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Universal Newborn Screening For Sickle Cell Disease In Mozambique

17 de julio de 2026 actualizado por: St. Jude Children's Research Hospital
The overarching goal of this study is to evaluate the feasibility of a new methodology that combines three multi-level implementation strategies to optimize the population-level uptake of essential evidence-based, standard of care treatments for infants with sickle cell disease (SCD) in low-resource settings. The study will be done in Mozambique.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Aún no reclutando

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Descripción detallada

This prospective mixed-methods hybrid effectiveness-implementation feasibility study will evaluate the feasibility and effectiveness of an implementation strategy package designed to improve early diagnosis and care entry for children born with sickle cell disease (SCD) in rural, low-resource settings. The implementation strategy package includes three components: 1) integration of essential products into national supply chain systems, 2) integration of systematic newborn screening using point-of-care-testing into clinical site workflows and 3) linkage of children who screen positive to a PEN-Plus Non-Communicable Disease (NCD) clinic for longitudinal care. Participants will be tracked longitudinally to evaluate protocol adoption over time and clinical outcomes among participating children at 2 years of age.

Primary Objective

  • To test if combining three multi-level implementation strategies can facilitate systematic birth diagnosis and timely linkage to evidence-based care interventions for infants with SCD in under-resourced settings.

Secondary Objectives (Micro level):

  • To test the clinical effectiveness of implementing the BB-SCD through the three combined implementation strategies to prevent excess mortality of children with SCD under the age of 2 years.
  • To evaluate the effectiveness of combining the three implementation strategies to promote care retention among infants with SCD by 2 years of age.

Secondary Objectives (Meso level)

  • To evaluate the institutional coverage and health facility staff adoption of the treatment for infants through the combined implementation strategies.
  • To evaluate the need for a confirmatory test among positive and negative screening results using POCT.
  • To conduct a cost-effectiveness analysis of the combined implementation strategies.

Secondary Objective (Macro level)

  • To evaluate the operational effectiveness of integrating the procurement of SCD consumables into national supply chain systems to achieve sustainable availability, effective last mile delivery to relevant clinics and stockout avoidance.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Estimado)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
6750

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • No aplica

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Estudio Contacto

El nombre y la información de contacto de la persona que puede responder las preguntas de inscripción para un estudio clínico. Cada ubicación donde se lleva a cabo el estudio también puede tener un contacto específico, que puede responder mejor a esas preguntas.

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

Sí

Descripción

Inclusion Criteria:

  • Children participants: All infants between birth and 6.0 months of age who are born or receive care at secondary-level facilities involved in the UNIQUE study.

  • Children participants will fall into one of two categories:

    • Patient participants: All infants between birth and 6.0 months of age who were screened through the UNIQUE study and tested positive for SCD (HbSS, HbSC, or other form of SCD) or had indeterminate results.
    • Healthy control participants: Infants between birth and 6.0 months of age who screen negative for SCD (HbAA) through the UNIQUE study or tested positive for sickle cell trait (HbAS).
  • Health facility staff participants: Healthcare staff ages ≥18 years working at secondary-level facilities involved in the UNIQUE study.
  • Supply chain expert participants: Administrative professionals with experience working in or around the national supply chain systems in Mozambique to support procurement, importation, customs clearance, storage, and in-country distribution of medical products.
  • National public health system expert participants: Administrative professionals with experience working in the national public health system (e.g., Ministry of Health, MISAU) who oversee the delivery of health services to infants in-country, such as neonatal testing and vaccination programs.

Exclusion Criteria:

  • Children participants:

    • Stillbirths.
    • Children who received an erythrocyte (blood) transfusion within 3 months of testing. Exogenous (transfused) HbA could artificially lower the sickle hemoglobin concentration, thus causing false-negative results.
  • Patient participants: none

  • Healthy control participants:

    • Stillbirths.
    • Children who received an erythrocyte (blood) transfusion within 3 months of testing. Exogenous (transfused) HbA could artificially lower the sickle hemoglobin concentration, thus causing false-negative results.
  • Health facility staff participants: none.
  • Supply chain expert participants: none.
  • National public health system expert participants: none.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Otro
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Otro: Patient participants
All infants between birth and 6.0 months of age who were screened through the UNIQUE study and tested positive for SCD (HbSS, HbSC, or other form of SCD) or had indeterminate results.
Otro: Point-of-care testing (POCT) -Patient participants
Infants will be screened for Sickle Cell Disease using with point-of-care testing (POCT).
Otro: Healthy control participants
Infants between birth and 6.0 months of age who screen negative for SCD (HbAA) through the UNIQUE study or tested positive for sickle cell trait (HbAS).
Otro: Point-of-care testing (POCT) - Healthy control participants
Infants will be screened for Sickle Cell Disease using with point-of-care testing (POCT) and prospectively monitored for survival.
Otro: Health facility staff participants
Healthcare staff ages ≥18 years working at secondary-level facilities involved in the UNIQUE study.
Otro: Context Assessment for Community Health (COACH) survey
The COACH survey will collect quantitative data on eight contextual factors that impact a site's ability to implement evidence-based interventions.
Otro: Semi-structured interview
Interview questions will revolve primarily around the current process for SCD screening and care referrals, factors impacting newborn care delivery and screening, and challenges to integrating SCD newborn screening and care referral into standard care delivery.
Otro: Supply chain expert participants
Administrative professionals with experience working in or around the national supply chain systems in Mozambique to support procurement, importation, customs clearance, storage, and in-country distribution of medical products.
Otro: Semi-structured interview
Interview questions will revolve primarily around the current process for SCD screening and care referrals, factors impacting newborn care delivery and screening, and challenges to integrating SCD newborn screening and care referral into standard care delivery.
Otro: National public health system expert participants
Administrative professionals with experience working in the national public health system (e.g., Ministry of Health, MISAU) who oversee the delivery of health services to infants in-country, such as neonatal testing and vaccination programs.
Otro: Semi-structured interview
Interview questions will revolve primarily around the current process for SCD screening and care referrals, factors impacting newborn care delivery and screening, and challenges to integrating SCD newborn screening and care referral into standard care delivery.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Periodo de tiempo
Percentage of eligible population screened for Sickle Cell Disease
Periodo de tiempo: 3 years
3 years
Percentage of new SCD cases linked to care
Periodo de tiempo: 3 years
3 years

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Comparison of under-2 mortality between participants with SCD whom received longitudinal care and participants who screened negative for SCD
Periodo de tiempo: 2 years post-screening and therapy
The primary outcome measure will be 'Alive and in care: Yes or No'.
2 years post-screening and therapy
Percentage of SCD cases retained in care by 2 years of age
Periodo de tiempo: 2 years post-screening and therapy
2 years post-screening and therapy
Percentage of eligible secondary-level clinical wards implementing systematic screening and linkage to longitudinal care for new SCD cases
Periodo de tiempo: 3 years
3 years
Percentage of eligible health facility staff participants in secondary-level clinical wards implementing systematic screening and linkage to longitudinal care for new SCD cases
Periodo de tiempo: 3 years
3 years
Comparison of SCD Screening Performance Results from Initial point-of-care (POCT), Gazelle, and Hemoglobin Fractionation
Periodo de tiempo: 3 years
Investigators will estimate the sensitivity (proportion of diseased subjects that yield a positive test result) and specificity (the proportion of non-diseased subjects that yield a negative test result) of the POCT for detecting SCD compared to the gold standard with basic proportions.
3 years
Cost-Effectiveness of Integrating SCD Consumables into National Supply Chains
Periodo de tiempo: 2 to 5 years
The standard formula known as incremental cost-effectiveness ratios (ICERs) will be used. ICER is a summary statistic used in economic evaluations to compare the relative value of different healthcare interventions. It is scored by comparing the resulting cost-per-QALY against a predefined threshold, where lower ICERs indicate better value.
2 to 5 years
Cost-Effectiveness of POCT for Early SCD Diagnosis
Periodo de tiempo: 2 to 5 years
The standard formula known as incremental cost-effectiveness ratios (ICERs) will be used. ICER is a summary statistic used in economic evaluations to compare the relative value of different healthcare interventions. It is scored by comparing the resulting cost-per-QALY against a predefined threshold, where lower ICERs indicate better value.
2 to 5 years
Cost-Effectiveness of Decentralized PEN-Plus SCD Management
Periodo de tiempo: 2 to 5 years
The standard formula known as incremental cost-effectiveness ratios (ICERs) will be used. ICER is a summary statistic used in economic evaluations to compare the relative value of different healthcare interventions. It is scored by comparing the resulting cost-per-QALY against a predefined threshold, where lower ICERs indicate better value.
2 to 5 years
Frequency of SCD Supply Stockouts at Study Sites
Periodo de tiempo: 5 years
5 years

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
St. Jude Children's Research Hospital

Investigadores

Investigadores

Un investigador involucrado en un estudio clínico. Los términos relacionados incluyen investigador principal del sitio, subinvestigador del sitio, presidente del estudio, director del estudio e investigador principal del estudio.
  • Investigador principal: Jane Hankins, MD, St. Jude Children's Research Hospital
  • Investigador principal: Ana O. Mocumbi, MD PhD FESC, Eduardo Mondlane University, National Institute of Health, Chronic Disease Determinants Program

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Estimado)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
1 de agosto de 2026

Finalización primaria (Estimado)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
1 de agosto de 2031

Finalización del estudio (Estimado)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
1 de agosto de 2031

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
17 de julio de 2026

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
17 de julio de 2026

Publicado por primera vez (Actual)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
22 de julio de 2026

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
22 de julio de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
17 de julio de 2026

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de julio de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • UNIQUE
  • U1111-1335-3817 (Otro identificador: World Health Organization (Universal Trial Number))

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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