|
Tabletki do podawania doustnego.
Inne nazwy:
Tabletki złożone o ustalonej dawce do podawania doustnego.
Inne nazwy:
|
|
Eksperymentalny: Część 2: VX-121/TEZ/VX-561 TC – Wysoka dawka
Po okresie wstępnym z TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg co 12h przez 4 tygodnie, uczestnicy otrzymywali VX-121 20 mg qd/TEZ 100 mg qd/VX-561 150 mg qd TC przez 4 tygodnie w okresie leczenia oraz TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg co 12h przez 4 tygodnie w okresie wypłukiwania.
|
Tabletka TEZ do podawania doustnego.
Inne nazwy:
Tabletki do podawania doustnego.
Tabletki do podawania doustnego.
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Bezwzględna zmiana procentowej przewidywanej natężonej objętości wydechowej w ciągu 1 sekundy (ppFEV1)
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do dnia 29
|
FEV1 to objętość powietrza, którą można wydmuchać na siłę w ciągu jednej sekundy po pełnym wdechu.
|
Od wartości początkowej do dnia 29
|
|
Bezpieczeństwo i tolerancja oceniane na podstawie liczby uczestników z nagłymi zdarzeniami niepożądanymi (AE) i poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE) związanymi z leczeniem
Ramy czasowe: Od dnia 1 do kontroli bezpieczeństwa (do dnia 75 w przypadku części 1 i do dnia 85 w przypadku części 2)
|
Od dnia 1 do kontroli bezpieczeństwa (do dnia 75 w przypadku części 1 i do dnia 85 w przypadku części 2)
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Bezwzględna zmiana w zmienionym kwestionariuszu dotyczącym mukowiscydozy (CFQ-R) w zakresie oceny domeny oddechowej
Ramy czasowe: Od linii podstawowej w dniu 29
|
CFQ-R to zatwierdzony wynik zgłaszany przez uczestników, mierzący jakość życia związaną ze zdrowiem uczestników z mukowiscydozą.
Domena oddechowa oceniała objawy oddechowe, zakres punktacji: 0-100; wyższe wyniki wskazujące na mniej objawów i lepszą jakość życia związaną ze zdrowiem.
|
Od linii podstawowej w dniu 29
|
|
Bezwzględna zmiana stężenia chlorków w pocie (SwCl).
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do dnia 29
|
Próbki potu pobierano za pomocą zatwierdzonego urządzenia do pobierania.
|
Od wartości początkowej do dnia 29
|
|
Obserwowane stężenie w osoczu przed podaniem dawki (Ctrough) VX-121, TEZ i jego metabolitów (M1-TEZ) oraz VX-561 i jego metabolitów (M1-VX-561 i M6-VX-561)
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki w dniu 15 i dniu 29
|
Przed podaniem dawki w dniu 15 i dniu 29
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
30 kwietnia 2019
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
10 grudnia 2019
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
10 grudnia 2019
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
10 kwietnia 2019
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
10 kwietnia 2019
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
11 kwietnia 2019
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
20 kwietnia 2023
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
29 marca 2023
Ostatnia weryfikacja
1 marca 2023
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby Układu Pokarmowego
- Procesy patologiczne
- Choroby Układu Oddechowego
- Choroby płuc
- Niemowlę, noworodek, choroby
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby trzustki
- Zwłóknienie
- Mukowiscydoza
- Molekularne mechanizmy działania farmakologicznego
- Modulatory transportu membranowego
- Agoniści kanału chlorkowego
- Iwakaftor
Inne numery identyfikacyjne badania
- VX18-121-101
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Opis planu IPD
Szczegółowe informacje na temat kryteriów udostępniania danych firmy Vertex i procesu ubiegania się o dostęp można znaleźć na stronie: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Tak
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .