Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus VX-121-yhdistelmähoidon turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on kystinen fibroosi

keskiviikko 29. maaliskuuta 2023 päivittänyt: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Vaihe 2, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, kontrolloitu tutkimus VX-121-yhdistelmähoidon turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi 18-vuotiailla ja sitä vanhemmilla potilailla, joilla on kystinen fibroosi

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida VX-121-yhdistelmähoidon turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehoa potilailla, joilla on kystinen fibroosi (CF).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

87

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Amsterdam, Alankomaat
        • Academic Medical Center
      • Den Haag, Alankomaat
        • HagaZiekenhuis van Den Haag
      • Heidelberglaan, Alankomaat
        • University Medical Center, Utrecht, Department of Pulmonology and Tuberculosis
      • Nijmegen, Alankomaat
        • UMC St. Radboud
      • Rotterdam, Alankomaat
        • Erasmus Medical Center
  • Portugali
      • Lisbon, Portugali
        • Hospital de Santa Maria
  • Saksa
      • Berlin, Saksa
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Essen, Saksa
        • Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
      • Muenchen, Saksa
        • Pneumologisches Studienzentrum Muenchen-West
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust, Royal Brompton Hospital
      • Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Wythenshawe Hospital
      • Newcastle Upon Tyne, Yhdistynyt kuningaskunta
        • The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust, The Royal Victoria Infirmary
      • Penarth, Yhdistynyt kuningaskunta
        • All Wales Adult Cystic Fibrosis Centre, University Hospital Llandough
  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90033
        • Keck Medical Center of University of Southern California
      • Oakland, California, Yhdysvallat, 94611
        • Kaiser Permanente
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Yhdysvallat, 40536
        • University of Kentucky.
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Yhdysvallat, 70112
        • Tulane Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
        • University of Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Yhdysvallat, 27157
        • Wake Forest University Baptist Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Yhdysvallat, 73112
        • Santiago Reyes, M.D.
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78229-3900
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

16 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  • Osa 1: Heterotsygoottinen F508del- ja MF-mutaatiolle (F/MF)
  • Osa 2: Homotsygootti F508delille (F/F)
  • FEV1-arvo ≥40 % ja ≤90 % iän, sukupuolen ja pituuden ennustetusta keskiarvosta

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  • Aiemmin kliinisesti merkittävä kirroosi portaalihypertensiolla tai ilman sitä
  • Keuhkoinfektio organismien kanssa, joka liittyy nopeampaan keuhkojen tilan heikkenemiseen
  • Aiemmat kiinteän elimen tai hematologiset siirrot

Muita protokollan määrittelemiä sisällyttämis-/poissulkemiskriteerejä voidaan soveltaa

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Placebo Comparator: Osa 1: Placebo
Osallistujat saivat lumelääkettä VX-121/TEZ/VX-561-kolmoisyhdistelmällä (TC) 4 viikon ajan hoitojakson aikana ja lumelääkettä TEZ/VX-561:llä 18 päivän ajan poistumisjakson aikana.
Lääke: Plasebo
Plasebot sopivat VX-121:een, TEZ:ään ja VX-561:een oraalista antoa varten.
Kokeellinen: Osa 1: VX-121/TEZ/VX-561 TC – Pieni annos
Osallistujat saivat VX-121 5 milligrammaa (mg) kerran päivässä (qd)/TEZ 100 mg qd/VX-561 150 mg qd TC 4 viikon ajan hoitojakson aikana ja TEZ 100 mg qd/VX-561 150 mg qd 18 päivän ajan pesujaksolla
Lääke: TEZ
TEZ tabletti suun kautta.
Muut nimet:
  • VX-661
  • Tezakaftori
Lääke: VX-121
Tabletit suun kautta.
Lääke: VX-561
Tabletit suun kautta.
Muut nimet:
  • CTP-656
  • Deutivakaftori (D-IVA)
Kokeellinen: Osa 1: VX-121/TEZ/VX-561 TC - Keskiannos
Osallistujat saivat VX-121 10 mg qd/TEZ 100 mg qd/VX-561 150 mg qd TC 4 viikon ajan hoitojakson aikana ja TEZ 100 mg qd/VX-561 150 mg qd 18 päivän ajan pesujakson aikana.
Lääke: TEZ
TEZ tabletti suun kautta.
Muut nimet:
  • VX-661
  • Tezakaftori
Lääke: VX-121
Tabletit suun kautta.
Lääke: VX-561
Tabletit suun kautta.
Muut nimet:
  • CTP-656
  • Deutivakaftori (D-IVA)
Kokeellinen: Osa 1: VX-121/TEZ/VX-561 TC - Suuri annos
Osallistujat saivat VX-121 20 mg qd/TEZ 100 mg qd/VX-561 150 mg qd TC 4 viikon ajan hoitojakson aikana ja TEZ 100 mg qd/VX-561 150 mg qd 18 päivän ajan pesujakson aikana.
Lääke: TEZ
TEZ tabletti suun kautta.
Muut nimet:
  • VX-661
  • Tezakaftori
Lääke: VX-121
Tabletit suun kautta.
Lääke: VX-561
Tabletit suun kautta.
Muut nimet:
  • CTP-656
  • Deutivakaftori (D-IVA)
Active Comparator: Osa 2: TEZ/IVA
Aloitusjakson jälkeen TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg 12 tunnin välein (q12h) 4 viikon ajan, osallistujat saivat TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h 4 viikon ajan hoitojakson aikana ja TEZ 100 mg/IVA 150 mg q12h 4 viikon ajan pesujakson aikana.
Lääke: IVA
Tabletit suun kautta annettavaksi.
Muut nimet:
  • VX-770
  • Ivakaftori
Lääke: TEZ/IVA
Kiinteän annoksen yhdistelmätabletit suun kautta annettavaksi.
Muut nimet:
  • VX-661/VX-770
  • Tezakaftori/Ivakaftori
Kokeellinen: Osa 2: VX-121/TEZ/VX-561 TC - Suuri annos
Osallistujat saivat VX-121 20 mg qd/TEZ 100 mg qd/VX-561 150 mg qd TC 4 viikon ajan hoitojakson aikana ja TEZ 100:lla 4 viikon sisäänajojakson jälkeen. mg qd/IVA 150 mg q12h 4 viikon ajan pesujakson aikana.
Lääke: TEZ
TEZ tabletti suun kautta.
Muut nimet:
  • VX-661
  • Tezakaftori
Lääke: VX-121
Tabletit suun kautta.
Lääke: VX-561
Tabletit suun kautta.
Muut nimet:
  • CTP-656
  • Deutivakaftori (D-IVA)

