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Mehrteilige klinische First-in-Human-Studie zu JNT-517 bei gesunden Teilnehmern und bei Teilnehmern mit Phenylketonurie

14. Juli 2026 aktualisiert von: Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.

Eine mehrteilige Phase-1-Studie der Phase 1, First-in-Human, Single Ascending und Multiple Dose von JNT-517 bei gesunden Teilnehmern und bei Teilnehmern mit Phenylketonurie

Das Ziel der Teile A und B dieser randomisierten Phase-1-Erststudie am Menschen ist die Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik (PK) von ansteigenden Einzel- (SAD) und Mehrfachdosen (MAD) von oralem JNT-517 bei gesunden Teilnehmern. In Teil C besteht das Ziel darin, die Unterschiede in der Bioverfügbarkeit zwischen einer Tablette und einer Suspensionsformulierung von JNT-517 und die Wirkung von Nahrungsmitteln bei gesunden Freiwilligen zu bewerten. Alle Teilnehmer an Teil C erhalten JNT-517. Das Ziel von Teil D ist die Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, PK und Wirkung auf Phe im Urin und andere Aminosäuren von JNT-517 bei Teilnehmern mit Phenylketonurie (PKU). Die Teilnehmer an Teil D erhalten entweder JNT-517 oder ein Placebo und sind für ihre Behandlungszuweisung verblindet.

Die Studie besteht aus 4 Teilen:

  • Teil A: SAD bei gesunden Teilnehmern – randomisiert, doppelblind, placebokontrolliert
  • Teil B: MAD bei gesunden Teilnehmern (14 Tage) – randomisiert, doppelblind, placebokontrolliert
  • Teil C: Relative Bioverfügbarkeit von 2 Formulierungen und Wirkung von Lebensmitteln bei gesunden Teilnehmern – randomisiert, offen
  • Teil D: Phase 1b bei Teilnehmern mit PKU (4 Wochen) – randomisiert, doppelblind, placebokontrolliert

In jedem Teil absolvieren die Teilnehmer aus Sicherheitsgründen einen Screening-Zeitraum, einen Behandlungszeitraum und einen Nachbeobachtungszeitraum.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

163

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • Melbourne VIC
      • Melbourne, Melbourne VIC, Australien, 3004
        • Nucleus Network Melbourne
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australien, 2145
        • Westmead Hospital
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australien, 4101
        • Mater Misericordia Ltd
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australien, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
  • Vereinigte Staaten
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32610
        • University of Florida College of Medicine
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33620
        • University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30329
        • Rare Disease Research
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Vereinigte Staaten, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Oregon Health & Sciences University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75390
        • UT Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • University of Texas Health Science Center at Houston
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84112
        • Utah Health - The University of Utah Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 65 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Ja

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

Teile A, B und C:

  1. Männer und Frauen im Alter von 18 bis 55 Jahren.
  2. Medizinisch gesund ohne klinisch signifikante Krankengeschichte.
  3. Body-Mass-Index (BMI) von 18-40 kg/m2 und Gesamtkörpergewicht >50 kg (110 lbs).

  4. Nichtraucher seit mindestens 2 Wochen vor der Verabreichung und bereit, während der Studie zu verzichten.

    Teil D:

  5. Männer und Frauen im Alter von 18 bis einschließlich 65 Jahren.
  6. Diagnose einer PKU mit bestätigtem Genotyp.
  7. Mindestens 2 Plasma-Phe-Werte > 600 μM in den letzten 12 Monaten.

  8. BMI von 18-40 kg/m2.

    Alle Teile:

  9. Frauen im gebärfähigen Alter müssen der Anwendung von 2 hochwirksamen Verhütungsmethoden zustimmen.
  10. In der Lage, eine unterzeichnete Einverständniserklärung abzugeben und die Studienverfahren einzuhalten.

Wichtige Ausschlusskriterien:

Alle Teile:

  1. Jeder akute oder chronische medizinische Zustand, der den Teilnehmer daran hindern würde, die Verfahren einzuhalten, oder den Teilnehmer einem Risiko aussetzen würde, wenn er an der Studie teilnimmt.
  2. Positiv für Hepatitis B oder C oder Human Immunodeficiency Virus.
  3. Jegliche Malignität in der Vorgeschichte in den letzten 5 Jahren, ausgenommen Nicht-Melanom-Hautkrebs.
  4. Jede Vorgeschichte von Lebererkrankungen.
  5. Alle chirurgischen oder medizinischen Bedingungen, die die Aufnahme, Verteilung, den Metabolismus oder die Ausscheidung des Studienarzneimittels beeinflussen können.
  6. Teilnahme an einer anderen Prüfpräparatstudie innerhalb von 30 Tagen oder, falls bekannt, 5 Halbwertszeiten des Prüfpräparats (je nachdem, welcher Zeitraum länger ist).
  7. Vorgeschichte von Drogen-/Alkoholmissbrauch im letzten Jahr.
  8. Aktuelle, aktuelle oder vermutete Infektion innerhalb von 4 Wochen nach dem Screening auf SARS-CoV-2/COVID-19.
  9. Sie haben innerhalb von 14 Tagen nach dem Screening einen Impfstoff gegen SARS-CoV-2/COVID-19 erhalten.
  10. Kann orale Medikamente nicht vertragen.
  11. Allergie gegen JNT-517 oder einen Bestandteil des Prüfprodukts.
  12. Erhalten von > 50 ml Blut oder Plasma innerhalb von 30 Tagen nach dem Screening oder > 500 ml Blut oder Plasma innerhalb von 60 Tagen nach dem Screening.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: JNT-517 MAD (Teil B)
JNT-517 oder Placebo ein- oder zweimal täglich für 14 Tage, wobei die erste Tagesdosis nach einer nächtlichen Fastenzeit verabreicht wird.
Arzneimittel: JNT-517-Aufhängung
JNT-517 in vor Ort gemischter Suspension
Arzneimittel: Placebo-Suspension
Vor Ort zusammengesetzte Placebo-Suspension
Experimental: JNT-517-Suspension, dann Tablette nüchtern, dann Tablette gefüttert (Teil C)
Einzeldosis der JNT-517-Suspension, der JNT-517-Tablette im nüchternen Zustand und der JNT-517-Tablette im nüchternen Zustand nacheinander und offen. Zwischen jeder Behandlung liegen mindestens 5 Halbwertszeiten.
Arzneimittel: JNT-517-Aufhängung
JNT-517 in vor Ort gemischter Suspension
Arzneimittel: JNT-517-Tablette
JNT-517-Tabletten, 25 mg und 75 mg
Experimental: JNT-517 Tablette nüchtern, dann Tablette gefüttert, dann Suspension (Teil C)
Einzeldosis einer JNT-517-Tablette im nüchternen Zustand, einer JNT-517-Tablette im nüchternen Zustand und einer JNT-517-Suspension in sequenzieller, offener Weise. Zwischen jeder Behandlung liegen mindestens 5 Halbwertszeiten.
Arzneimittel: JNT-517-Aufhängung
JNT-517 in vor Ort gemischter Suspension
Arzneimittel: JNT-517-Tablette
JNT-517-Tabletten, 25 mg und 75 mg
Experimental: JNT-517 Tablette eingenommen, dann suspendiert, dann Tablette nüchtern (Teil C)
Einzeldosis einer JNT-517-Tablette im nüchternen Zustand, einer JNT-517-Suspension und einer JNT-517-Tablette im nüchternen Zustand in sequenzieller, offener Weise. Zwischen jeder Behandlung liegen mindestens 5 Halbwertszeiten.
Arzneimittel: JNT-517-Aufhängung
JNT-517 in vor Ort gemischter Suspension
Arzneimittel: JNT-517-Tablette
JNT-517-Tabletten, 25 mg und 75 mg
Experimental: JNT-517 SAD (Teil A und Teil F)
Einzelne Dosis von JNT-517 oder Placebo im schnellen Zustand.
Arzneimittel: JNT-517-Aufhängung
JNT-517 in vor Ort gemischter Suspension
Arzneimittel: Placebo-Suspension
Vor Ort zusammengesetzte Placebo-Suspension
Experimental: JNT-517 PKU (Teil D und E)
JNT-517 oder Placebo täglich für 4 Wochen. Die Dosis basiert auf Daten aus Teilen A, B und C.
Arzneimittel: JNT-517-Tablette
JNT-517-Tabletten, 25 mg und 75 mg
Arzneimittel: Placebo-Tablette
Passende Placebotablette mit Filmüberzug

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen
Zeitfenster: Teile A/C/F: Screening auf Tag 8; Teil B: Screening auf Tag 21; Teil D/E: Screening auf Tag 35
Berichtete auf der Grundlage der Ergebnisse von 12-Haupt-EKGs, Vitalfunktionen, klinischen Labortests und anderen medizinischen Bewertungen.
Teile A/C/F: Screening auf Tag 8; Teil B: Screening auf Tag 21; Teil D/E: Screening auf Tag 35

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Vergleich von Tmax von JNT-517 in satten und nüchternen Zuständen
Zeitfenster: Vor der Einnahme bis 72 Stunden nach der Einnahme an Tag 1
Nur Teil C
Vor der Einnahme bis 72 Stunden nach der Einnahme an Tag 1
Vergleich von Cmax von JNT-517 in satten und nüchternen Zuständen
Zeitfenster: Vor der Einnahme bis 72 Stunden nach der Einnahme an Tag 1
Nur Teil C
Vor der Einnahme bis 72 Stunden nach der Einnahme an Tag 1
Vergleich der AUC von JNT-517 in satten und nüchternen Zuständen
Zeitfenster: Vor der Einnahme bis 72 Stunden nach der Einnahme an Tag 1
Nur Teil C
Vor der Einnahme bis 72 Stunden nach der Einnahme an Tag 1
Plasmabereich unter der Konzentrationskurve (AUC) von JNT-517
Zeitfenster: Teile A/C/F: Vor-Dosis bis 72 Stunden nach der Dosis am Tag 1; Teil B: Vor der Dosis bis 24 Stunden nach der Dosierung an den Tagen 1, 14 und vor der Dosis an den Tagen 3, 13; Teil D/E: Vordosis bis 4 Stunden nach der Dosierung an den Tagen 1, 14, 28
Teile A/C/F: Vor-Dosis bis 72 Stunden nach der Dosis am Tag 1; Teil B: Vor der Dosis bis 24 Stunden nach der Dosierung an den Tagen 1, 14 und vor der Dosis an den Tagen 3, 13; Teil D/E: Vordosis bis 4 Stunden nach der Dosierung an den Tagen 1, 14, 28
Maximal beobachtete Plasmakonzentration (CMAX) von JNT-517
Zeitfenster: Teile A/C/F: Vor-Dosis bis 72 Stunden nach der Dosis am Tag 1; Teil B: Vor der Dosis bis 24 Stunden nach der Dosierung an den Tagen 1, 14 und vor der Dosis an den Tagen 3, 13; Teil D/E: Vordosis bis 4 Stunden nach der Dosierung an den Tagen 1, 14, 28
Teile A/C/F: Vor-Dosis bis 72 Stunden nach der Dosis am Tag 1; Teil B: Vor der Dosis bis 24 Stunden nach der Dosierung an den Tagen 1, 14 und vor der Dosis an den Tagen 3, 13; Teil D/E: Vordosis bis 4 Stunden nach der Dosierung an den Tagen 1, 14, 28
Zeit bis maximale Plasmakonzentration (TMAX) von JNT-517
Zeitfenster: Teile A/C/F: Vor-Dosis bis 72 Stunden nach der Dosis am Tag 1; Teil B: Vor der Dosis bis 24 Stunden nach der Dosierung an den Tagen 1, 14 und vor der Dosis an den Tagen 3, 13; Teil D/E: Vordosis bis 4 Stunden nach der Dosierung an den Tagen 1, 14, 28
Teile A/C/F: Vor-Dosis bis 72 Stunden nach der Dosis am Tag 1; Teil B: Vor der Dosis bis 24 Stunden nach der Dosierung an den Tagen 1, 14 und vor der Dosis an den Tagen 3, 13; Teil D/E: Vordosis bis 4 Stunden nach der Dosierung an den Tagen 1, 14, 28
Plasma-Halbwertszeit (T1/2) von JNT-517
Zeitfenster: Teile A/C/F: Vor-Dosis bis 72 Stunden nach der Dosis am Tag 1; Teil B: Vor der Dosis bis 24 Stunden nach der Dosierung an den Tagen 1, 14 und vor der Dosis an den Tagen 3, 13; Teil D/E: Vordosis bis 4 Stunden nach der Dosierung an den Tagen 1, 14, 28
Teile A/C/F: Vor-Dosis bis 72 Stunden nach der Dosis am Tag 1; Teil B: Vor der Dosis bis 24 Stunden nach der Dosierung an den Tagen 1, 14 und vor der Dosis an den Tagen 3, 13; Teil D/E: Vordosis bis 4 Stunden nach der Dosierung an den Tagen 1, 14, 28
Änderungen des Aminosäurespiegels im Urin
Zeitfenster: Screening und Tage 1, 7, 14, 21, 28
Nur Teil d/e. Urinproben werden an den angegebenen Zeitpunkten gesammelt und auf Aminosäurespiegel, einschließlich PHE, analysiert.
Screening und Tage 1, 7, 14, 21, 28

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

31. Oktober 2022

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

29. Juli 2025

Studienabschluss (Tatsächlich)

29. Juli 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

11. Februar 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

10. März 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

23. März 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

16. Juli 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

14. Juli 2026

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • JNT517-101

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Anonymisierte einzelne Teilnehmerdaten (IPD), die den Ergebnissen dieser Studie zugrunde liegen, werden den Forschern gemeinsam genutzt, um AIMS in einem methodisch soliden Forschungsvorschlag vor spezifiziert zu erreichen. Kleine Studien mit weniger als 25 Teilnehmern sind vom Datenaustausch ausgeschlossen.

IPD-Sharing-Zeitrahmen

Daten werden nach der Marketinggenehmigung in globalen Märkten oder nach 1-3 Jahren nach der Artikelveröffentlichung verfügbar sein. Die Verfügbarkeit der Daten hat kein Enddatum.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

OTSUKA wird Daten auf der VIVLI -Datenfreigabe -Plattform weitergeben, die hier zu finden ist: https://vivli.org/ourmember/ototsuka/

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT
  • CSR

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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