EAP_GS010_paciente único

El EAP se aplica a los pacientes que no son elegibles para los ensayos clínicos de GS010 en curso.

Criterios de inclusión:

• Presencia de mutación documentada G11778A ND4 LHON
• Firma de consentimiento informado y asentimiento del padre/tutor y del paciente.

Criterio de exclusión:

Las contraindicaciones para el producto GS010 o los procedimientos IVT deben verificarse antes de la firma del consentimiento y la inyección del tratamiento:

• Cualquier alergia o hipersensibilidad conocida a GS010 o sus componentes.
• Contraindicación para la inyección intravítrea en cualquier ojo.
• Administración intravítrea de fármacos a cualquier ojo dentro de los 30 días anteriores a la inyección
• Vitrectomía previa en cualquiera de los dos ojos.
• Ángulo estrecho en cualquier ojo que contraindique la dilatación pupilar.
• Presencia de trastornos o enfermedades del ojo o sus anexos, excluyendo LHON, que puedan interferir con las evaluaciones visuales u oculares, incluida SD-OCT, durante el período de estudio.
• Presencia de mutaciones conocidas/documentadas, distintas de la mutación causante de G11778A ND4 LHON, que se sabe que causan patología del nervio óptico, la retina o el sistema visual aferente.
• Presencia de enfermedades, trastornos o patologías sistémicas u oculares/de la visión, distintas de la NOHL, que se sabe que causan o están asociadas con la pérdida de la visión, o cuyo(s) tratamiento(s) asociado(s) o terapia(s) se sabe(n) que causan o están asociados con la visión pérdida.
• Presencia de neuropatía óptica por cualquier causa excepto LHON.
• Presencia de enfermedad o enfermedad que, a juicio del Investigador, incluya síntomas y/o los tratamientos asociados que puedan alterar la función visual, por ejemplo, cánceres o patología del sistema nervioso central, incluida la Esclerosis Múltiple (el diagnóstico de Esclerosis Múltiple debe basarse en sobre las revisiones de 2010 a los criterios de McDonald [Polman 2011]).
• Antecedentes de uveítis recurrente (idiopática o relacionada con el sistema inmunitario) o inflamación ocular activa.
• Tratamiento previo con terapia génica ocular en cualquiera de los dos ojos.
• Sujetos que se hayan sometido a una cirugía ocular de relevancia clínica (según la evaluación del investigador) dentro de los 90 días anteriores a la inyección.
• Sujetos que no pueden tolerar (por ejemplo, el régimen de inmunomodulación) o que no pueden o no quieren cumplir con todos los requisitos del protocolo.