Dimensione del campione per i dati multivariati Time-to-event

La maggior parte degli studi clinici randomizzati (RCT) che utilizzano criteri time-to-event come endpoint primario sono progettati, potenziati e analizzati sulla base di un rapporto di rischio ipotetico (HR) corrispondente alla dimensione dell'effetto target tra i bracci sperimentali e di controllo. Di solito, si presume che le popolazioni siano omogenee all'interno di ogni braccio di trattamento, cioè, all'interno di ogni braccio, (i) il rischio basale è identico per tutti i pazienti e (ii) l'effetto del trattamento è identico per tutti i pazienti. Questa ipotesi, tuttavia, potrebbe non valere in tutte le circostanze. Questo progetto mira a fornire un metodo statistico per la stima della dimensione del campione in RCT, in presenza di popolazioni eterogenee, come assumendo popolazioni con distinti rischi basali sottostanti o assumendo diversi effetti del trattamento.