C-CAR168, an Autologous Anti-CD20/BCMA Chimeric Antigen Receptor T-Cell Therapy, in Participants With Systemic Sclerosis (SSc) Refractory to Standard Therapy
A Multi-center, Phase 1b Clinical Study of an Autologous Anti-CD20/BCMA Chimeric Antigen Receptor T-Cell Therapy (C-CAR168) for the Treatment of Systemic Sclerosis (SSc) Refractory to Standard Therapy
This Phase 1b, multicenter, open-label study will evaluate the safety and efficacy of a single infusion of autologous anti-CD20/BCMA chimeric antigen receptor T cells (C-CAR168) following lymphodepleting chemotherapy in participants with refractory Systemic Sclerosis (SSc) who are not responding to standard therapy. Approximately 6-12 participants will undergo leukapheresis, lymphodepletion with fludarabine and cyclophosphamide, and infusion of C-CAR168. Participants will be followed for 24 months (2 years) to evaluate safety, CAR T-cell persistence, pharmacokinetics/pharmacodynamics, biomarkers, and preliminary efficacy results. Long-term safety follow-up for gene therapy-related events will continue for up to 15 years following CAR T-cell infusion.
Descripción general del estudio
Estado
Estado
Condiciones
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Inscripción
Fase
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
Estudio Contacto
- Nombre: Kirstin Liechty, Head of Clinical Operations, PhD
- Número de teléfono: 267-566-6081
- Correo electrónico: kirstin.liechty@abelzeta.com
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Yihong Liechty, Head of Clinical Operations, PhD
- Número de teléfono: 267-566-6081
- Correo electrónico: kirstin.liechty@abelzeta.com
Ubicaciones de estudio
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Arizona
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Gilbert, Arizona, Estados Unidos, 85234
- Research Site
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Key Inclusion Criteria:
-
Able to sign and date the Informed Consent Form (ICF).
-
Female or male, aged 18-70 years (inclusive) with body weight ≥40 kg.
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Have a clinical diagnosis of diffuse cutaneous SSc according to the 2013 American College of Rheumatology/European League Against Rheumatism (ACR/EULAR) classification.
-
Disease duration between the onset of the first non-Raynaud's sign/symptom and ICF signing shall be ≤ 6 years.
-
SSc Disease Activity meet all following criteria:
- Modified Rodnan Skin Score (mRSS) ≥15.
- Chest High Resolution Computed Tomography (HRCT) shows SSc related ground-glass opacities.
- Percent predicted forced vital capacity (ppFVC)<70% or precent predicted (diffusing capacity of the lungs for carbon monoxide) ppDLco<70%.
-
Positivity for at least one SSc-specific autoantibodies:
- anti-Scl70 antibody.
- anti-RNA polymerase III antibody.
- anti-centromere antibody.
- anti-Th/To antibody.
- and anti-U3RNP antibody.
-
Refractory to at least two prior standard-of-care regimens, including immunosuppressives and/or a biologic note: "Refractory" is defined as receiving each listed drug for ≥6 months with either no response, disease progression after transient remission, or persistent disease progression on treatment.
-
Ability to taper steroids to protocol allowed doses
Exclusion Criteria:
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ppFVC<45% or ppDLco <40%.
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Severe pulmonary arterial hypertension (PAH) as measured by screening echocardiogram (ECHO), or had documented mean positive airway pressure PAP (mPAP) > 45mmHg on recent right heart catheterization (RHC).
Note: RHC is not mandatory at screening, however participant with high-risk ECHO findings warrant close clinical vigilance, and participant with mPAP> 45mmHg at baseline shall not proceed with lymphodepletion.
-
Presence of clinically significant abnormalities on chest high-resolution computed tomography (HRCT) that are UNRELATED to SSc.
-
Cutaneous sclerosis that impedes venous access required for leukapheresis, lymphodepletion, C-CAR168 infusion, other study procedures and emergency rescue interventions.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Número de brazos
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazoGrupo de participantes/brazo |
Intervención / TratamientoIntervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: C-CAR168
Participants will receive: • Leukapheresis • Fludarabine • Cyclophosphamide • Single intravenous infusion of C-CAR168 |
Autologous anti-CD20/BCMA chimeric antigen receptor T-cell therapy administered as a single intravenous infusion |
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Incidence and severity of treatment-emergent adverse events
Periodo de tiempo: Through Month 24
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Incidence and severity of treatment-emergent adverse events, serious adverse events, dose-limiting toxicities, CRS, ICANS, adverse events of special interest, and treatment- or procedure-related adverse events. |
Through Month 24
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Medidas de resultado secundarias
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Proportion of Participants Achieving Response
Periodo de tiempo: Through Month 24
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Proportion of participants achieving a response per the revised Composite Response Index for Systemic Sclerosis (r-CRISS) |
Through Month 24
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Pharmacokinetics of C-CAR168 Utilizing Flow Cytometry
Periodo de tiempo: Through Month 24
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Characterize T-cell expansion and persistence utilizing flow cytometry |
Through Month 24
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Pharmacokinetics of C-CAR168 measured by quantitative polymerase chain reaction (qPCR)
Periodo de tiempo: Through Month 24
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Characterize CAR T-cell expansion and persistence using qPCR |
Through Month 24
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Proportion of Participants Progressed
Periodo de tiempo: Through Month 24
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Proportion of participants that progress meeting any of the protocol defined progression criteria |
Through Month 24
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Time to First Response
Periodo de tiempo: Through Month 24
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Time to participant meeting first response as defined in the protocol |
Through Month 24
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Duration of Response (DOR)
Periodo de tiempo: Through 24 months
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Time of response from first response until progression as defined in the protocol |
Through 24 months
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Patrocinador
Investigadores
Investigadores
- Director de estudio: Yihong Yao, PhD, AbelZeta Inc.
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Estimado)
Inicio del estudio
Finalización primaria (Estimado)
Finalización primaria
Finalización del estudio (Estimado)
Finalización del estudio
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Publicado por primera vez
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización publicada
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
Otros números de identificación del estudio
- ABZT-413
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Descripción del plan IPD
Individual participant data collected during this study will not be made available to other researchers.
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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