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Absoluuttinen muutos prosentteina, ennustettu pakotettu uloshengitystilavuus 1 sekunnissa (ppFEV1)
Aikaikkuna: Perustasosta päivään 29
FEV1 on ilmamäärä, joka voidaan väkisin puhaltaa ulos sekunnissa täyden sisäänhengityksen jälkeen.
Perustasosta päivään 29
Turvallisuus ja siedettävyys hoitoon liittyvien haittatapahtumien (AE) ja vakavien haittatapahtumien (SAE) osallistujien lukumäärän perusteella arvioituna
Aikaikkuna: 1. päivästä turvallisuusseurantaan (päivään 75 osan 1 osalta ja päivään 85 osan 2 osalta)
1. päivästä turvallisuusseurantaan (päivään 75 osan 1 osalta ja päivään 85 osan 2 osalta)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Absoluuttinen muutos kystisen fibroosin kyselylomakkeen tarkistetussa (CFQ-R) hengitystiealueen pistemäärässä
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta 29. päivänä
CFQ-R on validoitu osallistujien raportoima tulos, joka mittaa kystistä fibroosia sairastavien osallistujien terveyteen liittyvää elämänlaatua. Hengitysalueen arvioidut hengitysoireet, pistemäärä: 0-100; korkeammat pisteet osoittavat vähemmän oireita ja parempaa terveyteen liittyvää elämänlaatua.
Lähtötilanteesta 29. päivänä
Absoluuttinen muutos hikikloridipitoisuuksissa (SwCl).
Aikaikkuna: Perustasosta päivään 29
Hikinäytteet kerättiin hyväksytyllä keräyslaitteella.
Perustasosta päivään 29
VX-121:n, TEZ:n ja sen aineenvaihduntatuotteiden (M1-TEZ) ja VX-561:n ja sen aineenvaihduntatuotteiden (M1-VX-561 ja M6-VX-561) havaittu plasmapitoisuus ennen annosta (Ctrough)
Aikaikkuna: Ennakkoannostus päivänä 15 ja päivänä 29
Ennakkoannostus päivänä 15 ja päivänä 29

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 30. huhtikuuta 2019

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 10. joulukuuta 2019

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 10. joulukuuta 2019

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 10. huhtikuuta 2019

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 10. huhtikuuta 2019

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 11. huhtikuuta 2019

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 20. huhtikuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 29. maaliskuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. maaliskuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • VX18-121-101

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

IPD-suunnitelman kuvaus

Yksityiskohdat Vertex-tietojen jakamiskriteereistä ja käyttöoikeuden pyytämisprosessista löytyvät osoitteesta: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Kystinen fibroosi

Kliiniset tutkimukset IVA

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Guinea

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa