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Une étude pour évaluer l'innocuité et l'efficacité de la thérapie combinée VX-121 chez les sujets atteints de fibrose kystique

29 mars 2023 mis à jour par: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Une étude de phase 2, randomisée, en double aveugle et contrôlée pour évaluer l'innocuité et l'efficacité de la thérapie combinée VX-121 chez des sujets âgés de 18 ans et plus atteints de fibrose kystique

Le but de cette étude est d'évaluer l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité de la thérapie combinée VX-121 chez les sujets atteints de mucoviscidose (FK).

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

87

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Berlin, Allemagne
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Essen, Allemagne
        • Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
      • Muenchen, Allemagne
        • Pneumologisches Studienzentrum Muenchen-West
  • Le Portugal
      • Lisbon, Le Portugal
        • Hospital de Santa Maria
  • Pays-Bas
      • Amsterdam, Pays-Bas
        • Academic Medical Center
      • Den Haag, Pays-Bas
        • HagaZiekenhuis van Den Haag
      • Heidelberglaan, Pays-Bas
        • University Medical Center, Utrecht, Department of Pulmonology and Tuberculosis
      • Nijmegen, Pays-Bas
        • UMC St. Radboud
      • Rotterdam, Pays-Bas
        • Erasmus Medical Center
  • Royaume-Uni
      • Birmingham, Royaume-Uni
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
      • London, Royaume-Uni
        • Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust, Royal Brompton Hospital
      • Manchester, Royaume-Uni
        • Wythenshawe Hospital
      • Newcastle Upon Tyne, Royaume-Uni
        • The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust, The Royal Victoria Infirmary
      • Penarth, Royaume-Uni
        • All Wales Adult Cystic Fibrosis Centre, University Hospital Llandough
  • États-Unis
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90033
        • Keck Medical Center of University of Southern California
      • Oakland, California, États-Unis, 94611
        • Kaiser Permanente
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, États-Unis, 40536
        • University of Kentucky.
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, États-Unis, 70112
        • Tulane Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55455
        • University of Minnesota
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, États-Unis, 27157
        • Wake Forest University Baptist Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, États-Unis, 73112
        • Santiago Reyes, M.D.
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, États-Unis, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • San Antonio, Texas, États-Unis, 78229-3900
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

16 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion clés :

  • Partie 1 : Hétérozygote pour F508del et une mutation MF (F/MF)
  • Partie 2 : Homozygote pour F508del (F/F)
  • VEMS ≥ 40 % et ≤ 90 % de la moyenne prédite pour l'âge, le sexe et la taille

Critères d'exclusion clés :

  • Antécédents de cirrhose cliniquement significative avec ou sans hypertension portale
  • Infection pulmonaire par des organismes associés à un déclin plus rapide de l'état pulmonaire
  • Antécédents de transplantation d'organe solide ou hématologique

D'autres critères d'inclusion/exclusion définis par le protocole peuvent s'appliquer

