- ICH GCP
- Registro de ensaios clínicos dos EUA
- Ensaio Clínico NCT03912233
Um estudo para avaliar a segurança e a eficácia da terapia de combinação VX-121 em indivíduos com fibrose cística
29 de março de 2023 atualizado por: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Um estudo de fase 2, randomizado, duplo-cego e controlado para avaliar a segurança e a eficácia da terapia combinada VX-121 em indivíduos com 18 anos ou mais com fibrose cística
O objetivo deste estudo é avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia da terapia de combinação VX-121 em indivíduos com fibrose cística (FC).
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
87
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
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-
Berlin, Alemanha
- Charite Paediatric Pulmonology Department
-
Essen, Alemanha
- Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
-
Muenchen, Alemanha
- Pneumologisches Studienzentrum Muenchen-West
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Estados Unidos, 90033
- Keck Medical Center of University of Southern California
-
Oakland, California, Estados Unidos, 94611
- Kaiser Permanente
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Estados Unidos, 40536
- University of Kentucky.
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70112
- Tulane Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
- University of Minnesota
-
-
New York
-
New York, New York, Estados Unidos, 10032
- Columbia University Medical Center
-
-
North Carolina
-
Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157
- Wake Forest University Baptist Medical Center
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73112
- Santiago Reyes, M.D.
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229-3900
- University of Texas Health Science Center at San Antonio
-
-
-
-
-
Amsterdam, Holanda
- Academic Medical Center
-
Den Haag, Holanda
- HagaZiekenhuis van den Haag
-
Heidelberglaan, Holanda
- University Medical Center, Utrecht, Department of Pulmonology and Tuberculosis
-
Nijmegen, Holanda
- UMC St. Radboud
-
Rotterdam, Holanda
- Erasmus Medical Center
-
-
-
-
-
Lisbon, Portugal
- Hospital de Santa Maria
-
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-
-
-
Birmingham, Reino Unido
- University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
-
London, Reino Unido
- Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust, Royal Brompton Hospital
-
Manchester, Reino Unido
- Wythenshawe Hospital
-
Newcastle Upon Tyne, Reino Unido
- The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust, The Royal Victoria Infirmary
-
Penarth, Reino Unido
- All Wales Adult Cystic Fibrosis Centre, University Hospital Llandough
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
16 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Principais Critérios de Inclusão:
- Parte 1: Heterozigoto para F508del e uma mutação MF (F/MF)
- Parte 2: Homozigoto para F508del (F/F)
- Valor de VEF1 ≥40% e ≤90% da média prevista para idade, sexo e altura
Principais Critérios de Exclusão:
- História de cirrose clinicamente significativa com ou sem hipertensão portal
- Infecção pulmonar com organismos associados a um declínio mais rápido no estado pulmonar
- História de órgão sólido ou transplante hematológico
Outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
---|---|
Comparador de Placebo: Parte 1: Placebo
Os participantes receberam placebo combinado com combinação tripla (TC) VX-121/TEZ/VX-561 por 4 semanas no período de tratamento e placebo combinado com TEZ/VX-561 por 18 dias no período de washout.
|
Placebos combinados com VX-121, TEZ e VX-561 para administração oral.
|
Experimental: Parte 1: VX-121/TEZ/VX-561 TC - Baixa Dose
Os participantes receberam VX-121 5 miligramas (mg) uma vez ao dia (qd)/TEZ 100 mg qd/VX-561 150 mg qd TC por 4 semanas no período de tratamento e TEZ 100 mg qd/VX-561 150 mg qd por 18 dias no período de lavagem
|
TEZ comprimido para administração oral.
Outros nomes:
Comprimidos para administração oral.
Comprimidos para administração oral.
Outros nomes:
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Experimental: Parte 1: VX-121/TEZ/VX-561 TC - Dose Média
Os participantes receberam VX-121 10 mg qd/TEZ 100 mg qd/VX-561 150 mg qd TC por 4 semanas no período de tratamento e TEZ 100 mg qd/VX-561 150 mg qd por 18 dias no período de washout.
|
TEZ comprimido para administração oral.
Outros nomes:
Comprimidos para administração oral.
Comprimidos para administração oral.
