Un estudio piloto de la combinación de ácido retinoico e interferón-alfa2a para el tratamiento de trastornos linfoproliferativos en niños con síndromes de inmunodeficiencia

CARACTERÍSTICAS DE LA ENFERMEDAD:

Inmunodeficiencia congénita o adquirida (incluida la infección por VIH-1) con un trastorno linfoproliferativo (LPD) de cualquiera de los siguientes tipos:

Adenopatías severas y/o progresivas con hipergammaglobulinemia.

Síndrome de linfocitosis infiltrativa difusa.

Hiperplasia linfoide pulmonar clínicamente sintomática/neumonitis intersticial linfocítica.

LPD policlonal de células B.

Ningún paciente con linfoma maligno.

Sin infección oportunista activa que requiera intervención aguda al ingreso.

TERAPIA:

Terapia biológica:

Al menos 30 días desde agentes inmunomoduladores o modificadores de la respuesta biológica, por ejemplo: interleucina-2, interferones, hormona de crecimiento, factor de crecimiento similar a la insulina 1.

No se exige el requisito de inmunoglobulinas intravenosas para la hipogammaglobulinemia.

Se permiten inmunosupresores concurrentes posteriores al trasplante. Dosis estables durante al menos 4 semanas antes de la entrada.

Quimioterapia: Al menos 30 días desde la quimioterapia.

Terapia endocrina:

Corticosteroides concurrentes permitidos solo para neumonitis intersticial linfocítica o un proceso autoinmune. Dosis estables durante más de 4 semanas antes de la entrada.

Radioterapia: Al menos 30 días desde la radioterapia.

Cirugía: No especificada.

Terapia antirretroviral (en pacientes con infección por VIH):

Se requiere medicación anti-VIH aprobada.

Iniciado al menos 8 semanas antes de la entrada.

Continuó durante todo el protocolo de tratamiento.

Se permite la profilaxis para la neumonía por Pneumocystis carinii y/o Mycobacterium avium-intracellulare.

Se permite la terapia antimicótica o antiviral de mantenimiento.

CARACTERÍSTICAS DEL PACIENTE:

Edad: Menores de 18 años.

Estado funcional: No especificado.

Uno o más de los siguientes resultados de laboratorio (dentro de las 4 semanas de haber comenzado con ácido retinoico e interferón-alfa, y que no se hayan resuelto dentro de las 2 semanas de haber comenzado):

Creatinina superior a 2 veces el límite superior de lo normal;

Transaminasas hepáticas superiores a 5 veces el límite superior normal (los niños con enzimas hepáticas crónicamente elevadas con una etiología comprobada pueden inscribirse, pero no serán evaluables para toxicidad hepática); o

Bilirrubina superior a 3 veces el límite superior de lo normal.

Los pacientes que reciben tratamiento por una infección aguda deben haber completado la terapia al menos 14 días antes de comenzar la terapia con ácido retinoico e interferón-alfa.

OTRO:

Capaz de tragar cápsulas.

No se exigen medicamentos que se sospeche que causen un pseudotumor cerebral para los que no se puedan sustituir las alternativas, por ejemplo: tetraciclina, ácido nalidíxico, nitrofurantoína, fenitoína, litio, amiodarona, vitamina A (excepto como componente de un suplemento multivitamínico).

Sin enfermedad crítica o clínicamente inestable.

No mujeres embarazadas o lactantes.

Se fomenta la anticoncepción eficaz en pacientes fértiles.

El padre o tutor legal está disponible para dar su consentimiento informado y se considera lo suficientemente confiable como para regresar a las visitas de seguimiento.

No hay niños críticamente enfermos o críticamente inestables.