Steekproefgrootte voor multivariate tijd-tot-gebeurtenisgegevens

De meeste gerandomiseerde klinische onderzoeken (RCT) die time-to-event-criteria als primair eindpunt gebruiken, zijn ontworpen, ondersteund en geanalyseerd op basis van een hypothetische hazard ratio (HR) die overeenkomt met de beoogde effectgrootte tussen experimentele en controle-armen. Gewoonlijk wordt ervan uitgegaan dat de populaties homogeen zijn binnen elke behandelingsarm, dat wil zeggen binnen elke arm, (i) het basisrisico is identiek voor alle patiënten en (ii) het behandelingseffect is identiek voor alle patiënten. Deze veronderstelling kan echter niet in alle omstandigheden gelden. Dit project beoogt een statistische methode aan te reiken voor de schatting van de steekproefomvang in RCT, in de aanwezigheid van heterogene populaties, waarbij bijvoorbeeld wordt uitgegaan van populaties met duidelijke onderliggende basisrisico's of uitgaande van verschillende behandelingseffecten.