Estudio para evaluar la seguridad y la tolerabilidad de una dosis única de PF-06741086 en participantes adultos chinos con hemofilia grave

Criterios de inclusión:

• El participante debe ser hombre y tener entre 18 y <75 años de edad con un peso corporal mínimo de 30 kg en la selección.
• Participantes con diagnóstico de hemofilia A o B grave (actividad de FVIII o FIX <1 %, respectivamente)

• Los participantes sin inhibidor también deben cumplir con los siguientes criterios:

  • Sin antecedentes detectables o documentados de inhibidores
  • Participantes con un régimen de tratamiento a demanda con ≥6 episodios de hemorragia aguda (espontáneos o traumáticos) que requirieron infusión de factor de coagulación durante el período de 4 meses previo a la inscripción y dispuestos a continuar recibiendo tratamiento a demanda durante el estudio.

• Los participantes con Inhibidor también deben cumplir con los siguientes criterios:

  • Documentación de inhibidor de título alto actual (≥5 BU/mL) o inhibidor de título bajo actual (<5 BU/mL) refractario al reemplazo de FVIII o FIX y con recuperación de FVIII o FIX <60% de lo esperado dentro de los 4 meses previos a la selección.
  • Participantes con régimen de tratamiento a demanda con ≥6 episodios de sangrado (espontáneos y/o traumáticos) que requieran tratamiento con factor de derivación durante al menos 4 meses antes de la selección y que estén dispuestos a continuar recibiendo tratamiento a demanda durante el estudio.

Criterio de exclusión:

• Tratamiento anterior o actual y/o antecedentes de enfermedades de las arterias coronarias, trombosis venosa o arterial o enfermedad isquémica
• Procedimiento quirúrgico planificado conocido durante el período de estudio planificado.
• Defecto hemostático conocido que no sea hemofilia A o B.
• Función renal o hepática anormal
• Enfermedad hepática o biliar inestable actual
• Parámetros hematológicos anormales
• Actividad de coagulación anormal
• Otra afección médica o psiquiátrica aguda o crónica o anormalidad de laboratorio que pueda aumentar el riesgo asociado con la participación en el estudio o la administración del producto en investigación o que pueda interferir con la interpretación de los resultados del estudio y, a juicio del investigador.
• Intervalo QT corregido (QTc) >450 mseg para participantes masculinos o QTc >480 mseg en participantes con bloqueo de rama del haz de His.
• Individuos con hipersensibilidad o una reacción alérgica a la proteína de hámster u otros componentes de la intervención del estudio.
• Una prueba de detección de drogas en orina positiva
• Profilaxis de rutina actual con agente de derivación o terapia de reemplazo sin factor de coagulación (p. ej., emicizumab)
• Terapia concomitante regular con fármacos inmunomoduladores.
• Uso continuo o planificado de inducción de tolerancia inmunológica o profilaxis con reemplazo de FVIII o FIX durante el estudio.
• Participación en otros estudios que involucren fármacos en investigación dentro de los 30 días (o según lo determinen los requisitos locales) o 5 semividas antes del ingreso al estudio y/o durante la participación en el estudio.
• Recuento de células CD4 ≤200/uL si el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH) es positivo
• ECG de referencia que demuestre anormalidades clínicamente relevantes que puedan afectar la seguridad del participante o la interpretación de los resultados del estudio.
• Miembros del personal del sitio del investigador directamente involucrados en la realización del estudio y sus familiares, miembros del personal del sitio supervisados ​​por el investigador o participantes que sean empleados de Pfizer, incluidos sus familiares, directamente involucrados en la realización del estudio