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VTS-270 para tratar la enfermedad de Niemann-Pick tipo C1 (NPC1)

20 de febrero de 2023 actualizado por: Mandos LLC

Ensayo de fase 2b/3 prospectivo, aleatorizado, doble ciego, con control simulado de 3 partes de VTS-270 (2-hidroxipropil-β-ciclodextrina) en sujetos con manifestaciones neurológicas de la enfermedad de Niemann-Pick tipo C1 (NPC1)

Debido a los diferentes diseños de estudio, el patrocinador separó la Parte C en un registro separado (NCT04958642), dejando las Partes A/B aquí en NCT02534844.

Este estudio es para averiguar qué tan seguro y efectivo es el VTS-270 para pacientes con enfermedad de Niemann-Pick Tipo C1 (NPC1) que tienen síntomas neurológicos (enumerados bajo Palabras clave).

En las Partes A/B, dos de cada tres pacientes recibirán el fármaco del estudio. El tercer paciente recibirá de 1 a 2 pequeños pinchazos con aguja en el lugar donde normalmente se realiza la inyección LP e IT (control simulado).

En la Parte C, todos los participantes recibirán el medicamento del estudio, como se describe en el registro de registro de la Parte C.

La fecha de inicio de este registro es el primer día en que se inscribió a un participante en las Partes A/B. El ensayo en realidad continúa hasta que se recopile la última medida de resultado primaria de datos de seguridad de los participantes de la Parte C. La última medida de resultado principal de seguridad, junto con los resultados finales de eventos adversos, se publicarán en el registro de registro de la Parte C por separado.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Terminado

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Descripción detallada

Los estudios no clínicos y un ensayo clínico de fase 1 sugieren que la administración intratecal de VTS-270 en pacientes con manifestaciones neurológicas de la enfermedad de Niemann-Pick tipo C1 (NPC1) tiene el potencial de disminuir la tasa de progresión de su enfermedad neurológica.

La enfermedad de Niemann-Pick tipo C1 (NPC1) es un trastorno de almacenamiento de lípidos lisosomales autosómico recesivo, hereditario, neurodegenerativo y raro, principalmente en niños y adolescentes. La enfermedad se caracteriza por la incapacidad de metabolizar correctamente el colesterol y otros lípidos dentro de la célula debido a mutaciones en el gen NPC1, lo que hace que el colesterol no esterificado se acumule en el cerebro, el hígado y el bazo.

Este estudio planea inscribir a unos 51 participantes con la enfermedad NPC1. Se llevará a cabo en tres partes: Partes A, B y C.

  • La Parte A evaluará 3 niveles de dosis diferentes de VTS-270 en 12 participantes para determinar el nivel de dosis para las Partes B y C.
  • En la Parte B, 39 participantes más se unirán a los 12 originales para evaluar la seguridad y eficacia de la dosis seleccionada de la Parte A en comparación con el control simulado.
  • La Parte C será una fase de extensión abierta del estudio para los participantes de la Parte B que completen la Parte B o hayan cumplido con los criterios de terapia de rescate, así como para los participantes que ingresan a la Parte C de otros ensayos.

Los participantes en la Parte C recibirán tratamiento con VTS-270 hasta que se obtenga la licencia del producto o finalice el programa (previsto dentro de los 5 años).

Los resultados finales se publicarán en el registro de registro de la Parte C (NCT04958642).

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Actual)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
56

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Bochum, Alemania, 44791
        • Katholisches Klinikim Bochum gGmbH
      • Mainz, Alemania, 55131
        • Universitaetsklinikum Mainz
      • Münster, Alemania, 48149
        • Universitaetsklinikum Muenster
  • Australia
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australia, 2031
        • The Prince of Wales Hospital
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australia, 3168
        • Monash Medical Centre
      • Parkville, Victoria, Australia, 3050
        • Royal Melbourne Hospital
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australia, 6000
        • Royal Perth Hospital
  • España
      • Barcelona, España, 08035
        • Hospital Universitario del Valle Hebron
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35223
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Orange, California, Estados Unidos, 92867
        • Children's Hospital of Orange County
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143-0780
        • University of California San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • University of Colorado Denver
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32608
        • Shands Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20892-2425
        • Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • New York
      • Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
        • Montefiore Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27514
        • University of North Carolina
    • Pennsylvania
      • Allentown, Pennsylvania, Estados Unidos, 18101
        • Lehigh Valley Health Network
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Austin, Texas, Estados Unidos, 78723
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Estados Unidos, 98405
        • MultiCare Institute for Research and Innovation
  • Francia
    • Cedex 12
      • Paris, Cedex 12, Francia, 75 571
        • CHU Paris Est - Hospital d'Enfants Armand-Trousseau
  • Nueva Zelanda
      • Hamilton West, Nueva Zelanda, 3204
        • Waikato Hospital
  • Pavo
    • Ankara
      • Altındağ, Ankara, Pavo, 06230
        • Hacettepe University Medical Faculty
      • Çankaya, Ankara, Pavo, 06570
        • Gazi University Medical Faculty
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Reino Unido, B4 6NH
        • Birmingham Women's and Children's NHS Trust
  • Singapur
      • Singapore, Singapur, 119074
        • National University Hospital (Singapore) Pte, Ltd

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

4 años a 21 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios clave de inclusión:

Partes A/B:

  1. Tuvo inicio de síntomas neurológicos antes de los 15 años de edad.

  2. Tiene un diagnóstico confirmado de NPC1 determinado por:

    1. dos mutaciones NPC1
    2. tinción de filipina positiva y al menos una mutación NPC1
    3. parálisis de la mirada supranuclear vertical (VSNGP) en combinación con: una mutación NPC1, O tinción de filipina positiva o niveles de oxisterol consistentes con la enfermedad NPC y sin mutaciones de la enfermedad Niemann-Pick Tipo C2 (NPC2)
  3. El participante adulto o el padre/tutor ha proporcionado un consentimiento informado por escrito, con el consentimiento obtenido de los menores de la edad apropiada.
  4. Es capaz de someterse a una punción lumbar (PL) y administración de medicamentos IT bajo sedación consciente o anestesia general
  5. Tiene una puntuación en la escala de gravedad clínica de NPC de 1 a 4, inclusive, en dos o más de los siguientes componentes: deambulación, habilidades motoras finas o deglución; y tiene una puntuación de 0 a 4 en el componente de cognición
  6. Tiene una puntuación total en la escala de gravedad clínica de NPC de 10 o más
  7. Si toma miglustat, debe haber estado en una dosis estable durante las últimas 6 a 8 semanas y estar dispuesto a permanecer en una dosis estable
  8. Si el participante tiene convulsiones, se han controlado adecuadamente durante 3 meses sin cambiar la dosis o el régimen
  9. Ha aceptado descontinuar todos los suplementos sin receta al menos 1 mes antes de la primera dosis (Día 0 del estudio)
  10. Ha aceptado suspender cualquier otro tratamiento en investigación para NPC, incluidos vorinostat o arimoclomol, al menos 3 meses antes de la primera dosis (Día 0 del estudio)
  11. Si está en edad fértil (no estéril quirúrgicamente), acepta usar un método médicamente aceptable de forma continua, hasta al menos 30 días después de la participación en el estudio.

Criterios clave de exclusión:

  1. Tiene criterios de exclusión evaluados por la Escala de gravedad clínica de NPC:

    1. Incapaz de caminar, dependiente de silla de ruedas (puntuación NPC de deambulación = 5)
    2. Necesita una sonda nasogástrica para superar las dificultades para tragar (puntuación NPC para tragar = 5) a menos que se use para alimentación suplementaria o administración de medicamentos
    3. dismetría severa (puntuación motora fina = 5) o
    4. función cognitiva mínima (puntuación NPC cognitiva = 5)
  2. Pesa menos de 15 kg.
  3. Ha recibido tratamiento previo con 2-hidroxipropil-β-ciclodextrina intravenosa (HP-β-CD) para la enfermedad NPC1, a menos que el sujeto haya pasado por un período de lavado mínimo de 3 meses antes del día 0 del estudio, o haya tenido algún tratamiento intratecal (IT) previo. ) administración de HP-β-CD
  4. Está tomando antipsicóticos para el tratamiento de la psicosis; el uso de medicamentos antipsicóticos para el tratamiento de otros trastornos (p. ej., trastorno por déficit de atención con hiperactividad) no excluirá la participación en este ensayo
  5. Tiene antecedentes de reacciones de hipersensibilidad a cualquier producto que contenga HP-β-CD
  6. Tiene una deformidad en la columna que podría afectar la capacidad de realizar una punción lumbar.
  7. Ha tenido una infección de la piel en la región lumbar dentro de los 2 meses posteriores al ingreso al estudio.
  8. Tiene neutropenia, definida como un recuento absoluto de neutrófilos (RAN) de menos de 1,5 X 10^9/L
  9. Tiene trombocitopenia (recuento de plaquetas de menos de 75 X 10^9/L)
  10. Tiene tiempo de tromboplastina parcial activada (aPTT) o tiempo de protrombina (PT) prolongado en > 1,5 veces el límite superior normal (ULN) o antecedentes conocidos de un trastorno hemorrágico
  11. Ha tenido estado epiléptico dentro de los 3 meses previos a la selección y/o frecuencia de convulsiones que no se puede cuantificar
  12. Tiene evidencia de hidrocefalia obstructiva o hidrocefalia de presión normal
  13. Ha usado anticoagulantes recientemente [en las últimas 2 semanas antes de la primera dosis (Día 0 del estudio); re: seguridad de la punción lumbar].
  14. No puede cumplir con los procedimientos del estudio o tiene una enfermedad clínica o anomalía de laboratorio que, en opinión del investigador, podría aumentar potencialmente el riesgo de participación.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Doble

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Experimental: Partes A/B: control simulado
Los participantes no reciben ningún fármaco del estudio.
Otro: Partes A/B: control simulado
No se administra ningún fármaco experimental a los participantes; las administraciones intratecales se simulan mediante pinchazos en la piel.
Otros nombres:
  • Control de procedimientos
  • Pinchazo en la piel
Otro: Partes A/B: Adrabetadex
Los participantes reciben adrabetadex
Droga: Partes A/B: Adrabetadex
900 - 1800 miligramos (mg) de adrabetadex administrados cada 2 semanas mediante infusión intratecal lumbar
Otros nombres:
  • VTS-270
  • 2-hidroxipropil-β-ciclodextrina
  • Ciclodextrina
  • Adrabetadex

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Partes A/B: cambio desde el inicio hasta la semana 52 en la puntuación compuesta de 4 ítems de la puntuación de la escala de gravedad tipo C de Niemann Pick (NPC-SS)
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 52
La puntuación compuesta de NPC-SS es la suma de los dominios de deambulación, cognición, motricidad fina y deglución de NPC-SS. Cada uno de los cuatro componentes de NPC-SS (ambulación, cognición, motricidad fina y deglución) se clasifican en una escala de 0 (mejor) a 5 (peor). La puntuación total fue la suma de las puntuaciones de los componentes individuales, que oscila entre 0 (mejor) y 20 (peor), y las puntuaciones más altas indican un deterioro clínico más grave.
Línea de base, semana 52
Partes A/B: número de participantes clasificados con cada puntaje en la impresión global de cambio del médico (CGIC) en la semana 52
Periodo de tiempo: Semana 52
El Clínico CGIC es una escala Likert de 7 puntos. La escala requiere la evaluación del cambio a partir de un nivel de referencia de la actividad de la enfermedad, con anclas que van desde marcadamente mejorada, moderadamente mejorada y mínimamente mejorada hasta ningún cambio y el correspondiente empeoramiento (mínimamente, moderadamente, marcadamente). El investigador califica su impresión del cambio en la condición de cada participante en la semana 52 en una escala que va desde una marcada mejora (1) hasta un marcado empeoramiento (7).
Semana 52

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Partes A/B: cambio desde el inicio hasta la semana 52 en la puntuación total de NPC-SS (excluyendo la respuesta auditiva y auditiva del tronco encefálico [ABR])
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 52
La puntuación total de NPC-SS se basa en 9 dominios que incluyen deambulación, habilidades motoras finas, cognición, deglución, memoria, habla, movimiento ocular, audición (sensorineural) y convulsiones. Los modificadores de respuesta auditiva del tronco encefálico y del dominio auditivo se eliminan de la puntuación total total de NPC-SS para esta medida. Se utiliza una escala similar a Likert para asignar las puntuaciones restantes de 8 dominios principales de 0 a 5 (de mejor a peor). La puntuación total fue la suma de las puntuaciones de los componentes individuales, que oscila entre 0 (mejor) y 40 (peor), y las puntuaciones más altas indican un deterioro clínico más grave.
Línea de base, semana 52
Partes A/B: Número de participantes clasificados como respondedores CGIC en la semana 52
Periodo de tiempo: Semana 52
El Clínico CGIC es una escala Likert de 7 puntos. La escala requiere la evaluación del cambio a partir de un nivel de referencia de la actividad de la enfermedad, con anclas que van desde marcadamente mejorada, moderadamente mejorada y mínimamente mejorada hasta ningún cambio y el correspondiente empeoramiento (mínimamente, moderadamente, marcadamente). El investigador califica su impresión del cambio en la condición de cada participante en la semana 52 en una escala que va desde una marcada mejora (1) hasta un marcado empeoramiento (7). Los respondedores de CGIC se definen como participantes que recibieron la calificación del cuidador de sin cambios, mínimamente mejorados, moderadamente mejorados o notablemente mejorados desde el inicio hasta la semana 52.
Semana 52
Partes A/B: número de participantes clasificados como respondedores en la puntuación total de NPC-SS (excluyendo audición y ABR) en la semana 52
Periodo de tiempo: Semana 52
La puntuación total de NPC-SS se basa en 9 dominios que incluyen deambulación, habilidades motoras finas, cognición, deglución, memoria, habla, movimiento ocular, audición (sensorineural) y convulsiones. El dominio de audición y los modificadores ABR se eliminan de la puntuación total total de NPC-SS para esta medida. Se utiliza una escala similar a Likert para asignar las puntuaciones restantes de 8 dominios principales de 0 a 5 (de mejor a peor). La puntuación total fue la suma de las puntuaciones de los componentes individuales, que oscila entre 0 (mejor) y 40 (peor), y las puntuaciones más altas indican un deterioro clínico más grave. Los respondedores en la puntuación total de NPC-SS se definen como participantes sin cambios o mejoras en la puntuación total de NPC-SS desde el inicio hasta la semana 52.
Semana 52
Partes A/B: puntuación de la escala analógica visual (VAS) del cuestionario EQ-5D-3L (para el estado de salud) al inicio y en la semana 52
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 52
La evaluación EQ-5D-3L es un sistema descriptivo, simple y autoinformado que mide 5 dimensiones que incluyen movilidad, cuidado personal, actividades habituales, dolor/malestar y ansiedad/depresión. Una EVA vertical permite a los participantes indicar su estado de salud ese día y varía de 0 (peor imaginable) a 100 (mejor imaginable), donde las puntuaciones más altas indican un mejor estado de salud.
Línea de base, semana 52
Partes A/B: Número de participantes tratados durante al menos 6 meses que calificaron para la opción de rescate
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 26
Los participantes que manifestaron una progresión significativa de la enfermedad según criterios clínicos predefinidos después de un tratamiento de 26 semanas o más tuvieron la opción de rescate. Se analizó el número de participantes que calificaron para la opción de rescate luego de un mínimo de 26 semanas de tratamiento.
Línea de base hasta la semana 26
Partes A/B: cambio desde el inicio hasta la semana 52 en cada uno de los 9 dominios clínicos del NPC-SS
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 52
La puntuación total de NPC-SS se basa en 9 dominios que incluyen deambulación, habilidades motoras finas, cognición, deglución, memoria, habla, movimiento ocular, audición (sensorineural) y convulsiones. Se utiliza una escala similar a Likert para asignar a cada dominio una puntuación de 0 a 5 (de mejor a peor) y las puntuaciones más altas indican un deterioro clínico más grave.
Línea de base, semana 52
Partes A/B: cambio desde el inicio hasta la semana 52 en el NPC-SS total (con el dominio de audición y el modificador ABR incluidos)
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 52
La puntuación total de NPC-SS se basa en 9 dominios que incluyen deambulación, habilidades motoras finas, cognición, deglución, memoria, habla, movimiento ocular, audición (sensorineural) y convulsiones. Se utiliza una escala similar a Likert para asignar a cada dominio una puntuación de 0 a 5 (de mejor a peor). La puntuación total fue la suma de las puntuaciones de los componentes individuales, que oscila entre 0 (mejor) y 45 (peor), y las puntuaciones más altas indican un deterioro clínico más grave.
Línea de base, semana 52
Partes A/B: tiempo hasta el aumento de un punto (empeoramiento) en la puntuación compuesta de NPC-SS
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 52
La puntuación compuesta de NPC-SS es la suma de los dominios de deambulación, cognición, motricidad fina y deglución de NPC-SS. Cada uno de los cuatro componentes de NPC-SS (ambulación, cognición, motricidad fina y deglución) se clasifican en una escala de 0 (mejor) a 5 (peor). La puntuación total fue la suma de las puntuaciones de los componentes individuales, que oscila entre 0 (mejor) y 20 (peor), y las puntuaciones más altas indican un deterioro clínico más grave. El método de análisis de supervivencia límite del producto se utiliza para estimar el tiempo hasta el aumento (empeoramiento) de un punto en la puntuación compuesta de NPC-SS. El tiempo hasta el empeoramiento en la puntuación compuesta de NPC-SS se define como el intervalo desde la administración del fármaco del estudio hasta un aumento de un punto en la puntuación compuesta de NPC-SS. Si un sujeto interrumpió el estudio antes de la semana 52, entonces el sujeto fue censurado en el momento de la interrupción. Si un sujeto completó la visita de la Semana 52, entonces el sujeto fue censurado en el momento de la última visita de estudio.
Línea de base hasta la semana 52
Partes A/B: cambio desde el inicio en la prueba Timed Up and Go (TUG) en la semana 52
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 52
El TUG es una prueba de equilibrio y riesgo de caídas. Esta prueba mide el tiempo que tarda un participante en caminar 3 metros partiendo de una posición sentada y finaliza cuando el participante vuelve a sentarse.
Línea de base, semana 52
Partes A/B: cambio desde el inicio en la prueba de clavija de 9 hoyos en la semana 52
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 52
La prueba de clavija de 9 hoyos es una prueba breve, estandarizada y cuantitativa de la función de las extremidades superiores. El participante coge 9 clavijas, las coloca en un bloque que contiene nueve huecos vacíos y, una vez dentro de los huecos, las vuelve a sacar lo más rápido posible de una en una. Se registra el tiempo total para completar la tarea.
Línea de base, semana 52
Partes A/B: Número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 52
Un TEAE se define como un evento adverso (EA) que aparece en o después del inicio del fármaco del estudio. Un EA se definió como cualquier evento médico adverso en un participante que recibió el fármaco del estudio sin tener en cuenta la posibilidad de una relación causal. En la sección EA notificados se encuentra un resumen de otros EA no graves y todos los EA graves, independientemente de la causalidad.
Línea de base hasta la semana 52
Partes A/B: cambio desde el inicio hasta la semana 52 en la tasa de cambio media anualizada (pendiente) de la puntuación compuesta de NPC-SS
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 52
La puntuación compuesta de NPC-SS es la suma de los dominios de deambulación, cognición, motricidad fina y deglución de NPC-SS. Cada uno de los cuatro componentes de NPC-SS (ambulación, cognición, motricidad fina y deglución) se clasifican en una escala de 0 (mejor) a 5 (peor). La puntuación total fue la suma de las puntuaciones de los componentes individuales, que oscila entre 0 (mejor) y 20 (peor), y las puntuaciones más altas indican un deterioro clínico más grave. La tasa de cambio anualizada (pendiente) se calcula como 365,25 *([medición en la visita posterior a la línea de base - medición en la línea de base]/[fecha de la visita posterior a la línea de base - fecha de la visita de línea de base + 1]).
Línea de base, semana 52

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Mandos LLC

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
1 de octubre de 2015

Finalización primaria (Actual)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
28 de marzo de 2018

Finalización del estudio (Actual)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
28 de marzo de 2018

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
18 de agosto de 2015

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
27 de agosto de 2015

Publicado por primera vez (Estimar)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
28 de agosto de 2015

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimar)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
22 de febrero de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
20 de febrero de 2023

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de febrero de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • VTS301 (Parts A/B)
  • 2015-002548-15 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Descripción del plan IPD

Los resultados agregados (básicos) resumidos (incluida la información sobre eventos adversos) y el protocolo del estudio están disponibles enclinicaltrials.gov (NCT02534844) cuando lo exija la normativa. No se divulgarán datos individuales de pacientes no identificados. Las solicitudes de información adicional deben dirigirse a la empresa a medinfo@mnk.com.

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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