Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Podawanie rekombinowanego wirusa związanego z adenowirusem u pacjentów z zespołem Menkesa

27 listopada 2022 zaktualizowane przez: Kunming Hope of Health Hospital

Zainicjowane przez badacza badanie oceniające skuteczność i bezpieczeństwo podawania rekombinowanego wirusa związanego z adenowirusem pacjentom z zespołem Menkesa

Jest to jednoośrodkowe, otwarte, jednoramienne, nierandomizowane badanie zainicjowane przez badaczy, oceniające skuteczność i bezpieczeństwo podawania rekombinowanego wirusa związanego z adenowirusem pacjentom z zespołem Menkesa.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Kto może wziąć udział? Pacjenci z zespołem Menkesa byli diagnozowani poprzez połączenie rozpoznań klinicznych i genetycznych.

Jak przeprowadzić to badanie? W tym badaniu skonstruowany rekombinowany preparat wirusa związanego z adenowirusami zostanie dostarczony pacjentom z zespołem Menkesa. Po podaniu przez co najmniej trzy miesiące będzie prowadzona ścisła obserwacja, a następnie regularna obserwacja co najmniej do 12 miesiąca. Skuteczność i bezpieczeństwo leczenia będą obserwowane i oceniane. Po zakończeniu badania uczestnicy zdecydują, czy wziąć udział w długoterminowym programie obserwacji przez pięć lat.

Jakie są potencjalne korzyści i zagrożenia związane z uczestnictwem? Korzyści: To badanie może przedłużyć życie i poprawić rokowanie osób z zespołem Menkesa. Informacje uzyskane z tego badania pomogą określić, jakie leczenie może być bezpieczne i skuteczne dla innych osób z podobnymi schorzeniami.

Zagrożenia: Pacjenci mogą mieć niepożądane reakcje na leczenie. Te działania niepożądane mogą obejmować nieprawidłowe uszkodzenie wątroby, gorączkę, małopłytkowość, mikroangiopatię zakrzepową i prawdopodobnie inne.

Gdzie jest prowadzone badanie? Szpital Nadzieja Zdrowia w Kunming.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

1

Faza

  • Wczesna faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Chiny
    • Yunnan
      • Kunming, Yunnan, Chiny, 650000
        • Kunming Hope of Health Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Ostateczne rozpoznanie choroby Menkesa ustala się na podstawie molekularnego potwierdzenia genetycznego mutacji ATP7A.
  2. Zaburzenie metabolizmu miedzi ze stężeniem miedzi w surowicy < 50 ug/dl (referencja 70-180 ug/dl) i ceruloplazminą < 20 mg/dl (referencja 20-45 mg/dl) przy braku iniekcji suplementu miedzi.
  3. Kliniczne objawy opóźnienia rozwoju, drgawek i hipotonii z opóźnieniem słabej kontroli głowy i niezdolności do siedzenia w wieku 2-3 miesięcy.
  4. gotowość do ukończenia procesu świadomej zgody i przestrzegania procedur badania i harmonogramu wizyt.
  5. gotowość do wyrażenia zgody na żądanie żywienia donosowego lub przez gastrostomię w celu podtrzymania odżywiania w opinii badacza.

Kryteria wyłączenia:

