メンケス症候群患者に対する組換えアデノ随伴ウイルス投与

誰が参加できますか？ メンケス症候群の患者は、臨床診断と遺伝子診断を組み合わせて診断されました。

この研究をどのように実施するのですか？ この研究では、構築された組換えアデノ随伴ウイルス製剤がメンケス症候群の患者に送達されます。 投与後、少なくとも3か月間は綿密な経過観察を行い、その後は少なくとも12か月目まで定期的に経過観察を行います。 治療の有効性と安全性を観察し、評価します。 研究終了後、参加者は5年間の長期フォローアッププログラムに参加するかどうかを決定します。

参加することで考えられるメリットとリスクは何ですか? 利点: この研究は、メンケス症候群患者の寿命を延ばし、予後を改善する可能性があります。 この研究から得られた情報は、同様の状態の他の被験者にとってどの治療法が安全で効果的であるかを判断するのに役立ちます.

リスク: 被験者は治療に対して副作用を起こす可能性があります。 これらの有害反応には、異常な肝障害、発熱、血小板減少症、血栓性微小血管症、およびその他の可能性があります。

調査はどこで行われますか? 保健病院の昆明希望。