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Étude du processus pathologique de la lymphangioléiomyomatose

26 mars 2024 mis à jour par: National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Caractérisation de la pathogenèse de la lymphangioléiomyomatose (LAM)

La lymphangioléiomyomatose pulmonaire (LAM) est une maladie pulmonaire destructrice affectant généralement les femmes en âge de procréer. Actuellement, il n'existe aucun traitement efficace pour la maladie et le pronostic est sombre.

Cette étude vise à déterminer les processus pathologiques impliqués au niveau des cellules et des molécules, afin de développer une thérapie plus efficace.

Les chercheurs ont l'intention d'identifier les protéines et les gènes qui contribuent au processus de destruction pulmonaire chez les personnes touchées.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Les personnes atteintes de lymphangioléiomyomatose pulmonaire développent une maladie pulmonaire destructrice grave. La plupart d'entre eux sont des femmes en âge de procréer. Actuellement, il n'y a pas de thérapie efficace prouvée et le pronostic est variable. Cette étude est conçue pour (a) définir l'évolution clinique de la maladie et (b) élucider la pathogenèse de la maladie aux niveaux cellulaire et moléculaire, afin de développer une thérapie plus efficace. Pour ce faire, nous avons l'intention d'identifier les protéines et les gènes qui contribuent au processus de destruction pulmonaire chez les personnes atteintes.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Estimé)

2000

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, États-Unis, 20892
        • Recrutement
        • National Institutes of Health Clinical Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

16 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Les personnes atteintes de lymphangioléiomyomatose pulmonaire développent une maladie pulmonaire destructrice grave. La plupart d'entre eux sont des femmes en âge de procréer. Cette étude est conçue pour (a) définir l'évolution clinique de la maladie et (b) élucider la pathogenèse de la maladie aux niveaux cellulaire et moléculaire, afin de développer une thérapie plus efficace. Pour ce faire, nous avons l'intention d'identifier les protéines et les gènes qui contribuent au processus de destruction pulmonaire chez les personnes atteintes.

La description

  • CRITÈRE D'INTÉGRATION:

Les critères généraux d'admission pour les patients comprennent un ou les deux éléments suivants :

Résultats sur la biopsie pulmonaire diagnostique de LAM ;

Résultats de la radiographie pulmonaire et/ou de la tomodensitométrie thoracique compatibles avec la MAMA.

Les patients atteints de TSC et de LAM pulmonaire seront inclus dans l'étude.

Les non-fumeurs normaux du groupe témoin sont définis comme des individus qui n'ont pas fumé depuis plus d'un an ou moins et qui n'ont pas de maladie systémique ou pulmonaire.

Les fumeurs normaux définis comme des individus sans maladie systémique ou pulmonaire, qui ont fumé pendant une période supérieure ou égale à 1 an et dont la radiographie pulmonaire et les tests de la fonction pulmonaire sont normaux peuvent être inclus si nécessaire en tant que témoins pour une population similaire de patients atteints de LAM .

Les femmes enceintes et/ou allaitantes peuvent être incluses conformément aux réglementations fédérales de la sous-partie B du 45 CFR 46. Les sujets qui sont enceintes et/ou qui allaitent seront exclus des procédures pendant leur grossesse qui présentent un risque supérieur au minimum, jusqu'à ce qu'elles ne soient plus enceintes et/ ou soins infirmiers. Procédures qui ne seront pas terminées pendant que le sujet est enceinte et/ou allaite, y compris : PFT, test de marche de six minutes, thoracentèse, bronchoscopie et mesures avec des modalités d'imagerie nécessitant un contraste ou avec une exposition aux radiations telles que la radiographie pulmonaire, la tomodensitométrie, l'IRM , ostéodensitométrie (DEXA). Permettre aux sujets d'être inclus dans l'étude peut glaner des informations importantes sur les personnes atteintes d'une maladie pulmonaire rare pendant et après la grossesse.

CRITÈRE D'EXCLUSION:

Les critères d'exclusion pour les patients comprennent :

Moins de 16 ans.

Stade avancé d'une maladie pulmonaire ou systémique dans laquelle le risque de l'étude est jugé important même en l'absence de contre-indication claire aux procédures.

Les critères d'exclusion des patients pour l'étude d'exercice formelle et l'échocardiographie d'effort incluent les patients sous oxygène continu. Les patients peuvent effectuer un test d'effort qui évaluera la capacité d'exercice du patient avec les activités de la vie quotidienne.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Modèles d'observation: Cohorte
  • Perspectives temporelles: Éventuel

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
LAM
Les patients avec un diagnostic tissulaire de LAM peuvent être admis pour une évaluation tous les six mois, ou si cela est jugé nécessaire pour la recherche
Dispositif: Toshibia Aquilion One CT
Le système Toshiba Aquilion ONE CT est actuellement utilisé pour des études en radiologie CT générale et en imagerie cardiaque CT. L'un des aspects uniques du système Aquilion ONE CT est sa capacité à acquérir des images de volume d'organe entier en une seule rotation en utilisant un détecteur de rayons X configuré en 320 rangées de détecteurs d'une largeur de 0,5 mm, offrant une couverture sur l'axe z de 16 cm d'anatomie. Conformément aux changements évolutifs des systèmes CT, l'Aquilion ONE sera mis à niveau avec une nouvelle technologie qui étendra ses capacités. Les modifications apportées à l'Aquilion ONE apporteront des améliorations aux capacités d'acquisition d'images, réduiront la dose de rayonnement ionisant et amélioreront l'accès des sujets au système. Toutes ces caractéristiques contribuent à améliorer la sécurité du système Aquilion ONE CT actuellement installé.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Définir l'évolution clinique de la maladie LAM et élucider la pathogenèse de la LAM aux niveaux cellulaire et moléculaire
Délai: en cours
Définir la base moléculaire de la remarquable prolifération des cellules musculaires lisses apparaissant immatures, qui est la cause de nombreuses manifestations cliniques, et peut-être ainsi améliorer notre compréhension du mécanisme de la prolifération des cellules musculaires lisses dans d'autres maladies, par exemple, le poumon interstitiel maladies, l'asthme, l'athérosclérose, l'hypertension et la resténose coronarienne post-angioplastique. Évaluer la contribution des protéines et des facteurs génétiques à la formation de kystes, à l'obstruction des voies respiratoires et à l'évolution clinique. Évaluer le rôle des gènes TSC dans la pathogenèse de la LAM.
en cours

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Joel Moss, M.D., National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

18 décembre 1995

Dates d'inscription aux études

Première soumission

3 novembre 1999

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

3 novembre 1999

Première publication (Estimé)

4 novembre 1999

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

27 mars 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

26 mars 2024

Dernière vérification

10 janvier 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 950186
  • 95-H-0186

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

INDÉCIS

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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