  1. Niemożność przyjęcia na dostawę Badanego produktu medycznego z powodu braku powrotu do zdrowia po ciężkich lub ostrych chorobach.
  2. Obecność swoistych przeciwciał anty-AAV.
  3. Aktywna infekcja wirusowa (w tym HIV, COVID-19 lub wynik serologiczny w kierunku wirusowego zapalenia wątroby typu B lub C).
  4. Alergia na substancję lub substancje pomocnicze w roztworze badanego produktu medycznego.
  5. Uprzedni lub obecny udział w innych terapiach genowych.
  6. Ciężkie zaburzenia czynności wątroby, nerek i serca.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Jednoramienne badanie rekombinowanego wirusa związanego z adenowirusem
Otwarte, jednoramienne badanie rekombinowanego wirusa związanego z adenowirusami
Lek: Podawanie rekombinowanego wirusa związanego z adenowirusem
Badany produkt medyczny zostanie wstrzyknięty od 1E12 GC/kg do 1E14 GC/kg.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Monitorowanie przebiegu choroby lub parametrów życiowych w celu oceny skuteczności badanego produktu leczniczego
Ramy czasowe: Do końca życia po infuzji lub 12 miesięcy po ukończeniu 3 roku życia
W oparciu o badania historii naturalnej zespołu Menkesa, z których wynika, że ​​pacjenci żyją krócej niż trzy lata, w tym badaniu zostanie oceniony punkt końcowy życia pacjentów otrzymujących infuzję badanego produktu leczniczego. Punkt końcowy życia definiuje się jako zgon lub konieczność wspomagania wentylacji (zależność od urządzenia przez co najmniej 16 godzin dziennie przez ponad 14 dni).
Do końca życia po infuzji lub 12 miesięcy po ukończeniu 3 roku życia
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych (AE) po infuzji badanego produktu leczniczego
Ramy czasowe: Do 12 miesięcy po infuzji badanego produktu leczniczego
Uwzględniono częstość, nasilenie i wyniki badań laboratoryjnych wszystkich zdarzeń niepożądanych/poważnych zdarzeń niepożądanych. Opis, czas, klasyfikacja i wynik zdarzeń AE wynikających z badanego produktu medycznego, metody podawania lub środków ratunkowych zostaną zapisane w formularzu opisu przypadku.
Do 12 miesięcy po infuzji badanego produktu leczniczego

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena zachowania rozwojowego
Ramy czasowe: Na początku badania i 3, 6, 9, 12 miesięcy po infuzji

CHOP INTEND został opracowany do stosowania u dzieci w wieku od 3 miesięcy do ponad czterech lat, chociaż nie jest ograniczony do tego przedziału wiekowego. Został opracowany na podstawie obserwacji niemowląt z SMA typu 1 i niemowląt z innymi podobnymi schorzeniami, takimi jak zespół Menkesa. Składa się z 16 części, a skala ocenia niemowlęta na podstawie tego, jak dobrze potrafią wykonywać określone ruchy lub co widzi fizjoterapeuta obserwując dziecko. Każdy z nich jest oceniany w skali od 0 do 4, gdzie 0 oznacza brak reakcji/zdolność do wykonania ruchu, a 4 oznacza „pełną odpowiedź” (zdolność do wykonania zadania). Łączny możliwy wynik to 64.

Skala Zachowań Rozwojowych dla Dzieci w wieku 0-6 lat (WS/T 580-2017) wydana przez Ministerstwo Zdrowia Chin służy do monitorowania i oceny poprawy rozwoju pacjentów w zakresie motoryki dużej, motoryki małej, języka, zdolności adaptacyjnych, i zachowania społeczne. Skala dotyczy dzieci w wieku 0-6 lat, w każdej grupie znajduje się 8-10 pozycji testowych, co daje łącznie 261 pozycji.
Na początku badania i 3, 6, 9, 12 miesięcy po infuzji
Waga
Ramy czasowe: Na początku badania i 3, 6, 9, 12 miesięcy po infuzji
Rekordowa waga pacjentów w kilogramach
Na początku badania i 3, 6, 9, 12 miesięcy po infuzji
Wzrost
Ramy czasowe: Na początku badania i 3, 6, 9, 12 miesięcy po infuzji
Rekord wzrostu pacjentów w metrach
Na początku badania i 3, 6, 9, 12 miesięcy po infuzji
Obwód głowy
Ramy czasowe: Na początku badania i 3, 6, 9, 12 miesięcy po infuzji
Zapisz obwód głowy pacjentów w centymetrach
Na początku badania i 3, 6, 9, 12 miesięcy po infuzji

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Kunming Hope of Health Hospital

Śledczy

  • Główny śledczy: Li Li, Kunming Hope of Health Hospital

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

18 sierpnia 2022

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

23 listopada 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

23 listopada 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

15 sierpnia 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

18 sierpnia 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

19 sierpnia 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

30 listopada 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

27 listopada 2022

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • HOPE-1

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj