낭포성 섬유증 환자에서 VX-121 병용요법의 안전성과 유효성을 평가하기 위한 연구
2023년 3월 29일 업데이트: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
낭포성 섬유증이 있는 18세 이상의 피험자에서 VX-121 병용 요법의 안전성과 효능을 평가하기 위한 2상, 무작위, 이중 맹검, 대조 연구
이 연구의 목적은 낭포성 섬유증(CF) 환자에서 VX-121 병용 요법의 안전성, 내약성 및 효능을 평가하는 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
87
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Amsterdam, 네덜란드
- Academic Medical Center
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Den Haag, 네덜란드
- HagaZiekenhuis van Den Haag
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Heidelberglaan, 네덜란드
- University Medical Center, Utrecht, Department of Pulmonology and Tuberculosis
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Nijmegen, 네덜란드
- UMC St. Radboud
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Rotterdam, 네덜란드
- Erasmus Medical Center
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Berlin, 독일
- Charite Paediatric Pulmonology Department
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Essen, 독일
- Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
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Muenchen, 독일
- Pneumologisches Studienzentrum Muenchen-West
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90033
- Keck Medical Center of University of Southern California
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Oakland, California, 미국, 94611
- Kaiser Permanente
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Kentucky
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Lexington, Kentucky, 미국, 40536
- University of Kentucky.
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Louisiana
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New Orleans, Louisiana, 미국, 70112
- Tulane Medical Center
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- Boston Children's Hospital
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, 미국, 55455
- University of Minnesota
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New York
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New York, New York, 미국, 10032
- Columbia University Medical Center
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North Carolina
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Winston-Salem, North Carolina, 미국, 27157
- Wake Forest University Baptist Medical Center
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Ohio
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Columbus, Ohio, 미국, 43205
- Nationwide Children's Hospital
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Oklahoma
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Oklahoma City, Oklahoma, 미국, 73112
- Santiago Reyes, M.D.
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, 미국, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
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Texas
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San Antonio, Texas, 미국, 78229-3900
- University of Texas Health Science Center at San Antonio
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Birmingham, 영국
- University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
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London, 영국
- Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust, Royal Brompton Hospital
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Manchester, 영국
- Wythenshawe Hospital
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Newcastle Upon Tyne, 영국
- The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust, The Royal Victoria Infirmary
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Penarth, 영국
- All Wales Adult Cystic Fibrosis Centre, University Hospital Llandough
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Lisbon, 포르투갈
- Hospital de Santa Maria
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
16년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
주요 포함 기준:
- 파트 1: F508del에 대한 이형접합 및 MF 돌연변이(F/MF)
- 파트 2: F508del에 대한 동형접합체(F/F)
- 연령, 성별 및 키에 대한 예측 평균의 FEV1 값 ≥40% 및 ≤90%
주요 제외 기준:
- 문맥 고혈압을 동반하거나 동반하지 않는 임상적으로 유의한 간경변증의 병력
- 폐 상태의 보다 빠른 감소와 관련된 유기체에 의한 폐 감염
- 고형 장기 또는 혈액 이식의 병력
다른 프로토콜 정의 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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위약 비교기: 파트 1: 위약
참가자들은 치료 기간 중 4주 동안 VX-121/TEZ/VX-561 삼중 조합(TC)에 매칭된 위약을 투여받았고 휴약 기간 중 18일 동안 TEZ/VX-561에 매칭된 위약을 받았습니다.
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위약은 경구 투여를 위해 VX-121, TEZ 및 VX-561과 일치했습니다.
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실험적: 파트 1: VX-121/TEZ/VX-561 TC - 저용량
참가자는 치료 기간 중 4주 동안 VX-121 5mg 1일 1회(qd)/TEZ 100mg qd/VX-561 150mg qd TC 및 18일 동안 TEZ 100mg qd/VX-561 150mg qd를 받았습니다. 워시아웃 기간에
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경구 투여용 TEZ 정제.
다른 이름들:
경구 투여용 정제.
경구 투여용 정제.
다른 이름들:
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실험적: 파트 1: VX-121/TEZ/VX-561 TC - 중간 용량
참가자는 치료 기간에 4주 동안 VX-121 10mg qd/TEZ 100mg qd/VX-561 150mg qd TC를, 휴약 기간에 18일 동안 TEZ 100mg qd/VX-561 150mg qd를 받았습니다.
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경구 투여용 TEZ 정제.
다른 이름들:
경구 투여용 정제.
경구 투여용 정제.
다른 이름들:
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실험적: 파트 1: VX-121/TEZ/VX-561 TC - 고용량
참가자는 치료 기간에 4주 동안 VX-121 20mg qd/TEZ 100mg qd/VX-561 150mg qd TC를, 휴약 기간에 18일 동안 TEZ 100mg qd/VX-561 150mg qd를 받았습니다.
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경구 투여용 TEZ 정제.
다른 이름들:
경구 투여용 정제.
경구 투여용 정제.
다른 이름들:
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활성 비교기: 파트 2: TEZ/IVA
TEZ 100mg qd/IVA 150mg을 4주 동안 12시간마다(q12h) 도입 기간 후, 참가자는 치료 기간 중 4주 동안 TEZ 100mg qd/IVA 150mg q12h를 투여받았고 TEZ 100mg/IVA 150mg을 투여 받았습니다. 워시아웃 기간의 4주 동안 q12h.
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경구 투여용 정제.
다른 이름들:
경구 투여용 고정 용량 복합 정제.
다른 이름들:
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실험적: 파트 2: VX-121/TEZ/VX-561 TC - 고용량
TEZ 100mg qd/IVA 150mg q12h를 4주 동안 사용한 준비 기간 후, 참가자는 치료 기간 중 4주 동안 VX-121 20mg qd/TEZ 100mg qd/VX-561 150mg qd TC 및 TEZ 100을 받았습니다. 세척 기간의 4주 동안 mg qd/IVA 150 mg q12h.
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경구 투여용 TEZ 정제.
다른 이름들:
경구 투여용 정제.
경구 투여용 정제.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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1초 동안 예측된 강제 호기량의 절대 변화(ppFEV1)
기간: 기준선부터 29일차까지
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FEV1은 완전 흡기 후 1초 동안 강제로 내뿜을 수 있는 공기의 양입니다.
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기준선부터 29일차까지
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치료 관련 부작용(AE) 및 심각한 부작용(SAE)이 있는 참가자 수로 평가한 안전성 및 내약성
기간: 1일차부터 안전 후속 조치까지(1부의 경우 75일까지, 2부의 경우 85일까지)
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1일차부터 안전 후속 조치까지(1부의 경우 75일까지, 2부의 경우 85일까지)
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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낭포성 섬유증 설문지 수정(CFQ-R) 호흡기 영역 점수의 절대 변화
기간: 29일째 기준선에서
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CFQ-R은 낭포성 섬유증 참가자의 건강 관련 삶의 질을 측정하는 검증된 참가자 보고 결과입니다.
호흡기 영역 평가 호흡기 증상, 점수 범위: 0-100; 더 높은 점수는 더 적은 증상과 더 나은 건강 관련 삶의 질을 나타냅니다.
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29일째 기준선에서
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땀 염화물(SwCl) 농도의 절대 변화
기간: 기준선부터 29일차까지
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승인된 수집 장치를 사용하여 땀 샘플을 수집했습니다.
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기준선부터 29일차까지
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VX-121, TEZ 및 이의 대사물(M1-TEZ) 및 VX-561 및 이의 대사물(M1-VX-561 및 M6-VX-561)의 투여 전 혈장 농도(Ctrough) 관찰
기간: 15일 및 29일에 사전 투여
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15일 및 29일에 사전 투여
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2019년 4월 30일
기본 완료 (실제)
2019년 12월 10일
연구 완료 (실제)
2019년 12월 10일
연구 등록 날짜
최초 제출
2019년 4월 10일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2019년 4월 10일
처음 게시됨 (실제)
2019년 4월 11일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2023년 4월 20일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 3월 29일
마지막으로 확인됨
2023년 3월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- VX18-121-101
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
IPD 계획 설명
Vertex 데이터 공유 기준 및 액세스 요청 프로세스에 대한 자세한 내용은 https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing에서 확인할 수 있습니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
예
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
IVA에 대한 임상 시험
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National Foundation for Fertility ResearchFertility Laboratories Of Colorado종료됨
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated완전한
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated완전한
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated완전한낭포성 섬유증미국, 스페인, 아일랜드, 벨기에, 네덜란드, 영국, 호주, 프랑스, 캐나다, 덴마크, 독일, 이탈리아, 이스라엘
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated완전한
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated완전한낭포성 섬유증영국, 프랑스, 독일, 호주, 스위스, 아일랜드, 벨기에, 덴마크, 폴란드
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University of FloridaInventiva Pharma완전한