Outros nomes:
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Experimental: Parte 1: VX-121/TEZ/VX-561 TC - Dose Alta
Os participantes receberam VX-121 20 mg qd/TEZ 100 mg qd/VX-561 150 mg qd TC por 4 semanas no período de tratamento e TEZ 100 mg qd/VX-561 150 mg qd por 18 dias no período de washout.
|
TEZ comprimido para administração oral.
Outros nomes:
Comprimidos para administração oral.
Comprimidos para administração oral.
Outros nomes:
|
Comparador Ativo: Parte 2: TEZ/IVA
Após o período inicial com TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg a cada 12 horas (q12h) por 4 semanas, os participantes receberam TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h por 4 semanas no período de tratamento e TEZ 100 mg/IVA 150 mg q12h por 4 semanas no período de washout.
|
Comprimidos para administração oral.
Outros nomes:
Comprimidos de combinação de dose fixa para administração oral.
Outros nomes:
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Experimental: Parte 2: VX-121/TEZ/VX-561 TC - Alta Dose
Após o período inicial com TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h por 4 semanas, os participantes receberam VX-121 20 mg qd/TEZ 100 mg qd/VX-561 150 mg qd TC por 4 semanas no período de tratamento e TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h por 4 semanas no período de washout.
|
TEZ comprimido para administração oral.
Outros nomes:
Comprimidos para administração oral.
Comprimidos para administração oral.
Outros nomes:
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
---|---|---|
Alteração absoluta no percentual de volume expiratório forçado previsto em 1 segundo (ppFEV1)
Prazo: Da linha de base até o dia 29
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VEF1 é o volume de ar que pode ser expelido à força em um segundo, após inspiração total.
|
Da linha de base até o dia 29
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Segurança e tolerabilidade avaliadas pelo número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (EAs) e eventos adversos graves (SAEs)
Prazo: Desde o dia 1 até o acompanhamento de segurança (até o dia 75 para a parte 1 e até o dia 85 para a parte 2)
|
Desde o dia 1 até o acompanhamento de segurança (até o dia 75 para a parte 1 e até o dia 85 para a parte 2)
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
---|---|---|
Pontuação do Domínio Respiratório de Mudança Absoluta no Questionário de Fibrose Cística Revisado (CFQ-R)
Prazo: Da linha de base no dia 29
|
O CFQ-R é um resultado validado relatado pelo participante que mede a qualidade de vida relacionada à saúde para participantes com fibrose cística.
Domínio respiratório avaliou sintomas respiratórios, faixa de pontuação: 0-100; pontuações mais altas indicam menos sintomas e melhor qualidade de vida relacionada à saúde.
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Da linha de base no dia 29
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Mudança Absoluta nas Concentrações de Cloreto de Suor (SwCl)
Prazo: Da linha de base até o dia 29
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As amostras de suor foram coletadas usando um dispositivo de coleta aprovado.
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Da linha de base até o dia 29
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Concentração plasmática pré-dose observada (Cvale) de VX-121, TEZ e seu metabólito (M1-TEZ) e VX-561 e seus metabólitos (M1-VX-561 e M6-VX-561)
Prazo: Pré-dose no Dia 15 e Dia 29
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Pré-dose no Dia 15 e Dia 29
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
30 de abril de 2019
Conclusão Primária (Real)
10 de dezembro de 2019
Conclusão do estudo (Real)
10 de dezembro de 2019
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
10 de abril de 2019
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
10 de abril de 2019
Primeira postagem (Real)
11 de abril de 2019
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
20 de abril de 2023
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
29 de março de 2023
Última verificação
1 de março de 2023
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças do aparelho digestivo
- Processos Patológicos
- Doenças Respiratórias
- Doenças pulmonares
- Lactente, Recém Nascido, Doenças
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças pancreáticas
- Fibrose
- Fibrose cística
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Moduladores de transporte de membrana
- Agonistas dos Canais de Cloro
- Ivacaftor
Outros números de identificação do estudo
- VX18-121-101
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Descrição do plano IPD
Detalhes sobre os critérios de compartilhamento de dados da Vertex e o processo de solicitação de acesso podem ser encontrados em: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Sim
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .
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