Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse til evaluering af sikkerheden og effektiviteten af ​​VX-121 kombinationsterapi hos forsøgspersoner med cystisk fibrose

29. marts 2023 opdateret af: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

En fase 2, randomiseret, dobbeltblind, kontrolleret undersøgelse til evaluering af sikkerheden og effektiviteten af ​​VX-121 kombinationsterapi hos forsøgspersoner i alderen 18 år og ældre med cystisk fibrose

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af ​​VX-121 kombinationsbehandling hos personer med cystisk fibrose (CF).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

87

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust, Royal Brompton Hospital
      • Manchester, Det Forenede Kongerige
        • Wythenshawe Hospital
      • Newcastle Upon Tyne, Det Forenede Kongerige
        • The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust, The Royal Victoria Infirmary
      • Penarth, Det Forenede Kongerige
        • All Wales Adult Cystic Fibrosis Centre, University Hospital Llandough
  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90033
        • Keck Medical Center of University of Southern California
      • Oakland, California, Forenede Stater, 94611
        • Kaiser Permanente
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Forenede Stater, 40536
        • University of Kentucky.
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70112
        • Tulane Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • University of Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Forenede Stater, 27157
        • Wake Forest University Baptist Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forenede Stater, 73112
        • Santiago Reyes, M.D.
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78229-3900
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio
  • Holland
      • Amsterdam, Holland
        • Academic Medical Center
      • Den Haag, Holland
        • HagaZiekenhuis van den Haag
      • Heidelberglaan, Holland
        • University Medical Center, Utrecht, Department of Pulmonology and Tuberculosis
      • Nijmegen, Holland
        • UMC St. Radboud
      • Rotterdam, Holland
        • Erasmus Medical Center
  • Portugal
      • Lisbon, Portugal
        • Hospital de Santa Maria
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Essen, Tyskland
        • Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
      • Muenchen, Tyskland
        • Pneumologisches Studienzentrum Muenchen-West

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

16 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Del 1: Heterozygot for F508del og en MF-mutation (F/MF)
  • Del 2: Homozygot for F508del (F/F)
  • FEV1-værdi ≥40 % og ≤90 % af det forudsagte gennemsnit for alder, køn og højde

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Anamnese med klinisk signifikant cirrhose med eller uden portal hypertension
  • Lungeinfektion med organismer forbundet med et hurtigere fald i lungestatus
  • Historie om fast organ eller hæmatologisk transplantation

Andre protokoldefinerede inklusions-/eksklusionskriterier kan være gældende

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Del 1: Placebo
Deltagerne modtog placebo matchet til VX-121/TEZ/VX-561 triple kombination (TC) i 4 uger i behandlingsperioden og placebo matchet til TEZ/VX-561 i 18 dage i udvaskningsperioden.
Medicin: Placebo
Placebos matchede til VX-121, TEZ og VX-561 til oral administration.
Eksperimentel: Del 1: VX-121/TEZ/VX-561 TC - Lav dosis
Deltagerne modtog VX-121 5 milligram (mg) én gang dagligt (qd)/TEZ 100 mg qd/VX-561 150 mg qd TC i 4 uger i behandlingsperioden og TEZ 100 mg qd/VX-561 150 mg qd i 18 dage i udvaskningsperioden
Medicin: TEZ
TEZ tablet til oral administration.
Andre navne:
  • VX-661
  • Tezacaftor
Medicin: VX-121
Tabletter til oral administration.
Medicin: VX-561
Tabletter til oral administration.
Andre navne:
  • CTP-656
  • Deuvacaftor (D-IVA)
Eksperimentel: Del 1: VX-121/TEZ/VX-561 TC - Medium dosis
Deltagerne modtog VX-121 10 mg qd/TEZ 100 mg qd/VX-561 150 mg qd TC i 4 uger i behandlingsperioden og TEZ 100 mg qd/VX-561 150 mg qd i 18 dage i udvaskningsperioden.
Medicin: TEZ
TEZ tablet til oral administration.
Andre navne:
  • VX-661
  • Tezacaftor
Medicin: VX-121
Tabletter til oral administration.
Medicin: VX-561
Tabletter til oral administration.
Andre navne:
  • CTP-656
  • Deuvacaftor (D-IVA)
Eksperimentel: Del 1: VX-121/TEZ/VX-561 TC - Højdosis
Deltagerne modtog VX-121 20 mg qd/TEZ 100 mg qd/VX-561 150 mg qd TC i 4 uger i behandlingsperioden og TEZ 100 mg qd/VX-561 150 mg qd i 18 dage i udvaskningsperioden.
Medicin: TEZ
TEZ tablet til oral administration.
Andre navne:
  • VX-661
  • Tezacaftor
Medicin: VX-121
Tabletter til oral administration.
Medicin: VX-561
Tabletter til oral administration.
Andre navne:
  • CTP-656
  • Deuvacaftor (D-IVA)
Aktiv komparator: Del 2: TEZ/IVA
Efter indkøringsperiode med TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg hver 12. time (q12h) i 4 uger, fik deltagerne TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h i 4 uger i behandlingsperioden og TEZ 100 mg/IVA 150 mg 12h i 4 uger i udvaskningsperioden.
Medicin: IVA
Tabletter til oral administration.
Andre navne:
  • VX-770
  • Ivacaftor
Medicin: TEZ/IVA
Fastdosis kombinationstabletter til oral administration.
Andre navne:
  • VX-661/VX-770
  • Tezacaftor/Ivacaftor
Eksperimentel: Del 2: VX-121/TEZ/VX-561 TC - Højdosis
Efter indkøringsperiode med TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h i 4 uger modtog deltagerne VX-121 20 mg qd/TEZ 100 mg qd/VX-561 150 mg qd TC i 4 uger i behandlingsperioden og TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h i 4 uger i udvaskningsperioden.
Medicin: TEZ
TEZ tablet til oral administration.
Andre navne:
  • VX-661
  • Tezacaftor
Medicin: VX-121
Tabletter til oral administration.
Medicin: VX-561
Tabletter til oral administration.
Andre navne:
  • CTP-656
  • Deuvacaftor (D-IVA)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Absolut ændring i procent forudsagt forceret udåndingsvolumen på 1 sekund (ppFEV1)
Tidsramme: Fra baseline til og med dag 29
FEV1 er den mængde luft, der kan tvangsblæses ud på et sekund, efter fuld inspiration.
Fra baseline til og med dag 29
Sikkerhed og tolerabilitet vurderet af antallet af deltagere med behandlingsfremkaldte bivirkninger (AE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Tidsramme: Fra dag 1 til sikkerhedsopfølgning (op til dag 75 for del 1 og op til dag 85 for del 2)
Fra dag 1 til sikkerhedsopfølgning (op til dag 75 for del 1 og op til dag 85 for del 2)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Absolut ændring i cystisk fibrose spørgeskema-revideret (CFQ-R) respiratorisk domæne-score
Tidsramme: Fra baseline på dag 29
CFQ-R er et valideret deltagerrapporteret resultat, der måler sundhedsrelateret livskvalitet for deltagere med cystisk fibrose. Respiratorisk domæne vurderet respiratoriske symptomer, scoreområde: 0-100; højere score, der indikerer færre symptomer og bedre sundhedsrelateret livskvalitet.
Fra baseline på dag 29
Absolut ændring i koncentrationer af svedklorid (SwCl).
Tidsramme: Fra baseline til og med dag 29
Svedprøver blev indsamlet ved hjælp af en godkendt opsamlingsanordning.
Fra baseline til og med dag 29
Observeret før-dosis plasmakoncentration (Ctrough) af VX-121, TEZ og dens metabolit (M1-TEZ) og, VX-561 og dens metabolitter (M1-VX-561 og M6-VX-561)
Tidsramme: Fordosis på dag 15 og dag 29
Fordosis på dag 15 og dag 29

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

30. april 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

10. december 2019

Studieafslutning (Faktiske)

10. december 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

10. april 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

10. april 2019

Først opslået (Faktiske)

11. april 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

20. april 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

29. marts 2023

Sidst verificeret

1. marts 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • VX18-121-101

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

IPD-planbeskrivelse

Detaljer om Vertex datadelingskriterier og proces for at anmode om adgang kan findes på: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med IVA

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Croatia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner