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Rekombinante Adeno-assoziierte Virusverabreichung für Patienten mit Menkes-Syndrom

27. November 2022 aktualisiert von: Kunming Hope of Health Hospital

Eine von Prüfärzten initiierte Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit der Verabreichung rekombinanter Adeno-assoziierter Viren bei Patienten mit Menkes-Syndrom

Es handelt sich um eine monozentrische, offene, einarmige, nicht randomisierte, Prüfer-initiierte Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit der Verabreichung rekombinanter Adeno-assoziierter Viren bei Patienten mit Menkes-Syndrom.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Wer kann teilnehmen? Patienten mit Menkes-Syndrom wurden durch die Kombination klinischer und genetischer Diagnosen diagnostiziert.

Wie wird diese Studie durchgeführt? In dieser Studie wird das konstruierte rekombinante Adeno-assoziierte Viruspräparat Patienten mit Menkes-Syndrom verabreicht. Nach der Verabreichung erfolgt eine engmaschige Nachbeobachtung für mindestens drei Monate, gefolgt von einer regelmäßigen Nachbeobachtung bis mindestens zum 12. Monat. Die Wirksamkeit und Sicherheit der Behandlung wird beobachtet und bewertet. Nach Abschluss der Studie entscheiden die Teilnehmer über die Teilnahme am Langzeit-Follow-up-Programm für fünf Jahre.

Was sind die möglichen Vorteile und Risiken einer Teilnahme? Vorteile: Diese Studie kann die Lebensspanne verlängern und die Prognose von Patienten mit Menkes-Syndrom verbessern. Die aus dieser Studie gewonnenen Informationen werden dazu beitragen, festzustellen, welche Behandlung für andere Probanden mit ähnlichen Erkrankungen sicher und wirksam sein kann.

Risiken: Die Probanden können Nebenwirkungen auf die Behandlung haben. Diese Nebenwirkungen können abnorme Leberschäden, Fieber, Thrombozytopenie, thrombotische Mikroangiopathie und möglicherweise andere umfassen.

Wo wird die Studie durchgeführt? Kunming Hope of Health Hospital.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

1

Phase

  • Frühphase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • China
    • Yunnan
      • Kunming, Yunnan, China, 650000
        • Kunming Hope of Health Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Die definitive Diagnose der Menkes-Krankheit wird durch den molekulargenetischen Nachweis von ATP7A-Mutationen gestellt.
  2. Störung des Kupferstoffwechsels mit Serumkupfer < 50 ug/dl (Referenz 70-180 ug/dl) und Ceruloplasmin < 20 mg/dl (Referenz 20-45 mg/dl) ohne Injektion von Kupferpräparaten.
  3. Klinischer Beginn von Entwicklungsverzögerung, Krampfanfällen und Hypotonie mit Verzögerung bei schlechter Kopfkontrolle und Unfähigkeit zu sitzen im Alter von 2-3 Monaten.
  4. Bereitschaft, das Einwilligungsverfahren abzuschließen und die Studienverfahren und den Besuchsplan einzuhalten.
  5. Bereitschaft, der Forderung nach nasaler oder Gastrostomie-Ernährung zur Ernährungserhaltung nach Ansicht des Untersuchers zuzustimmen.

Ausschlusskriterien:

  1. Unfähigkeit, für die Lieferung des Prüfmedizinprodukts akzeptiert zu werden, da sich schwere oder akute Krankheiten nicht erholen.
  2. Vorhandensein spezifischer Anti-AAV-Antikörper.
  3. Aktive Virusinfektion (einschließlich HIV, COVID-19 oder positive Serologie für Hepatitis B oder C).
  4. Allergie gegen den Stoff oder die Hilfsstoffe in der Prüfpräparatlösung.
  5. Vorherige oder aktuelle Teilnahme an anderen Gentherapien.
  6. Schwere Anomalie der Leber-, Nieren- und Herzfunktion.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Eine einarmige Studie über rekombinante Adeno-assoziierte Viren
Eine offene, einarmige Studie über rekombinante Adeno-assoziierte Viren
Arzneimittel: Verabreichung rekombinanter Adeno-assoziierter Viren
Das Prüfpräparat wird mit 1E12 GC/kg bis 1E14 GC/kg injiziert.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Überwachung des Krankheitsverlaufs oder der Vitalfunktionen zur Beurteilung der Wirksamkeit des Prüfpräparats
Zeitfenster: Bis zum Lebensende nach Infusion oder 12 Monate nach Vollendung des 3. Lebensjahres
Basierend auf Studien zum natürlichen Verlauf des Menkes-Syndroms, die zeigen, dass Patienten eine Lebensspanne von weniger als drei Jahren haben, wird diese Studie den Lebensendpunkt von Patienten mit der Infusion des Prüfpräparats bewerten. Der Lebensendpunkt ist definiert als Tod oder Beatmungsbedarf (Geräteabhängigkeit von mindestens 16 Stunden pro Tag über mehr als 14 Tage).
Bis zum Lebensende nach Infusion oder 12 Monate nach Vollendung des 3. Lebensjahres
Auftreten unerwünschter Ereignisse (AE) nach der Infusion des Prüfpräparats
Zeitfenster: Bis zu 12 Monate nach der Infusion des Prüfpräparats
Die Häufigkeit, der Schweregrad und die Laborbefunde aller unerwünschten Ereignisse/schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse sind enthalten. Beschreibung, Zeitpunkt, Klassifizierung und Ergebnis von AE-Ereignissen, die sich aus dem Prüfpräparat, der Verabreichungsmethode oder Notfallmaßnahmen ergeben, werden im Fallberichtsformular aufgezeichnet.
Bis zu 12 Monate nach der Infusion des Prüfpräparats

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Beurteilung des Entwicklungsverhaltens
Zeitfenster: Zu Studienbeginn und 3, 6, 9, 12 Monate nach der Infusion

CHOP INTEND wurde für die Anwendung bei Kindern im Alter von 3 Monaten bis über vier Jahren entwickelt, ist jedoch nicht auf diese Altersgruppe beschränkt. Es wurde entwickelt, indem Babys mit SMA Typ 1 und Säuglinge mit anderen ähnlichen Erkrankungen wie dem Menkes-Syndrom untersucht wurden. Es gibt 16 Teile, und die Skala bewertet Säuglinge danach, wie gut sie bestimmte Bewegungen ausführen können oder was der Physiotherapeut sieht, während er das Kind beobachtet. Jede wird von 0 bis 4 bewertet, wobei 0 keine Reaktion/Fähigkeit zur Ausführung der Bewegung und 4 „vollständige Reaktion“ (Fähigkeit, die Aufgabe auszuführen) bedeutet. Die mögliche Gesamtpunktzahl beträgt 64.

Die vom chinesischen Gesundheitsministerium herausgegebene Entwicklungsverhaltensskala für Kinder im Alter von 0-6 Jahren (WS/T 580-2017) wird verwendet, um die Entwicklungsverbesserung von Patienten in den Bereichen Grobmotorik, Feinmotorik, Sprache, Anpassungsfähigkeit, und Sozialverhalten. Die Skala gilt für Kinder im Alter von 0–6 Jahren mit 8–10 Testaufgaben in jeder Gruppe, insgesamt 261.
Zu Studienbeginn und 3, 6, 9, 12 Monate nach der Infusion
Gewicht
Zeitfenster: Zu Studienbeginn und 3, 6, 9, 12 Monate nach der Infusion
Notieren Sie das Gewicht des Patienten in Kilogramm
Zu Studienbeginn und 3, 6, 9, 12 Monate nach der Infusion
Höhe
Zeitfenster: Zu Studienbeginn und 3, 6, 9, 12 Monate nach der Infusion
Erfassen Sie die Körpergröße der Patienten in Metern
Zu Studienbeginn und 3, 6, 9, 12 Monate nach der Infusion
Kopfumfang
Zeitfenster: Zu Studienbeginn und 3, 6, 9, 12 Monate nach der Infusion
Notieren Sie den Kopfumfang des Patienten in Zentimetern
Zu Studienbeginn und 3, 6, 9, 12 Monate nach der Infusion

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Kunming Hope of Health Hospital

Ermittler

  • Hauptermittler: Li Li, Kunming Hope of Health Hospital

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

18. August 2022

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

23. November 2022

Studienabschluss (Tatsächlich)

23. November 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

15. August 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

18. August 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

19. August 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

30. November 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

27. November 2022

Zuletzt verifiziert

1. November 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • HOPE-1

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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