Uno studio per valutare la sicurezza e l'efficacia della terapia di combinazione VX-121 nei soggetti con fibrosi cistica
29 marzo 2023 aggiornato da: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Uno studio di fase 2, randomizzato, in doppio cieco, controllato per valutare la sicurezza e l'efficacia della terapia di combinazione VX-121 in soggetti di età pari o superiore a 18 anni affetti da fibrosi cistica
Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia della terapia di combinazione VX-121 in soggetti con fibrosi cistica (FC).
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
87
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
-
-
-
Berlin, Germania
- Charite Paediatric Pulmonology Department
-
Essen, Germania
- Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
-
Muenchen, Germania
- Pneumologisches Studienzentrum Muenchen-West
-
-
-
-
-
Amsterdam, Olanda
- Academic Medical Center
-
Den Haag, Olanda
- HagaZiekenhuis van den Haag
-
Heidelberglaan, Olanda
- University Medical Center, Utrecht, Department of Pulmonology and Tuberculosis
-
Nijmegen, Olanda
- UMC St. Radboud
-
Rotterdam, Olanda
- Erasmus Medical Center
-
-
-
-
-
Lisbon, Portogallo
- Hospital de Santa Maria
-
-
-
-
-
Birmingham, Regno Unito
- University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
-
London, Regno Unito
- Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust, Royal Brompton Hospital
-
Manchester, Regno Unito
- Wythenshawe Hospital
-
Newcastle Upon Tyne, Regno Unito
- The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust, The Royal Victoria Infirmary
-
Penarth, Regno Unito
- All Wales Adult Cystic Fibrosis Centre, University Hospital Llandough
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Stati Uniti, 90033
- Keck Medical Center of University of Southern California
-
Oakland, California, Stati Uniti, 94611
- Kaiser Permanente
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Stati Uniti, 40536
- University of Kentucky.
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70112
- Tulane Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
- University of Minnesota
-
-
New York
-
New York, New York, Stati Uniti, 10032
- Columbia University Medical Center
-
-
North Carolina
-
Winston-Salem, North Carolina, Stati Uniti, 27157
- Wake Forest University Baptist Medical Center
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Stati Uniti, 73112
- Santiago Reyes, M.D.
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78229-3900
- University of Texas Health Science Center at San Antonio
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
14 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criteri chiave di inclusione:
- Parte 1: eterozigote per F508del e una mutazione MF (F/MF)
- Parte 2: omozigote per F508del (F/F)
- Valore FEV1 ≥40% e ≤90% della media prevista per età, sesso e altezza
Criteri chiave di esclusione:
- Storia di cirrosi clinicamente significativa con o senza ipertensione portale
- Infezione polmonare con microrganismi associati a un declino più rapido dello stato polmonare
- Storia di trapianto di organo solido o ematologico
Potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
Comparatore placebo: Parte 1: Placebo
I partecipanti hanno ricevuto placebo abbinato a VX-121/TEZ/VX-561 in tripla combinazione (TC) per 4 settimane nel periodo di trattamento e placebo abbinato a TEZ/VX-561 per 18 giorni nel periodo di sospensione.
|
Placebo abbinati a VX-121, TEZ e VX-561 per somministrazione orale.
|
|
Sperimentale: Parte 1: VX-121/TEZ/VX-561 TC - Basso dosaggio
I partecipanti hanno ricevuto VX-121 5 milligrammi (mg) una volta al giorno (qd)/TEZ 100 mg qd/VX-561 150 mg qd TC per 4 settimane nel periodo di trattamento e TEZ 100 mg qd/VX-561 150 mg qd per 18 giorni nel periodo di dilavamento
|
Compressa TEZ per somministrazione orale.
Altri nomi:
Compresse per somministrazione orale.
Compresse per somministrazione orale.
Altri nomi:
|
|
Sperimentale: Parte 1: VX-121/TEZ/VX-561 TC - Dose media
I partecipanti hanno ricevuto VX-121 10 mg qd/TEZ 100 mg qd/VX-561 150 mg qd TC per 4 settimane nel periodo di trattamento e TEZ 100 mg qd/VX-561 150 mg qd per 18 giorni nel periodo di washout.
|
Compressa TEZ per somministrazione orale.
Altri nomi:
Compresse per somministrazione orale.
Compresse per somministrazione orale.
Altri nomi:
|
|
Sperimentale: Parte 1: VX-121/TEZ/VX-561 TC - Dose elevata
I partecipanti hanno ricevuto VX-121 20 mg qd/TEZ 100 mg qd/VX-561 150 mg qd TC per 4 settimane nel periodo di trattamento e TEZ 100 mg qd/VX-561 150 mg qd per 18 giorni nel periodo di washout.
|
Compressa TEZ per somministrazione orale.
Altri nomi:
Compresse per somministrazione orale.
Compresse per somministrazione orale.
Altri nomi:
|
|
Comparatore attivo: Parte 2: TEZ/IVA
Dopo il periodo di run-in con TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg ogni 12 ore (q12h) per 4 settimane, i partecipanti hanno ricevuto TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h per 4 settimane nel periodo di trattamento e TEZ 100 mg/IVA 150 mg q12h per 4 settimane nel periodo di washout.
|
Compresse per somministrazione orale.
Altri nomi:
Compresse combinate a dose fissa per somministrazione orale.
Altri nomi:
|
|
Sperimentale: Parte 2: VX-121/TEZ/VX-561 TC - Dose elevata
Dopo il periodo di run-in con TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h per 4 settimane, i partecipanti hanno ricevuto VX-121 20 mg qd/TEZ 100 mg qd/VX-561 150 mg qd TC per 4 settimane nel periodo di trattamento e TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h per 4 settimane nel periodo di washout.
|
Compressa TEZ per somministrazione orale.
Altri nomi:
Compresse per somministrazione orale.
Compresse per somministrazione orale.
Altri nomi:
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Variazione assoluta del volume espiratorio forzato previsto in percentuale in 1 secondo (ppFEV1)
Lasso di tempo: Dal basale al giorno 29
|
FEV1 è il volume d'aria che può essere espulso forzatamente in un secondo, dopo una completa inspirazione.
|
Dal basale al giorno 29
|
|
Sicurezza e tollerabilità valutate in base al numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (AE) ed eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al follow-up sulla sicurezza (fino al giorno 75 per la parte 1 e fino al giorno 85 per la parte 2)
|
Dal giorno 1 al follow-up sulla sicurezza (fino al giorno 75 per la parte 1 e fino al giorno 85 per la parte 2)
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Cambiamento assoluto nel punteggio del dominio respiratorio modificato dal questionario sulla fibrosi cistica (CFQ-R).
Lasso di tempo: Dal basale al giorno 29
|
Il CFQ-R è un risultato convalidato riferito dai partecipanti che misura la qualità della vita correlata alla salute per i partecipanti con fibrosi cistica.
Sintomi respiratori valutati nel dominio respiratorio, intervallo di punteggio: 0-100; punteggi più alti indicano un minor numero di sintomi e una migliore qualità della vita correlata alla salute.
|
Dal basale al giorno 29
|
|
Variazione assoluta delle concentrazioni di cloruro nel sudore (SwCl).
Lasso di tempo: Dal basale al giorno 29
|
I campioni di sudore sono stati raccolti utilizzando un dispositivo di raccolta approvato.
|
Dal basale al giorno 29
|
|
Concentrazione plasmatica pre-dose osservata (Ctrough) di VX-121, TEZ e il suo metabolita (M1-TEZ) e VX-561 e i suoi metaboliti (M1-VX-561 e M6-VX-561)
Lasso di tempo: Pre-dose al giorno 15 e al giorno 29
|
Pre-dose al giorno 15 e al giorno 29
|
Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
30 aprile 2019
Completamento primario (Effettivo)
10 dicembre 2019
Completamento dello studio (Effettivo)
10 dicembre 2019
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
10 aprile 2019
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
10 aprile 2019
Primo Inserito (Effettivo)
11 aprile 2019
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
20 aprile 2023
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
29 marzo 2023
Ultimo verificato
1 marzo 2023
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie dell'apparato digerente
- Processi patologici
- Malattie delle vie respiratorie
- Malattie polmonari
- Infante, neonato, malattie
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie pancreatiche
- Fibrosi
- Fibrosi cistica
- Meccanismi molecolari dell'azione farmacologica
- Modulatori di trasporto a membrana
- Agonisti del canale del cloruro
- Ivacaftor
Altri numeri di identificazione dello studio
- VX18-121-101
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Descrizione del piano IPD
I dettagli sui criteri di condivisione dei dati Vertex e sul processo per richiedere l'accesso sono disponibili all'indirizzo: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
Sì
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .