Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti kombinované terapie VX-121 u pacientů s cystickou fibrózou

29. března 2023 aktualizováno: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, kontrolovaná studie fáze 2 k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti kombinované terapie VX-121 u subjektů ve věku 18 let a starších s cystickou fibrózou

Účelem této studie je vyhodnotit bezpečnost, snášenlivost a účinnost kombinované terapie VX-121 u subjektů s cystickou fibrózou (CF).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

87

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Holandsko
      • Amsterdam, Holandsko
        • Academic Medical Center
      • Den Haag, Holandsko
        • HagaZiekenhuis van den Haag
      • Heidelberglaan, Holandsko
        • University Medical Center, Utrecht, Department of Pulmonology and Tuberculosis
      • Nijmegen, Holandsko
        • UMC St. Radboud
      • Rotterdam, Holandsko
        • Erasmus Medical Center
  • Německo
      • Berlin, Německo
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Essen, Německo
        • Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
      • Muenchen, Německo
        • Pneumologisches Studienzentrum Muenchen-West
  • Portugalsko
      • Lisbon, Portugalsko
        • Hospital de Santa Maria
  • Spojené království
      • Birmingham, Spojené království
        • University Hospitals Birmingham Nhs Foundation Trust
      • London, Spojené království
        • Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust, Royal Brompton Hospital
      • Manchester, Spojené království
        • Wythenshawe Hospital
      • Newcastle Upon Tyne, Spojené království
        • The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust, The Royal Victoria Infirmary
      • Penarth, Spojené království
        • All Wales Adult Cystic Fibrosis Centre, University Hospital Llandough
  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90033
        • Keck Medical Center of University of Southern California
      • Oakland, California, Spojené státy, 94611
        • Kaiser Permanente
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Spojené státy, 40536
        • University of Kentucky.
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70112
        • Tulane Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
        • University of Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Spojené státy, 27157
        • Wake Forest University Baptist Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Spojené státy, 73112
        • Santiago Reyes, M.D.
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78229-3900
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

16 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Část 1: Heterozygotní pro F508del a mutaci MF (F/MF)
  • Část 2: Homozygot pro F508del (F/F)
  • Hodnota FEV1 ≥ 40 % a ≤ 90 % předpokládaného průměru pro věk, pohlaví a výšku

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Anamnéza klinicky významné cirhózy s portální hypertenzí nebo bez ní
  • Infekce plic s organismy spojená s rychlejším poklesem stavu plic
  • Anamnéza solidní orgánové nebo hematologické transplantace

Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: Část 1: Placebo
Účastníci dostávali placebo odpovídající trojkombinaci VX-121/TEZ/VX-561 (TC) po dobu 4 týdnů v období léčby a placebo odpovídající TEZ/VX-561 po dobu 18 dnů v období vymývání.
Lék: Placebo
Placeba odpovídající VX-121, TEZ a VX-561 pro perorální podání.
Experimentální: Část 1: VX-121/TEZ/VX-561 TC - Nízká dávka
Účastníci dostávali VX-121 5 miligramů (mg) jednou denně (qd)/TEZ 100 mg qd/VX-561 150 mg qd TC po dobu 4 týdnů v období léčby a TEZ 100 mg qd/VX-561 150 mg qd po dobu 18 dnů v období vymývání
Lék: TEZ
Tableta TEZ pro perorální podání.
Ostatní jména:
  • VX-661
  • Tezacaftor
Lék: VX-121
Tablety pro orální podání.
Lék: VX-561
Tablety pro orální podání.
Ostatní jména:
  • CTP-656
  • Deutivakaftor (D-IVA)
Experimentální: Část 1: VX-121/TEZ/VX-561 TC - Střední dávka
Účastníci dostávali VX-121 10 mg qd/TEZ 100 mg qd/VX-561 150 mg qd TC po dobu 4 týdnů v období léčby a TEZ 100 mg qd/VX-561 150 mg qd po dobu 18 dní v období vymývání.
Lék: TEZ
Tableta TEZ pro perorální podání.
Ostatní jména:
  • VX-661
  • Tezacaftor
Lék: VX-121
Tablety pro orální podání.
Lék: VX-561
Tablety pro orální podání.
Ostatní jména:
  • CTP-656
  • Deutivakaftor (D-IVA)
Experimentální: Část 1: VX-121/TEZ/VX-561 TC - Vysoká dávka
Účastníci dostávali VX-121 20 mg qd/TEZ 100 mg qd/VX-561 150 mg qd TC po dobu 4 týdnů v období léčby a TEZ 100 mg qd/VX-561 150 mg qd po dobu 18 dní v období vymývání.
Lék: TEZ
Tableta TEZ pro perorální podání.
Ostatní jména:
  • VX-661
  • Tezacaftor
Lék: VX-121
Tablety pro orální podání.
Lék: VX-561
Tablety pro orální podání.
Ostatní jména:
  • CTP-656
  • Deutivakaftor (D-IVA)
Aktivní komparátor: Část 2: TEZ/IVA
Po zaváděcím období s TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg každých 12 hodin (q12h) po dobu 4 týdnů, účastníci dostávali TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg qd/12h po dobu 4 týdnů v léčebném období a TEZ 100 mg/IVA 150 mg q12h po dobu 4 týdnů ve vymývacím období.
Lék: IVA
Tablety pro orální podání.
Ostatní jména:
  • VX-770
  • Ivacaftor
Lék: TEZ/IVA
Kombinované tablety s fixní dávkou pro perorální podání.
Ostatní jména:
  • VX-661/VX-770
  • Tezacaftor/Ivacaftor
Experimentální: Část 2: VX-121/TEZ/VX-561 TC - Vysoká dávka
Po zaváděcí fázi s TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h po dobu 4 týdnů účastníci dostávali VX-121 20 mg qd/TEZ 100 mg qd/VX-561 150 mg qd TC po dobu 4 týdnů v období léčby a TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h po dobu 4 týdnů ve vymývacím období.
Lék: TEZ
Tableta TEZ pro perorální podání.
Ostatní jména:
  • VX-661
  • Tezacaftor
Lék: VX-121
Tablety pro orální podání.
Lék: VX-561
Tablety pro orální podání.
Ostatní jména:
  • CTP-656
  • Deutivakaftor (D-IVA)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Absolutní změna v procentech předpokládaného vynuceného exspiračního objemu za 1 sekundu (ppFEV1)
Časové okno: Od základní linie do dne 29
FEV1 je objem vzduchu, který lze násilně vyfouknout za jednu sekundu po úplném vdechnutí.
Od základní linie do dne 29
Bezpečnost a snášenlivost podle počtu účastníků s nežádoucími účinky vznikajícími při léčbě (AE) a vážnými nežádoucími účinky (SAE)
Časové okno: Od 1. dne přes bezpečnostní následnou kontrolu (až do 75. dne u 1. části a do 85. dne u 2. části)
Od 1. dne přes bezpečnostní následnou kontrolu (až do 75. dne u 1. části a do 85. dne u 2. části)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Absolutní změna v revidovaném dotazníku cystické fibrózy (CFQ-R) respirační domény
Časové okno: Od základní linie v den 29
CFQ-R je ověřený výsledek hlášený účastníky, který měří kvalitu života související se zdravím účastníků s cystickou fibrózou. Respirační doména hodnocená respirační symptomy, rozsah skóre: 0-100; vyšší skóre indikující méně příznaků a lepší kvalitu života související se zdravím.
Od základní linie v den 29
Absolutní změna v koncentracích chloridu potu (SwCl).
Časové okno: Od základní linie do dne 29
Vzorky potu byly odebrány pomocí schváleného odběrového zařízení.
Od základní linie do dne 29
Pozorovaná plazmatická koncentrace (Ctrough) VX-121, TEZ a jeho metabolitů (M1-TEZ) a VX-561 a jeho metabolitů (M1-VX-561 a M6-VX-561) před podáním dávky
Časové okno: Předdávkování v den 15 a den 29
Předdávkování v den 15 a den 29

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

30. dubna 2019

Primární dokončení (Aktuální)

10. prosince 2019

Dokončení studie (Aktuální)

10. prosince 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

10. dubna 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

10. dubna 2019

První zveřejněno (Aktuální)

11. dubna 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

20. dubna 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

29. března 2023

Naposledy ověřeno

1. března 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • VX18-121-101

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Popis plánu IPD

Podrobnosti o kritériích sdílení dat Vertex a procesu žádosti o přístup lze nalézt na: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na IVA

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Belarus

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit