Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Eficacia de momelotinib frente a la mejor terapia disponible en sujetos anémicos o trombocitopénicos con mielofibrosis (MF) primaria, MF pospolicitemia vera o MF postrombocitemia esencial (Simplify 2)

10 de mayo de 2023 actualizado por: Sierra Oncology, Inc.

Un estudio aleatorizado de fase 3 para evaluar la eficacia de momelotinib frente a la mejor terapia disponible en sujetos anémicos o trombocitopénicos con mielofibrosis primaria, mielofibrosis pospolicitemia vera o mielofibrosis postrombocitemia esencial que fueron tratados con ruxolitinib

Este estudio es para determinar la eficacia de momelotinib (MMB) frente a la mejor terapia disponible (BAT) en adultos anémicos o trombocitopénicos con mielofibrosis primaria (PMF), o post-policitemia vera o mielofibrosis post-trombocitemia esencial (Post-PV/ET MF) que fueron tratados con ruxolitinib medido por la tasa de respuesta esplénica en la semana 24 (SRR24).

Los participantes serán asignados al azar para recibir MMB o BAT durante 24 semanas durante la fase de tratamiento aleatorio, después de lo cual serán elegibles para recibir MMB en una fase de tratamiento extendida por hasta 204 semanas adicionales. Después de la interrupción de la medicación del estudio, las evaluaciones continuarán durante 12 semanas adicionales, después de lo cual se contactará a los participantes para realizar un seguimiento de la supervivencia aproximadamente cada 6 meses durante un máximo de 5 años a partir de la fecha de inscripción o hasta la finalización del estudio. Para aquellos sujetos que planean continuar el tratamiento con MMB después del final del estudio, no se requieren visitas de seguimiento de fin de tratamiento, 30 días, 12 semanas y supervivencia.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Terminado

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Actual)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
156

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Dresden, Alemania
      • Hamburg, Alemania
      • Koln, Alemania
      • Mannheim, Alemania
  • Canadá
      • Montreal, Canadá
      • Toronto, Canadá
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canadá
  • España
      • Badalona, España
      • Barcelona, España
      • Madrid, España
      • Salamanca, España
      • Valencia, España
      • Zaragoza, España
  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Estados Unidos
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos
      • Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos
  • Francia
      • Lille cedex, Francia
      • Marseille, Francia
      • Nantes, Francia
      • Paris, Francia
      • Pierre Benite Cedex, Francia
      • Toulouse, Francia
      • Villejuif Cedex, Francia
  • Israel
      • Ashkelon, Israel
      • Haifa, Israel
      • Jerusalem, Israel
      • Tel-Aviv, Israel
  • Italia
      • Bologna, Italia
      • Firenze, Italia
      • Genova, Italia
      • Milano, Italia
      • Novara, Italia
      • Roma, Italia
      • Varese, Italia
  • Reino Unido
    • England
      • Birmingham, England, Reino Unido
      • Leeds, England, Reino Unido
      • Leicester, England, Reino Unido
      • London, England, Reino Unido

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios clave de inclusión:

  • Esplenomegalia palpable al menos 5 cm por debajo del margen costal izquierdo
  • Diagnóstico confirmado de PMF de acuerdo, o Post-PV/ET MF

  • Actualmente o previamente tratado con ruxolitinib para PMF o Post-PV/ET MF durante al menos 28 días, y caracterizado por

    • Requisito de transfusión de glóbulos rojos durante el tratamiento con ruxolitinib, O

    • Ajuste de la dosis de ruxolitinib a < 20 mg dos veces al día al inicio o durante el tratamiento con ruxolitinib Y al menos uno de los siguientes durante el tratamiento con ruxolitinib:

      • ≥ Criterios de Terminología Común para Eventos Adversos (CTCAE) Trombocitopenia Grado 3, O
      • ≥ CTCAE Grado 3 anemia, O
      • ≥ CTCAE Grado 3 hematoma (sangrado)
  • Alto riesgo O riesgo intermedio-2 según lo definido por Dynamic International Prognostic Scoring System (DIPSS), O riesgo intermedio-1 según lo definido por DIPSS y asociado con esplenomegalia sintomática y/o hepatomegalia
  • Si recibe terapia de mielofibrosis, debe estar en una dosis estable del mismo régimen durante al menos 2 semanas antes de la fecha de la prueba y durante el período de prueba
  • Si no recibe tratamiento para la mielofibrosis, debe permanecer fuera del tratamiento durante al menos 2 semanas antes de la fecha del examen y durante el período de examen.

  • Evaluaciones de laboratorio aceptables obtenidas dentro de los 14 días anteriores a la aleatorización

    • Recuento absoluto de neutrófilos (RAN) > 0,75 x 10^9/L en ausencia de factor de crecimiento en los 7 días anteriores
    • Recuento de blastos en sangre periférica < 10 %
    • Aspartato transaminasa (AST) y alanina transaminasa (ALT) ≤ 3 x el límite superior del rango normal (ULN) (≤ 5 x ULN si el hígado está afectado por hematopoyesis extramedular a juicio del investigador o si está relacionado con la terapia con quelantes de hierro que fue comenzado dentro de los 60 días anteriores)
    • Aclaramiento de creatinina calculado de ≥ 45 ml/min
    • Bilirrubina directa ≤ 2,0 x LSN
  • Esperanza de vida > 24 semanas
  • Prueba de embarazo en suero negativa para mujeres (a menos que sean quirúrgicamente estériles o más de dos años posmenopáusicas)
  • Los hombres y las mujeres en edad fértil deben aceptar usar métodos anticonceptivos especificados en el protocolo.
  • Las mujeres que están amamantando deben aceptar dejar de amamantar antes de la primera dosis de MMB
  • Capaz de entender y dispuesto a firmar el formulario de consentimiento informado (ICF)

Criterios clave de exclusión:

  • Esplenectomía previa
  • Irradiación esplénica dentro de los 3 meses anteriores a la aleatorización
  • Uso de agente en investigación dentro de los 28 días anteriores a la aleatorización
  • Tratamiento previo con MMB
  • Factor de crecimiento hematopoyético (factor de crecimiento de granulocitos, agente estimulante de la eritropoyesis, mimético de trombopoyetina) dentro de los 28 días anteriores a la aleatorización
  • Enfermedad intercurrente no controlada, por protocolo
  • Estado positivo conocido para el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH)
  • Infección viral crónica activa o aguda por hepatitis A, B o C, o portador de hepatitis B o C
  • Presencia de neuropatía periférica ≥ CTCAE Grado 2
  • No quiere o no puede someterse a una resonancia magnética o tomografía computarizada según los requisitos del protocolo del estudio

Nota: Es posible que se apliquen otros criterios de inclusión/exclusión definidos en el protocolo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Experimental: Brazo 1: momelotinib
Los participantes recibirán momelotinib de etiqueta abierta durante 24 semanas durante la fase de tratamiento aleatorio, después de lo cual serán elegibles para recibir momelotinib en una fase de tratamiento extendida por hasta 204 semanas adicionales.
Droga: Momelotinib
Tableta de momelotinib administrada por vía oral una vez al día
Otros nombres:
  • GS-0387
  • CYT387
Comparador activo: Brazo 2: Mejor Terapia Disponible (BAT)
Los participantes en el brazo de tratamiento BAT recibirán tratamiento abierto en dosis y horarios determinados por el investigador de acuerdo con el estándar de atención. La terapia se puede cambiar en cualquier momento durante el estudio, excepto durante el período de selección. Después de completar la fase de tratamiento aleatorio, los participantes serán elegibles para recibir momelotinib durante la duración del estudio durante la fase de tratamiento extendida de hasta 204 semanas.
Droga: Mejor Terapia Disponible (BAT)
Los regímenes para BAT pueden incluir, entre otros, quimioterapia (p. ej., hidroxiurea), anagrelida, corticosteroides, factor de crecimiento hematopoyético, agente inmunomodulador, andrógeno, interferón y pueden no incluir tratamiento para la mielofibrosis.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tasa de respuesta esplénica en la semana 24
Periodo de tiempo: Semana 24
La tasa de respuesta esplénica en la semana 24 se define como el porcentaje de participantes que lograron una reducción del volumen del bazo de ≥ 35 % desde el valor inicial en la evaluación de la semana 24 según lo medido por resonancia magnética o tomografía computarizada.
Semana 24

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tasa de respuesta de la puntuación total de síntomas (TSS) en la semana 24
Periodo de tiempo: Semana 24

La puntuación total de síntomas (TSS) se define como el porcentaje de participantes que lograron una reducción de ≥50 % en TSS en la semana 24 en comparación con el valor inicial medido por el diario Myeloproliferative Neoplasm Symptom Assessment Form (MPN-SAF) v2.0 modificado. La tasa de respuesta se calculó usando el promedio de TSS diarios de un período de 28 días consecutivos antes de la semana 24, que tenía ≥20 TSS diarios disponibles.

El instrumento de resultado informado por el paciente MPN-SAF modificado constaba de 8 elementos que evaluaban la peor incidencia diaria de cansancio, llenado rápido, malestar abdominal, sudores nocturnos, picazón, dolor óseo, dolor debajo de las costillas en el lado izquierdo e inactividad. La puntuación de TSS en este estudio se basó en 7 de estos elementos, (0-70) excluyendo la inactividad. Estos ítems evalúan el impacto experimentado por el participante en las 24 horas previas a la cumplimentación del cuestionario. Todos los elementos se miden utilizando una escala de calificación numérica de 0 a 10, donde 0 corresponde a "Ausente" y 10 corresponde a "Peor imaginable".
Semana 24
Tasa de transfusión de glóbulos rojos (RBC) en la fase de tratamiento aleatorio, (la cantidad promedio de unidades de RBC transfundidas por mes no asociadas con sangrado evidente)
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 24
La tasa de transfusión de glóbulos rojos se define como el número promedio de unidades de glóbulos rojos transfundidos no asociados con sangrado clínicamente manifiesto por sujeto-mes durante la fase de tratamiento aleatorizado.
Línea de base a la semana 24
Tasa de independencia de transfusiones de glóbulos rojos en la semana 24 (definida como ausencia de transfusiones de glóbulos rojos y ningún nivel de hemoglobina por debajo de 8 g/dl en las 12 semanas anteriores a la semana 24, excluyendo los casos asociados con sangrado clínicamente manifiesto)
Periodo de tiempo: Semana 24

La tasa de independencia de transfusiones de glóbulos rojos es el porcentaje de participantes que lograron la independencia de transfusiones en la semana 24 (respondedores). La independencia de la transfusión de glóbulos rojos se define como la ausencia de transfusiones de glóbulos rojos y ningún nivel de hemoglobina por debajo de 8 g/dl en las 12 semanas anteriores a la semana 24, excluyendo los casos asociados con sangrado clínicamente evidente. La dependencia de transfusión (no respondedor) se define como al menos 4 unidades de transfusión de glóbulos rojos, o un nivel de Hgb por debajo de 8 g/dL, en las 8 semanas anteriores a la semana 24.

Los métodos utilizados para evaluar esta medida de resultado incluyen la recopilación y el registro de cualquier instancia de transfusiones de glóbulos rojos y la recopilación y el registro de cualquier medición de hemoglobina de laboratorio local o central.
Semana 24
Tasa de dependencia de transfusiones de glóbulos rojos en la semana 24
Periodo de tiempo: Semana 24
La dependencia de transfusiones de glóbulos rojos es el porcentaje de participantes que son dependientes de transfusiones en la semana 24, definida como al menos 4 unidades de transfusiones de glóbulos rojos, o un nivel de hemoglobina por debajo de 8 g/dl en las 8 semanas anteriores a la semana 24, excluyendo los casos asociados con clínicamente manifiesta. sangrado.
Semana 24

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Sierra Oncology, Inc.

Investigadores

Investigadores

Un investigador involucrado en un estudio clínico. Los términos relacionados incluyen investigador principal del sitio, subinvestigador del sitio, presidente del estudio, director del estudio e investigador principal del estudio.
  • Director de estudio: Gilead Study Director, Gilead Sciences

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
19 de junio de 2014

Finalización primaria (Actual)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
28 de julio de 2016

Finalización del estudio (Actual)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
25 de abril de 2019

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
28 de marzo de 2014

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
28 de marzo de 2014

Publicado por primera vez (Estimar)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
2 de abril de 2014

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
23 de mayo de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
10 de mayo de 2023

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de mayo de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • GS-US-352-1214
  • 2013-005007-13 (Número EudraCT)

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Configuración de cookies

Usamos cookies para asegurarnos de brindarle la mejor experiencia en nuestro sitio web. Para más detalles lea atentamente nuestra Política de Privacidad y Cookies. ...>>>Puede cambiar sus preferencias o retirar su consentimiento en cualquier momento eliminando las cookies de su sitio web o computadora como se describe en la política. Acéptelo y elija sus preferencias marcando las casillas correspondientes en la sección "Administrar configuración" a continuación. Lea atentamente nuestras Términos de servicio antes de continuar con el uso de cualquier parte de este sitio web.
«Administrar configuraciones