Romiplostim N01 in Chemoradiotherapy-induced Aplastic Anemia
Romiplostim N01 in the Treatment of Refractory Chemoradiotherapy-induced Aplastic Anemia: a Single-center, Prospective, Open-label Study
Descripción general del estudio
Estado
Estado
Condiciones
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Inscripción
Fase
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
Estudio Contacto
- Nombre: Bing Han
- Número de teléfono: +86 13601059938
- Correo electrónico: hanbing_li@sina.com.cn
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Inclusion Criteria:
- Age ≥ 18 years old;
- Diagnosed with relapsed/refractory chemoradiotherapy-induced AA. Relapsed/ refractory was defined as patients who had no response to at least 3 months of cyclosporine or thrombopoietin receptor agonists (TPO-RAs) such as eltrombopag;
- At least one of the following conditions must be met: hemoglobin < 90 g/ L, platelet count < 30×109/L, neutrophil count < 1.0×109/L;
- With baseline liver and kidney functions <2 upper limit of normal (ULN);
- Without active infection that cannot be controlled by standard treatment;
- Signed the informed consent;
- ECOG score ≤ 2;
Exclusion Criteria:
- Had other primary or secondary bone marrow failure (BMF) diseases, such as Fanconi anemia, congenital keratinization disorder, etc.;
- With evidence of clonal hematological bone marrow diseases (MDS, AML) in cytogenetics;
- Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH) clone ≥ 50%;
- Received hematopoietic stem cell transplantation before enrollment;
- Received ATG treatment before enrollment;
- Severe bleeding or infection that cannot be controlled by standard treatment;
- Allergic or intolerant to romiplostim N01;
- Active infections of HIV, HCV, or HBV, liver cirrhosis, or portal hypertension
- History of malignant tumors within 5 years;
- History of arterial or venous thrombosis;
- Pregnant or lactating patients;
- Participated in other clinical trials within 3 months.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Número de brazos
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazoGrupo de participantes/brazo |
Intervención / TratamientoIntervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: Romiplostim N01
Romiplostim N01 20 µg/kg
|
Romiplostim N01 20 µg/kg por vía subcutánea una vez a la semana durante al menos 3 meses
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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ORR (Overall Response Rate)
Periodo de tiempo: 3-month, 6-month
|
ORR=PRR (Partial Response Rate)+CRR (Complete Response Rate)
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3-month, 6-month
|
Medidas de resultado secundarias
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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CRR
Periodo de tiempo: 3-month, 6-month
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Proportion of patients who achieved CR
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3-month, 6-month
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Adverse event (AE) rate
Periodo de tiempo: through study completion, an average of 1 year
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Proportion of patients with AEs, according to CTCAE
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through study completion, an average of 1 year
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Predictive factors for ORR or CRR
Periodo de tiempo: 3-month
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Calculated by single-/multivariate regression
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3-month
|
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Clonal evolution rate
Periodo de tiempo: through study completion, an average of 1 year
|
Proportion of patients progressed to myelodysplastic syndromes (MDS)/ acute myeloid leukemia (AML)
|
through study completion, an average of 1 year
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
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Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Estimado)
Inicio del estudio
Finalización primaria (Estimado)
Finalización primaria
Finalización del estudio (Estimado)
Finalización del estudio
Fechas de registro del estudio
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Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
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Publicado por primera vez (Actual)
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Última verificación
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Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
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- K10498
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
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Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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