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur placebo: Partie 1 : Placebo
Les participants ont reçu un placebo apparié à la combinaison triple (TC) VX-121/TEZ/VX-561 pendant 4 semaines pendant la période de traitement et un placebo apparié à TEZ/VX-561 pendant 18 jours pendant la période de sevrage.
Médicament: Placebo
Placebos appariés au VX-121, TEZ et VX-561 pour l'administration orale.
Expérimental: Partie 1 : VX-121/TEZ/VX-561 TC - Faible dose
Les participants ont reçu VX-121 5 milligrammes (mg) une fois par jour (qd)/TEZ 100 mg qd/VX-561 150 mg qd TC pendant 4 semaines pendant la période de traitement et TEZ 100 mg qd/VX-561 150 mg qd pendant 18 jours dans la période de lavage
Médicament: TEZ
Comprimé TEZ pour administration orale.
Autres noms:
  • VX-661
  • Tézacaftor
Médicament: VX-121
Comprimés pour administration orale.
Médicament: VX-561
Comprimés pour administration orale.
Autres noms:
  • CTP-656
  • Deutivacaftor (D-IVA)
Expérimental: Partie 1 : VX-121/TEZ/VX-561 TC - Dose moyenne
Les participants ont reçu VX-121 10 mg qd/TEZ 100 mg qd/VX-561 150 mg qd TC pendant 4 semaines pendant la période de traitement et TEZ 100 mg qd/VX-561 150 mg qd pendant 18 jours pendant la période de sevrage.
Médicament: TEZ
Comprimé TEZ pour administration orale.
Autres noms:
  • VX-661
  • Tézacaftor
Médicament: VX-121
Comprimés pour administration orale.
Médicament: VX-561
Comprimés pour administration orale.
Autres noms:
  • CTP-656
  • Deutivacaftor (D-IVA)
Expérimental: Partie 1 : VX-121/TEZ/VX-561 TC - Haute dose
Les participants ont reçu VX-121 20 mg qd/TEZ 100 mg qd/VX-561 150 mg qd TC pendant 4 semaines pendant la période de traitement et TEZ 100 mg qd/VX-561 150 mg qd pendant 18 jours pendant la période de sevrage.
Médicament: TEZ
Comprimé TEZ pour administration orale.
Autres noms:
  • VX-661
  • Tézacaftor
Médicament: VX-121
Comprimés pour administration orale.
Médicament: VX-561
Comprimés pour administration orale.
Autres noms:
  • CTP-656
  • Deutivacaftor (D-IVA)
Comparateur actif: Partie 2 : TEZ/IVA
Après la période de rodage avec TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg toutes les 12 heures (q12h) pendant 4 semaines, les participants ont reçu TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h pendant 4 semaines pendant la période de traitement et TEZ 100 mg/IVA 150 mg q12h pendant 4 semaines dans la période de sevrage.
Médicament: TVA
Comprimés pour administration orale.
Autres noms:
  • VX-770
  • Ivacaftor
Médicament: TEZ/IVA
Comprimés combinés à dose fixe pour administration orale.
Autres noms:
  • VX-661/VX-770
  • Tézacaftor/Ivacaftor
Expérimental: Partie 2 : VX-121/TEZ/VX-561 TC - Haute dose
Après la période de rodage avec TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h pendant 4 semaines, les participants ont reçu VX-121 20 mg qd/TEZ 100 mg qd/VX-561 150 mg qd TC pendant 4 semaines pendant la période de traitement et TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h pendant 4 semaines pendant la période de sevrage.
Médicament: TEZ
Comprimé TEZ pour administration orale.
Autres noms:
  • VX-661
  • Tézacaftor
Médicament: VX-121
Comprimés pour administration orale.
Médicament: VX-561
Comprimés pour administration orale.
Autres noms:
  • CTP-656
  • Deutivacaftor (D-IVA)

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement absolu du pourcentage de volume expiratoire forcé prévu en 1 seconde (ppFEV1)
Délai: De la ligne de base au jour 29
Le FEV1 est le volume d'air qui peut être expulsé de force en une seconde, après une inspiration complète.
De la ligne de base au jour 29
Innocuité et tolérabilité évaluées par le nombre de participants présentant des événements indésirables (EI) et des événements indésirables graves (EIG) liés au traitement
Délai: Du jour 1 au suivi de sécurité (jusqu'au jour 75 pour la partie 1 et jusqu'au jour 85 pour la partie 2)
Du jour 1 au suivi de sécurité (jusqu'au jour 75 pour la partie 1 et jusqu'au jour 85 pour la partie 2)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement absolu dans le score du domaine respiratoire du questionnaire révisé sur la fibrose kystique (CFQ-R)
Délai: De la ligne de base au jour 29
Le CFQ-R est un résultat validé déclaré par les participants mesurant la qualité de vie liée à la santé des participants atteints de fibrose kystique. Symptômes respiratoires évalués dans le domaine respiratoire, plage de scores : 0-100 ; des scores plus élevés indiquant moins de symptômes et une meilleure qualité de vie liée à la santé.
De la ligne de base au jour 29
Changement absolu des concentrations de chlorure dans la sueur (SwCl)
Délai: De la ligne de base au jour 29
Les échantillons de sueur ont été prélevés à l'aide d'un dispositif de prélèvement approuvé.
De la ligne de base au jour 29
Concentration plasmatique pré-dose observée (Ctrough) du VX-121, du TEZ et de son métabolite (M1-TEZ) et du VX-561 et de ses métabolites (M1-VX-561 et M6-VX-561)
Délai: Pré-dose au jour 15 et au jour 29
Pré-dose au jour 15 et au jour 29

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

30 avril 2019

Achèvement primaire (Réel)

10 décembre 2019

Achèvement de l'étude (Réel)

10 décembre 2019

Dates d'inscription aux études

Première soumission

10 avril 2019

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

10 avril 2019

Première publication (Réel)

11 avril 2019

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

20 avril 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

29 mars 2023

Dernière vérification

1 mars 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • VX18-121-101

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Description du régime IPD

Des détails sur les critères de partage de données Vertex et le processus de demande d'accès peuvent être trouvés sur : https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Oui

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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