Estudio farmacodinámico de clorhidrato de emixustat en sujetos con atrofia macular secundaria a enfermedad de Stargardt

Criterios de inclusión, incluidos, entre otros, los siguientes:

• Diagnóstico clínico de atrofia macular (AM) secundaria a enfermedad de Stargardt (STGD) en uno o ambos ojos
• Al menos 2 mutaciones patogénicas del gen ABCA4
• Estudio de retinopatía diabética de tratamiento temprano BCVA de ≥ 20 letras (aproximadamente ≥ 20/400 Snellen) en el ojo del estudio
• Claridad adecuada de los medios oculares y dilatación pupilar adecuada para permitir imágenes de buena calidad de MA en el ojo del estudio
• Capaz y dispuesto a dar su consentimiento informado por escrito antes de someterse a cualquier procedimiento relacionado con el estudio
• Capaz de administrar medicamentos orales de manera confiable por sí mismo o con la ayuda disponible

Criterios de exclusión, incluidos, entre otros:

• Atrofia macular asociada con una afección distinta de STGD en cualquiera de los ojos.
• Presencia en cualquiera de los ojos de una enfermedad ocular activa que, en opinión del Investigador, comprometa o confunda la función visual.
• Antecedentes de cualquier cirugía intraocular o de la superficie ocular en cualquiera de los ojos dentro de los 3 meses previos a la selección.
• Participación actual o anterior en un estudio de intervención para tratar STGD mediante terapia génica o terapia con células madre en cualquier momento, o participación en un estudio de intervención de un derivado de la vitamina A ≤3 meses antes de la selección.
• Anomalías de laboratorio preespecificadas en la selección
• Presencia de otra enfermedad médica u oftálmica, resultado del examen físico o resultado del laboratorio clínico que, en opinión del investigador, pueda contraindicar el uso de un fármaco en investigación y poner en riesgo al sujeto.
• Cáncer actual o anterior (excepto carcinoma de células basales o de células escamosas de la piel tratado adecuadamente) dentro de 1 año de la selección
• Antecedentes de infarto de miocardio, accidente cerebrovascular, cardiopatía isquémica inestable, arritmia cardíaca no controlada u hospitalización por insuficiencia cardíaca congestiva en los 6 meses anteriores a la selección.
• Hospitalización anticipada por un procedimiento médico/quirúrgico que podría resultar en la interrupción/cese prematuro del tratamiento o participación en el estudio.
• Electrocardiograma con un hallazgo anormal clínicamente significativo
• Sujetos femeninos que están embarazadas o amamantando
• Sujetos femeninos en edad fértil o sujetos masculinos que no son estériles quirúrgicamente y que no están dispuestos a practicar un método anticonceptivo médicamente aceptado con su pareja sexual desde la selección hasta 30 días después de la dosis final del fármaco del estudio.