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Evaluación del impacto de la intensificación de la terapia de reducción de lípidos con la administración de evinacumab basada en guías sobre los volúmenes de placa coronaria medidos mediante angiografía por tomografía computarizada coronaria (ATC) en pacientes con hipercolesterolemia familiar homocigótica (HFHo) (EVOLVE-HoFH)

20 de agosto de 2026 actualizado por: Fondazione SISA (Societa Italiana per lo Studio della Arteriosclerosi)

Evaluación del Impacto de la Intensificación de la Terapia de Reducción de Lípidos con la Administración de Evinacumab Basada en Guías sobre los Volúmenes de Placa Coronaria Medidos por Angiografía por Tomografía Computarizada Coronaria (CCTA) en Pacientes con Hipercolesterolemia Familiar Homocigota (HFH): Un Estudio Observacional del Mundo Real, Prospectivo y Retrospectivo

Este estudio observacional, multicéntrico, retrospectivo y prospectivo tiene como objetivo evaluar el impacto de la terapia intensificada de reducción de lípidos, incluido Evinacumab, en la carga de placa aterosclerótica coronaria en pacientes con hipercolesterolemia familiar homocigota (HoFH).

La HoFH es un trastorno genético raro caracterizado por niveles extremadamente elevados de colesterol de lipoproteínas de baja densidad (LDL-C) desde la infancia y un riesgo marcadamente aumentado de enfermedad cardiovascular aterosclerótica prematura. A pesar de la terapia combinada de reducción de lípidos, muchos pacientes no alcanzan los objetivos recomendados de LDL-C y permanecen en alto riesgo cardiovascular.

Evinacumab, un anticuerpo monoclonal dirigido contra la proteína similar a la angiopoyetina 3 (ANGPTL3), ha demostrado una reducción significativa de LDL-C en ensayos clínicos. Sin embargo, la evidencia del mundo real sobre su impacto en la progresión de la placa coronaria es limitada.

El estudio comparará pacientes con HoFH que reciben terapia intensificada de reducción de lípidos, incluido Evinacumab, con pacientes que reciben terapia convencional de reducción de lípidos sin Evinacumab. La carga y el fenotipo de la placa coronaria se evaluarán mediante angiografía coronaria por tomografía computarizada (CCTA) realizada como parte de la práctica clínica rutinaria.

Aproximadamente 52 pacientes serán inscritos en centros europeos. El objetivo principal es evaluar los cambios en el volumen de placa coronaria no calcificada entre el inicio y el seguimiento de 18 a 24 meses. Los objetivos secundarios incluyen la evaluación de la carga total de placa, las características de la placa de alto riesgo y la reducción de LDL-C. Los análisis exploratorios evaluarán los resultados reportados por los pacientes, las características del tejido adiposo pericoronario y la aterosclerosis supravalvular.

Todos los datos se recopilan de la atención clínica rutinaria. El protocolo no exige procedimientos adicionales. Este estudio tiene como objetivo generar evidencia de imagen del mundo real sobre el efecto de la terapia intensificada de reducción de lípidos, incluido Evinacumab, en la aterosclerosis coronaria en HoFH.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Reclutamiento

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Descripción detallada

Este es un estudio observacional, multicéntrico, internacional y sin ánimo de lucro con recogida retrospectiva y prospectiva de datos que evalúa el impacto en el mundo real de la terapia intensificada de reducción de lípidos, incluyendo Evinacumab, en la aterosclerosis coronaria de pacientes con hipercolesterolemia familiar homocigota (HoFH).

Antecedentes y justificación

La HoFH se caracteriza por niveles marcadamente elevados de LDL-C debido a una función deficiente del receptor de LDL, lo que conduce a aterosclerosis acelerada y difusa y a morbilidad y mortalidad cardiovascular tempranas. A pesar de la terapia combinada agresiva (estatinas, ezetimiba, inhibidores de PCSK9, lomitapida y aféresis de lipoproteínas), la mayoría de los pacientes no alcanzan los objetivos de LDL-C.

Evinacumab es un anticuerpo monoclonal totalmente humano dirigido contra ANGPTL3 y reduce el LDL-C de forma independiente de la actividad del receptor de LDL. Los ensayos clínicos han demostrado una reducción de aproximadamente el 50% del LDL-C en pacientes con HoFH. Sin embargo, el efecto de Evinacumab sobre la carga y el fenotipo de la placa coronaria en la práctica clínica real no se ha evaluado sistemáticamente.

La angiografía coronaria por tomografía computarizada (CCTA) permite la cuantificación no invasiva de la carga total de placa, la diferenciación de placa calcificada y no calcificada y la identificación de características de placa de alto riesgo. La evaluación de la placa basada en imágenes representa un sustituto validado de la progresión de la aterosclerosis y el riesgo cardiovascular.

Diseño del estudio

Este es un estudio observacional, no intervencionista, realizado en aproximadamente 25 centros europeos. El estudio incluye tanto datos retrospectivos (hasta 30 meses antes de la inscripción) como seguimiento prospectivo (hasta 24 meses).

Los pacientes se asignan a cohortes basándose exclusivamente en decisiones de atención clínica rutinaria:

  • Grupo de tratamiento intensificado: Pacientes con HoFH que iniciaron Evinacumab como terapia complementaria al tratamiento de reducción de lípidos de base estable dentro de los 24 meses anteriores a la inscripción.
  • Grupo de tratamiento convencional: Pacientes con HoFH que reciben terapia estándar de reducción de lípidos sin Evinacumab, ya sea por falta de disponibilidad o por decisión clínica de no iniciar el tratamiento.

No se prescriben ni modifican intervenciones terapéuticas por el protocolo del estudio.

Población del estudio

Se espera inscribir aproximadamente a 52 pacientes (aproximadamente 35 en el grupo de tratamiento intensificado y 17 en el grupo de tratamiento convencional). Los pacientes elegibles deben tener un diagnóstico clínico o genético de HoFH y disponer de escáneres CCTA basales y de seguimiento realizados según la práctica clínica rutinaria.

Objetivos

Objetivo principal:

Evaluar si la intensificación de la terapia de reducción de lípidos, incluyendo Evinacumab, se asocia con la estabilización o regresión de las placas ateroscleróticas coronarias en comparación con la terapia convencional, medida por el cambio en el porcentaje del volumen de placa no calcificada (NCPV) entre la CCTA basal y la de seguimiento.

Objetivos secundarios:

  • Evaluar los cambios en el volumen total de placa, el volumen de placa calcificada y el porcentaje de volumen de ateroma.
  • Evaluar los cambios en las características de la placa de alto riesgo (placa de baja atenuación, remodelado positivo).
  • Evaluar los cambios en los niveles de LDL-C entre los grupos.

Objetivos exploratorios:

  • Evaluar los cambios en los resultados reportados por el paciente (SAQ-7, Escala de Disnea de Rose, PHQ-2).
  • Evaluar los cambios en la atenuación del tejido adiposo pericoronario (PCAT) en la arteria coronaria derecha (RCA) y la arteria descendente anterior izquierda (LAD).
  • Caracterizar la presencia y progresión de la aterosclerosis supravalvular.

Análisis de imágenes

Los escáneres CCTA realizados en la atención rutinaria se analizarán centralmente utilizando software cuantitativo estandarizado basado en inteligencia artificial, autorizado por la FDA. Un análisis ciego por un laboratorio central garantizará la consistencia entre los centros.

Consideraciones estadísticas

El criterio de valoración principal es el cambio anualizado en el porcentaje de NCPV desde el inicio hasta los 18-24 meses. Las comparaciones entre grupos se realizarán utilizando pruebas paramétricas o no paramétricas apropiadas. Los criterios de valoración secundarios y exploratorios se analizarán de forma descriptiva y comparativa.

Seguridad

Al tratarse de un estudio no intervencionista, los datos de seguridad se recopilarán de la documentación clínica rutinaria. Las decisiones de tratamiento siguen siendo responsabilidad del médico tratante.

Conclusión

Este estudio proporcionará datos de imágenes del mundo real sobre el efecto de la terapia intensificada de reducción de lípidos, incluyendo Evinacumab, en la carga y fenotipo de la placa coronaria en pacientes con HoFH. Los hallazgos pueden contribuir a optimizar las estrategias de manejo del riesgo cardiovascular en esta población de alto riesgo.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
De observación

Inscripción (Estimado)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
52

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Francia
      • Paris, Francia
        • Reclutamiento
        • Unité de Lipidologie et Prévention Cardiovasculaire, Centre de Compétence Dyslipidémies Rares (CEDRA), Service de Nutrition, Hôpital Pitié-Salpétriêre
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Antonio Gallo
  • Italia
      • Caserta, Italia
        • Reclutamiento
        • Dipartimento Scienze-Cardiovascolari, AO "Sant'Anna e San Sebastiano" di Caserta
        • Investigador principal:
          • Paolo Calabrò
        • Contacto:
      • Catania, Italia
        • Reclutamiento
        • U.O.C. di Medicina Interna, P.O. Nesima, ARNAS Garibaldi
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Roberto Scicali
      • Cinisello Balsamo, Italia
        • Reclutamiento
        • Nefrologia e Emodialisi, Centro Aterosclerosi e Dislipidemie, Ospedale Bassini, ASST Nord Milano
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Fabio Pellegatta
      • Florence, Italia
        • Reclutamiento
        • Malattie Aterotrombotiche, Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi
        • Investigador principal:
          • rossella marcucci
        • Contacto:
      • Naples, Italia
        • Reclutamiento
        • DAI di Medicina Clinica, Centro di Riferimento Regionale di Lipidologia e Dislipidemie, AOU Federico II di Napoli
        • Investigador principal:
          • Matteo Di Minno
        • Contacto:
      • Padova, Italia
        • Reclutamiento
        • UOC Clinica Medica I, AOU di Padova
        • Investigador principal:
          • Alberto Zambon
        • Contacto:
      • Palermo, Italia
        • Reclutamiento
        • U.O. Astanteria/MCAU AOU, Policlinico "Paolo Giaccone" di Palermo
        • Investigador principal:
          • Angelo Baldassare Cefalù
        • Contacto:
      • Roma, Italia
        • Reclutamiento
        • Centro per le Malattie Rare del Metabolismo dei Lipidi, Unità di Medicina Interna e Malattie Metaboliche, Dipartimento di Medicina Traslazionale e di Precisione Sapienza, Università di Roma
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Marcello Arca
      • Torino, Italia
        • Reclutamiento
        • Medicina Interna, Ospedale Molinette, AOU Città della Salute e della Scienza
        • Investigador principal:
          • Paolo Fornengo
        • Contacto:
  • Países Bajos
      • Amsterdam, Países Bajos
        • Reclutamiento
        • Amsterdam University Medical Center, Amsterdam UMC, locatie AMC
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Erik S. G. Stroes
      • Rotterdam, Países Bajos
        • Reclutamiento
        • Erasmus University Medical Center, Dr. Molewaterplein 40
        • Investigador principal:
          • Jeanine Roeters van Lennep
        • Contacto:
  • Turquía (Türkiye)
      • Bornova, Turquía (Türkiye)
        • Reclutamiento
        • Ege University,Director of Lipid and Prevention Clinic, Department of Cardiology
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Meral Kayikcioglu

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Grupo de tratamiento intensificado:

Pacientes con HoFH de ambos sexos de edad ≥12 años (excepción para Italia y Francia ≥18 años) que iniciaron Evinacumab disponible comercialmente (en la dosis y administración aprobadas) como tratamiento hipolipemiante complementario en dosis estable durante al menos 30 días antes del inicio de Evinacumab, en la atención clínica rutinaria.

Grupo de tratamiento convencional:

Pacientes con HoFH de ambos sexos de edad ≥12 años (excepción para Italia y Francia ≥18 años) en tratamiento hipolipemiante estándar en dosis estable durante al menos 30 días antes de la CCTA basal de:

  1. países donde Evinacumab no estará disponible comercialmente en los próximos 18 meses;
  2. países participantes que expresen explícitamente el deseo de no recibir tratamiento con Evinacumab.

Descripción

Criterios de inclusión (grupo de tratamiento intensificado - Evinacumab):

  1. Disposición y capacidad para proporcionar el formulario de consentimiento informado por escrito/formulario de asentimiento para el uso de datos retrospectivos y prospectivos.
  2. Pacientes de sexo masculino o femenino de edad ≥12 años en el momento de la inscripción (excepción para Italia y Francia ≥18 años).
  3. Diagnóstico clínico o genético de hipercolesterolemia familiar homocigota (HoFH) según la declaración de consenso de Cuchel et al, 2023; EHJ (14).
  4. Pacientes que iniciaron Evinacumab (en la dosis y administración aprobadas) dentro de los 24 meses previos a la inscripción como complemento al tratamiento hipolipemiante (con estatinas, ezetimiba, PCSK9i y/u otros agentes o tratamientos) a dosis estable durante al menos 30 días antes del inicio de Evinacumab, según la práctica clínica habitual y no se anticipa ningún cambio en la dosificación.
  5. Disponibilidad de una CCTA basal realizada al menos 6 meses antes o 1 mes después del inicio de Evinacumab y una CCTA de seguimiento realizada 18-24 meses después del inicio de Evinacumab.
  6. Colesterol LDL ≥ 140 mg/dl (3,5 mmol/L) a pesar del tratamiento hipolipemiante.

Criterios de inclusión (grupo de tratamiento convencional - Sin Evinacumab)

  1. Disposición y capacidad para proporcionar el formulario de consentimiento informado por escrito/formulario de asentimiento para el uso de datos retrospectivos y prospectivos.
  2. Pacientes de sexo masculino o femenino de edad ≥12 años en el momento de la inscripción (excepción para Italia y Francia ≥18 años).
  3. Diagnóstico clínico o genético de hipercolesterolemia familiar homocigota (HoFH) según la declaración de consenso de Cuchel et al, 2023; EHJ (14).

  4. Pacientes con HoFH en terapia hipolipemiante estándar (estatinas, ezetimiba, PCSK9i y/u otros agentes o tratamientos) a dosis estable durante al menos 30 días antes de una CCTA basal y con una CCTA de seguimiento después de 18-24 meses desde la basal.

    • Terapias hipolipemiantes requeridas: estatina, ezetimiba y terapia dirigida a PCSK9 (a menos que se haya suspendido debido a una reducción del colesterol LDL <15%).
    • Terapias hipolipemiantes adicionales opcionales:
    • Aferesis de lipoproteínas, a intervalos estables durante al menos 3 meses.
    • Lomitapida, a dosis estable durante al menos 3 meses.
  5. Colesterol LDL ≥ 140 mg/dl (3,5 mmol/L) a pesar del tratamiento hipolipemiante.

Criterios de exclusión (grupo de tratamiento intensificado - Evinacumab)

  1. Pacientes que participaron en un ensayo clínico con un fármaco en investigación en los últimos 6 meses.
  2. Pacientes tratados fuera de la indicación aprobada de Evinacumab.
  3. Incapacidad para acceder a datos clínicos retrospectivos adecuados de los registros médicos.
  4. Incapacidad o falta de disposición para proporcionar consentimiento informado/asentimiento o negativa a participar.
  5. Cirugía de revascularización coronaria (CABG) multiarterial previa. Los pacientes con CABG de un solo vaso no están excluidos.
  6. Embarazo en el momento de la administración del LLT.
  7. Insuficiencia renal moderada a grave, o enfermedad renal terminal (ESRD) sometida a trasplante renal o terapia de reemplazo renal crónica.

Criterios de exclusión (grupo de tratamiento convencional - Sin Evinacumab)

  1. Participación en cualquier ensayo clínico intervencionista que involucre fármacos en investigación en los últimos 6 meses.
  2. Incapacidad para acceder a datos clínicos retrospectivos adecuados de los registros médicos.
  3. Incapacidad o falta de disposición para proporcionar consentimiento informado/asentimiento o negativa a participar.
  4. Cirugía de revascularización coronaria (CABG) multiarterial previa. Los pacientes con CABG de un solo vaso no están excluidos.
  5. Insuficiencia renal moderada a grave, o enfermedad renal terminal (ESRD) sometida a trasplante renal o terapia de reemplazo renal crónica.
  6. Embarazo en el momento de la administración del LLT.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte

Grupo / Cohorte

Un grupo o subgrupo de participantes en un estudio observacional en el que se evalúan los resultados biomédicos o de salud.
Cohorte de tratamiento intensificado con Evinacumab

Pacientes con HoFH masculinos y femeninos de edad ≥12 años (excepción para Italia y Francia ≥18 años) que iniciaron Evinacumab disponible comercialmente (en la dosis y administración aprobadas) como tratamiento hipolipemiante adicional (con estatinas, ezetimiba, PCSK9i y/u otros agentes o tratamientos) en dosis estable durante al menos 30 días antes del inicio de Evinacumab, en la atención clínica de rutina.

El estudio evaluará, en un entorno del mundo real con un diseño observacional retrospectivo y prospectivo, si la intensificación del tratamiento hipolipemiante con Evinacumab se asocia con estabilización o regresión de placas ateroscleróticas coronarias, evaluadas mediante CCTA, en comparación con la cohorte de tratamiento convencional.
Cohorte de tratamiento convencional

Pacientes con HoFH masculinos y femeninos de edad ≥12 años (excepción para Italia y Francia ≥18 años) en terapia hipolipemiante estándar (con estatinas, ezetimiba, PCSK9i y/u otros agentes o tratamientos) a dosis estable durante al menos 30 días antes de la CCTA basal de:

  1. países donde Evinacumab no estará disponible comercialmente en los próximos 18 meses;
  2. países participantes que tienen el deseo explícito de no recibir tratamiento con Evinacumab.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Estabilización o regresión de placas ateroscleróticas coronarias medidas mediante CCTA en pacientes tratados con Evinacumab frente a pacientes con tratamiento convencional
Periodo de tiempo: Baseline, 6 meses, 12 meses, 18-24 meses
Esta medida comparará el cambio en el porcentaje del volumen de placa coronaria no calcificada (NCPV) entre el inicio y el seguimiento, evaluado mediante CCTA, en pacientes con HoFH que reciben terapia intensificada de reducción de lípidos que incluye Evinacumab frente a aquellos tratados con terapia convencional de reducción de lípidos bajo atención clínica rutinaria.
Baseline, 6 meses, 12 meses, 18-24 meses

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio en NCPV absoluto, TPV y CPV
Periodo de tiempo: Línea base, 6 meses, 12 meses, 18-24 meses
Evaluar los cambios en el volumen absoluto de NCPV, el volumen total de placa (TPV) y el volumen de placa calcificada (CPV) desde el inicio hasta el seguimiento dentro de cada grupo de tratamiento.
Línea base, 6 meses, 12 meses, 18-24 meses
Cambio en el porcentaje de NCPV, PAV y CPV
Periodo de tiempo: Baseline, 6 meses, 12 meses, 18-24 meses
Evaluar los cambios en el porcentaje de NCPV, el porcentaje de volumen de ateroma (PAV) y el porcentaje de CPV desde el inicio hasta el seguimiento dentro de cada grupo de tratamiento.
Baseline, 6 meses, 12 meses, 18-24 meses
Cambio en NCPV, TPV, CPV y PAV absolutos y porcentuales
Periodo de tiempo: Línea de base, 6 meses, 12 meses, 18-24 meses
Evaluar las diferencias en el cambio entre los grupos (Evinacumab frente a terapia convencional) para el volumen de placa no calcificada (NCPV), el volumen total de placa (TPV), el volumen de placa calcificada (CPV) y el porcentaje de ateroma (PAV) absolutos y porcentuales.
Línea de base, 6 meses, 12 meses, 18-24 meses
Volumen de placa no calcificada de baja atenuación
Periodo de tiempo: Línea de base, 6 meses, 12 meses, 18-24 meses
Evaluar el volumen de placa no calcificada de baja atenuación (idealmente <30 HU)
Línea de base, 6 meses, 12 meses, 18-24 meses
Cambio en la puntuación de afectación de segmentos
Periodo de tiempo: Baseline, 6 meses, 12 meses, 18-24 meses
Evaluar cambios en la puntuación de segmentos afectados
Baseline, 6 meses, 12 meses, 18-24 meses
Cambio en los niveles absolutos y porcentuales de colesterol LDL
Periodo de tiempo: Línea basal, 6 meses, 12 meses, 18-24 meses
Evaluar los cambios en los niveles de colesterol LDL (absolutos y porcentuales) entre el inicio y el seguimiento, tanto dentro como entre los grupos de tratamiento.
Línea basal, 6 meses, 12 meses, 18-24 meses
Remodelación positiva
Periodo de tiempo: Línea base, 6 meses, 12 meses, 18-24 meses
Evaluar índice de remodelación (si positivo > 1,1)
Línea base, 6 meses, 12 meses, 18-24 meses
Características combinadas que definen la placa de alto riesgo
Periodo de tiempo: Baseline, 6 meses, 12 meses, 18-24 meses
Evaluar las características combinadas que definen la placa de alto riesgo
Baseline, 6 meses, 12 meses, 18-24 meses
Cambio en la conversión del fenotipo de la placa
Periodo de tiempo: Baseline, 6 meses, 12 meses, 18-24 meses
Evaluar cambios en la conversión del fenotipo de la placa (por ejemplo, de no calcificada a calcificada).
Baseline, 6 meses, 12 meses, 18-24 meses

Otras medidas de resultado

Otras medidas de resultado

Para ensayos clínicos, una medida planificada descrita en el protocolo que se utiliza para determinar el efecto de una intervención/tratamiento en los participantes. Para estudios de observación, una medida u observación que se utiliza para describir patrones de enfermedades o rasgos, o asociaciones con exposiciones, factores de riesgo o tratamiento. Los tipos de medidas de resultado incluyen la medida de resultado primaria y la medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambios en los resultados reportados por el paciente (SAQ-7)
Periodo de tiempo: Baseline, 6 meses, 12 meses, 18-24 meses

Evaluar los síntomas relacionados con la angina de pecho utilizando un cuestionario estándar (SAQ-7) desde el inicio hasta el seguimiento en el grupo de tratamiento intensificado y en el grupo comparador de tratamiento convencional, y también entre los dos grupos.

El Cuestionario de Angina de Seattle se utiliza para evaluar la frecuencia y el impacto del dolor torácico, la opresión en el pecho o la angina durante las últimas cuatro semanas. El cuestionario evalúa la limitación física durante las actividades diarias, la frecuencia de los episodios de angina, la frecuencia del uso de nitroglicerina, el grado en que los síntomas limitan el disfrute de la vida y la satisfacción general con el estado actual de los síntomas. Las respuestas se proporcionan utilizando escalas tipo Likert, donde puntuaciones más altas reflejan un mejor estado de salud y menos limitaciones relacionadas con los síntomas.
Baseline, 6 meses, 12 meses, 18-24 meses
Cambio en la atenuación PCAT en la RCA
Periodo de tiempo: Línea de base, 6 meses, 12 meses, 18-24 meses
Evaluar cambios en la Atenuación PCAT (Unidades Hounsfield) en la Arteria Coronaria Derecha (RCA).
Línea de base, 6 meses, 12 meses, 18-24 meses
Caracterización de la aterosclerosis supravalvular
Periodo de tiempo: Línea de base, 6 meses, 12 meses, 18-24 meses
Caracterización de la aterosclerosis supravalvular evaluada mediante CCTA disponible, incluyendo su presencia, distribución y posibles cambios a lo largo del tiempo.
Línea de base, 6 meses, 12 meses, 18-24 meses
Cambios en los resultados reportados por el paciente (Escala de Disnea de Rose)
Periodo de tiempo: Baseline, 6 meses, 12 meses, 18-24 meses

Evaluar los síntomas relacionados con la disnea mediante un cuestionario estándar (Escala de Disnea de Rose) desde el inicio hasta el seguimiento en el grupo de tratamiento intensificado y en el grupo comparador de tratamiento convencional, y también entre los dos grupos.

La puntuación de disnea oscila entre 0 y 4: una puntuación de 0 indica ausencia de disnea; 1 indica disnea solo al apresurarse o caminar cuesta arriba; 2 indica disnea al caminar en terreno llano con personas de la misma edad; 3 indica disnea al caminar a su propio ritmo en terreno llano; 4 indica disnea durante actividades de la vida diaria como lavarse o vestirse.
Baseline, 6 meses, 12 meses, 18-24 meses
Cambios en los resultados reportados por el paciente (PHQ-2)
Periodo de tiempo: Línea base, 6 meses, 12 meses, 18-24 meses

Evaluar los síntomas relacionados con la depresión utilizando un cuestionario estándar (PHQ-2) desde el inicio hasta el seguimiento en el grupo de tratamiento intensificado y en el grupo comparador de tratamiento convencional, y también entre los dos grupos.

Durante las últimas dos semanas, se pregunta a los pacientes con qué frecuencia se han visto afectados por problemas específicos. El primer ítem evalúa poco interés o placer en hacer cosas y el segundo evalúa sentirse decaído, deprimido o sin esperanza. Cada ítem se puntúa en una escala de 4 puntos: 0 por "nada en absoluto", 1 por "varios días", 2 por "más de la mitad de los días" y 3 por "casi todos los días". La puntuación total se calcula sumando las puntuaciones de los dos ítems.
Línea base, 6 meses, 12 meses, 18-24 meses
Cambio en la Atenuación del PCAT en la LAD
Periodo de tiempo: Baseline, 6 meses, 12 meses, 18-24 meses
Evaluar cambios en la Atenuación PCAT (Unidades Hounsfield) en la Arteria Descendente Anterior Izquierda (LAD).
Baseline, 6 meses, 12 meses, 18-24 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Fondazione SISA (Societa Italiana per lo Studio della Arteriosclerosi)

Colaboradores

Colaboradores

Una organización distinta del patrocinador que proporciona apoyo para un estudio clínico. Este apoyo puede incluir actividades relacionadas con la financiación, el diseño, la implementación, el análisis de datos o la elaboración de informes.
Ultragenyx Pharmaceutical Inc
CMV-Stat S.r.l.
Clinical Trial Consulting s.s.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
30 de abril de 2026

Finalización primaria (Estimado)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
1 de septiembre de 2027

Finalización del estudio (Estimado)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
1 de febrero de 2029

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
19 de febrero de 2026

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
26 de febrero de 2026

Publicado por primera vez (Actual)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
3 de marzo de 2026

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
21 de agosto de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
20 de agosto de 2026

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de agosto de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • EVOLVE-HoFH

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Descripción del plan IPD

El estudio EVOLVE-HoFH recopila datos observacionales de pacientes tratados con Evinacumab y/o terapias convencionales para reducir los lípidos, cumpliendo con las regulaciones de protección de datos (GDPR) y las directrices de Buena Práctica Clínica (GCP). En este momento, no se planea compartir los datos individuales de los participantes (IPD) para garantizar la confidencialidad y el cumplimiento de los requisitos éticos y legales. Sin embargo, los resultados agregados del estudio estarán disponibles a través de publicaciones científicas e informes regulatorios.

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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