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Plataforma de ensayo HEALEY ALS - Régimen B Verdiperstat

15 de mayo de 2023 actualizado por: Merit E. Cudkowicz, MD

El ensayo de la plataforma HEALEY ALS es un ensayo clínico perpetuo multicéntrico y de múltiples regímenes que evalúa la seguridad y la eficacia de los productos en investigación para el tratamiento de la ELA.

El régimen B evaluará la seguridad y la eficacia de un único fármaco del estudio, verdiperstat, en participantes con ELA.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Terminado

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Descripción detallada

El ensayo de la plataforma HEALEY ALS es un ensayo clínico perpetuo multicéntrico y de múltiples regímenes que evalúa la seguridad y la eficacia de los productos en investigación para el tratamiento de la ELA. Esta prueba está diseñada como una prueba de plataforma perpetua. Esto significa que hay un único Protocolo Maestro que dicta la realización del ensayo. El protocolo maestro de prueba de la plataforma HEALEY ALS está registrado como NCT04297683.

Una vez que un participante se inscribe en el Protocolo maestro y cumple con todos los criterios de elegibilidad, el participante será elegible para ser aleatorizado en cualquier régimen de inscripción actual. Todos los participantes tendrán las mismas posibilidades de ser asignados al azar a cualquier régimen de inscripción actual.

Si un participante es aleatorizado al Régimen B - Verdiperstat, el participante completará una visita de selección para evaluar los criterios de elegibilidad adicionales del Régimen B. Una vez que se confirmen los criterios de elegibilidad del Régimen B, los participantes completarán una evaluación inicial y serán aleatorizados en una proporción de 3:1 a Verdiperstat activo o al placebo correspondiente.

El Régimen B se inscribirá por invitación, ya que es posible que los participantes no elijan inscribirse en el Régimen B. Los participantes primero deben inscribirse en el Protocolo maestro y ser elegibles para participar en el Protocolo maestro antes de poder ser asignados aleatoriamente al Régimen B.

Para obtener una lista de los sitios de inscripción, consulte el Protocolo maestro de prueba de la plataforma HEALEY ALS en NCT04297683.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Actual)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
167

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Healey Center for ALS at Mass General

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • No hay criterios de inclusión adicionales más allá de los criterios de inclusión especificados en el Protocolo maestro (NCT NCT04297683).

Criterio de exclusión:

  • Los siguientes criterios de exclusión se suman a los criterios de exclusión especificados en el Protocolo maestro (NCT NCT04297683).

    1. Participantes que toman inhibidores fuertes de CYP1A2 (es decir, ciprofloxacina, enoxacina, fluvoxamina, zafirlukast) para uso crónico/a largo plazo definido como más de dos semanas.
    2. Participantes que toman inhibidores potentes de CYP3A4 (es decir, conivaptán, itraconazol, ketoconazol, posaconazol, troleandomicina, voriconazol, claritromicina, diltiazem, idelalisib, nefazodona y ciertos agentes antivirales [cobicistat, danoprevir, ritonavir, elvitegravir, indinavir, lopinavir, paritaprevir, ombitasavir, dasabuvir, saquinavir, tipranavir, nelfinavir]) para uso crónico/a largo plazo definido como más de dos semanas. Nota: El uso de antimicóticos tópicos no es excluyente. Los participantes no deben consumir grandes cantidades de jugo de toronja (más de 8 oz por día) de manera regular.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Experimental: Verdiperstat
Verdiperstat se administra dos veces al día p.o. durante 24 semanas.
Droga: Verdiperstat

Medicamento: Verdiperstat

Administración: Oral

Dosis: 600 mg dos veces al día
Comparador de placebos: Placebo coincidente
El placebo correspondiente se administra dos veces al día p.o. durante 24 semanas.
Droga: Placebo coincidente

Fármaco: Placebo coincidente

Administración: Oral

Dosis: dos comprimidos dos veces al día

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Progresión de la enfermedad evaluada por el ALSFRS-R-Slope
Periodo de tiempo: Línea de base a 24 semanas
Cambio en la gravedad de la enfermedad medido por la puntuación total revisada de la Escala de calificación funcional de ALS (ALSFRS-R) utilizando un modelo bayesiano de medidas repetidas que representa la pérdida durante el seguimiento debido a la mortalidad. Cada una de las 12 preguntas que evalúan la capacidad funcional distinta se califica de 4 (normal) a 0 (sin capacidad), con una puntuación total máxima de 48 y una puntuación total mínima de 0. Los pacientes con puntuaciones más altas tienen más función física.
Línea de base a 24 semanas
Tasa Par de Mortalidad
Periodo de tiempo: Línea de base a 24 semanas
La mortalidad se define como la muerte o el equivalente a la muerte. Se determina que un participante cumple con los criterios de muerte equivalente si se usa ventilación asistida permanente (PAV) durante más de 22 horas por día durante más de siete días seguidos. La tasa de mortalidad se estimó a partir de un modelo paramétrico compartido bayesiano que asumía tiempos de supervivencia distribuidos exponencialmente.
Línea de base a 24 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Función respiratoria
Periodo de tiempo: Línea de base a 24 semanas
Cambio en la función respiratoria a lo largo del tiempo medido por la capacidad vital lenta (SVC).
Línea de base a 24 semanas
Fuerza muscular
Periodo de tiempo: Línea de base a 24 semanas
Cambio en la fuerza muscular a lo largo del tiempo medido isométricamente usando dinamometría manual (HHD).
Línea de base a 24 semanas
Número de participantes que experimentaron muerte o equivalente de muerte
Periodo de tiempo: 24 semanas
El número de participantes que fallecieron o cumplieron el criterio de un equivalente de muerte desde la fecha de su visita inicial hasta el final de la ventana de visita de la semana 24 (generalmente 175 días después de la visita inicial). El criterio equivalente a muerte es el uso de ventilación asistida permanente (PAV) durante más de 22 horas por día durante más de 7 días seguidos.
24 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Merit E. Cudkowicz, MD

Colaboradores

Colaboradores

Una organización distinta del patrocinador que proporciona apoyo para un estudio clínico. Este apoyo puede incluir actividades relacionadas con la financiación, el diseño, la implementación, el análisis de datos o la elaboración de informes.
Biohaven Pharmaceuticals, Inc.

Investigadores

Investigadores

Un investigador involucrado en un estudio clínico. Los términos relacionados incluyen investigador principal del sitio, subinvestigador del sitio, presidente del estudio, director del estudio e investigador principal del estudio.
  • Investigador principal: Merit Cudkowicz, MD, Massachusetts General Hospital

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
28 de julio de 2020

Finalización primaria (Actual)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
13 de abril de 2022

Finalización del estudio (Actual)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
6 de diciembre de 2022

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
1 de junio de 2020

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
17 de junio de 2020

Publicado por primera vez (Actual)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
18 de junio de 2020

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
12 de junio de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
15 de mayo de 2023

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de mayo de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • 2019P003518B

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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