- ICH GCP
- US-Register für klinische Studien
- Klinische Studie NCT06541067
Studie zur Posaconazol-Prophylaxe bei Patienten, die ein hämatopoetisches Stammzell-Allotransplantat (Allo-HSC) erhalten, mit hohem Risiko einer invasiven Pilzinfektion (IFI) (POSALLO)
Studie zur Posaconazol-Prophylaxe bei Patienten, die ein hämatopoetisches Stammzell-Allotransplantat (Allo-HSC) mit hohem Risiko einer invasiven Pilzinfektion (IFI) erhalten: POSALLO-Studie
Bei Patienten, die eine allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation (allo-CSH) erhalten, besteht ein hohes Infektionsrisiko, insbesondere durch Pilzinfektionen. Bis zu den Empfehlungen der 6. Europäischen Konferenz über Infektionen bei Leukämie (ECIL6) im Jahr 2018 basierte die Primärprophylaxe invasiver Pilzinfektionen (IFI) bei Allotransplantat-Patienten auf der Verabreichung von Fluconazol bis zum Tag 100. Aufgrund veränderter Transplantationspraktiken (alternative Spendertransplantation, sequentielle Transplantation etc.) und Veränderungen in der mikrobiologischen Ökologie (erhöhte Inzidenz von IFIs durch filamentöse Keime wie Aspergillose und Mykormykose) ist die Fluconazol-Prophylaxe mittlerweile teilweise nicht mehr optimal. Daher wird empfohlen, dass Patienten mit einem hohen Risiko für die Entwicklung von IFIs in den ersten drei Monaten nach der Transplantation Azolmoleküle mit Aktivität gegen filamentöse Erreger als Primärprophylaxe erhalten.
Posaconazol wird häufig unterdosiert (unterhalb der minimal wirksamen Konzentration). Es scheint daher unerlässlich, eine prospektive Studie mit einer nahe bei [C]min liegenden Dosierung in der spezifischen Situation von Allotransplantat-Patienten durchzuführen, einer Population, bei der im Lichte der ersten retrospektiven Analyseergebnisse das Risiko einer Unterdosierung zu bestehen scheint.
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Es gibt mehrere Behandlungen, die auf Azolmolekülen basieren: Voriconazol, Posaconazol, Isavuconazol... Bisher wurde keine dieser Behandlungen für die primäre Post-Allotransplantat-Prophylaxe zugelassen. Posaconazol ist indiziert bei Transplantat-gegen-Wirt-Krankheit (GVHD) (die nach allo-CSH eine systemische Kortikosteroidtherapie erfordert) und als primäre Prophylaxe bei Aplasie bei Patienten mit akuter myeloblastischer Leukämie/Myelodysplasie (AML/MDS). Andere Azolmoleküle sind nicht für die Primärprophylaxe zugelassen und können zu Arzneimittelwechselwirkungen mit bestimmten Behandlungen führen, die Allotransplantatpatienten verschrieben werden (z. B. Ciclosporin, Letermovir).
Obwohl Empfehlungen für die Gabe von Posaconazol als Primärprophylaxe nach allo-CSH bereits seit 4 Jahren bestehen, liegen bisher nur wenige Studien vor. Die Abteilung für Hämatologie für Erwachsene des Universitätsklinikums Nantes führte zwischen 04/2020 und 12/2021 eine retrospektive Studie mit 70 Allotransplantat-Patienten mit hohem IFI-Risiko durch. Die Posaconazol-Behandlung wurde vom Tag 0 (oder am Tag nach der zweiten Dosis Cyclophosphamid nach der Transplantation) bis zum Tag 100 verabreicht. Die Behandlung wurde im Allgemeinen gut vertragen, wobei in 12,6 % der Fälle ein Abbruch wegen möglicher Behandlungstoxizität, hauptsächlich hepatischen Ursprungs, (n=7) erfolgte. Posaconazol wurde in 2 Fällen wieder aufgenommen, ohne dass die Toxizität erneut auftrat. Bei 84,2 % der Patienten wurde kein IFI beobachtet. Eine der Einschränkungen dieser Studie war die geringe Anzahl von Bestimmungen der restlichen Posaconazol-Konzentration ([C]min). Tatsächlich wurde [C]min nur bei 59/70 Patienten durchgeführt, mit einer durchschnittlichen Verzögerung von 9 Tagen. In 43 % der Fälle war der [C]min-Wert unzureichend (< 0,5 mg/L), was deutlich niedriger ist als der [C]min-Wert, der bei Patienten mit AML/MDS während der Induktionstherapie erreicht wurde ([C]min< 0,5 mg/L). : 5 % der Patienten). Es erscheint daher unerlässlich, eine prospektive Studie mit einer genauen [C]min-Messung in der spezifischen Situation von Allotransplantat-Patienten durchzuführen, einer Population, bei der angesichts der ersten retrospektiven Analyseergebnisse das Risiko einer Unterdosierung zu bestehen scheint.
Studientyp
Einschreibung (Geschätzt)
Phase
- Phase 2
Kontakte und Standorte
Studienkontakt
- Name: Amandine LE BOURGEOIS, MD
- Telefonnummer: +33 02 40 08 32 71
- E-Mail: amandine.lebourgeois@chu-nantes.fr
Studienorte
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France
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Nantes, France, Frankreich, 44000
- Rekrutierung
- CHU Nantes
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Kontakt:
- Amandine LE BOURGEOIS, MD
- Telefonnummer: +33 02 40 08 32 71
- E-Mail: amandine.lebourgeois@chu-nantes.fr
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Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Erwachsene
- Älterer Erwachsener
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Patient ≥ 18 Jahre. Es gibt kein Höchstalter für die Aufnahme
Allo-CSH-Transplantation bei hämatologischer Malignität oder gutartiger Hämopathie jeglicher Art mit einem oder mehreren Hochrisiko-IFI-Kriterien:
- alternativer Spender (haploidentischer innerfamiliärer Spender, Mismatch-File-Spender, Plazentablut)
- sequentielle Konditionierung für die Erkrankung, die sich zum Zeitpunkt der Transplantation nicht in Remission befindet
- Verwendung von Post-Transplantations-Cyclophosphamid (PTCY) zur GVH-Prophylaxe
- Patient, der zuvor ein HSC-Allotransplantat erhalten hat
- Schriftliche Einverständniserklärung vor Beginn des Protokolls
- ECOG <=2
- Frau im gebärfähigen Alter mit negativem Schwangerschaftstest und hochwirksamer Empfängnisverhütung während der Behandlung und für 12 Monate nach Absetzen von Posaconazol
- Männer im gebärfähigen Alter mit wirksamer Empfängnisverhütung während der Behandlung und für 6 Monate nach Absetzen von Posaconazol.
- Hepatitis B-, C- und HIV-Serologien negativ.
- Zugehörigkeit zur Sozialversicherung
Ausschlusskriterien:
- Patienten mit einer IFI in der Vorgeschichte, unabhängig davon, ob sie zum Zeitpunkt der Allotransplantation aktiv oder abgeklungen war
- Patient mit bekannter Unverträglichkeit gegenüber Posaconazol
- Patienten mit Begleitbehandlungen, die einen Zusammenhang mit Posaconazol verbieten: Mutterkornalkaloide, CYP3A4-Substrate (Terfenadin, Astemizol, Cisaprid, Pimozid, Halofantrin oder Chinidin), HMG-CoA-Reduktasehemmer (Simvastatin, Lovastatin und Atorvastatin) oder jede andere in VIDAL aufgeführte kontraindizierte Behandlung
- Patienten mit angeborener oder erworbener QTc-Verlängerung (QTc >470 ms)
- Herz: systolische Ejektionsfraktion < 50 % durch transthorakalen Ultraschall oder Isotopenmethode (isotopische Gammaangiographie)
- Atemwege: DLCOc <40 % des theoretischen EFR
- Nieren: Kreatinin-Clearance < 50 ml/min (bewertet mit der MDRD-Methode)
- Leber: Transaminasen größer als das Fünffache des Normalwerts oder Bilirubin größer als das Zweifache des Normalwerts
- Schwangere oder stillende Frauen,
- Frauen oder Männer im gebärfähigen Alter ohne wirksame Empfängnisverhütung
- Schwere, unkontrollierte Begleitinfektionen
- Gelbfieberimpfung innerhalb des letzten Jahres
- Gesetzlich geschützter Patient (Vormundschaft, Pflegschaft, Rechtsschutz)
- Psychische, familiäre, soziologische oder geografische Bedingungen, die die Einhaltung des Studienprotokolls und des Nachsorgeplans behindern können
- Patient, der kein Französisch spricht oder versteht
- Teilnahme an einer anderen therapeutischen Studie mit noch gültiger Ausschlussfrist zum Zeitpunkt der Aufnahme oder geplanten Teilnahme an einer anderen therapeutischen Studie unter Einnahme von Posaconazol
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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Experimental: Posaconazol
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Per Os, am Tag 0 von allo-CSH, wenn der Zustand des Patienten dies zulässt, oder nach der letzten Dosis des Immunsuppressors (Cyclophosphamid nach der Transplantation) (Tag+5 oder Tag+6, je nach Protokoll). Am ersten Behandlungstag: 300 mg morgens (= 3 x 100 mg Tabletten) und 300 mg abends (= 3 x 100 mg Tabletten), dann ab dem 2. Behandlungstag: 300 mg pro Tag (= 3 x). 100 mg Tabletten) in einer Einzeldosis |
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Effektive Restkonzentration von Posaconazol
Zeitfenster: Am 8. Behandlungstag (d. h. nach 7 Behandlungstagen)
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Das Hauptziel besteht darin, in der frühen Phase nach allo-CSH den Prozentsatz der Patienten zu untersuchen, die eine wirksame Restkonzentration von Posaconazol aufweisen. Der primäre Endpunkt ist die Plasma-Restkonzentration von Posaconazol ([C]min), gemessen am 8. Tag nach Beginn der Behandlung mit Posaconazol. Ein [C]min > 0,7 mg/l gilt als wirksam. |
Am 8. Behandlungstag (d. h. nach 7 Behandlungstagen)
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Überwachung der Restplasmakonzentrationen [C]min
Zeitfenster: Vom Posaconazol-Ausgangswert bis zum 100. Tag
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Wöchentliche Restplasmakonzentrationen von Posaconazol
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Vom Posaconazol-Ausgangswert bis zum 100. Tag
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Beschreibung der Umstände, die zu einer Unterdosierung von Posaconazol führen
Zeitfenster: Vom Posaconazol-Ausgangswert bis zum 100. Tag
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Während des Krankenhausaufenthalts wird zweimal pro Woche und dann einmal pro Woche eine klinische Aufzeichnung erstellt, um die klinischen Symptome zu beschreiben, die zu einer Malabsorption führen: Übelkeit, Erbrechen, Durchfall, Mukositis, Kolitis.
Die Symptomintensität wird gemäß der NCI CTCAE v5-Klassifizierung beurteilt
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Vom Posaconazol-Ausgangswert bis zum 100. Tag
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Beschreibung der Umstände, die zu einer Unterdosierung von Posaconazol führen
Zeitfenster: Vom Posaconazol-Ausgangswert bis zum 100. Tag
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Die Einhaltung der Behandlung wird während des Krankenhausaufenthaltes täglich durch paramedizinisches Personal überwacht.
Zu Hause wird die Therapietreue einmal pro Woche vom behandelnden Arzt des Patienten beurteilt
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Vom Posaconazol-Ausgangswert bis zum 100. Tag
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Beschreibung der Umstände, die zu einer Unterdosierung von Posaconazol führen
Zeitfenster: Vom Posaconazol-Ausgangswert bis zum 100. Tag
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Alle Begleitmedikamente sollten im Verlauf der Posaconazol-Behandlung auf der Grundlage der Daten aus der Krankenakte des Patienten aufgezeichnet werden
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Vom Posaconazol-Ausgangswert bis zum 100. Tag
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Beschreibung der Gründe für die intravenöse Gabe von Posaconazol (IV)
Zeitfenster: Vom Posaconazol-Ausgangswert bis zum 100. Tag
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Der behandelnde Arzt sollte den Grund bzw. die Gründe für die intravenöse Verabreichung der Behandlung angeben
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Vom Posaconazol-Ausgangswert bis zum 100. Tag
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Beschreibung von Situationen, die zu einer anfänglichen Nichtverabreichung oder einem vorzeitigen Absetzen von Posaconazol führen
Zeitfenster: Vom Posaconazol-Ausgangswert bis zum 100. Tag
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Der für den Patienten zuständige Arzt sollte die Situation(en) angeben, die zur Nichtverabreichung oder zum vorzeitigen Abbruch der Behandlung geführt haben.
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Vom Posaconazol-Ausgangswert bis zum 100. Tag
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Beschreibung von Situationen, die zu einer anfänglichen Nichtverabreichung oder einem vorzeitigen Absetzen von Posaconazol führen
Zeitfenster: Vom Posaconazol-Ausgangswert bis zum 100. Tag
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Beschreibung der Posaconazol-bedingten Toxizitäten gemäß NCI CTCAE v5-Klassifizierung
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Vom Posaconazol-Ausgangswert bis zum 100. Tag
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Beschreibung der auftretenden invasiven Pilzinfektionen
Zeitfenster: Vom Posaconazol-Ausgangswert bis zu 1 Jahr nach der Transplantation und/oder bis zum Abschluss der Studie (Ende der Nachbeobachtung beim letzten Besuch des letzten in die Studie einbezogenen Patienten)
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Beschreibung der IFI-Fälle gemäß EORTC-Klassifizierung
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Vom Posaconazol-Ausgangswert bis zu 1 Jahr nach der Transplantation und/oder bis zum Abschluss der Studie (Ende der Nachbeobachtung beim letzten Besuch des letzten in die Studie einbezogenen Patienten)
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Beschreibung des Patientenergebnisses: Inzidenz von Transplantationen
Zeitfenster: Monat 1 nach der Transplantation
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Die Transplantation wurde anhand der hämatologischen Rekonstitution beurteilt (Anzahl der Tage der Aplasie mit PNN <0,5 G/L und Blutplättchen < 20, Anzahl der Blutplättchen- und gepackten Zelltransfusionen)
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Monat 1 nach der Transplantation
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Beschreibung des Patientenergebnisses: Gesamtüberleben (OS)
Zeitfenster: Bis zum 100. Tag und 1 Jahr nach der Transplantation und/oder bis zum Abschluss der Studie (Ende der Nachuntersuchung beim letzten Besuch des letzten in die Studie einbezogenen Patienten) oder bis zum Tod
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Überleben zwischen Tag 0 der Transplantation und dem Todesdatum oder der letzten Nachuntersuchung
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Bis zum 100. Tag und 1 Jahr nach der Transplantation und/oder bis zum Abschluss der Studie (Ende der Nachuntersuchung beim letzten Besuch des letzten in die Studie einbezogenen Patienten) oder bis zum Tod
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Beschreibung des Patientenergebnisses: krankheitsfreies Überleben (DFS)
Zeitfenster: Bis zum 100. Tag und 1 Jahr nach der Transplantation und/oder bis zum Abschluss der Studie (Ende der Nachbeobachtung beim letzten Besuch des letzten in die Studie einbezogenen Patienten) oder dokumentierter Rückfall oder Tod, je nachdem, was zuerst eintrat
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Überleben zwischen Tag 0 der Transplantation und dem Datum des Rückfalls, Todes oder der letzten Nachuntersuchung
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Bis zum 100. Tag und 1 Jahr nach der Transplantation und/oder bis zum Abschluss der Studie (Ende der Nachbeobachtung beim letzten Besuch des letzten in die Studie einbezogenen Patienten) oder dokumentierter Rückfall oder Tod, je nachdem, was zuerst eintrat
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Beschreibung des Patientenergebnisses: Nicht-Rückfall-Mortalität (NRM)
Zeitfenster: Bis zum 100. Tag und 1 Jahr nach der Transplantation und/oder bis zum Abschluss der Studie (Ende der Nachuntersuchung beim letzten Besuch des letzten in die Studie einbezogenen Patienten) oder Tod, je nachdem, was zuerst eintrat
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Jeder Tod, der nicht mit einem Rückfall oder Fortschreiten der Krankheit zusammenhängt
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Bis zum 100. Tag und 1 Jahr nach der Transplantation und/oder bis zum Abschluss der Studie (Ende der Nachuntersuchung beim letzten Besuch des letzten in die Studie einbezogenen Patienten) oder Tod, je nachdem, was zuerst eintrat
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Beschreibung des Patientenergebnisses: Rückfallhäufigkeit (IR)
Zeitfenster: Bis zum 100. Tag und 1 Jahr nach der Transplantation und/oder bis zum Abschluss der Studie (Ende der Nachuntersuchung beim letzten Besuch des letzten in die Studie einbezogenen Patienten) oder bei jedem dokumentierten Wiederauftreten der Krankheit, je nachdem, was zuerst eintrat
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Jedes dokumentierte Wiederauftreten der Krankheit
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Bis zum 100. Tag und 1 Jahr nach der Transplantation und/oder bis zum Abschluss der Studie (Ende der Nachuntersuchung beim letzten Besuch des letzten in die Studie einbezogenen Patienten) oder bei jedem dokumentierten Wiederauftreten der Krankheit, je nachdem, was zuerst eintrat
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Beschreibung des Patientenergebnisses: kumulative Inzidenz einer akuten GVHD
Zeitfenster: Bis zum 100. Tag und 1 Jahr nach der Transplantation und/oder bis zum Abschluss der Studie (Ende der Nachbeobachtung beim letzten Besuch des letzten in die Studie einbezogenen Patienten)
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Akuter GVH-Grad 2–4 gemäß den Mount-Sinai-Kriterien
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Bis zum 100. Tag und 1 Jahr nach der Transplantation und/oder bis zum Abschluss der Studie (Ende der Nachbeobachtung beim letzten Besuch des letzten in die Studie einbezogenen Patienten)
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Beschreibung des Patientenergebnisses: kumulative Inzidenz chronischer GVHD
Zeitfenster: Bis zum 100. Tag und 1 Jahr nach der Transplantation und/oder bis zum Abschluss der Studie (Ende der Nachbeobachtung beim letzten Besuch des letzten in die Studie einbezogenen Patienten)
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Ausgedehnte chronische GVH gemäß NCI-Kriterien
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Bis zum 100. Tag und 1 Jahr nach der Transplantation und/oder bis zum Abschluss der Studie (Ende der Nachbeobachtung beim letzten Besuch des letzten in die Studie einbezogenen Patienten)
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Beschreibung des Patientenergebnisses: GVHD-freies rezidivfreies Überleben (GRFS)
Zeitfenster: Bis zum 100. Tag und 1 Jahr nach der Transplantation und/oder bis zum Abschluss der Studie (Ende der Nachuntersuchung beim letzten Besuch des letzten in die Studie einbezogenen Patienten) oder bis zum Tod
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Mittleres rezidivfreies Überleben ohne akute GVHD Grad 3–4 oder chronische GVHD, die eine systemische Behandlung erfordern
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Bis zum 100. Tag und 1 Jahr nach der Transplantation und/oder bis zum Abschluss der Studie (Ende der Nachuntersuchung beim letzten Besuch des letzten in die Studie einbezogenen Patienten) oder bis zum Tod
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Unerwünschte Ereignisse 3. und 4. Grades nach der Transplantation
Zeitfenster: Bis zum 100. Tag und 1 Jahr nach der Transplantation
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Unerwünschte Ereignisse 3. und 4. Grades nach der Transplantation (Datum des Auftretens) (Kriterien der NCI CTCAE Version 5)
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Bis zum 100. Tag und 1 Jahr nach der Transplantation
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Mitarbeiter und Ermittler
Sponsor
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
Primärer Abschluss (Geschätzt)
Studienabschluss (Geschätzt)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Neubildungen nach Standort
- Neubildungen
- Hämatologische Erkrankungen
- Hämische und lymphatische Krankheiten
- Hämatologische Neubildungen
- Antiinfektiva
- Antimykotische Mittel
- Physiologische Wirkungen von Arzneimitteln
- Molekulare Mechanismen der pharmakologischen Wirkung
- Hormone, Hormonersatzstoffe und Hormonantagonisten
- Enzyminhibitoren
- Steroidsynthese-Inhibitoren
- Hormonantagonisten
- Cytochrom P-450 Enzyminhibitoren
- Antiprotozoenmittel
- Antiparasitäre Mittel
- 14-Alpha-Demethylase-Inhibitoren
- Trypanozide Wirkstoffe
- Posaconazol
Andere Studien-ID-Nummern
- RC23_0186
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
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Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird
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