一项评估 VX-121 联合治疗对囊性纤维化患者的安全性和有效性的研究
2023年3月29日 更新者：Vertex Pharmaceuticals Incorporated
一项评估 VX-121 联合治疗对 18 岁及以上患有囊性纤维化的受试者的安全性和有效性的 2 期、随机、双盲、对照研究
本研究的目的是评估 VX-121 联合疗法在囊性纤维化 (CF) 受试者中的安全性、耐受性和有效性。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
87
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Berlin、德国
- Charite Paediatric Pulmonology Department
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Essen、德国
- Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
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Muenchen、德国
- Pneumologisches Studienzentrum Muenchen-West
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California
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Los Angeles、California、美国、90033
- Keck Medical Center of University of Southern California
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Oakland、California、美国、94611
- Kaiser Permanente
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Kentucky
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Lexington、Kentucky、美国、40536
- University of Kentucky.
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Louisiana
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New Orleans、Louisiana、美国、70112
- Tulane Medical Center
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02115
- Boston Children's Hospital
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、美国、55455
- University of Minnesota
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New York
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New York、New York、美国、10032
- Columbia University Medical Center
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North Carolina
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Winston-Salem、North Carolina、美国、27157
- Wake Forest University Baptist Medical Center
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Ohio
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Columbus、Ohio、美国、43205
- Nationwide Children's Hospital
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Oklahoma
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Oklahoma City、Oklahoma、美国、73112
- Santiago Reyes, M.D.
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Tennessee
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Nashville、Tennessee、美国、37232
- Vanderbilt University Medical Center
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Texas
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San Antonio、Texas、美国、78229-3900
- University of Texas Health Science Center at San Antonio
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Birmingham、英国
- University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
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London、英国
- Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust, Royal Brompton Hospital
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Manchester、英国
- Wythenshawe Hospital
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Newcastle Upon Tyne、英国
- The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust, The Royal Victoria Infirmary
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Penarth、英国
- All Wales Adult Cystic Fibrosis Centre, University Hospital Llandough
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Amsterdam、荷兰
- Academic Medical Center
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Den Haag、荷兰
- HagaZiekenhuis van Den Haag
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Heidelberglaan、荷兰
- University Medical Center, Utrecht, Department of Pulmonology and Tuberculosis
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Nijmegen、荷兰
- UMC St. Radboud
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Rotterdam、荷兰
- Erasmus Medical Center
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Lisbon、葡萄牙
- Hospital de Santa Maria
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
16年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
关键纳入标准：
- 第 1 部分：F508del 杂合子和 MF 突变 (F/MF)
- 第 2 部分：F508del 的纯合子 (F/F)
- FEV1 值≥年龄、性别和身高预测平均值的 40% 且≤90%
关键排除标准：
- 伴或不伴门静脉高压症的临床显着肝硬化病史
- 肺部感染与肺部状态更快下降相关的生物体
- 实体器官或血液移植史
其他协议定义的包含/排除标准可能适用
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：顺序分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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安慰剂比较：第 1 部分：安慰剂
参与者在治疗期间接受与 VX-121/TEZ/VX-561 三联组合 (TC) 相匹配的安慰剂 4 周，在清除期间接受与 TEZ/VX-561 相匹配的安慰剂 18 天。
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安慰剂与 VX-121、TEZ 和 VX-561 相匹配，用于口服给药。
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实验性的：第 1 部分：VX-121/TEZ/VX-561 TC - 低剂量
参与者在治疗期间接受 VX-121 5 毫克 (mg) 每天一次 (qd)/TEZ 100 mg qd/VX-561 150 mg qd TC，持续 4 周，以及 TEZ 100 mg qd/VX-561 150 mg qd，持续 18 天在洗脱期
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用于口服给药的 TEZ 片剂。
其他名称：
口服片剂。
口服片剂。
其他名称：
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实验性的：第 1 部分：VX-121/TEZ/VX-561 TC - 中等剂量
参与者在治疗期间接受 VX-121 10 mg qd/TEZ 100 mg qd/VX-561 150 mg qd TC，持续 4 周，在清除期接受 TEZ 100 mg qd/VX-561 150 mg qd 18 天。
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用于口服给药的 TEZ 片剂。
其他名称：
口服片剂。
口服片剂。
其他名称：
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实验性的：第 1 部分：VX-121/TEZ/VX-561 TC - 高剂量
参与者在治疗期间接受 VX-121 20 mg qd/TEZ 100 mg qd/VX-561 150 mg qd TC，持续 4 周，在清除期接受 TEZ 100 mg qd/VX-561 150 mg qd 18 天。
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用于口服给药的 TEZ 片剂。
其他名称：
口服片剂。
口服片剂。
其他名称：
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有源比较器：第 2 部分：TEZ/IVA
在 TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg 每 12 小时 (q12h) 持续 4 周的磨合期后，参与者在治疗期间接受 TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h 持续 4 周和 TEZ 100 mg/IVA 150 mg在洗脱期 q12h 持续 4 周。
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口服片剂。
其他名称：
用于口服给药的固定剂量组合片剂。
其他名称：
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实验性的：第 2 部分：VX-121/TEZ/VX-561 TC - 高剂量
在 TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h 磨合期 4 周后，参与者在治疗期间接受 VX-121 20 mg qd/TEZ 100 mg qd/VX-561 150 mg qd TC 治疗 4 周和 TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h 在洗脱期持续 4 周。
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用于口服给药的 TEZ 片剂。
其他名称：
口服片剂。
口服片剂。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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1 秒内预测用力呼气量百分比的绝对变化 (ppFEV1)
大体时间：从基线到第 29 天
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FEV1 是在完全吸气后一秒钟内可以用力吹出的空气量。
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从基线到第 29 天
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根据发生治疗紧急不良事件 (AE) 和严重不良事件 (SAE) 的参与者人数评估的安全性和耐受性
大体时间：从第 1 天到安全跟进（第 1 部分到第 75 天，第 2 部分到第 85 天）
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从第 1 天到安全跟进（第 1 部分到第 75 天，第 2 部分到第 85 天）
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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囊性纤维化问卷修订版 (CFQ-R) 呼吸领域评分的绝对变化
大体时间：从第 29 天的基线
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CFQ-R 是经过验证的参与者报告的结果，用于测量囊性纤维化参与者的健康相关生活质量。
呼吸域评估呼吸道症状，评分范围：0-100；分数越高表示症状越少，与健康相关的生活质量越好。
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从第 29 天的基线
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汗液氯化物 (SwCl) 浓度的绝对变化
大体时间：从基线到第 29 天
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使用经批准的收集设备收集汗液样本。
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从基线到第 29 天
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观察到的 VX-121、TEZ 及其代谢物 (M1-TEZ) 和 VX-561 及其代谢物（M1-VX-561 和 M6-VX-561）的给药前血浆浓度（谷值）
大体时间：在第 15 天和第 29 天给药前
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在第 15 天和第 29 天给药前
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2019年4月30日
初级完成 (实际的)
2019年12月10日
研究完成 (实际的)
2019年12月10日
研究注册日期
首次提交
2019年4月10日
首先提交符合 QC 标准的
2019年4月10日
首次发布 (实际的)
2019年4月11日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年4月20日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年3月29日
最后验证
2023年3月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他研究编号
- VX18-121-101
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
IPD 计划说明
有关 Vertex 数据共享标准和请求访问流程的详细信息，请访问：https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
是的
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
IVA的临床试验
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated完全的囊性纤维化美国, 西班牙, 英国, 新西兰, 以色列, 澳大利亚, 爱尔兰, 德国, 瑞典, 捷克语, 葡萄牙, 匈牙利
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National Foundation for Fertility ResearchFertility Laboratories Of Colorado终止
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated完全的囊性纤维化美国, 西班牙, 爱尔兰, 比利时, 荷兰, 英国, 澳大利亚, 法国, 加拿大, 丹麦, 德国, 意大利, 以色列
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated完全的