Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование по оценке безопасности и эффективности комбинированной терапии VX-121 у пациентов с кистозным фиброзом

29 марта 2023 г. обновлено: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Фаза 2, рандомизированное, двойное слепое, контролируемое исследование для оценки безопасности и эффективности комбинированной терапии VX-121 у субъектов в возрасте 18 лет и старше с кистозным фиброзом

Целью данного исследования является оценка безопасности, переносимости и эффективности комбинированной терапии VX-121 у пациентов с муковисцидозом (МВ).

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

87

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Германия
      • Berlin, Германия
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Essen, Германия
        • Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
      • Muenchen, Германия
        • Pneumologisches Studienzentrum Muenchen-West
  • Нидерланды
      • Amsterdam, Нидерланды
        • Academic Medical Center
      • Den Haag, Нидерланды
        • HagaZiekenhuis van Den Haag
      • Heidelberglaan, Нидерланды
        • University Medical Center, Utrecht, Department of Pulmonology and Tuberculosis
      • Nijmegen, Нидерланды
        • UMC St. Radboud
      • Rotterdam, Нидерланды
        • Erasmus Medical Center
  • Португалия
      • Lisbon, Португалия
        • Hospital de Santa Maria
  • Соединенное Королевство
      • Birmingham, Соединенное Королевство
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
      • London, Соединенное Королевство
        • Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust, Royal Brompton Hospital
      • Manchester, Соединенное Королевство
        • Wythenshawe Hospital
      • Newcastle Upon Tyne, Соединенное Королевство
        • The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust, The Royal Victoria Infirmary
      • Penarth, Соединенное Королевство
        • All Wales Adult Cystic Fibrosis Centre, University Hospital Llandough
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90033
        • Keck Medical Center of University of Southern California
      • Oakland, California, Соединенные Штаты, 94611
        • Kaiser Permanente
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Соединенные Штаты, 40536
        • University of Kentucky.
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Соединенные Штаты, 70112
        • Tulane Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55455
        • University of Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Соединенные Штаты, 27157
        • Wake Forest University Baptist Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Соединенные Штаты, 73112
        • Santiago Reyes, M.D.
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Соединенные Штаты, 78229-3900
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

16 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Ключевые критерии включения:

  • Часть 1: гетерозиготы по F508del и мутации MF (F/MF)
  • Часть 2: Гомозиготные по F508del (F/F)
  • Значение ОФВ1 ≥40% и ≤90% от прогнозируемого среднего значения для возраста, пола и роста

Ключевые критерии исключения:

  • Клинически значимый цирроз печени с портальной гипертензией или без нее в анамнезе.
  • Инфекция легких микроорганизмами, связанными с более быстрым снижением легочного статуса
  • История солидных органов или гематологической трансплантации

Могут применяться другие определенные протоколом критерии включения/исключения.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Последовательное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Плацебо Компаратор: Часть 1: Плацебо
Участники получали плацебо, соответствующее тройной комбинации (TC) VX-121/TEZ/VX-561, в течение 4 недель в период лечения и плацебо, соответствующее TEZ/VX-561, в течение 18 дней в период вымывания.
Лекарство: Плацебо
Плацебо соответствовали VX-121, TEZ и VX-561 для перорального введения.
Экспериментальный: Часть 1: VX-121/TEZ/VX-561 TC — низкая доза
Участники получали VX-121 5 миллиграмм (мг) один раз в день (qd)/TEZ 100 мг qd/VX-561 150 мг qd TC в течение 4 недель в период лечения и TEZ 100 мг qd/VX-561 150 мг qd в течение 18 дней. в период отмывания
Лекарство: ТЭЗ
Таблетки ТЭЗ для приема внутрь.
Другие имена:
  • VX-661
  • Тезакафтор
Лекарство: ВХ-121
Таблетки для приема внутрь.
Лекарство: VX-561
Таблетки для приема внутрь.
Другие имена:
  • КТП-656
  • Дейтивакафтор (D-IVA)
Экспериментальный: Часть 1: VX-121/TEZ/VX-561 TC — средняя доза
Участники получали VX-121 10 мг один раз в день/TEZ 100 мг один раз в день/VX-561 150 мг один раз в день TC в течение 4 недель в период лечения и TEZ 100 мг один раз в день/VX-561 150 мг один раз в день в течение 18 дней в период вымывания.
Лекарство: ТЭЗ
Таблетки ТЭЗ для приема внутрь.
Другие имена:
  • VX-661
  • Тезакафтор
Лекарство: ВХ-121
Таблетки для приема внутрь.
Лекарство: VX-561
Таблетки для приема внутрь.
Другие имена:
  • КТП-656
  • Дейтивакафтор (D-IVA)
Экспериментальный: Часть 1: VX-121/TEZ/VX-561 TC — высокая доза
Участники получали VX-121 20 мг один раз в день/TEZ 100 мг один раз в день/VX-561 150 мг один раз в день TC в течение 4 недель в период лечения и TEZ 100 мг один раз в день/VX-561 150 мг один раз в день в течение 18 дней в период вымывания.
Лекарство: ТЭЗ
Таблетки ТЭЗ для приема внутрь.
Другие имена:
  • VX-661
  • Тезакафтор
Лекарство: ВХ-121
Таблетки для приема внутрь.
Лекарство: VX-561
Таблетки для приема внутрь.
Другие имена:
  • КТП-656
  • Дейтивакафтор (D-IVA)
Активный компаратор: Часть 2: ТЭЗ/ИВА
После вводного периода с TEZ 100 мг 1 раз в день/IVA 150 мг каждые 12 часов (каждые 12 часов) в течение 4 недель участники получали TEZ 100 мг qd/IVA 150 мг каждые 12 часов в течение 4 недель в период лечения и TEZ 100 мг/IVA 150 мг. каждые 12 часов в течение 4 недель в период вымывания.
Лекарство: ИВА
Таблетки для приема внутрь.
Другие имена:
  • VX-770
  • Ивакафтор
Лекарство: ТЭЗ/ИВА
Комбинированные таблетки с фиксированной дозой для приема внутрь.
Другие имена:
  • VX-661/VX-770
  • Тезакафтор/Ивакафтор
Экспериментальный: Часть 2: VX-121/TEZ/VX-561 TC — высокая доза
После вводного периода с TEZ 100 мг один раз в день/IVA 150 мг каждые 12 часов в течение 4 недель участники получали VX-121 20 мг один раз в день/TEZ 100 мг один раз в день/VX-561 150 мг один раз в день TC в течение 4 недель в период лечения и TEZ 100. мг qd/IVA 150 мг каждые 12 часов в течение 4 недель в период вымывания.
Лекарство: ТЭЗ
Таблетки ТЭЗ для приема внутрь.
Другие имена:
  • VX-661
  • Тезакафтор
Лекарство: ВХ-121
Таблетки для приема внутрь.
Лекарство: VX-561
Таблетки для приема внутрь.
Другие имена:
  • КТП-656
  • Дейтивакафтор (D-IVA)

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Абсолютное изменение прогнозируемого объема форсированного выдоха в процентах за 1 секунду (ppFEV1)
Временное ограничение: От исходного уровня до дня 29
ОФВ1 — это объем воздуха, который можно принудительно выдохнуть за одну секунду после полного вдоха.
От исходного уровня до дня 29
Безопасность и переносимость по оценке количества участников с нежелательными явлениями (НЯ), возникшими после лечения, и серьезными нежелательными явлениями (СНЯ)
Временное ограничение: С 1-го дня до последующего наблюдения за безопасностью (до 75-го дня для части 1 и до 85-го дня для части 2)
С 1-го дня до последующего наблюдения за безопасностью (до 75-го дня для части 1 и до 85-го дня для части 2)

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Абсолютное изменение показателя респираторного домена по пересмотренному опроснику для муковисцидоза (CFQ-R)
Временное ограничение: От исходного уровня на 29-й день
CFQ-R — это подтвержденный результат, о котором сообщают участники, измеряющий качество жизни, связанное со здоровьем, у участников с муковисцидозом. Респираторный домен оценивал респираторные симптомы, диапазон баллов: 0-100; более высокие баллы указывают на меньшее количество симптомов и лучшее качество жизни, связанное со здоровьем.
От исходного уровня на 29-й день
Абсолютное изменение концентрации хлорида пота (SwCl)
Временное ограничение: От исходного уровня до дня 29
Образцы пота собирали с помощью утвержденного устройства для сбора.
От исходного уровня до дня 29
Наблюдаемая концентрация в плазме перед введением дозы (Ctrough) VX-121, TEZ и его метаболитов (M1-TEZ) и VX-561 и его метаболитов (M1-VX-561 и M6-VX-561)
Временное ограничение: Предварительная доза на 15-й и 29-й день
Предварительная доза на 15-й и 29-й день

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

30 апреля 2019 г.

Первичное завершение (Действительный)

10 декабря 2019 г.

Завершение исследования (Действительный)

10 декабря 2019 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

10 апреля 2019 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

10 апреля 2019 г.

Первый опубликованный (Действительный)

11 апреля 2019 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

20 апреля 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

29 марта 2023 г.

Последняя проверка

1 марта 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • VX18-121-101

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Описание плана IPD

Подробную информацию о критериях обмена данными Vertex и процессе запроса доступа можно найти по адресу: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing.

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Да

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования ИВА

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Benin

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться