Kísérleti tanulmány a retinsav és az interferon-alfa2a kombinációjáról immunhiányos szindrómában szenvedő gyermekek limfoproliferatív rendellenességeinek kezelésére

A BETEGSÉG JELLEMZŐI:

Veleszületett vagy szerzett immunhiány (beleértve a HIV-1 fertőzést is) limfoproliferatív rendellenességgel (LPD) a következő típusok bármelyikével:

Súlyos és/vagy progresszív lymphadenopathia hypergammaglobulinémiával.

Diffúz infiltratív limfocitózis szindróma.

Klinikai tünetekkel járó pulmonalis lymphoid hyperplasia/lymphocytás interstitialis pneumonitis.

Poliklonális B-sejtes LPD.

Nincsenek rosszindulatú limfómában szenvedő betegek.

Nincs aktív opportunista fertőzés, amely akut beavatkozást igényelne a belépéskor.

TERÁPIA:

Biológiai terápia:

Legalább 30 nap az immunmoduláló szerek vagy a biológiai választ módosítók, pl.: Interleukin-2, Interferonok, Növekedési hormon, Inzulinszerű növekedési faktor 1 alkalmazása óta.

A hipogammaglobulinémia miatti intravénás immunglobulinokra vonatkozó követelménytől eltekintenek.

A transzplantáció utáni immunszuppresszánsok egyidejű alkalmazása megengedett. Az adagok stabilak legalább 4 hétig a belépés előtt.

Kemoterápia: Legalább 30 nappal a kemoterápia óta.

Endokrin terápia:

Egyidejű kortikoszteroidok csak limfocitás interstitialis pneumonitis vagy autoimmun folyamat esetén megengedettek. Az adagok stabilak a belépés előtt több mint 4 hétig.

Sugárterápia: Legalább 30 nap a sugárkezelés óta.

Műtét: nincs meghatározva.

Antiretrovirális terápia (HIV-fertőzött betegeknél):

Engedélyezett HIV-ellenes gyógyszer szükséges.

A belépés előtt legalább 8 héttel kezdeményezték.

Folytatás a protokoll kezelés alatt.

A Pneumocystis carinii tüdőgyulladás és/vagy a Mycobacterium avium-intracellulare profilaxisa megengedett.

Fenntartó gombaellenes vagy vírusellenes terápia megengedett.

A BETEG JELLEMZŐI:

Kor: 18 év alatt.

Teljesítmény állapota: Nincs megadva.

Az alábbi laboratóriumi leletek közül egy vagy több (a retinsav és interferon-alfa kezelés megkezdését követő 4 héten belül, és amelyek a kezdést követő 2 héten belül nem enyhültek):

a kreatinin a normálérték felső határának kétszerese;

A májtranszaminázok a normálérték felső határának 5-szörösénél nagyobbak (igazolt etiológiájú, krónikusan emelkedett májenzim-szintű gyermekeket is be lehet vonni, de májtoxicitás szempontjából nem értékelhetőek); vagy

A bilirubin a normálérték felső határának háromszorosa.

Az akut fertőzés miatt kezelt betegeknek a retinsav- és interferon-alfa-kezelés megkezdése előtt legalább 14 nappal be kell fejezniük a kezelést.

EGYÉB:

Képes lenyelni a kapszulákat.

Nem szükségesek olyan gyógyszerekre, amelyek feltételezhetően pszeudotumor cerebrit okoznak, és amelyek nem helyettesíthetők, pl.: tetraciklin, nalidixsav, nitrofurantoin, fenitoin, lítium, amiodaron, A-vitamin (kivéve multivitamin-kiegészítő komponensként).

Nincs kritikus vagy klinikailag instabil betegség.

Nincsenek terhes vagy szoptató nők.

Hatékony fogamzásgátlás javasolt termékeny betegeknél.

Szülő vagy törvényes gyám rendelkezésre áll, hogy tájékozott beleegyezését adja, és kellően megbízhatónak minősül ahhoz, hogy visszatérjen a későbbi látogatásokra.

Nincsenek súlyosan beteg vagy kritikusan instabil gyermekek.