Estudio del proceso patológico de la linfangioleiomiomatosis
Caracterización de la patogenia de la linfangioleiomiomatosis (LAM)
La linfangioleiomiomatosis pulmonar (LAM) es una enfermedad pulmonar destructiva que afecta típicamente a mujeres en edad fértil. Actualmente, no existe una terapia eficaz para la enfermedad y el pronóstico es malo.
Este estudio está diseñado para determinar los procesos patológicos involucrados a nivel de células y moléculas, con el fin de desarrollar una terapia más eficaz.
Los investigadores pretenden identificar las proteínas y genes que contribuyen al proceso de destrucción pulmonar en los individuos afectados.
Descripción general del estudio
Estado
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Tatyana Worthy, R.N.
- Número de teléfono: (301) 827-1376
- Correo electrónico: worthyt@mail.nih.gov
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Joel Moss, M.D.
- Número de teléfono: (301) 496-1597
- Correo electrónico: mossj@nhlbi.nih.gov
Ubicaciones de estudio
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Maryland
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Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20892
- Reclutamiento
- National Institutes of Health Clinical Center
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
- CRITERIOS DE INCLUSIÓN:
Los criterios generales de admisión para pacientes incluyen uno o ambos de los siguientes:
Hallazgos en biopsia pulmonar diagnóstica de LAM;
Hallazgos en radiografía de tórax y/o tomografía axial computarizada de tórax compatibles con LAM.
Se incluirán en el estudio pacientes con TSC y LAM pulmonar.
Los no fumadores normales en el grupo de control se definen como individuos que no han fumado durante un año o más y no tienen enfermedad sistémica o pulmonar.
Los fumadores normales definidos como individuos sin enfermedad sistémica o pulmonar, que han fumado por más o igual a 1 año y tienen radiografía de tórax normal y pruebas de función pulmonar normales pueden incluirse si es necesario como controles para una población similar de pacientes con LAM .
Las mujeres embarazadas o lactantes pueden ser incluidas de acuerdo con las Regulaciones Federales en la Subparte B de 45 CFR 46 Las mujeres embarazadas o lactantes serán excluidas de los procedimientos durante su embarazo que tengan un riesgo mayor que el mínimo, hasta que ya no estén embarazadas y/o o enfermería. Procedimientos que no se completarán mientras el sujeto esté embarazada o amamantando, incluidos: PFT, prueba de caminata de seis minutos, toracocentesis, broncoscopia y mediciones con modalidades de imágenes que requieren contraste o con exposición a la radiación, como radiografías de tórax, tomografías computarizadas, resonancias magnéticas. , densitometría ósea (DEXA). Permitir que los sujetos se incluyan en el estudio puede recopilar información importante sobre personas con enfermedades pulmonares poco comunes durante y después del embarazo.
CRITERIO DE EXCLUSIÓN:
Los criterios de exclusión para los pacientes incluyen:
Edad menor de 16 años.
Etapa avanzada de una enfermedad pulmonar o sistémica en la que el riesgo del estudio se considera significativo incluso en ausencia de una clara contraindicación para los procedimientos.
Los criterios de exclusión de pacientes para el estudio de ejercicio formal y el ecocardiograma de esfuerzo incluyen pacientes con oxígeno continuo. Los pacientes pueden realizar una prueba de ejercicio que evaluará la capacidad de ejercicio del paciente con las actividades de la vida diaria.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Grupo
- Perspectivas temporales: Futuro
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
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JUSTICIA
Los pacientes con diagnóstico tisular de LAM pueden ser admitidos para evaluación cada seis meses, o según se considere necesario para la investigación.
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El sistema Toshiba Aquilion ONE CT se está utilizando actualmente para estudios tanto en radiología general por TC como en imágenes cardíacas por TC.
Uno de los aspectos únicos del sistema Aquilion ONE CT es su capacidad para adquirir imágenes de volumen de órganos completos en una sola rotación utilizando un detector de rayos X que está configurado como 320 filas de detectores con un ancho de 0,5 mm, proporcionando una cobertura del eje z. de 16 cm de anatomía.
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Todas estas características ayudan a mejorar la seguridad del sistema Aquilion ONE CT actualmente instalado.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Definir el curso clínico de la enfermedad LAM y dilucidar la patogenia de LAM a nivel celular y molecular
Periodo de tiempo: en curso
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Definir la base molecular de la notable proliferación de células de músculo liso de aspecto inmaduro, que es la causa de muchas de las manifestaciones clínicas, y tal vez por lo tanto mejorar nuestra comprensión del mecanismo de proliferación de células de músculo liso en otras enfermedades, por ejemplo, pulmón intersticial. enfermedades, asma, aterosclerosis, hipertensión y reestenosis coronaria posangioplásica.
Evaluar la contribución de las proteínas y los factores genéticos a la formación de quistes, la obstrucción de las vías respiratorias y el curso clínico.
Evaluar el papel de los genes TSC en la patogenia de LAM.
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en curso
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Joel Moss, M.D., National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
Publicaciones y enlaces útiles
Publicaciones Generales
- Matthew BP, Hasani AM, Chen YC, Pirooznia M, Stylianou M, Rollison SF, Machado TR, Quade NM, Jones AM, Julien-Williams P, Taveira-DaSilva A, Chen MY, Moss J, Wen H. Ultra-Small Lung Cysts Impair Diffusion Without Obstructing Air Flow in Lymphangioleiomyomatosis. Chest. 2021 Jul;160(1):199-208. doi: 10.1016/j.chest.2021.01.077. Epub 2021 Feb 5.
- Hu-Wang E, Schuzer JL, Rollison S, Leifer ES, Steveson C, Gopalakrishnan V, Yao J, Machado T, Jones AM, Julien-Williams P, Moss J, Chen MY. Chest CT Scan at Radiation Dose of a Posteroanterior and Lateral Chest Radiograph Series: A Proof of Principle in Lymphangioleiomyomatosis. Chest. 2019 Mar;155(3):528-533. doi: 10.1016/j.chest.2018.09.007. Epub 2018 Oct 3.
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Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
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- Enfermedades del Sistema Nervioso
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- Trastornos Heredodegenerativos, Sistema Nervioso
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- Malformaciones del Desarrollo Cortical, Grupo I
- Malformaciones del desarrollo cortical
- Malformaciones del Sistema Nervioso
- Linfangiomioma
- Tumores de los vasos linfáticos
- Neoplasias de células epitelioides perivasculares
- Síndromes neurocutáneos
- Hamartoma
- Neoplasias Primarias Múltiples
- Esclerosis
- Neumotórax
- Enfermedades pulmonares
- Linfangioleiomiomatosis
- Esclerosis tuberosa
Otros números de identificación del estudio
- 950186
- 95-H-0186
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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Ensayos clínicos sobre Toshibia Aquilion One CT
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National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)ReclutamientoEnfermedad coronariaEstados Unidos
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National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)TerminadoInfarto de miocardio | Isquemia miocardica | Enfermedad cardiaca adquirida | Aterosclerosis | Cardiopatía congénitaEstados Unidos
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Johns Hopkins UniversityToshiba America Medical Systems, Inc.TerminadoIsquemia | Isquemia miocardica | Enfermedades cardíacas | Enfermedades Vasculares | Enfermedad de la arteria coronaria | Enfermedad coronaria | Arteriosclerosis | Enfermedades arteriales oclusivasEstados Unidos, Canadá, Singapur, Países Bajos, Brasil, Dinamarca, Alemania, Japón