Stichprobengröße für multivariate Time-to-Event-Daten

Die meisten randomisierten klinischen Studien (RCT), die Time-to-Event-Kriterien als primären Endpunkt verwenden, werden basierend auf einer hypothetischen Hazard Ratio (HR) konzipiert, gepowert und analysiert, die der angestrebten Effektgröße zwischen Versuchs- und Kontrollarm entspricht. Normalerweise geht man davon aus, dass die Populationen innerhalb jedes Behandlungsarms homogen sind, d. h. innerhalb jedes Arms ist (i) das Ausgangsrisiko für alle Patienten identisch und (ii) der Behandlungseffekt für alle Patienten identisch. Diese Annahme gilt jedoch möglicherweise nicht unter allen Umständen. Dieses Projekt zielt darauf ab, eine statistische Methode zur Schätzung der Stichprobengröße in RCT bereitzustellen, wenn heterogene Populationen vorhanden sind, z. B. die Annahme von Populationen mit unterschiedlichen zugrunde liegenden Basisrisiken oder die Annahme unterschiedlicher Behandlungseffekte.